Kliininen tutkimus viikoittaisten ihonalaisten TransCon CNP -annosten turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden tutkimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on achondroplasia (AttaCH)
perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
Vaihe 2, monikeskus, pitkäaikainen, avoin jatkotutkimus, jossa arvioidaan kerran viikossa annettavien TransCon CNP:n ihonalaisten annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa achondroplasiaa sairastaville lapsille ja nuorille
TransCon CNP annetaan kerran viikossa lapsille ja nuorille, joilla on achondroplasia ja jotka ovat suorittaneet aiemman TransCon CNP -kliinisen tutkimuksen.
Osallistujat, jotka suorittavat aiemman TransCon CNP -kokeen ja täyttävät kaikki kelpoisuusehdot, kutsutaan jatkamaan pitkäaikaiseen avoimeen jatkotutkimukseen saadakseen 100 µg CNP/kg/viikko TransCon CNP:tä.
Koehoito päättyy, kun osallistuja täyttää 16 vuotta naisilla ja 18 vuotta miehillä ja hänellä on reisiluun ja sääriluun epifyysi sulkeutuminen.
TransCon CNP -hoitoa jatketaan, jos reisiluun ja sääriluun epifyysin sulkeutumista ei ole vahvistettu 16 vuoden iässä naisilla ja 18 vuoden iässä miehillä.
Hoito TransCon CNP:llä saatetaan päätökseen, kun reisiluun ja sääriluun epifyysin sulkeutuminen on vahvistettu röntgenkuvauksella.
Kokeen kesto on yksilöllinen jokaiselle kokeeseen osallistujalle.
Käyntejä tehdään 12-14 viikon välein koko kokeen ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
140
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Espanja, 1008
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Itävalta, 4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-602
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls, Montana, Yhdysvallat, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan vanhemman (vanhempien) tai laillisen huoltajien kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus ja laitoksen arviointilautakunnan / ihmistutkimuksen eettisen komitean / riippumattoman eettisen komitean (IRB/HREC/IEC) edellyttämä. Suostumisikää nuoremmille osallistujille hankitaan kirjallinen suostumus IRB/HREC/IEC:n edellyttämien sovellettavien vaatimusten mukaisesti. Saavuttuaan laillisen suostumusiän näitä osallistujia pyydetään sovellettavista vaatimuksista riippuen antamaan oma kirjallinen suostumuksensa.
- Osallistujat, joilla on achondroplasia ja jotka ovat suorittaneet kliinisen tutkimuksen TransCon CNP:llä.
- Vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan viikoittaisia SC-injektioita TransCon CNP:tä ja noudattamaan protokollaa.
- Sitä pidetään kelvollisena edellisen TransCon CNP -kliinisen tutkimuksen aikana suoritettujen pysäytys-/pitosäännön kriteerien arvioimiseksi tehtyjen turvallisuusarviointien perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tutkimustuotteelle tai siihen liittyville tuotteille (trehaloosi, tris[hydroksimetyyli]aminometaani, sukkinaatti ja metoksipolyetyleeniglykoli [mPEG]).
- olet saanut minkä tahansa annoksen reseptilääkkeitä, tutkimuslääkettä (muuta kuin TransCon CNP).
- Seksuaalisesti aktiiviset naispuoliset osallistujat ja hedelmällisessä iässä olevien miespuolisten osallistujien naispuoliset kumppanit, jotka eivät käytä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (mukaan lukien oraalinen, injektoitava tai implantoitava ehkäisy tai kohdunsisäinen väline (IUD)) koko koeajan ajan ja 90 päivää koeajan päättymisen jälkeen oikeudenkäynti.
- Osallistujien, joiden seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin (25OHD) taso on <50 nmol/L (<20 ng/ml) käynnillä 1, tulee olla D-vitamiinilisähoito-ohjelmassa.
- Mikä tahansa sairaus tai tila, joka saattaa tutkijan mielestä estää osallistujan suorittamasta tutkimusta loppuun, saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin koehoidon saamisesta. Tämä voi sisältää perhetilanteita, komplikaatioita tai ilmenemismuotoja tai lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuteen tai joiden katsotaan olevan hämmentäviä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg kerran viikossa ihonalaisena injektiona
|
TransCon CNP -lääkevalmiste on lyofilisoitu jauhe kertakäyttöisessä injektiopullossa.
Ennen käyttöä lyofilisoitu jauhe saatetaan käyttövalmiiksi steriiliin injektionesteisiin käytettävään veteen ja annetaan ihonalaisena injektiona ruiskun ja neulan kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Kokeilujakson jälkeen keskimäärin 10 vuotta
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
Kokeilujakson jälkeen keskimäärin 10 vuotta
|
|
Korkeus Z-pisteet
Aikaikkuna: Kokeilujakson jälkeen keskimäärin 10 vuotta
|
Keskihajonnan määrä
|
Kokeilujakson jälkeen keskimäärin 10 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen kasvunopeus
Aikaikkuna: Kokeilujakson jälkeen keskimäärin 10 vuotta
|
cm vuodessa
|
Kokeilujakson jälkeen keskimäärin 10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 21. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. tammikuuta 2039
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. maaliskuuta 2039
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 6. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 3. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 17. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASND0039
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .