Een klinisch onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van wekelijkse subcutane doses met TransCon CNP bij kinderen en adolescenten met achondroplasie te onderzoeken (AttaCH)
14 augustus 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
Een fase 2, multicenter, lange termijn, open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van subcutane doses TransCon CNP eenmaal per week toegediend bij kinderen en adolescenten met achondroplasie
TransCon CNP eenmaal per week toegediend bij kinderen en adolescenten met achondroplasie die een eerdere klinische studie met TransCon CNP hebben voltooid.
Deelnemers die een eerdere TransCon CNP-studie hebben voltooid en aan alle geschiktheidscriteria voldoen, worden uitgenodigd om door te gaan in de langdurige open-label extensiestudie om 100 µg CNP/kg/week TransCon CNP te ontvangen.
De proefbehandeling is voltooid wanneer de deelnemer de leeftijd van 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen bereikt en het dijbeen en de tibiale epifysaire sluiting hebben bereikt.
De behandeling met TransCon CNP wordt voortgezet als de sluiting van het dijbeen en de tibiale epifysairschijven niet is bevestigd op de leeftijd van 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen.
De behandeling met TransCon CNP wordt voltooid zodra de sluiting van het dijbeen en de tibiale epifysairschijven door radiografische beeldvorming is bevestigd.
De proefduur is individueel voor elke proefdeelnemer.
Gedurende de proef zullen er om de 12-14 weken bezoeken plaatsvinden.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
140
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Oostenrijk, 4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spanje, 1008
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls, Montana, Verenigde Staten, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming van de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de deelnemer, en zoals vereist door de institutionele beoordelingsraad/ethische commissie voor menselijk onderzoek/onafhankelijke ethische commissie (IRB/HREC/IEC). Voor deelnemers die jonger zijn dan de toegestane leeftijd, zal een schriftelijke toestemming worden verkregen in overeenstemming met de toepasselijke vereisten zoals vereist door IRB/HREC/IEC. Bij het bereiken van de wettelijke meerderjarigheid wordt deze deelnemers, afhankelijk van de toepasselijke vereisten, gevraagd om hun eigen schriftelijke toestemming te geven.
- Deelnemers met achondroplasie die een klinische proef met TransCon CNP hebben voltooid.
- Ouder(s)/wettelijke voogd(en) bereid en in staat om wekelijks SC-injecties van TransCon CNP toe te dienen en het protocol te volgen.
- In aanmerking komend beschouwd op basis van de veiligheidsevaluaties die zijn uitgevoerd voor het evalueren van criteria voor het stoppen/vasthouden van regels tijdens de eerdere klinische studie met TransCon CNP.
Uitsluitingscriteria:
- Bekende of vermoede overgevoeligheid voor het onderzoeksproduct of aanverwante producten (trehalose, tris[hydroxymethyl]aminomethaan, succinaat en methoxypolyethyleenglycol [mPEG]).
- U heeft een dosis voorgeschreven medicatie of een geneesmiddel voor onderzoek gekregen (anders dan TransCon CNP).
- Seksueel actieve vrouwelijke deelnemers en vrouwelijke partners van mannelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd die gedurende de gehele proefperiode en gedurende 90 dagen na het einde van de rechtszaak.
- Deelnemers met serum 25-hydroxy-vitamine D (25OHD) niveaus van <50 nmol/L (<20 ng/mL) bij bezoek 1 moeten een behandelingsregime van vitamine D-suppletie volgen.
- Elke ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het onwaarschijnlijk maakt dat de deelnemer het onderzoek volledig afrondt, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of een onnodig risico kan vormen voor het ontvangen van een onderzoeksbehandeling. Dit kunnen gezinssituaties zijn, complicaties of manifestaties, of medicijnen die van invloed kunnen zijn op de veiligheid of die als verstorend kunnen worden beschouwd.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg eenmaal per week toegediend via subcutane injectie
|
Het geneesmiddel TransCon CNP is een gelyofiliseerd poeder in een flacon voor eenmalig gebruik.
Voorafgaand aan gebruik wordt het gelyofiliseerde poeder gereconstitueerd met steriel water voor injectie en toegediend via subcutane injectie via injectiespuit en naald.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Door proefoplevering gemiddeld 10 jaar
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
|
Door proefoplevering gemiddeld 10 jaar
|
|
Hoogte Z-scores
Tijdsspanne: Door proefoplevering gemiddeld 10 jaar
|
Aantal standaarddeviaties
|
Door proefoplevering gemiddeld 10 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerde groeisnelheid
Tijdsspanne: Door proefoplevering gemiddeld 10 jaar
|
cm per jaar
|
Door proefoplevering gemiddeld 10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juni 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2039
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2039
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 juni 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 juni 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 juli 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ASND0039
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .