Un ensayo clínico para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de dosis subcutáneas semanales con TransCon CNP en niños y adolescentes con acondroplasia (AttaCH)
14 de agosto de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
Un ensayo de extensión abierto, multicéntrico, a largo plazo y de fase 2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de dosis subcutáneas de TransCon CNP administradas una vez por semana en niños y adolescentes con acondroplasia
TransCon CNP administrado una vez por semana en niños y adolescentes con acondroplasia que hayan completado un ensayo clínico previo de TransCon CNP.
Se invitará a los participantes que completen un ensayo previo de TransCon CNP y cumplan con todos los criterios de elegibilidad a continuar con el ensayo de extensión de etiqueta abierta a largo plazo para recibir 100 µg de CNP/kg/semana de TransCon CNP.
El tratamiento de prueba se completará cuando el participante alcance los 16 años de edad para las mujeres y los 18 años de edad para los hombres y tenga el cierre de la epífisis tibial y del fémur.
El tratamiento TransCon CNP continuará si no se confirma el cierre de la epífisis tibial y del fémur a la edad de 16 años para las mujeres y 18 años para los hombres.
El tratamiento con TransCon CNP se completará una vez que se confirme el cierre de la epífisis tibial y del fémur mediante imágenes radiográficas.
La duración del ensayo es individual para cada participante del ensayo.
Las visitas se realizarán cada 12-14 semanas durante todo el ensayo.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
140
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Ascendis Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Linz, Austria, 4020
- Ascendis Investigational Site
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Montreal, Canadá, H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Vitoria-Gasteiz, España, 1008
- Ascendis Investigational Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Ascendis Investigational Site
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Ascendis Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Ascendis Investigational Site
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Montana
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Columbia Falls, Montana, Estados Unidos, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ascendis Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Paris, Francia, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Dublin, Irlanda, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- Ascendis Investigational Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Ascendis Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito y firmado de los padres o tutores legales del participante, y según lo exija la junta de revisión institucional/el comité de ética de la investigación humana/el comité de ética independiente (IRB/HREC/IEC). Para los participantes menores de la edad de consentimiento, se obtendrá un consentimiento por escrito de acuerdo con los requisitos aplicables según lo exigido por IRB/HREC/IEC. Al alcanzar la edad legal de consentimiento, según los requisitos aplicables, se les pedirá a estos participantes que den su propio consentimiento por escrito.
- Participantes con acondroplasia que hayan completado un ensayo clínico con TransCon CNP.
- Padre(s)/tutor(es) legal(es) dispuesto(s) y capaz(es) de administrar inyecciones SC semanales de TransCon CNP y seguir el protocolo.
- Considerado elegible según las evaluaciones de seguridad realizadas para evaluar los criterios de la regla de parada/espera durante el ensayo clínico anterior de TransCon CNP.
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto en investigación o productos relacionados (trehalosa, tris[hidroximetil]aminometano, succinato y metoxipolietilenglicol [mPEG]).
- Haber recibido alguna dosis de medicamentos recetados, medicamento en investigación (que no sea TransCon CNP).
- Participantes femeninas sexualmente activas y parejas femeninas de participantes masculinos en edad fértil que no usan una forma altamente efectiva de anticonceptivos (incluidos anticonceptivos orales, inyectables o implantables o dispositivos intrauterinos (DIU)) durante todo el período de prueba y durante 90 días después del final del la prueba.
- Los participantes con niveles séricos de 25-hidroxi-vitamina D (25OHD) de <50 nmol/L (<20 ng/mL) en la Visita 1 deben estar en régimen de tratamiento con suplementos de vitamina D.
- Cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda hacer que el participante no complete completamente el ensayo, pueda confundir la interpretación de los resultados del ensayo o pueda presentar un riesgo indebido al recibir el tratamiento del ensayo. Esto podría incluir situaciones familiares, complicaciones o manifestaciones, o medicamentos que podrían afectar la seguridad o considerarse confusos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg administrado una vez por semana mediante inyección subcutánea
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El producto farmacéutico TransCon CNP es un polvo liofilizado en un vial de un solo uso.
Antes de su uso, el polvo liofilizado se reconstituye con agua estéril para inyección y se administra mediante inyección subcutánea mediante jeringa y aguja.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: A través de la finalización del ensayo, un promedio de 10 años
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
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A través de la finalización del ensayo, un promedio de 10 años
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Puntajes Z de altura
Periodo de tiempo: A través de la finalización del ensayo, un promedio de 10 años
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Número de desviaciones estándar
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A través de la finalización del ensayo, un promedio de 10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Velocidad de crecimiento anualizada
Periodo de tiempo: A través de la finalización del ensayo, un promedio de 10 años
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centímetros por año
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A través de la finalización del ensayo, un promedio de 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2039
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2039
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
3 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ASND0039
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .