Eine klinische Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit wöchentlicher subkutaner Dosen von TransCon CNP bei Kindern und Jugendlichen mit Achondroplasie (AttaCH)

Einschlusskriterien:

• Schriftliche, unterzeichnete Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers und gemäß den Anforderungen des institutionellen Prüfungsausschusses/der Ethikkommission für Humanforschung/der unabhängigen Ethikkommission (IRB/HREC/IEC). Für Teilnehmer, die das Einwilligungsalter noch nicht erreicht haben, wird eine schriftliche Zustimmung gemäß den geltenden Anforderungen gemäß IRB/HREC/IEC eingeholt. Bei Erreichen des gesetzlichen Mindestalters werden diese Teilnehmer je nach geltenden Anforderungen gebeten, ihre eigene schriftliche Einwilligung zu erteilen.
• Teilnehmer mit Achondroplasie, die eine klinische Studie mit TransCon CNP abgeschlossen haben.
• Eltern/Erziehungsberechtigte sind bereit und in der Lage, wöchentliche SC-Injektionen von TransCon CNP zu verabreichen und das Protokoll zu befolgen.
• Gilt aufgrund der Sicherheitsbewertungen, die zur Bewertung der Stopp-/Halteregelkriterien während der vorherigen klinischen TransCon-CNP-Studie durchgeführt wurden, als förderfähig.

Ausschlusskriterien:

• Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder verwandte Produkte (Trehalose, Tris[hydroxymethyl]aminomethan, Succinat und Methoxypolyethylenglykol [mPEG]).
• Sie haben eine beliebige Dosis verschreibungspflichtiger Medikamente oder Prüfpräparate (außer TransCon CNP) erhalten.
• Sexuell aktive weibliche Teilnehmer und weibliche Partner männlicher Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die während des gesamten Testzeitraums und für 90 Tage nach Ende keine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung (einschließlich oraler, injizierbarer oder implantierbarer Empfängnisverhütungsmittel oder Intrauterinpessaren (IUP)) anwenden der Prozess.
• Teilnehmer mit Serumspiegeln von 25-Hydroxy-Vitamin D (25OHD) von <50 nmol/L (<20 ng/ml) bei Besuch 1 müssen sich einer Behandlung mit Vitamin-D-Supplementierung unterziehen.
• Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen kann, dass der Teilnehmer die Studie wahrscheinlich nicht vollständig abschließen kann, die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen kann oder ein unangemessenes Risiko aus der Behandlung der Studie mit sich bringen kann. Dazu können familiäre Situationen, Komplikationen oder Manifestationen oder Medikamente gehören, die die Sicherheit beeinträchtigen oder als verwirrend angesehen werden könnten.