4D-150 在糖尿病黄斑水肿患者中的应用
2026年8月19日 更新者：4D Molecular Therapeutics
玻璃体内 4D-150 基因治疗成人糖尿病性黄斑水肿的 2 期随机、主动对照、双盲试验 (SPECTRA)
针对患有糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的成人的 2 期随机、主动对照、双盲、剂量范围试验。
研究概览
详细说明
这项 2 期试验是一项前瞻性、多中心、随机、主动对照、双盲剂量范围试验，旨在评估 4D-150 在成人 DME 中的安全性和有效性。
试验将分两部分进行：剂量确认和剂量扩展。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
72
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Puerto Rico
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Arecibo、Puerto Rico、波多黎各、X00612
- Emanuelli Research and Development Center
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Maryland
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Hagerstown、Maryland、美国、21740
- Cumberland Valley Retina Consultants
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Oregon
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Eugene、Oregon、美国、97401
- Verum Research, LLC
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Pennsylvania
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Erie、Pennsylvania、美国、16507
- Erie Retina Research
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Texas
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Austin、Texas、美国、78750
- Austin Clinical Research
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Virginia
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Lynchburg、Virginia、美国、24502
- Piedmont Eye Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥18岁
- I 型或 II 型糖尿病，伴有 DME 继发黄斑增厚，累及中央凹
- 展示对研究眼中阿柏西普注射的临床反应。
- 视力下降主要归因于 DME
- 筛选时研究眼的 BCVA 在 25 至 83 个 ETDRS 字母之间（含两端值）（分别为约 20/320 和 20/25）
- 研究适合 IVT 注射的眼睛
- 研究眼有足够清晰的眼介质、瞳孔扩张和固定，以实现充分成像；能够进行视觉和视网膜功能和结构的测试；以及遵守其他协议规定程序的能力
- 提供书面知情同意书
排除标准：
- 研究眼中的黄斑水肿被认为是继发于 DME 以外的原因
- 全身性抗 VEGF 治疗（例如 6 个月内接受舒尼替尼、贝伐珠单抗、帕唑帕尼），或在研究参与期间预计需要全身性抗 VEGF 治疗
- 3个月内全身性皮质类固醇（口服、静脉注射、肌肉注射、关节内注射）或其他免疫抑制药物
- 在筛选前 6 个月或至少 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过研究药物、药剂、设备或疗法（眼部或非眼部）
- 任一只眼睛既往接受过基因治疗（眼部或非眼部）和/或眼部干细胞治疗
- 研究眼睛中任何可能需要手术干预的并发眼部疾病（例如 白内障手术）在 2 年（104 周）研究期间
注意：其他纳入/排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：4D-150 第 2 部分剂量扩展控制
将按照固定方案施用阿柏西普。
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市售有源比较器
其他名称：
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实验性的：4D-150 第 1 部分 剂量确认 剂量水平 1
4D-150 将在第一天以单剂量 IVT 注射的指定剂量水平进行给药。
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4D-150：基于 AAV 的基因疗法，由靶向 VEGF-C 的 miRNA 和编码阿柏西普的密码子优化序列组成。
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实验性的：4D-150 第 1 部分 剂量确认 剂量水平 2
4D-150 将在第一天以单剂量 IVT 注射的指定剂量水平进行给药。
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4D-150：基于 AAV 的基因疗法，由靶向 VEGF-C 的 miRNA 和编码阿柏西普的密码子优化序列组成。
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实验性的：4D-150 第 2 部分 剂量扩展 剂量级别 1
4D-150 将在第一天以单剂量 IVT 注射的指定剂量水平进行给药。
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4D-150：基于 AAV 的基因疗法，由靶向 VEGF-C 的 miRNA 和编码阿柏西普的密码子优化序列组成。
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实验性的：4D-150 第 2 部分 剂量扩展剂量级别 2
4D-150 将在第一天以单剂量 IVT 注射的指定剂量水平进行给药。
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4D-150：基于 AAV 的基因疗法，由靶向 VEGF-C 的 miRNA 和编码阿柏西普的密码子优化序列组成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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TEA和SAE的发病率和严重程度，包括安全参数的临床显着变化（第1部分）
大体时间：60个月
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60个月
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在研究眼中注射年度的Aflibercept数量（第2部分）
大体时间：52周
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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随着时间的推移，阿柏西普注射的平均累积次数
大体时间：52周
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52周
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在第52周和104周使用ETDRS Visuit Chuity图评估的BCVA的基线变化
大体时间：104周
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104周
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通过光谱结构域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的CST中的基线变化在104周
大体时间：104周
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104周
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件和严重不良事件的发生率和严重程度，包括安全参数的临床显着变化
大体时间：104周
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104周
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在接受4D-150的受试者中开发抗Capsid蛋白（4D-R100）和转基因产品（Aflibercept）的抗药物抗体（4D-R100）和抗体滴度的变化
大体时间：104周
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104周
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在水性幽默和血清加时，Aflibercept蛋白水平的变化
大体时间：104周
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104周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Julie Clark, MD、4D Molecular Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月9日
初级完成 (估计的)
2029年2月28日
研究完成 (估计的)
2029年2月28日
研究注册日期
首次提交
2023年6月26日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月26日
首次发布 (实际的)
2023年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月19日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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