Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

4D-150 u pacientů s diabetickým makulárním edémem

17. září 2025 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics

Randomizovaná, aktivně řízená, dvojitě maskovaná studie fáze 2 s intravitreální genovou terapií 4D-150 u dospělých s diabetickým makulárním edémem (SPECTRA)

Randomizovaná, aktivně kontrolovaná, dvojitě maskovaná studie fáze 2 u dospělých s diabetickým makulárním edémem (DME).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 2 je prospektivní, multicentrická, randomizovaná, aktivně kontrolovaná, dvojitě maskovaná studie s dávkovacím rozmezím k hodnocení bezpečnosti a účinnosti 4D-150 u dospělých s DME. Zkouška bude probíhat ve dvou částech: Potvrzení dávky a Rozšíření dávky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

72

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • Arecibo, Portoriko, X00612
        • Emanuelli Research and Development Center
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
        • Verum Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16507
        • Erie Retina Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78750
        • Austin Clinical Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24502
        • Piedmont Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥18 let
  • Diabetes mellitus typu I nebo typu II se ztluštěním makuly sekundárním k DME zahrnujícímu střed fovey
  • Prokažte klinickou odpověď na injekci afliberceptu během studie do zkoumaného oka.
  • Snížená zraková ostrost způsobená především DME
  • BCVA ve studovaném oku mezi 25 a 83 písmeny ETDRS včetně (~20/320, resp. 20/25) při screeningu
  • Studijní oko vhodné pro IVT injekci
  • Dostatek čirého očního média, dilatace a fixace zornice ve studovaném oku, aby bylo možné odpovídající zobrazení; schopnost provádět testy zrakové funkce a struktury sítnice; a schopnost vyhovět dalším protokolem specifikovaným postupům
  • Poskytněte písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Makulární edém ve studovaném oku považovaný za sekundární k jiné příčině než DME
  • Systémová léčba anti-VEGF (např. sunitinib, bevacizumab, pazopanib) do 6 měsíců nebo předpokládaná potřeba systémové anti-VEGF terapie během účasti ve studii
  • Systémové kortikosteroidy (perorální, intravenózní, intramuskulární, intraartikulární) nebo jiné imunosupresivní léky do 3 měsíců
  • Obdrželi jste zkoumaný lék, látku, zařízení nebo terapii (oční nebo neoční) během 6 měsíců nebo alespoň 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem
  • Předchozí genová terapie (oční nebo neokulární) a/nebo terapie očními kmenovými buňkami v každém oku
  • Jakékoli souběžné oční onemocnění ve studovaném oku, které bude pravděpodobně vyžadovat chirurgický zákrok (např. operace šedého zákalu) během 2 let (104 týdnů) trvání studie

Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: 4D-150 Část 2 Řízení expanze dávky
Aflibercept bude podáván v pevném režimu.
Biologický: Aflibercept IVT
Komerčně dostupný aktivní komparátor
Ostatní jména:
  • Eylea
Experimentální: 4D-150 Část 1 Potvrzení dávky Úroveň 1
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a sekvenci kódující aflibercept s optimalizovanými kodony.
Experimentální: 4D-150 Část 1 Potvrzení dávky Úroveň 2
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a sekvenci kódující aflibercept s optimalizovanými kodony.
Experimentální: 4D-150 Část 2 Rozšíření dávky Úroveň 1
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a sekvenci kódující aflibercept s optimalizovanými kodony.
Experimentální: 4D-150 Část 2 Rozšíření dávky Úroveň 2
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a sekvenci kódující aflibercept s optimalizovanými kodony.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence a závažnost čaje a SAE, včetně klinicky významných změn v bezpečnostních parametrech (část 1)
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Anualizovaný počet injekcí Aflibercept ve studijním oku (část 2)
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrný kumulativní počet injekcí afliberceptu v průběhu času
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v BCVA, jak bylo hodnoceno pomocí grafu vizuální ostrosti ETDRS v týdnech 52 a 104
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v CST měřená pomocí optické koherence tomografie spektrální domény (SD-OCT) v týdnech 104
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, včetně klinicky významných změn bezpečnostních parametrů
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů
Vývoj protilátek proti léčivům proti proteinu kapsidy (4D-R100) a transgenního produktu (Aflibercept) a změna v titrech protilátek u subjektů, které dostávají 4D-150
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů
Změna hladin proteinu afliberceptu ve vodném humoru a séru přesčas
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Julie Clark, MD, 4D Molecular Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4D-150-C002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetická retinopatie

Klinické studie na 4D-150 IVT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit