4D-150 hos pasienter med diabetisk makulært ødem
19. august 2026 oppdatert av: 4D Molecular Therapeutics
En fase 2 randomisert, aktivt kontrollert, dobbeltmasket utprøving av Intravitreal 4D-150 genterapi hos voksne med diabetisk makulært ødem (SPECTRA)
Fase 2 randomisert, aktiv-kontrollert, dobbeltmasket, dosevarierende studie hos voksne med diabetisk makulært ødem (DME).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2-studien er en prospektiv, multisenter, randomisert, aktiv-kontrollert, dobbeltmasket dosevarierende studie for å evaluere sikkerheten og effekten av 4D-150 hos voksne med DME.
Forsøket vil bli gjennomført i to deler: Dosebekreftelse og Doseutvidelse.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
72
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
- Cumberland Valley Retina Consultants
-
-
Oregon
-
Eugene, Oregon, Forente stater, 97401
- Verum Research, LLC
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Forente stater, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78750
- Austin Clinical Research
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
- Piedmont Eye Center
-
-
-
-
Puerto Rico
-
Arecibo, Puerto Rico, Puerto Rico, X00612
- Emanuelli Research and Development Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- ≥18 år
- Type I eller Type II diabetes mellitus med makulær fortykkelse sekundært til DME som involverer senteret av fovea
- Demonstrere klinisk respons på aflibercept-injeksjon under studien i studieøyet.
- Redusert synsskarphet som hovedsakelig kan tilskrives DME
- BCVA i studieøyet mellom 25 og 83 ETDRS-bokstaver, inklusive (henholdsvis ~20/320 og 20/25) ved screening
- Studieøye som er mottakelig for IVT-injeksjon
- Tilstrekkelig klare okulære medier, pupillutvidelse og fiksering i studieøyet for å tillate adekvat avbildning; evne til å utføre tester av visuell og retinal funksjon og struktur; og evne til å overholde andre protokollspesifiserte prosedyrer
- Gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Makulaødem i studieøyet anses å være sekundært til en annen årsak enn DME
- Systemisk anti-VEGF-behandling (f.eks. sunitinib, bevacizumab, pazopanib) innen 6 måneder, eller forventet behov for systemisk anti-VEGF-behandling under studiedeltakelse
- Systemiske kortikosteroider (orale, intravenøse, intramuskulære, intraartikulære) eller andre immunsuppressive medisiner innen 3 måneder
- Mottatt et undersøkelsesmiddel, middel, enhet eller terapi (okulært eller ikke-okulært) i løpet av 6 måneder eller minst 5 halveringstider (det som er lengst) før screening
- Tidligere genterapi (okulær eller ikke-okulær) og/eller okulær stamcelleterapi i begge øynene
- Enhver samtidig okulær tilstand i studieøyet som sannsynligvis vil kreve kirurgisk inngrep (f.eks. kataraktkirurgi) i løpet av 2 år (104 uker) studievarigheten
Merk: Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 4D-150 Del 2 Doseutvidelseskontroll
Aflibercept med et fast regime vil bli administrert.
|
Kommersielt tilgjengelig Active Comparator
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 4D-150 Del 1 Dosebekreftelse Dosenivå 1
4D-150 vil bli administrert på tildelt dosenivå som en enkeltdose IVT-injeksjon på dag 1.
|
4D-150: AAV-basert genterapi bestående av miRNA rettet mot VEGF-C og kodonoptimalisert sekvens som koder for aflibercept.
|
|
Eksperimentell: 4D-150 Del 1 Dosebekreftelse Dosenivå 2
4D-150 vil bli administrert på tildelt dosenivå som en enkeltdose IVT-injeksjon på dag 1.
|
4D-150: AAV-basert genterapi bestående av miRNA rettet mot VEGF-C og kodonoptimalisert sekvens som koder for aflibercept.
|
|
Eksperimentell: 4D-150 Del 2 Doseutvidelse Dosenivå 1
4D-150 vil bli administrert på tildelt dosenivå som en enkeltdose IVT-injeksjon på dag 1.
|
4D-150: AAV-basert genterapi bestående av miRNA rettet mot VEGF-C og kodonoptimalisert sekvens som koder for aflibercept.
|
|
Eksperimentell: 4D-150 Del 2 Doseutvidelse Dosenivå 2
4D-150 vil bli administrert på tildelt dosenivå som en enkeltdose IVT-injeksjon på dag 1.
|
4D-150: AAV-basert genterapi bestående av miRNA rettet mot VEGF-C og kodonoptimalisert sekvens som koder for aflibercept.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av Teaes og SAE -er, inkludert klinisk signifikante endringer i sikkerhetsparametere (del 1)
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
|
Årlig antall aflibercept -injeksjoner i studieøyet (del 2)
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig kumulativt antall aflibercept-injeksjoner over tid
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i BCVA som vurdert ved bruk av ETDRS Visual Acuity Chart i uke 52 og 104
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Endring fra baseline i CST målt ved spektralt domene optisk koherensomografi (SD-OCT) ved uke 104
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger og alvorlige bivirkninger, inkludert klinisk signifikante endringer i sikkerhetsparametere
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Utvikling av anti-medikamentantistoffer mot kapsidprotein (4D-R100) og transgenproduktet (Aflibercept) og endring i antistofftitere hos personer som mottar 4D-150
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Endring i nivåer av aflibercept protein i vandig humor og serum overtid
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Julie Clark, MD, 4D Molecular Therapeutics
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. august 2023
Primær fullføring (Antatt)
28. februar 2029
Studiet fullført (Antatt)
28. februar 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. juni 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
5. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Sukkersyke
- Øyesykdommer
- Diabetiske angiopatier
- Diabetes komplikasjoner
- Retinale sykdommer
- Diabetisk retinopati
- Antineoplastiske midler
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- aflibercept
Andre studie-ID-numre
- 4D-150-C002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .