一项确定三庚酸甘油酯与偶数链 MCT 相比对 LC-FAOD 儿科患者 MCE 影响的研究
2026年9月15日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
一项随机、双盲、多中心研究，旨在确定三庚酸甘油酯与偶数链、中链甘油三酯 (MCT) 相比对长链脂肪酸氧化障碍 (LC-FAOD) 儿科患者主要临床事件 (MCE) 的影响）
本研究的主要目标是评估三庚酸甘油酯与中链甘油三酯 (MCT) 对主要临床事件 (MCE) 频率的影响。
研究概览
详细说明
参与者将以 1:1 的比例随机分配接受三庚酸甘油酯或 MCT 油。 研究持续时间估计为 3.5 至 4 年，包括以下内容：筛选期、基线（第 0 个月）、双盲治疗期（包括滴定和研究结束访视）和安全随访电话拜访。
此外，一项子研究将检验三庚酸甘油酯与中链甘油三酯 (MCT) 相比对降低肝脏脂质含量的影响，以避免或改善 LC-FAOD 受试者的脂肪变性。 选定地点的 2 岁以上参与者将被邀请参加肝脏亚组研究筛查。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
69
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Adana、土耳其（türkiye）
- Cukurova University
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Ankara、土耳其（türkiye）
- Gazi University
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Bornova-İzmir、土耳其（türkiye）
- Ege university
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34116
- Cerrahpasa Medical Faculty
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Freiburg im Breisgau、德国、79106
- Universitatsklinikum Freiburg
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Prague、捷克语、120-08
- General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
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Tokyo
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Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
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Minato、Tokyo、日本
- The Jikei University Hospital
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Riyadh、沙特阿拉伯、11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-952
- Gdańksi Uniwersytet Medyczny
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A Coruña、西班牙、15706
- University Hospital Santiago de Compostela
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Madrid、西班牙、28041
- University Hospital 12 de Octubre
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Esplugues de Llobregat
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Barcelona、Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
- Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
主要研究的纳入标准：
- LC-FAOD 确诊
- 有一名护理人员愿意并且能够协助满足所有适用的学习要求
- 在解释研究性质后和任何研究相关程序之前，有一名愿意并能够提供书面知情同意书的合法授权代表，并且研究参与者能够提供适合年龄的书面同意书
具有以下任一 LC-FAOD 显着临床表现：
- 前一年中至少有 2 次，或前 2 年内至少有 3 次严重的代谢失代偿发作（例如低血糖、横纹肌溶解或心肌病恶化，需要急诊室/紧急护理病房就诊或住院治疗）
- 需要干预的复发性症状性低血糖（低血糖的临床症状）
- 短时间禁食（少于 4 至 12 小时，取决于年龄）后容易发生低血糖
- 需要持续医疗治疗的功能性心肌病的证据或心力衰竭的临床表现
- 具有相同致病性变异并出现 MCE 的兄弟姐妹
- 已知或怀疑与酶活性缺失或严重降低或严重疾病表现相关的致病性变异的参与者。
- 从知情同意之时起至本研究最后一次服用研究药物后5天，有生育能力的女性和有生育能力的男性必须同意使用高效的避孕方法。 如果是女性，同意不怀孕。 如果是男性，同意不生孩子或捐献精子
肝脏亚组研究的纳入标准：
- UX007-CL302 研究主要研究的注册情况
- 年龄 > 2 岁
- 通过 1 H-MRS 评估，肝脏脂肪含量 ≥ 2% 且 < 20% PDFF
- 体重指数 < 95%
- 能够遵守肝脏 1 H-MRS 扫描的说明（扫描期间保持静止）和要求（例如近期进餐限制、体内没有金属物品或植入装置、近期没有使用造影剂）
主要研究的排除标准：
- 在筛选前 30 天内参加了涉及同时使用研究药物产品的临床研究
- 筛选前 30 天内使用禁用药物（例如丙戊酸产品或胰脂肪酶抑制剂），或不愿意避免禁用药物或其他可能混淆研究目标的物质
- 筛选后 60 天内使用三庚酸治疗
- 已知对三庚酸甘油酯或 MCT 过敏史
- 护理人员不愿意或无法签署知情同意书、公布医疗记录或遵循研究程序
- 患有任何合并症，包括不稳定的主要器官系统疾病，研究者认为这些疾病会使受试者面临更高的并发症风险，干扰研究参与或依从性，或混淆研究目标。 伴有代谢性酸中毒、高氨血症和/或肝酶升高的代谢失代偿史并不构成排除标准，除非研究者认为受试者出现并发症的风险增加、干扰研究参与或依从性或混淆研究学习目标
- 诊断胰腺功能不全
- 研究期间的任何时间怀孕、哺乳或计划怀孕（自己或伴侣）
肝脏亚检的排除标准：
- 除 LC-FAOD 外，伴有肝脂肪风险增加的急性或慢性肝病（例如肝硬化、病毒性肝炎或药物性肝炎、糖尿病）和/或代谢综合征
- 进行肝脏 1 H-MRS 需要麻醉/镇静
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Triheptanoin
参与者将在ML/Day中为Triheptanoin提供处方，每天将分为大约4个政府，并提供确切的管理指示。
Triheptanoin将滴定到研究的前6周。
滴定后，剂量将在双盲治疗期的其余部分保持稳定。
在双盲治疗期之后，如果没有其他选择接收Trihepatnoin的选项，将在参与者的当前剂量上提供开放标签的Triheptanoin。
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用于口服 (PO) 或肠内饲管给药的液体
其他名称：
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有源比较器：MCT
参与者将以ML/天的MCT处方为单位，每天将分为大约4个行政部门，并提供确切的管理指示。
MCT将滴定到研究的前6周。
滴定后，剂量将在双盲治疗期的其余部分保持稳定。
在双盲治疗期之后，如果没有其他选择接收Trihepatnoin的选项，将在参与者的当前剂量上提供开放标签的Triheptanoin。
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用于口服 (PO) 或肠内饲管给药的液体
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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重大临床事件的年度事件率（MCES）
大体时间：截至4年
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截至4年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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左心室射血分数相对基线的变化
大体时间：基线，直至第一年
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基线，直至第一年
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左心室收缩容积相对于基线的变化
大体时间：基线，直至第一年
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基线，直至第一年
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左心室壁质量相对基线的变化
大体时间：基线，直至第一年
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基线，直至第一年
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和特别关注的不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：直至四年级
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直至四年级
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患有 TEAE 和严重 TEAE 导致剂量调整、剂量减少、治疗中断、停止研究药物和停止研究的参与者人数
大体时间：直至四年级
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直至四年级
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庚酸盐的血浆浓度水平
大体时间：直到第一年
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直到第一年
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Β 羟基戊酸 (BHP) 的血浆浓度水平
大体时间：直到第一年
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直到第一年
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三庚酸甘油酯与口服液混合的可接受性和适口性调查分数
大体时间：直到第一年
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直到第一年
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肝脏亚组研究（仅限单个研究部位）：肝脏质子密度脂肪分数 (PDFF%) 从基线到 6 个月的变化，通过 1H 磁共振波谱 (1H-MRS) 评估
大体时间：基线，第 6 个月
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基线，第 6 个月
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MCES年度持续时间
大体时间：截至4年
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截至4年
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年度降血糖事件评估捕获为MCE和在家临床事件（HCE）
大体时间：截至4年
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截至4年
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临床全球变化印象[CGI-C]量表得分
大体时间：截至4年
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截至4年
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横纹肌溶解症和心肌病变的年度频率
大体时间：截至4年
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截至4年
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横纹肌溶解剂，心肌病和降血糖症的年度持续时间
大体时间：截至4年
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截至4年
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从护理人员报告的小儿生活质量清单（PEDSQL）中的基线变化4.0年龄或以上的参与者的核心尺度评分
大体时间：截至4年
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截至4年
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在PEDSQL婴儿量表评分中，年龄在1岁以上的基线从基线变为<24个月
大体时间：截至4年
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截至4年
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生存时间
大体时间：截至4年
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截至4年
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年度住院日
大体时间：截至4年
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截至4年
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错过学校或学习机会日的数量
大体时间：截至4年
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截至4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月28日
初级完成 (估计的)
2027年8月1日
研究完成 (估计的)
2027年8月1日
研究注册日期
首次提交
2023年6月27日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月27日
首次发布 (实际的)
2023年7月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月15日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- UX007-CL302
- 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
- 2022-001539-10 (EudraCT编号)
- 2023-509809-76-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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