LC-FAOD 소아 환자의 MCE에 대한 짝수 사슬 MCT와 비교한 Triheptanoin의 효과를 결정하기 위한 연구
2024년 4월 24일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD)가 있는 소아 환자의 주요 임상 사건(MCE)에 대한 짝수사슬 중간사슬 트리글리세리드(MCT)와 비교한 트리헵타노인의 효과를 결정하기 위한 무작위, 이중 맹검, 다기관 연구 )
이 연구의 주요 목표는 주요 임상 사건(MCE)의 빈도에 대한 트리헵타노인 대 중쇄 트리글리세리드(MCT)의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
참가자는 트리헵타노인 또는 MCT 오일을 받도록 1:1로 무작위로 배정됩니다. 연구 기간은 3.5~4년으로 추정되며 다음으로 구성됩니다: 스크리닝 기간, 기준선(0개월), 이중 맹검 치료 기간(적정 및 연구 방문 종료 포함) 및 안전성 추적 전화 방문.
또한, 하위 연구는 LC-FAOD를 가진 피험자의 지방증을 피하거나 개선하기 위해 간 지질 함량 감소에 대한 트리헵타노인 대 MCT의 효과를 조사할 것입니다. 선택한 사이트에서 2세 이상의 참가자는 간 하위 연구를 위한 스크리닝에 초대됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patients Contact: Trial Recruitment
- 전화번호: (+1) 888-756-8657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
연구 연락처 백업
- 이름: HCPs Contact: Medical Information
- 전화번호: (+1) 888-756-8657
- 이메일: medinfo@ultragenyx.com
연구 장소
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- 모병
- Universität Freiburg
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Ute Spiekerkotter
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- 모병
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Moeenaldeen Al-Sayed
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A Coruña, 스페인, 15706
- 모병
- University Hospital Santiago de Compostela
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Maria Luz Couce Pico
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Madrid, 스페인, 28041
- 모병
- University Hospital 12 de Octubre
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Pilar Quijada Fraile
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Esplugues De Llobregat
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Barcelona, Esplugues De Llobregat, 스페인, 08950
- 모병
- Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Angels Garcia-Cazorla
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London, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- Great Ormond Street Hospital
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수석 연구원:
- Stephanie Grunewald
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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Prague, 체코, 120-08
- 모병
- General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Pavel Jesina
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Adana, 칠면조
- 아직 모집하지 않음
- Cukurova University
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수석 연구원:
- Neslihan Mungan
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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Ankara, 칠면조
- 모병
- Gazi University
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수석 연구원:
- Fatih Ezgu
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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Bornova-İzmir, 칠면조
- 모병
- Ege University
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Sema Kalkan-Ucar
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Istanbul, 칠면조, 34093
- 모병
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Gulden Fatma Gokcay
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Istanbul, 칠면조, 34116
- 모병
- Cerrahpasa Medical Faculty
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Ayse Cigdem Aktuglu Zeybek
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Poznań, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Poznan University of Medical Sciences
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수석 연구원:
- Jaroslaw Walkowiak
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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Mazowieckie
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Warszawa, Mazowieckie, 폴란드, 04-730
- 모병
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Dariusz Rokicki
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Pomorskie
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Gdańsk, Pomorskie, 폴란드, 80-952
- 모병
- Gdańksi Uniwersytet Medyczny
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연락하다:
- 전화번호: (+1)8887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
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수석 연구원:
- Jolanta Wierzba
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 연구를 위한 포함 기준:
- LC-FAOD 진단 확정
- 적용 가능한 모든 학업 요건을 기꺼이 도와줄 수 있는 간병인이 있어야 합니다.
- 연구의 성격이 설명된 후 및 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 수 있는 법적 권한을 가진 대리인이 있어야 하며, 연구 참여자는 연령에 맞는 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
LC-FAOD의 다음과 같은 중요한 임상 징후 중 하나가 있습니다.
- 전년도에 최소 2회 또는 지난 2년 동안 3회 이상의 심각한 주요 대사 보상 장애(예: 저혈당증, 횡문근융해증 또는 심근병증 악화, 응급실/긴급 치료실 방문 또는 입원 필요)
- 중재가 필요한 재발성 증상성 저혈당증(저혈당증의 임상 증상)
- 단기간 단식 후 저혈당증에 대한 감수성(나이에 따라 4~12시간 미만)
- 지속적인 의학적 관리가 필요한 기능성 심근병증의 증거 또는 심부전의 임상 증상
- MCE를 제시한 동일한 병원성 변이를 가진 형제자매
- 효소 활동이 없거나 심각하게 감소된 것과 관련이 있거나 심각한 질병 발현과 관련이 있는 것으로 알려졌거나 의심되는 병원성 변이가 있는 참가자.
- 정보에 입각한 동의 시점부터 이 연구에서 연구 약물의 마지막 투여 후 5일까지, 가임 여성 및 가임 남성은 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성인 경우 임신하지 않는 데 동의합니다. 남성인 경우 아이를 낳거나 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.
간 하위 연구를 위한 포함 기준:
- 연구 UX007-CL302의 주요 연구 등록
- 연령 > 2세
- 1 H-MRS로 평가한 간 지방 함량 ≥ 2% 및 < 20% PDFF
- 체질량 지수 < 95번째 백분위수
- 간 1 H-MRS 스캔에 대한 지침(스캔 중 움직이지 않음) 및 요구 사항(예: 최근 식사에 대한 제약, 신체에 금속 항목 또는 이식된 장치 없음, 최근 조영제 없음)을 준수할 수 있음
주요 연구를 위한 제외 기준:
- 스크리닝 전 30일 이내에 시험용 의약품의 동시 사용을 포함하는 임상 연구에 등록
- 스크리닝 전 30일 이내에 금지된 약물(예: 밸프로에이트 제품 또는 췌장 리파제 억제제)을 사용하거나 연구 목적을 방해할 수 있는 금지된 약물 또는 기타 물질을 피하려고 하지 않음
- 스크리닝 60일 이내에 트리헵타노인으로 치료
- 트리헵타노인 또는 MCT에 알려진 과민증의 병력
- 간병인이 정보에 입각한 동의 또는 의료 기록 공개에 서명하거나 연구 절차를 따를 의사가 없거나 서명할 수 없는 경우
- 조사자의 의견에 따라 피험자를 합병증의 위험이 증가시키거나, 연구 참여 또는 순응을 방해하거나, 연구 목표를 혼란스럽게 하는 불안정한 주요 장기계 질환(들)을 포함하는 임의의 동반이환 상태를 가집니다. 대사성 산증, 고암모니아혈증 및/또는 간 효소 상승을 동반한 대사 보상 상실(들)의 이력은 연구자의 의견으로 피험자가 합병증 위험이 증가하거나, 연구 참여 또는 순응을 방해하거나, 혼동을 일으키지 않는 한 배제 기준을 구성하지 않습니다. 연구 목표
- 췌장 기능 부전 진단을 받으십시오
- 연구 기간 중 언제든지 임신, 모유 수유 또는 임신 계획(본인 또는 파트너)
간 하위 연구에 대한 제외 기준:
- LC-FAOD 이외의 간 지방 위험 증가(예: 간경변, 바이러스성 독성 또는 약물 간염, 당뇨병) 및/또는 대사 증후군을 나타내는 급성 또는 만성 간 질환
- 간 1 H-MRS 수행을 위한 마취/진정 필요
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트리헵타노인
참가자는 정확한 투여 지침과 함께 하루에 약 4회 투여로 나누어진 트리헵타노인(mL/일) 처방을 받게 됩니다.
트리헵타노인은 연구의 처음 6주까지 적정될 것입니다.
적정 후 용량은 나머지 이중 눈가림 치료 기간 동안 안정적으로 유지됩니다.
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경구(PO) 또는 경장 영양관 투여용 액체
다른 이름들:
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활성 비교기: MCT
참가자에게는 정확한 투여 지침과 함께 하루에 약 4회 투여로 나누어지는 MCT 처방전(mL/일)이 제공됩니다.
MCT는 연구의 처음 6주까지 적정됩니다.
적정 후 용량은 나머지 이중 눈가림 치료 기간 동안 안정적으로 유지됩니다.
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경구(PO) 또는 경장 영양관 투여용 액체
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이중 맹검 치료 기간 동안 주요 임상 사건(MCE)의 연간 사건 발생률
기간: 4학년까지
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4학년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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이중 맹검 치료 기간 동안 MCE의 연간 기간
기간: 4학년까지
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4학년까지
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이중 맹검 치료 기간 동안 MCE 및/또는 재택 임상 사건(HCE)으로 수집된 연간 저혈당 사건 비율
기간: 4학년까지
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4학년까지
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연구 종료 시점(EOS)에서 임상의가 보고한 질병 중증도의 전반적 인상 변화(CGI-C 척도 임상적 전반적 인상 변화) 점수
기간: 4학년까지
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4학년까지
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좌심실 박출률의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1년차까지
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기준선, 1년차까지
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좌심실 수축기 용적의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1년차까지
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기준선, 1년차까지
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좌심실 벽 질량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1년차까지
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기준선, 1년차까지
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이중 맹검 치료 기간 동안 횡문근융해증 및 심근병증-MCE의 연간 빈도
기간: 4학년까지
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4학년까지
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이중 눈가림 치료 기간 동안 횡문근융해증, 심근병증 및 저혈당-MCE의 연간 지속 기간
기간: 4학년까지
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4학년까지
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간병인이 보고한 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL) 4.0의 기준선에서 EOS로의 변경 2세 이상 참여자를 위한 일반 핵심 척도 점수
기간: 4학년까지
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4학년까지
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1세에서 24개월 미만 참가자에 대한 PedsQL 유아 척도 점수의 기준선에서 EOS로 변경
기간: 4학년까지
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4학년까지
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이중 맹검 치료 기간 동안의 생존 시간
기간: 4학년까지
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4학년까지
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이중 맹검 치료 기간 동안 연간 입원 일수
기간: 4학년까지
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4학년까지
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이중 맹검 치료 기간 동안 결석한 학교 또는 학습 기회 일수
기간: 4학년까지
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4학년까지
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치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 TEAE 및 특별한 관심이 있는 부작용(AESI)이 있는 참가자 수
기간: 4학년까지
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4학년까지
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용량 조정, 용량 감소, 치료 중단, 연구 약물 중단 및 연구 중단으로 이어지는 TEAE 및 심각한 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 4학년까지
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4학년까지
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Heptanoate의 혈장 농도 수준
기간: 1년차까지
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1년차까지
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Beta Hydroxypentanoate(BHP)의 혈장 농도 수준
기간: 1년차까지
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1년차까지
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구강 액체와 혼합된 트리헵타노인의 수용성 및 기호성 조사 점수
기간: 1년차까지
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1년차까지
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간 하위 연구(단일 연구 장소만 해당): 1H-자기 공명 분광법(1H-MRS)으로 평가한 간 양성자 밀도 지방 분율(PDFF%)의 기준선에서 6개월까지의 변화
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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간 하위 연구(단일 연구 장소만 해당): 크레아틴 키나제/알라닌 아미노트랜스퍼라제(CK/ALT)의 기준선에서 6개월로 변경
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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간 하위 연구(단일 연구 장소만 해당): 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 기준선에서 6개월로 변경되었습니다.
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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간 하위 연구(단일 연구 장소만 해당): 아스파테이트 아미노전이효소(AST)가 기준선에서 6개월로 변경되었습니다.
기간: 기준선, 6개월
|
기준선, 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 28일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 27일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- UX007-CL302
- 2022-001539-10 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .