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Eine Studie zur Bestimmung der Wirkung von Triheptanoin im Vergleich zu geradkettigem MCT auf MCEs bei pädiatrischen Patienten mit LC-FAOD

6. April 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, multizentrische Studie zur Bestimmung der Wirkung von Triheptanoin im Vergleich zu geradkettigen, mittelkettigen Triglyceriden (MCT) auf schwerwiegende klinische Ereignisse (MCEs) bei pädiatrischen Patienten mit langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD). )

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Auswirkungen von Triheptanoin im Vergleich zu mittelkettigen Triglyceriden (MCT) auf die Häufigkeit schwerwiegender klinischer Ereignisse (MCEs) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Den Teilnehmern wird im Verhältnis 1:1 nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, ob sie Triheptanoin oder MCT-Öl erhalten. Die Dauer der Studie wird auf 3,5 bis 4 Jahre geschätzt und umfasst Folgendes: Screening-Zeitraum, Baseline (Monat 0), Doppelblind-Behandlungszeitraum (einschließlich Titration und Besuch am Ende der Studie) und Sicherheits-Follow-up Telefonbesuch.

Darüber hinaus wird eine Teilstudie die Wirkung von Triheptanoin im Vergleich zu MCT auf die Senkung des Leberlipidgehalts untersuchen, um Steatose bei Patienten mit LC-FAOD zu vermeiden oder zu verbessern. Teilnehmer, die älter als 2 Jahre sind, werden an ausgewählten Standorten zum Screening für die Leber-Substudie eingeladen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

69

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Japan
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Minato, Tokyo, Japan
        • The Jikei University Hospital
  • Polen
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Gdańksi Uniwersytet Medyczny
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15706
        • University Hospital Santiago de Compostela
      • Madrid, Spanien, 28041
        • University Hospital 12 de Octubre
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 120-08
        • General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye)
        • Çukurova University
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Gazi University
      • Bornova-İzmir, Türkei (türkiye)
        • Ege University
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34116
        • Cerrahpasa Medical Faculty

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für das Hauptstudium:

  • Bestätigte Diagnose von LC-FAOD
  • Haben Sie einen oder mehrere Betreuer, die bereit und in der Lage sind, bei allen relevanten Studienanforderungen zu helfen
  • Ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren eingeleitet werden, und der Studienteilnehmer muss in der Lage sein, eine altersgerechte schriftliche Einwilligung zu erteilen

  • Eine der folgenden signifikanten klinischen Manifestationen von LC-FAOD haben:

    • Mindestens 2 schwere Episoden einer metabolischen Dekompensation im Vorjahr oder 3 in den letzten 2 Jahren (z. B. Hypoglykämie, Rhabdomyolyse oder Verschlimmerung einer Kardiomyopathie, die einen Besuch in der Notaufnahme/Notfallstation oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machten)
    • Wiederkehrende symptomatische Hypoglykämie (klinische Symptome einer Hypoglykämie), die einen Eingriff erfordern
    • Anfälligkeit für Hypoglykämie nach kurzen Fastenperioden (weniger als 4 bis 12 Stunden, je nach Alter)
    • Hinweise auf eine funktionelle Kardiomyopathie, die eine fortlaufende medizinische Behandlung erfordert, oder klinische Manifestation einer Herzinsuffizienz
    • Geschwister mit derselben pathogenen Variante, die MCEs aufwiesen
    • Teilnehmer mit pathogenen Varianten, von denen bekannt ist oder vermutet wird, dass sie mit fehlender oder stark reduzierter Enzymaktivität oder mit schweren Krankheitsmanifestationen verbunden sind.
  • Vom Zeitpunkt der Einverständniserklärung bis 5 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments in dieser Studie müssen Frauen im gebärfähigen Alter und fruchtbare Männer der Anwendung hochwirksamer Verhütungsmethoden zustimmen. Wenn Sie weiblich sind, stimmen Sie zu, nicht schwanger zu werden. Wenn Sie männlich sind, stimmen Sie zu, kein Kind zu zeugen oder Sperma zu spenden

Einschlusskriterien für die Leber-Substudie:

  • Einschreibung in das Hauptstudium der Studie UX007-CL302
  • Alter > 2 Jahre
  • Leberfettgehalt ≥ 2 % und < 20 % PDFF, bestimmt durch 1 H-MRS
  • Body-Mass-Index < 95. Perzentil
  • Kann Anweisungen (während des Scans ruhig bleiben) und Anforderungen (z. B. Einschränkungen bei kürzlich erfolgten Mahlzeiten, keine metallischen Gegenstände oder implantierten Geräte im Körper, keine aktuellen Kontrastmittel) für den Leber-1-H-MRS-Scan befolgen

Ausschlusskriterien für das Hauptstudium:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit gleichzeitiger Anwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Verwendung eines verbotenen Medikaments (z. B. Valproat-Produkte oder Pankreas-Lipase-Hemmer) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder mangelnde Bereitschaft, ein verbotenes Medikament oder eine andere Substanz zu meiden, die die Studienziele beeinträchtigen könnte
  • Behandlung mit Triheptanoin innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Triheptanoin oder MCT in der Vorgeschichte
  • Pflegekraft ist nicht bereit oder nicht in der Lage, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen, medizinische Unterlagen freizugeben oder die Studienabläufe zu befolgen
  • Sie haben komorbide Erkrankungen, einschließlich instabiler schwerer Erkrankungen des Organsystems, die nach Ansicht des Prüfers das Risiko für Komplikationen bei der Person erhöhen, die Studienteilnahme oder -compliance beeinträchtigen oder die Studienziele beeinträchtigen. Eine oder mehrere metabolische Dekompensationen in der Vorgeschichte mit metabolischer Azidose, Hyperammonämie und/oder Leberenzymerhöhungen stellen kein Ausschlusskriterium dar, es sei denn, nach Ansicht des Prüfarztes besteht für die Person ein erhöhtes Komplikationsrisiko, sie beeinträchtigt die Studienteilnahme oder -compliance oder ist verwirrend Lernziele
  • Eine Pankreasinsuffizienz diagnostiziert werden
  • Zu jedem Zeitpunkt der Studie schwanger sein, stillen oder eine Schwangerschaft planen (selbst oder Partnerin).

Ausschlusskriterien für eine Leber-Substudie:

  • Akute oder chronische Lebererkrankung außer LC-FAOD, die mit einem erhöhten Risiko für Leberfett (z. B. Leberzirrhose, virale toxische oder medikamentöse Hepatitis, Diabetes mellitus) und/oder metabolisches Syndrom einhergeht
  • Notwendigkeit einer Anästhesie/Sedierung zur Durchführung einer Leber-1-H-MRS

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Triheptanoin
Die Teilnehmer erhalten Rezepte für Triheptanoin in ML/Day, die in ungefähr 4 Verwaltungen pro Tag unterteilt werden, mit genauen Anweisungen für die Verwaltung. Triheptanoin wird bis in die ersten 6 Wochen der Studie titriert. Nach der Titration soll die Dosis für den Rest der doppelblinden Behandlungszeit stabil bleiben. Nach der doppelblinden Behandlungszeit wird Open-Label-Triheptanoin in der aktuellen Dosis der Teilnehmer während eines Open-Access-Zeitraums zur Verfügung gestellt, wenn keine anderen Optionen für den Empfang von Trihepatnoin vor Ort erhältlich sind.
Arzneimittel: Triheptanoin
Flüssigkeit zur oralen (PO) oder enteralen Verabreichung über die Ernährungssonde
Andere Namen:
  • UX007
  • Dojolvi
Aktiver Komparator: MCT
Die Teilnehmer erhalten Vorschriften für MCT in ML/Tag, die in ungefähr 4 Verwaltungen pro Tag unterteilt werden, mit genauen Anweisungen für die Verwaltung. MCT wird bis in die ersten 6 Wochen der Studie titriert. Nach der Titration soll die Dosis für den Rest der doppelblinden Behandlungszeit stabil bleiben. Nach der doppelblinden Behandlungszeit wird Open-Label-Triheptanoin in der aktuellen Dosis der Teilnehmer während eines Open-Access-Zeitraums zur Verfügung gestellt, wenn keine anderen Optionen für den Empfang von Trihepatnoin vor Ort erhältlich sind.
Nahrungsergänzungsmittel: MCT-Öl
Flüssigkeit zur oralen (PO) oder enteralen Verabreichung über die Ernährungssonde
Andere Namen:
  • Mittelkettiges Triglycerid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Annualisierte Ereignisrate der wichtigsten klinischen Ereignisse (MCEs)
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum 1. Jahr
Grundlinie, bis zum 1. Jahr
Änderung des linksventrikulären systolischen Volumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum 1. Jahr
Grundlinie, bis zum 1. Jahr
Änderung der linksventrikulären Wandmasse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum 1. Jahr
Grundlinie, bis zum 1. Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Bis zur 4. Klasse
Bis zur 4. Klasse
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und schwerwiegenden TEAEs, die zu Dosisänderungen, Dosisreduktionen, Behandlungsunterbrechungen, Abbrüchen des Studienmedikaments und Abbrüchen der Studie führen
Zeitfenster: Bis zur 4. Klasse
Bis zur 4. Klasse
Plasmakonzentrationsniveaus von Heptanoat
Zeitfenster: Bis zur 1. Klasse
Bis zur 1. Klasse
Plasmakonzentrationswerte von Beta-Hydroxypentanoat (BHP)
Zeitfenster: Bis zur 1. Klasse
Bis zur 1. Klasse
Ergebnisse der Umfrage zur Akzeptanz und Schmackhaftigkeit von Triheptanoin gemischt mit oralen Flüssigkeiten
Zeitfenster: Bis zur 1. Klasse
Bis zur 1. Klasse
Leber-Substudie (nur an einem einzigen Studienort): Änderung der hepatischen Protonendichte-Fettfraktion (PDFF%) vom Ausgangswert auf 6 Monate, beurteilt durch 1H-Magnetresonanzspektroskopie (1H-MRS)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 6
Basislinie, Monat 6
Annualisierte McES -Dauer
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Jährlich hypoglykämische Ereignisrate, die als MCEs und zu Hause klinische Ereignisse (HCES) erfasst wurde, erfasst
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Klinischer globaler Eindruck von Veränderungen [CGI-C] Scale Score
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Annualisierte Häufigkeit von Rhabdomyolyse-Mces und Kardiomyopathie-Mces
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Jahresverdauer von Rhabdomyolyse-Mces, Kardiomyopathie-Mces und Hypoglykämie-Mces
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Veränderung von der Ausgangswerte in der pädiatrischen Lebensqualität des Lebensinventars (PEDSQL) 4.0 Generika Core Scale Score für Teilnehmer 2 Jahre oder älter
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Wechseln Sie vom Ausgangswert im PEDSQL Infant Scale Score für Teilnehmer im Alter von 1 24 Monaten
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Überlebenszeit
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Annualized Hospitalization Days
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr
Anzahl der verpassten Schul- oder Lernmöglichkeiten Tage
Zeitfenster: Bis zum 4. Jahr
Bis zum 4. Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX007-CL302
  • 2022-001539-10 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-509809-76-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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