Badanie mające na celu określenie wpływu triheptanoiny w porównaniu z równołańcuchowym MCT na MCE u pacjentów pediatrycznych z LC-FAOD
6 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie mające na celu określenie wpływu triheptanoiny w porównaniu z równołańcuchowymi trójglicerydami średniołańcuchowymi (MCT) na główne zdarzenia kliniczne (MCE) u dzieci i młodzieży z zaburzeniami utleniania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (LC-FAOD) )
Głównym celem tego badania jest ocena wpływu triheptanoiny w porównaniu z trójglicerydami średniołańcuchowymi (MCT) na częstość głównych zdarzeń klinicznych (MCE).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymania triheptanoiny lub oleju MCT. Czas trwania badania, który szacuje się na 3,5 do 4 lat i obejmuje: okres przesiewowy, punkt wyjściowy (miesiąc 0), okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby (w tym dostosowywanie dawki i wizytę na koniec badania) oraz obserwację dotyczącą bezpieczeństwa Wizyta telefoniczna.
Ponadto w badaniu cząstkowym zbadany zostanie wpływ triheptanoiny w porównaniu z MCT na zmniejszenie zawartości lipidów w wątrobie w celu uniknięcia lub poprawy stłuszczenia u pacjentów z LC-FAOD. Uczestnicy w wieku powyżej 2 lat w wybranych ośrodkach zostaną zaproszeni na badanie przesiewowe pod kątem badania wątroby.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
69
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 120-08
- General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
-
-
-
-
-
A Coruña, Hiszpania, 15706
- University Hospital Santiago de Compostela
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- University Hospital 12 de Octubre
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
- Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
-
-
-
-
Tokyo
-
Bunkyo City, Tokyo, Japonia, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Minato, Tokyo, Japonia
- The Jikei University Hospital
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg
-
-
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-952
- Gdańksi Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye)
- Cukurova University
-
Ankara, Turcja (Türkiye)
- Gazi University
-
Bornova-İzmir, Turcja (Türkiye)
- Ege University
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34116
- Cerrahpasa Medical Faculty
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia do badania głównego:
- Potwierdzona diagnoza LC-FAOD
- Mieć opiekuna (opiekunów) chętnego i zdolnego do pomocy we wszystkich obowiązujących wymaganiach dotyczących nauki
- Mieć prawnie upoważnionego przedstawiciela chętnego i zdolnego do wyrażenia świadomej pisemnej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem, a także aby uczestnik badania był w stanie udzielić stosownej do wieku pisemnej zgody
Mieć DOWOLNY z następujących istotnych objawów klinicznych LC-FAOD:
- Co najmniej 2 w ciągu poprzedniego roku lub 3 w ciągu ostatnich 2 lat poważne poważne epizody dekompensacji metabolicznej (np.
- Nawracająca objawowa hipoglikemia (objawy kliniczne hipoglikemii) wymagająca interwencji
- Podatność na hipoglikemię po krótkich okresach postu (mniej niż 4 do 12 godzin, w zależności od wieku)
- Dowody na kardiomiopatię czynnościową wymagającą ciągłego leczenia medycznego lub kliniczną manifestację niewydolności serca
- Rodzeństwo (rodzeństwo) z tym samym patogennym wariantem, które miało MCE
- Uczestnik z wariantami patogennymi, o których wiadomo lub podejrzewa się, że są związane z brakiem lub znacznie zmniejszoną aktywnością enzymatyczną lub z ciężkimi objawami choroby.
- Od momentu wyrażenia świadomej zgody do 5 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku w tym badaniu kobiety w wieku rozrodczym i płodni mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji. Jeśli jesteś kobietą, zgódź się nie zajść w ciążę. Jeśli jesteś mężczyzną, zgódź się nie spłodzić dziecka ani nie oddaj spermy
Kryteria włączenia do dodatkowego badania dotyczącego wątroby:
- Rekrutacja do badania głównego badania UX007-CL302
- Wiek > 2 lata
- Zawartość tłuszczu w wątrobie ≥ 2% i < 20% PDFF według oceny 1 H-MRS
- Wskaźnik masy ciała < 95 percentyl
- Zdolny do przestrzegania instrukcji (pozostanie nieruchomy podczas skanowania) i wymagań (np. ograniczenia dotyczące ostatnich posiłków, brak metalowych przedmiotów lub wszczepionych urządzeń w ciele, brak ostatnio stosowanych środków kontrastowych) w badaniu wątroby 1 H-MRS
Kryteria wykluczenia z badania głównego:
- Zakwalifikowany do badania klinicznego obejmującego jednoczesne stosowanie badanego produktu leczniczego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
- Stosowanie zabronionych leków (np. walproinianów lub inhibitorów lipazy trzustkowej) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub niechęć do unikania zabronionych leków lub innych substancji, które mogą zakłócać cele badania
- Leczenie triheptanoiną w ciągu 60 dni od badania przesiewowego
- Historia znanej nadwrażliwości na triheptanoinę lub MCT
- Opiekun nie chce lub nie może podpisać świadomej zgody, udostępnić dokumentacji medycznej lub postępować zgodnie z procedurami badania
- Mieć jakiekolwiek współistniejące schorzenia, w tym niestabilne główne choroby układu narządów, które w opinii Badacza narażają osobę na zwiększone ryzyko powikłań, przeszkadzają w uczestnictwie w badaniu lub jego przestrzeganiu lub zakłócają cele badania. Historia dekompensacji metabolicznej z kwasicą metaboliczną, hiperamonemią i/lub podwyższoną aktywnością enzymów wątrobowych nie stanowi kryterium wykluczenia, chyba że w opinii badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko powikłań, przeszkadza w uczestnictwie w badaniu lub przestrzeganiu zaleceń albo zakłóca cele studiów
- Mają zdiagnozowaną niewydolność trzustki
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) w dowolnym momencie podczas badania
Kryteria wykluczenia dla badania podrzędnego dotyczącego wątroby:
- Ostra lub przewlekła choroba wątroby inna niż LC-FAOD, która wiąże się ze zwiększonym ryzykiem otłuszczenia wątroby (np. marskość wątroby, wirusowe lub polekowe zapalenie wątroby, cukrzyca) i/lub zespół metaboliczny
- Konieczność znieczulenia/sedacji w celu wykonania badania wątroby 1 H-MRS
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Triheptanoina
Uczestnicy otrzymają recepty na triheptanoinę w ML/dzień, które zostaną podzielone na około 4 administracje dziennie, z precyzyjnymi instrukcjami podawania.
Triheptanoina zostanie miareczkowana do pierwszych 6 tygodni badania.
Po miareczkowaniu dawka ma pozostać stabilna do końca okresu leczenia podwójnie ślepej ślepej.
Po okresie leczenia podwójnie ślepy triheptanoina zostanie dostarczona w obecnej dawce uczestników w okresie otwartego dostępu, jeśli nie są dostępne inne opcje otrzymywania trihepatnoiny.
|
Płyn do podawania doustnego (PO) lub dojelitowego przez zgłębnik
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: MCT
Uczestnicy otrzymają recepty na MCT w ML/dzień, które zostaną podzielone na około 4 administracje dziennie, z precyzyjnymi instrukcjami administracji.
MCT zostanie miareczkowany do pierwszych 6 tygodni badania.
Po miareczkowaniu dawka ma pozostać stabilna do końca okresu leczenia podwójnie ślepej ślepej.
Po okresie leczenia podwójnie ślepy triheptanoina zostanie dostarczona w obecnej dawce uczestników w okresie otwartego dostępu, jeśli nie są dostępne inne opcje otrzymywania trihepatnoiny.
|
Płyn do podawania doustnego (PO) lub dojelitowego przez zgłębnik
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wskaźnik zdarzeń rocznych głównych zdarzeń klinicznych (MCE)
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej frakcji wyrzutowej lewej komory
Ramy czasowe: Linia bazowa, do roku 1
|
Linia bazowa, do roku 1
|
|
Zmiana od linii bazowej objętości skurczowej lewej komory
Ramy czasowe: Linia bazowa, do roku 1
|
Linia bazowa, do roku 1
|
|
Zmiana masy ściany lewej komory względem linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, do roku 1
|
Linia bazowa, do roku 1
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi TEAE i zdarzeniami niepożądanymi o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do roku 4
|
Do roku 4
|
|
Liczba uczestników z TEAE i ciężkimi TEAE prowadzącymi do modyfikacji dawki, zmniejszenia dawki, przerwania leczenia, przerwania przyjmowania badanego leku i przerwania badania
Ramy czasowe: Do roku 4
|
Do roku 4
|
|
Poziomy stężenia heptanianu w osoczu
Ramy czasowe: Do roku 1
|
Do roku 1
|
|
Poziomy stężenia beta-hydroksypentanianu (BHP) w osoczu
Ramy czasowe: Do roku 1
|
Do roku 1
|
|
Wyniki ankiety dotyczącej akceptowalności i smakowitości triheptanoiny zmieszanej z płynami doustnymi
Ramy czasowe: Do roku 1
|
Do roku 1
|
|
Badanie dodatkowe dotyczące wątroby (tylko w jednym ośrodku badawczym): zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy we frakcji tłuszczu o gęstości protonowej w wątrobie (PDFF%), oceniana za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego 1H (1H-MRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6
|
|
Roczny czas trwania MCE
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Roczna hipoglikemiczna współczynnik zdarzeń schwytana jako MCE i zdarzenia kliniczne w domu (HCE)
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Kliniczne globalne wrażenie zmiany [CGI-C] Skala
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Coroczna częstotliwość rabdomiolizy MC i kardiomiopatia-MCES
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Roczny czas trwania rabdomiolizy-MC, kardiomiopatii-MCE i hipoglikemicznych MC
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w zapasach pediatrycznych z zgłoszoną przez opiekunów Zapasy jakości życia (PEDSQL) 4.0 Ogólny wynik w skali podstawowej dla uczestników w wieku 2 lat lub starszych
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku skali niemowląt PEDSQL dla uczestników w wieku od 1 do <24 miesięcy
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Czas przetrwania
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Dni hospitalizacyjne roczne
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
|
Liczba nieudanych dni lub dni naukowych
Ramy czasowe: Do 4 roku
|
Do 4 roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 sierpnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 czerwca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 czerwca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 lipca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Niedobór transferazy palmitoilokarnityny (CPT) I
- Niedobór transferazy palmitoilokarnitynowej (CPT) II
- Niedobór translokazy karnityny/acylokarnityny (CACT).
- Niedobór dehydrogenazy acylo-koenzymu A o bardzo długim łańcuchu (VLCAD).
- Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksyacylo-koenzymu A (LCHAD).
- Niedobór trójfunkcyjnego białka mitochondrialnego (TFP).
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX007-CL302
- 2022-001539-10 (Numer EudraCT)
- 2023-509809-76-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .