Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å bestemme effekten av triheptanoin sammenlignet med jevn kjede, MCT på MCE hos pediatriske pasienter med LC-FAOD

17. juli 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En randomisert, dobbeltblind, multisenterstudie for å bestemme effekten av triheptanoin sammenlignet med jevnkjedede, middelskjedede triglyserider (MCT) på store kliniske hendelser (MCE) hos pediatriske pasienter med langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser (LC-FAOD) )

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av triheptanoin versus Medium-chain Triglycerides (MCT) på frekvensen av Major Clinical Events (MCE).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt 1:1 for å motta triheptanoin eller MCT-olje. Varigheten av studien, som er estimert til å være 3,5 til 4 år og består av følgende: Screeningsperiode, baseline (måned 0), dobbeltblind behandlingsperiode (inkludert titrering og slutt på studiebesøk) og sikkerhetsoppfølging Telefonbesøk.

I tillegg vil en delstudie undersøke effekten av triheptanoin versus MCT på synkende lipidinnhold i leveren for å unngå eller forbedre steatose hos personer med LC-FAOD. Deltakere eldre enn 2 år på utvalgte steder vil bli invitert til å screene for lever-understudien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

69

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Minato, Tokyo, Japan
        • The Jikei University Hospital
  • Polen
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Gdańksi Uniwersytet Medyczny
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Spania
      • A Coruña, Spania, 15706
        • University Hospital Santiago de Compostela
      • Madrid, Spania, 28041
        • University Hospital 12 de Octubre
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
        • Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 120-08
        • General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye)
        • Cukurova University
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • Gazi University
      • Bornova-İzmir, Tyrkia (Türkiye)
        • Ege University
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34116
        • Cerrahpasa Medical Faculty
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for hovedstudie:

  • Bekreftet diagnose av LC-FAOD
  • Ha en eller flere omsorgspersoner som er villig og i stand til å hjelpe til med alle gjeldende studiekrav
  • Ha en juridisk autorisert representant som er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens natur er forklart og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer, og at studiedeltakeren skal kunne gi alderssvarende skriftlig samtykke

  • Har EN av følgende signifikante kliniske manifestasjoner av LC-FAOD:

    • Minst 2 i det foregående året, eller 3 i de foregående 2 årene, med alvorlige alvorlige episoder med metabolsk dekompensasjon (f.eks. hypoglykemi, rabdomyolyse eller forverring av kardiomyopati, som krever besøk på akuttmottak eller sykehusinnleggelse)
    • Tilbakevendende symptomatisk hypoglykemi (kliniske symptomer på hypoglykemi) som krever intervensjon
    • Mottakelighet for hypoglykemi etter korte perioder med faste (mindre enn 4 til 12 timer, avhengig av alder)
    • Bevis på funksjonell kardiomyopati som krever kontinuerlig medisinsk behandling eller klinisk manifestasjon av hjertesvikt
    • Søsken(e) med samme patogene variant som presenterte med MCE
    • Deltaker med patogene varianter som er kjent eller mistenkt å være assosiert med fraværende eller sterkt redusert enzymaktivitet eller med alvorlige sykdomsmanifestasjoner.
  • Fra tidspunktet for informert samtykke til 5 dager etter siste dose av studiemedikamentet i denne studien, må kvinner i fertil alder og fertile menn samtykke til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder. Hvis kvinne, godta å ikke bli gravid. Hvis mann, godta ikke far et barn eller donere sæd

Inklusjonskriterier for leversubstudie:

  • Påmelding til hovedstudiet av studie UX007-CL302
  • Alder > 2 år
  • Leverfettinnhold ≥ 2 % og < 20 % PDFF vurdert ved 1 H-MRS
  • Kroppsmasseindeks < 95. persentil
  • Kan overholde instruksjoner (blir i ro under skanning) og krav (f.eks. begrensninger på nylige måltider, ingen metalliske gjenstander eller implanterte enheter i kroppen, ingen nyere kontrastmidler) for lever 1 H-MRS skanning

Ekskluderingskriterier for hovedstudie:

  • Registrert i en klinisk studie som involverer samtidig bruk av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening
  • Bruk av en forbudt medisin (f.eks. valproatprodukter eller bukspyttkjertellipasehemmere) innen 30 dager før screening, eller uvillig til å unngå en forbudt medisin eller annen substans som kan forvirre studiemålene
  • Behandling med triheptanoin innen 60 dager etter screening
  • Anamnese med kjent overfølsomhet overfor triheptanoin eller MCT
  • Omsorgsperson som ikke er villig eller i stand til å signere informert samtykke, eller frigi medisinske journaler, eller følge studieprosedyrer
  • Har noen komorbide tilstander, inkludert ustabil(e) alvorlig(e) organsystemsykdom(er) som etter etterforskerens oppfatning gir forsøkspersonen økt risiko for komplikasjoner, forstyrrer studiedeltakelse eller etterlevelse, eller forvirrer studiemålene. Anamnese med metabolsk dekompensasjon med metabolsk acidose, hyperammonemi og/eller forhøyede leverenzymer utgjør ikke et eksklusjonskriterium med mindre etter etterforskerens oppfatning gir forsøkspersonen økt risiko for komplikasjoner, forstyrrer studiedeltakelse eller etterlevelse, eller forvirrer. studiemål
  • Har en diagnose av bukspyttkjertelinsuffisiens
  • Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien

Eksklusjonskriterier for leversubstudie:

  • Akutt eller kronisk leversykdom annet enn LC-FAOD som gir økt risiko for leverfett (f.eks. levercirrhose, viral toksisk eller medikamentell hepatitt, diabetes mellitus) og/eller metabolsk syndrom
  • Behov for anestesi/sedasjon for å utføre lever 1 H-MRS

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Triheptanoin
Deltakerne vil få resepter for triheptanoin i ml/dag, som vil bli delt inn i omtrent 4 administrasjoner per dag, med presise instruksjoner for administrasjon. Triheptanoin vil bli titrert opp til de første 6 ukene av studien. Etter titrering skal dosen forbli stabil for resten av den dobbeltblinde behandlingsperioden. Etter den dobbeltblinde behandlingsperioden vil det bli gitt åpen etikett triheptanoin ved deltakernes nåværende dose i løpet av en åpen tilgangsperiode, hvis ingen andre alternativer for å motta trihepatnoin er tilgjengelige lokalt.
Legemiddel: Triheptanoin
Væske for oral (PO) eller enteral ernæringssondeadministrasjon
Andre navn:
  • UX007
  • Dojolvi
Aktiv komparator: MCT
Deltakerne vil få resepter for MCT i ML/dag, som vil bli delt inn i omtrent 4 administrasjoner per dag, med presise instruksjoner for administrasjon. MCT vil bli titrert opp til de første 6 ukene av studien. Etter titrering skal dosen forbli stabil for resten av den dobbeltblinde behandlingsperioden. Etter den dobbeltblinde behandlingsperioden vil det bli gitt åpen etikett triheptanoin ved deltakernes nåværende dose i løpet av en åpen tilgangsperiode, hvis ingen andre alternativer for å motta trihepatnoin er tilgjengelige lokalt.
Kosttilskudd: MCT olje
Væske for oral (PO) eller enteral ernæringssondeadministrasjon
Andre navn:
  • Triglyserid med middels kjede

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årsatt hendelsesrate for store kliniske hendelser (MCES)
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: Grunnlinje, opp til år 1
Grunnlinje, opp til år 1
Endring fra baseline i venstre ventrikkels systoliske volum
Tidsramme: Grunnlinje, opp til år 1
Grunnlinje, opp til år 1
Endring fra basislinje i venstre ventrikkelveggmasse
Tidsramme: Grunnlinje, opp til år 1
Grunnlinje, opp til år 1
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Antall deltakere med TEAE og alvorlige TEAE som fører til doseendringer, dosereduksjoner, behandlingsavbrudd, seponeringer fra studiemedikamenter og seponeringer fra studien
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Plasmakonsentrasjonsnivåer av heptanoat
Tidsramme: Opp til år 1
Opp til år 1
Plasmakonsentrasjonsnivåer av betahydroksypentanoat (BHP)
Tidsramme: Opp til år 1
Opp til år 1
Akseptabilitet og smakelighetsundersøkelser av triheptanoin blandet med orale væsker
Tidsramme: Opp til år 1
Opp til år 1
Leversubstudie (kun enkelt studiested): Endring fra baseline til 6 måneder i fettfraksjon av leverprotondensitet (PDFF%), vurdert ved 1H-magnetisk resonansspektroskopi (1H-MRS)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Grunnlinje, måned 6
Årlig varighet av MCES
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Årsatt hypoglykemisk hendelsesrate fanget som MCES og hjemme-kliniske hendelser (HCES)
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Klinisk globalt inntrykk av endring [CGI-C] Scale Score
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Årsatt frekvens av rabdomyolyse-mces og kardiomyopati-MCES
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Årlig varighet av rabdomyolyse-MCE-er, kardiomyopati-MCES og hypoglykemiske-MCES
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Endring fra baseline i omsorgspersoner-rapportert pediatrisk livskvalitet (Pedsql) 4,0 generisk kjerneskala for deltakere 2 år eller eldre
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Endring fra baseline i Pedsql Spedbarnsskala for deltakere i alderen 1 til <24 måneder
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Overlevelsestid
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Årlige sykehusinnleggelsesdager
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4
Antall tapte skole- eller læringsmulighetsdager
Tidsramme: Opp til år 4
Opp til år 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

6. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX007-CL302
  • 2022-001539-10 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509809-76-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere