Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по определению влияния тригептаноина по сравнению с MCT с четной цепью на MCE у педиатрических пациентов с LC-FAOD

17 июля 2026 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Рандомизированное, двойное слепое, многоцентровое исследование для определения влияния тригептаноина по сравнению с триглицеридами с четной и средней цепью (MCT) на основные клинические события (MCE) у педиатрических пациентов с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD). )

Основная цель этого исследования - оценить влияние тригептаноина по сравнению со среднецепочечными триглицеридами (MCT) на частоту основных клинических явлений (MCE).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники будут случайным образом распределены 1: 1 для получения тригептаноина или масла МСТ. Продолжительность исследования, которая оценивается от 3,5 до 4 лет и включает в себя следующее: период скрининга, исходный уровень (месяц 0), период двойного слепого лечения (включая титрование и посещение в конце исследования) и последующее наблюдение за безопасностью. Визит по телефону.

Кроме того, в дополнительном исследовании будет изучено влияние тригептаноина по сравнению с МСТ на снижение содержания липидов в печени, чтобы избежать или улучшить стеатоз у субъектов с LC-FAOD. Участники старше 2 лет в выбранных местах будут приглашены для скрининга подисследования печени.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

69

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Freiburg im Breisgau, Германия, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15706
        • University Hospital Santiago de Compostela
      • Madrid, Испания, 28041
        • University Hospital 12 de Octubre
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Испания, 08950
        • Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
  • Польша
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Польша, 80-952
        • Gdańksi Uniwersytet Medyczny
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие)
        • Cukurova University
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Gazi University
      • Bornova-İzmir, Турция (Туркие)
        • Ege University
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34116
        • Cerrahpasa Medical Faculty
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 120-08
        • General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
  • Япония
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Япония, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Minato, Tokyo, Япония
        • The Jikei University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения в основное исследование:

  • Подтвержденный диагноз LC-FAOD
  • Иметь опекунов, желающих и способных помочь во всех применимых требованиях к обучению
  • Иметь законного представителя, готового и способного предоставить письменное информированное согласие после того, как будет объяснен характер исследования и до любых связанных с исследованием процедур, а участник исследования должен быть в состоянии предоставить соответствующее возрасту письменное согласие.

  • Имейте ЛЮБОЕ из следующих значимых клинических проявлений LC-FAOD:

    • Не менее 2 случаев в течение предшествующего года или 3 случаев в течение предшествующих 2 лет тяжелых серьезных эпизодов метаболической декомпенсации (например, гипогликемии, рабдомиолиза или обострения кардиомиопатии, требующих посещения отделения неотложной помощи или госпитализации)
    • Рецидивирующая симптоматическая гипогликемия (клинические симптомы гипогликемии), требующая вмешательства
    • Предрасположенность к гипогликемии после коротких периодов голодания (менее 4-12 часов, в зависимости от возраста)
    • Доказательства функциональной кардиомиопатии, требующей постоянного медикаментозного лечения, или клинические проявления сердечной недостаточности.
    • Братья и сестры с тем же патогенным вариантом, у которых были обнаружены MCE.
    • Участник с патогенными вариантами, которые, как известно или подозреваются, связаны с отсутствием или сильно сниженной активностью фермента или с тяжелыми проявлениями заболевания.
  • С момента информированного согласия до 5 дней после последней дозы исследуемого препарата в этом исследовании женщины детородного возраста и мужчины детородного возраста должны дать согласие на использование высокоэффективных методов контрацепции. Если женщина, согласитесь не беременеть. Если мужчина, согласитесь не быть отцом ребенка и не сдавать сперму

Критерии включения в субисследование печени:

  • Зачисление в основное исследование UX007-CL302
  • Возраст > 2 лет
  • Содержание жира в печени ≥ 2% и < 20% PDFF по оценке 1 H-MRS
  • Индекс массы тела < 95-го процентиля
  • Способен соблюдать инструкции (оставаясь неподвижным во время сканирования) и требования (например, ограничения в отношении недавних приемов пищи, отсутствие металлических предметов или имплантированных устройств в организме, отсутствие недавних контрастных веществ) для сканирования печени 1 H-MRS

Критерии исключения из основного исследования:

  • Участие в клиническом исследовании с одновременным применением исследуемого лекарственного препарата в течение 30 дней до скрининга
  • Использование запрещенных препаратов (например, продуктов вальпроевой кислоты или ингибиторов панкреатической липазы) в течение 30 дней до скрининга или нежелание избегать приема запрещенных препаратов или других веществ, которые могут исказить цели исследования.
  • Лечение тригептаноином в течение 60 дней после скрининга
  • История известной гиперчувствительности к тригептаноину или MCT
  • Лицо, осуществляющее уход, не желает или не может подписать информированное согласие или предоставить медицинскую документацию или следовать процедурам исследования.
  • Наличие каких-либо сопутствующих заболеваний, включая нестабильные заболевания основных систем органов, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта повышенному риску осложнений, мешают участию в исследовании или его соблюдению или мешают достижению целей исследования. История метаболической декомпенсации с метаболическим ацидозом, гипераммониемией и/или повышением активности печеночных ферментов не является критерием исключения, за исключением случаев, когда, по мнению исследователя, субъект подвергается повышенному риску осложнений, препятствует участию в исследовании или его соблюдению или вводит в заблуждение. цели исследования
  • Наличие диагноза недостаточности поджелудочной железы
  • Беременность, кормление грудью или планирование беременности (самостоятельно или от партнера) в любое время во время исследования.

Критерии исключения для субисследования печени:

  • Острое или хроническое заболевание печени, отличное от LC-FAOD, сопровождающееся повышенным риском образования жира в печени (например, цирроз печени, вирусный токсический или лекарственный гепатит, сахарный диабет) и/или метаболический синдром
  • Необходимость анестезии/седации для выполнения 1 H-MRS печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тригептиноин
Участникам будут предоставлены рецепты на трихептаноин в ML/день, которые будут разделены на приблизительно 4 администрации в день, с точными инструкциями для администрирования. Треопноин будет титрован до первых 6 недель исследования. После титрования доза должна оставаться стабильной до конца двойного слепого периода лечения. После двойного слепого периода обработки, в текущей дозе участников будет предоставлена ​​открытая маршрута, в текущей дозе участников в период открытого доступа, если никакие другие варианты для получения трихепатстоина не доступны локально.
Лекарство: Тригептаноин
Жидкость для перорального (PO) или энтерального питания через зонд
Другие имена:
  • UX007
  • Дойолви
Активный компаратор: MCT
Участникам будут предоставлены рецепты для MCT в ML/Day, которые будут разделены на приблизительно 4 администрации в день, с точными инструкциями для администрирования. MCT будет титрован до первых 6 недель исследования. После титрования доза должна оставаться стабильной до конца двойного слепого периода лечения. После двойного слепого периода обработки, в текущей дозе участников будет предоставлена ​​открытая маршрута, в текущей дозе участников в период открытого доступа, если никакие другие варианты для получения трихепатстоина не доступны локально.
Диетическая добавка: Масло МСТ
Жидкость для перорального (PO) или энтерального питания через зонд
Другие имена:
  • Триглицерид средней цепи

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Годовой уровень событий основных клинических событий (MCE)
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем фракции выброса левого желудочка
Временное ограничение: Базовый уровень, до 1 года
Базовый уровень, до 1 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического объема левого желудочка
Временное ограничение: Базовый уровень, до 1 года
Базовый уровень, до 1 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем массы стенки левого желудочка
Временное ограничение: Базовый уровень, до 1 года
Базовый уровень, до 1 года
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), серьезными TEAE и нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 4 года
До 4 года
Количество участников с TEAE и серьезными TEAE, которые привели к модификации дозы, снижению дозы, прерыванию лечения, прекращению приема исследуемого препарата и прекращению участия в исследовании
Временное ограничение: До 4 года
До 4 года
Уровни концентрации гептаноата в плазме
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Уровни концентрации бета-гидроксипентаноата (BHP) в плазме
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Оценки приемлемости и вкусовых качеств тригептаноина, смешанного с пероральными жидкостями
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Подисследование печени (только в одном исследовательском центре): изменение от исходного уровня до 6 месяцев в жировой фракции протонной плотности печени (PDFF%), оцененное с помощью 1H-магнитно-резонансной спектроскопии (1H-MRS)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Исходный уровень, 6-й месяц
Годовая продолжительность MCES
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Годовой скорость гипогликемического события, полученная в виде MCES и домашних клинических событий (HCE)
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Клиническое глобальное впечатление от оценки шкалы изменений [CGI-C]
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Годовая частота рабдомиолизисов и кардиомиопатии-MCES
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Годовая продолжительность рабдомиолиз-MCES, кардиомиопатия и гипогликемические MCES
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Изменения с базового уровня в педиатрическом инвентаризации качества жизни (PEDSQL), о котором сообщают.
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Изменение по сравнению с базовым показателем по шкале для младенцев Pedsql для участников в возрасте от 1 до <24 месяца
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Время выживания
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Годовые дни госпитализации
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года
Количество пропущенных школьных или учебных дней
Временное ограничение: До 4 -го года
До 4 -го года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UX007-CL302
  • 2022-001539-10 (Номер EudraCT)
  • 2023-509809-76-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться