Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at bestemme effekten af ​​triheptanoin sammenlignet med ligekædet, MCT på MCE'er hos pædiatriske patienter med LC-FAOD

6. april 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En randomiseret, dobbeltblind, multicenterundersøgelse til bestemmelse af virkningen af ​​triheptanoin sammenlignet med ligekædede, mellemkædede triglycerider (MCT) på større kliniske hændelser (MCE'er) hos pædiatriske patienter med langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser (LC-FAOD) )

Hovedmålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af triheptanoin versus Medium-chain Triglycerides (MCT) på hyppigheden af ​​større kliniske hændelser (MCE'er).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt 1:1 for at modtage triheptanoin eller MCT-olie. Varigheden af ​​undersøgelsen, som er estimeret til at være 3,5 til 4 år og består af følgende: Screeningsperiode, baseline (måned 0), dobbeltblind behandlingsperiode (inklusive titrering og afslutning af studiebesøg) og sikkerhedsopfølgning Telefonbesøg.

Derudover vil et delstudie undersøge effekten af ​​triheptanoin versus MCT på faldende leverlipidindhold for at undgå eller forbedre steatose hos personer med LC-FAOD. Deltagere, der er ældre end 2 år på udvalgte steder, vil blive inviteret til at screene for leverundersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

69

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Minato, Tokyo, Japan
        • The Jikei University Hospital
  • Polen
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Gdańksi Uniwersytet Medyczny
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15706
        • University Hospital Santiago de Compostela
      • Madrid, Spanien, 28041
        • University Hospital 12 de Octubre
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 120-08
        • General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye)
        • Çukurova University
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Gazi University
      • Bornova-İzmir, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ege University
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34116
        • Cerrahpasa Medical Faculty
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for hovedundersøgelse:

  • Bekræftet diagnose af LC-FAOD
  • Har en eller flere pårørende, der er villig og i stand til at hjælpe med alle relevante studiekrav
  • Har en juridisk autoriseret repræsentant, der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer, og at undersøgelsesdeltageren skal være i stand til at give alderssvarende skriftligt samtykke

  • Har EN af følgende signifikante kliniske manifestationer af LC-FAOD:

    • Mindst 2 i det foregående år eller 3 i de foregående 2 år af alvorlige, alvorlige episoder med metabolisk dekompensation (f.eks. hypoglykæmi, rhabdomyolyse eller forværring af kardiomyopati, der kræver besøg på skadestuen/akutafdelingen eller hospitalsindlæggelser)
    • Tilbagevendende symptomatisk hypoglykæmi (kliniske symptomer på hypoglykæmi), der kræver intervention
    • Tilbøjelighed til hypoglykæmi efter korte perioder med faste (mindre end 4 til 12 timer, afhængig af alder)
    • Bevis på funktionel kardiomyopati, der kræver løbende medicinsk behandling eller klinisk manifestation af hjertesvigt
    • Søskende(r) med samme patogene variant, som præsenterede sig med MCE'er
    • Deltager med patogene varianter, der vides eller mistænkes for at være forbundet med manglende eller stærkt nedsat enzymaktivitet eller med alvorlige sygdomsmanifestationer.
  • Fra tidspunktet for informeret samtykke til 5 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i denne undersøgelse, skal kvinder i den fødedygtige alder og fertile mænd give samtykke til at bruge højeffektive præventionsmetoder. Hvis kvinden, accepterer ikke at blive gravid. Hvis man er mand, skal man acceptere, at man ikke bliver far til et barn eller donerer sæd

Inklusionskriterier for leverundersøgelse:

  • Tilmelding til hovedstudiet af studiet UX007-CL302
  • Alder > 2 år
  • Leverfedtindhold ≥ 2 % og < 20 % PDFF som vurderet ved 1 H-MRS
  • Body mass index < 95. percentil
  • I stand til at overholde instruktioner (forbliver stille under scanning) og krav (f.eks. begrænsninger for nylige måltider, ingen metalgenstande eller implanterede anordninger i kroppen, ingen nyere kontrastmidler) for lever 1 H-MRS-scanning

Eksklusionskriterier for hovedundersøgelse:

  • Tilmeldt et klinisk studie, der involverer samtidig brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening
  • Brug af en forbudt medicin (f.eks. valproatprodukter eller bugspytkirtellipasehæmmere) inden for 30 dage før screening, eller uvillig til at undgå en forbudt medicin eller andet stof, der kan forvirre undersøgelsens formål
  • Behandling med triheptanoin inden for 60 dage efter screening
  • Anamnese med kendt overfølsomhed over for triheptanoin eller MCT
  • Pårørende uvillig eller ude af stand til at underskrive informeret samtykke, eller frigivelse af lægejournaler eller følge undersøgelsesprocedurer
  • Har nogen comorbide tilstande, herunder ustabil(e) større organsystemsygdom(me), som efter investigatorens mening placerer forsøgspersonen i øget risiko for komplikationer, interfererer med undersøgelsesdeltagelse eller compliance eller forvirrer undersøgelsens mål. Anamnese med metabolisk dekompensation(er) med metabolisk acidose, hyperammonæmi og/eller leverenzymforhøjelser udgør ikke et eksklusionskriterium, medmindre efter investigatorens mening placerer forsøgspersonen i øget risiko for komplikationer, interfererer med undersøgelsesdeltagelse eller compliance, eller forvirrer. studiemål
  • Har en diagnose af bugspytkirtelinsufficiens
  • Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen

Eksklusionskriterier for leverundersøgelse:

  • Akut eller kronisk leversygdom bortset fra LC-FAOD, der giver øget risiko for leverfedt (f.eks. levercirrhose, viral toksisk eller lægemiddelhepatitis, diabetes mellitus) og/eller metabolisk syndrom
  • Behov for anæstesi/sedation for at udføre lever 1 H-MRS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Triheptanoin
Deltagerne får recept til triheptanoin i ML/dag, som vil blive opdelt i cirka 4 administrationer pr. Dag med præcise instruktioner til administration. Triheptanoin titreres op til de første 6 uger af undersøgelsen. Efter titrering skal dosis forblive stabil for resten af ​​den dobbeltblinde behandlingsperiode. Efter den dobbeltblinde behandlingsperiode leveres open-label triheptanoin ved deltagernes nuværende dosis i en åben adgangsperiode, hvis der ikke er andre muligheder for at modtage trihepatnoin lokalt.
Medicin: Triheptanoin
Væske til oral (PO) eller enteral sondeindgivelse
Andre navne:
  • UX007
  • Dojolvi
Aktiv komparator: MCT
Deltagerne får recept til MCT i ML/dag, som vil blive opdelt i cirka 4 administrationer pr. Dag med præcise instruktioner til administration. MCT titreres op til de første 6 uger af undersøgelsen. Efter titrering skal dosis forblive stabil for resten af ​​den dobbeltblinde behandlingsperiode. Efter den dobbeltblinde behandlingsperiode leveres open-label triheptanoin ved deltagernes nuværende dosis i en åben adgangsperiode, hvis der ikke er andre muligheder for at modtage trihepatnoin lokalt.
Kosttilskud: MCT olie
Væske til oral (PO) eller enteral sondeindgivelse
Andre navne:
  • Mellemkædet triglycerid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig begivenhedsrate for større kliniske begivenheder (MCES)
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion
Tidsramme: Baseline, op til år 1
Baseline, op til år 1
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær systolisk volumen
Tidsramme: Baseline, op til år 1
Baseline, op til år 1
Ændring fra basislinje i venstre ventrikelvægs masse
Tidsramme: Baseline, op til år 1
Baseline, op til år 1
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Antal deltagere med TEAE'er og alvorlige TEAE'er, der fører til dosisændringer, dosisreduktioner, behandlingsafbrydelser, seponeringer fra undersøgelsesmedicin og seponeringer fra undersøgelsen
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Plasmakoncentrationsniveauer af heptanoat
Tidsramme: Op til år 1
Op til år 1
Plasmakoncentrationsniveauer af Beta Hydroxypentanoate (BHP)
Tidsramme: Op til år 1
Op til år 1
Acceptabilitets- og smagsundersøgelsesscore af triheptanoin blandet med orale væsker
Tidsramme: Op til år 1
Op til år 1
Leversubundersøgelse (kun enkelt undersøgelsessted): Ændring fra baseline til 6 måneder i hepatisk protondensitetsfedtfraktion (PDFF%), vurderet ved 1H-magnetisk resonansspektroskopi (1H-MRS)
Tidsramme: Baseline, måned 6
Baseline, måned 6
Årlig varighed af MCES
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Årlig hypoglykæmisk begivenhedsfrekvens, der er fanget som MCES og hjemme-kliniske begivenheder (HCES)
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Klinisk globalt indtryk af ændring [CGI-C] skala score
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Årlig frekvens af rhabdomyolysis-mces og kardiomyopati-mces
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Årlig varighed af Rhabdomyolysis-mces, cardiomyopathy-mces og hypoglykæmiske-mces
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Ændring fra baseline i plejeprapporteret pædiatrisk livskvalitet (PEDSQL) 4.0 Generisk kerne skala score for deltagere 2 år eller ældre
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Ændring fra baseline i PEDSQL spædbarnsskala for deltagere i alderen 1 til <24 måneder
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Overlevelsestid
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Årlige hospitaliseringsdage
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4
Antal ubesvarede skole- eller læringsmulighedsdage
Tidsramme: Op til år 4
Op til år 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

6. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX007-CL302
  • 2022-001539-10 (EudraCT nummer)
  • 2023-509809-76-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Triheptanoin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner