了解囊性纤维化患者的肠道症状 (GRAMPUS-CF SRC)
肠道研究促进对囊性纤维化症状的机制和个性化理解：GRAMPUS-CF 战略研究中心
研究概览
详细说明
这是一项多中心纵向观察研究。
假设 1 - 可以使用症状问卷来定义 CF 肠道症状的不同表型。
假设 2 - 这些表型的特点是机制差异，由 MRI 生理学、肠道微生物组、炎症标志物和饮食因素阐明。
假设 3 - 机制数据的整合将确定新的和重新调整用途的治疗方法、饮食调整和生物标志物可以针对的途径，从而确定可能受益的患者。
研究设计 分层研究（3 组），使用潜在类别分析根据临床和问卷数据来表征 CF 肠道症状的表型。
无对照组。 研究人员将进行一项纵向研究，包括研究人群的嵌套组 A 至 C，并逐步进行更详细的机制研究。
A 组将使用“便秘症状患者评估”(PAC-SYM) 和饮食调查问卷 (Intake24) 完成 CF 特定的肠道症状测量 (CFAbd-Score) 和一般便秘评分。 参与者将在相隔 6 个月（基线、6 个月和 12 个月）的 3 个时间点提供问卷数据。
B 组将有粪便和血液用于微生物组、炎症介质和粪便脂肪。 参与者将在相隔 6 个月的 3 个时间点提供粪便和血液样本（基线、6 个月和 12 个月）。
C 组将进行肠道 MRI 和炎症探索性研究（免疫基因表达和微小 RNA 分析）。 参与者每天将在 MRI 扫描套件中度过大约 6 个小时。
A 组 - 300 名成人和 50 名儿童。 B 组 - 100 名成人和 20 名儿童（B 组参与者将从 A 组中抽选）。
C 组 - 40 名成人和 10 名儿童（C 组参与者将从 B 组中抽选）。
最终注册人数为 300 名成人和 50 名儿童
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Darren J Sills
- 电话号码：0115 8230612
- 邮箱：darren.sills1@nottingham.ac.uk
研究联系人备份
- 姓名：GRAMPUS-CF
- 邮箱：grampuscf@nottingham.ac.uk
学习地点
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Nottinghamshire
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Nottingham、Nottinghamshire、英国、NG7 2UH
- 招聘中
- Nottingham University Hospitals Trust
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接触：
- Darren Sills
- 电话号码：07817933762
- 邮箱：darren.sills1@nottingham.ac.uk
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 囊性纤维化的确诊（囊性纤维化的临床特征结合已知与囊性纤维化相关的基因型或诊断性汗液氯化物）。
- 对于通过手机应用程序加入A组的参与者，将接受自我报告的诊断。
- 成年患者年龄为 16-60 岁，就诊于诺丁汉或利兹 CF 中心。
- 儿童患者年龄为 6 至 15 岁，就诊于诺丁汉 CF 中心。
- 同意的能力，或了解需要父母或监护人同意的研究要求的能力。
- 英语（调查人员将使用的调查问卷迄今为止仅以英语进行验证）。
排除标准：
排除参与本研究的任何部分
- 自我报告的其他胃肠道疾病的诊断，例如 炎症性肠病、乳糜泻或胃肠道癌症。
- 来自利兹的患者之前参加了 IGLOO-CF 研究* * IGLOO-CF 研究的数据将构成 GRAMPUS-CF 中潜在类别分析的验证数据集。
排除参加 C 组（MRI 扫描）
- 根据临床记录，使用全球肺倡议标准预测的 1 秒用力呼气量 (FEV1) 测量值 <40%。
- MRI 扫描的禁忌症，例如嵌入金属、起搏器。
- 在研究当天无法停止直接开出的用于改变排便习惯的药物，例如止泻药或泻药。
- 除阑尾切除术或胆囊切除术外，既往接受过胃肠道任何部分的切除术。 允许通过手术缓解远端肠梗阻综合征或新生儿肠梗阻，除非临床记录显示肠道切除长度 >20 厘米。
- 肠造口
- 通过活检证实炎症性肠病或乳糜泻的诊断
- 胃肠道恶性肿瘤
- 无法遵守研究所需的饮食限制
- 怀孕 - 如果参与者不确定，可以在彼得曼斯菲尔德爵士成像中心进行测试。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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囊性纤维化患者
六岁以上确诊者
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研究人员将进行一项纵向研究，包括研究人群的嵌套组 A 至 C，并逐步进行更详细的机制研究。 无对照组。 A 组将完成针对 CF 的肠道症状测量 (CFAbd-Score)、一般便秘评分 (PAC-SYM) 和 24 小时饮食回忆 (Intake24)。 B 组将有粪便和血液用于微生物组、炎症介质和粪便脂肪。 C 组将进行肠道 MRI 和炎症探索性研究。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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囊性纤维化患者胃肠道症状的不同表型的识别
大体时间：基线
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潜在类别分析将用于确定症状群（表型）。 这将取决于 CF-Abd 和患者便秘症状评估 (PAC-SYM) 问卷的分数。 CF-Abd 包括 28 个评分为 6 分的项目。 评分范围在 0 到 100 之间，数值越高，症状的频率和/或严重程度越高。 PAC-SYM 包括按 5 分 (0-4) Likert 量表评分的 12 个项目。 总分是所有 12 个项目的平均值。 分数越高表示症状越严重。 这些数据与饮食调查问卷 (Intake24) 中的数据一起将用于潜在类别分析，以确定症状群 |
基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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簇（主要结果）与粪便炎症标志物的关联
大体时间：直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与粪便炎症标志物的关联，以探索可能的机制：粪便钙卫蛋白和粪便细胞因子
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直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与粪便弹性蛋白酶的关联
大体时间：直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与粪便弹性蛋白酶（胰腺外分泌功能的标志物）的关联，以探索可能的机制
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直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与粪便脂肪的关联
大体时间：直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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将簇（主要结果）与粪便脂肪关联起来，以探索可能的机制。
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直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与粪便微生物组的关联
大体时间：直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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将簇（主要结果）与粪便微生物组关联起来，以探索可能的机制。
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直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与粪便代谢组的关联
大体时间：直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与粪便代谢组的关联以探索可能的机制
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直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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簇（主要结果）与肠道通透性血液标志物的关联
大体时间：直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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将簇（主要结果）与肠道通透性血液标记物关联起来，以探索可能的机制。
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直至研究完成（在基线、6 个月和 12 个月时测量）
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聚类（主要结果）与磁共振成像指标的关联
大体时间：手术期间
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聚类（主要结果）与磁共振成像指标的关联，以探索可能的机制：小肠含水量、口盲肠传输时间、结肠体积和蠕动
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手术期间
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Alan Smyth、University of Nottingham
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- SRC 023
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
请求应通过研究电子邮件地址 (grampuscf@nottingham.ac.uk) 发送给首席研究员。 请求将根据具体情况进行评估。
申请应说明正在解决的研究问题，并包含研究人员已发布的方案的链接。 研究团队将对此进行审查，共享数据的最终决定将由首席研究员负责。 参与者信息表中特别提到了数据共享，并已获得同意。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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