Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Понимание кишечных симптомов у людей с кистозным фиброзом (GRAMPUS-CF SRC)

2 августа 2023 г. обновлено: University of Nottingham

Исследования кишечника, способствующие механистическому и персонализированному пониманию симптомов муковисцидоза: Центр стратегических исследований GRAMPUS-CF

Хотя инфекции грудной клетки влияют на самочувствие и выживаемость при муковисцидозе (МВ), у большинства людей с муковисцидозом также возникают трудности с перевариванием пищи, и для этого им приходится принимать лекарства. Несмотря на это лечение, две трети людей с муковисцидозом пропускают школу или работу из-за симптомов со стороны живота (боль, вздутие живота и метеоризм). В некоторых случаях эти симптомы становятся тяжелыми, что приводит к непроходимости кишечника и госпитализации. В долгосрочной перспективе у людей с муковисцидозом повышен риск развития рака кишечника. Исследователи попросили людей с муковисцидозом и медицинских работников предложить наиболее важные вопросы для исследования. Лечение кишечных симптомов было в их списке 10 лучших. Существующие методы лечения часто неэффективны, потому что исследователи не до конца понимают, почему возникают симптомы. GRAMPUS-CF SRC точно опишет категории кишечных симптомов при муковисцидозе и выяснит, почему они возникают. Исследователи сделают это с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) и тестов, которые дают подробное описание микробов в кишечнике или измеряют воспаление. Исследователи также изучат влияние диеты, используя анкету. Исследователи свяжут эти результаты вместе, используя расширенную статистику, чтобы найти факторы, вызывающие кишечные симптомы. Затем исследователи определят методы лечения, которые могут оказаться полезными. В будущей работе исследователи будут проверять их в клинических испытаниях.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое лонгитюдное обсервационное исследование Study.

Гипотеза 1. Различные фенотипы кишечных симптомов при муковисцидозе можно определить с помощью опросников симптомов.

Гипотеза 2. Эти фенотипы будут характеризоваться различиями в механизме, выясненными физиологией МРТ, микробиомом кишечника, воспалительными маркерами и диетическими факторами.

Гипотеза 3. Интеграция механистических данных позволит определить пути, на которые могут быть нацелены новые и перепрофилированные терапевтические средства, диетические модификации и биомаркеры, чтобы выявить тех пациентов, которые могут получить пользу.

Дизайн исследования Многоуровневое исследование (3 группы) с использованием анализа латентного класса для характеристики фенотипов кишечных симптомов муковисцидоза на основе клинических данных и данных анкеты.

Нет контрольной группы. Исследователи проведут лонгитюдное исследование, включающее вложенные группы от A до C изучаемой популяции, с постепенно более подробными механистическими исследованиями.

Группа А заполнит специфичную для МВ оценку кишечных симптомов (CFAbd-Score) и общую оценку запоров с использованием «Оценки пациентов запоров-симптомов» (PAC-SYM) и диетического опросника (Intake24). Участники предоставят данные анкеты в 3 временных точках с интервалом в 6 месяцев (базовый уровень, 6 и 12 месяцев).

Группа B будет иметь стул и кровь для микробиома, медиаторов воспаления и фекального жира. Участники предоставят образцы стула и крови в 3 временных точках с интервалом в 6 месяцев (базовый уровень, 6 и 12 месяцев).

Группа C проведет МРТ кишечника и предварительные исследования воспаления (экспрессия иммунных генов и анализ микроРНК). Участники проведут около 6 часов в МРТ-сканировании в течение одного дня.

Группа А - 300 взрослых и 50 детей. Группа B - 100 взрослых и 20 детей (участники группы B будут выбраны из группы A).

Группа C - 40 взрослых и 10 детей (участники группы C будут выбраны из группы B).

Всего окончательный набор 300 взрослых и 50 детей

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

350

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети в возрасте 6-15 лет и взрослые старше 16 лет с муковисцидозом

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз муковисцидоза (клинические признаки муковисцидоза в сочетании либо с известным генотипом, связанным с муковисцидозом, либо с диагностическим содержанием хлоридов пота).
  2. Для участников, зачисленных в группу А через приложение для мобильного телефона, будет принят диагноз, о котором они сами сообщили.
  3. Взрослые пациенты будут в возрасте 16-60 лет и будут посещать центры муковисцидоза в Ноттингеме или Лидсе.
  4. Педиатрические пациенты будут в возрасте от 6 до 15 лет и будут посещать Ноттингемский центр муковисцидоза.
  5. Способность давать согласие или понимать требования исследования, когда требуется согласие родителей или опекунов.
  6. англоязычный (панель вопросников, которые будут использовать исследователи, до сих пор была утверждена только на английском языке).

Критерий исключения:

ИСКЛЮЧЕНИЕ ОТ УЧАСТИЯ В ЛЮБОЙ ЧАСТИ ИССЛЕДОВАНИЯ

  1. Самооценка диагноза дополнительного желудочно-кишечного заболевания, например. воспалительное заболевание кишечника, целиакия или рак желудочно-кишечного тракта.
  2. Пациенты из Лидса, ранее участвовавшие в исследовании IGLOO-CF* * Данные исследования IGLOO-CF сформируют проверочный набор данных для анализа латентного класса в GRAMPUS-CF.

ИСКЛЮЧЕНИЯ ИЗ УЧАСТИЯ В ГРУППЕ С (МРТ)

  1. Измерение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) <40% от прогнозируемого с использованием критериев Global Lung Initiative, согласно клиническим записям.
  2. Противопоказания к МРТ-сканированию, такие как встроенный металл, кардиостимулятор.
  3. Невозможность прекратить прием лекарств, прямо назначенных для изменения режима работы кишечника, таких как слабительные или противодиарейные средства, в день исследования.
  4. Резекция любой части желудочно-кишечного тракта в анамнезе, кроме аппендэктомии или холецистэктомии. Хирургическое лечение синдрома дистальной кишечной непроходимости или неонатальной кишечной непроходимости будет разрешено, если только клинические записи не показывают удаление кишечника > 20 см в длину.
  5. Кишечная стома
  6. Диагноз воспалительного заболевания кишечника или глютеновой болезни, подтвержденный биопсией
  7. Злокачественные новообразования желудочно-кишечного тракта
  8. Невозможно соблюдать диетические ограничения, необходимые для исследования
  9. Беременность - тесты доступны в Центре визуализации сэра Питера Мэнсфилда, если участники не уверены.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Люди с муковисцидозом
Люди с подтвержденным диагнозом в возрасте старше шести лет
Другой: Скрытый анализ класса

Исследователи проведут лонгитюдное исследование, включающее вложенные группы от A до C изучаемой популяции, с постепенно более подробными механистическими исследованиями. Нет контрольной группы.

Группа А заполнит специфичную для CF оценку кишечных симптомов (CFAbd-Score), общую оценку запоров (PAC-SYM) и 24-часовой отзыв о питании (Intake24).

Группа B будет иметь стул и кровь для микробиома, медиаторов воспаления и фекального жира.

Группа C будет иметь МРТ кишечника и предварительные исследования воспаления.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выявление различных фенотипов желудочно-кишечных симптомов у людей с муковисцидозом
Временное ограничение: Базовый уровень

Анализ латентного класса будет использоваться для определения кластеров симптомов (фенотипов). Это будет зависеть от баллов, полученных в опросниках CF-Abd и Patient Assessment of Constipation symbol (PAC-SYM).

CF-Abd включает в себя 28 пунктов, оцененных по 6-балльной шкале. Шкала оценки составляет от 0 до 100 с более высокими значениями для увеличения частоты и/или тяжести симптомов.

PAC-SYM включает 12 пунктов, оцениваемых по 5-балльной (0-4) шкале Лайкерта. Общий балл — это среднее значение всех 12 пунктов. Более высокий балл указывает на ухудшение симптомов.

Они вместе с данными анкеты по питанию (Intake24) будут использоваться в анализе латентного класса для определения кластеров симптомов.
Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ассоциация кластеров (первичный исход) с маркерами воспаления в кале
Временное ограничение: через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (основной результат) с воспалительными маркерами стула для изучения возможных механизмов: фекальный кальпротектин и фекальные цитокины
через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с эластазой стула
Временное ограничение: через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с эластазой стула (маркером экзокринной функции поджелудочной железы) для изучения возможных механизмов
через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация скоплений (первичный результат) с жиром стула
Временное ограничение: через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с жиром стула для изучения возможных механизмов.
через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с фекальным микробиомом
Временное ограничение: через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с фекальным микробиомом для изучения возможных механизмов.
через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с фекальным метаболомом
Временное ограничение: через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с фекальным метаболомом для изучения возможных механизмов
через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с кровяными маркерами проницаемости кишечника
Временное ограничение: через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с маркерами крови проницаемости кишечника для изучения возможных механизмов.
через завершение исследования (измеряется на исходном уровне, через 6 и 12 месяцев)
Ассоциация кластеров (первичный результат) с показателями магнитно-резонансной томографии
Временное ограничение: Во время процедуры
Ассоциация кластеров (первичный результат) с показателями магнитно-резонансной томографии для изучения возможных механизмов: содержание воды в тонкой кишке, время ороцекального транзита, объем и подвижность толстой кишки
Во время процедуры

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Nottingham

Соавторы

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Следователи

  • Главный следователь: Alan Smyth, University of Nottingham

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRC 023

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Заявки будут рассматриваться на доступ к данным исследования без идентификаторов участников.

Сроки обмена IPD

Заявки будут рассматриваться с момента завершения нашего собственного анализа данных (ожидается, что это будет 31/12/26) в течение максимум 7 лет после завершения исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Запросы следует направлять главному исследователю по адресу электронной почты исследования (grampuscf@nottingham.ac.uk). Запросы будут оцениваться в индивидуальном порядке.

В заявках должен быть указан вопрос исследования, который рассматривается, и ссылка на опубликованный протокол исследователя. Это будет рассмотрено исследовательской группой, и окончательное решение об обмене данными будет приниматься главным исследователем. Обмен данными конкретно упоминается в информационном листе участника, и согласие на это было получено.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Скрытый анализ класса

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Georgia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться