Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Compreendendo os sintomas intestinais em pessoas com fibrose cística (GRAMPUS-CF SRC)

2 de agosto de 2023 atualizado por: University of Nottingham

Pesquisa intestinal avançando uma compreensão mecanicista e personalizada dos sintomas na fibrose cística: o centro de pesquisa estratégica GRAMPUS-CF

Embora as infecções pulmonares afetem o bem-estar e a sobrevivência na fibrose cística (FC), a maioria das pessoas com FC também tem dificuldade em digerir alimentos e deve tomar medicamentos para isso. Apesar desse tratamento, dois terços das pessoas com FC faltam à escola ou ao trabalho por causa de sintomas abdominais (dor, inchaço e gases). Em alguns casos, esses sintomas tornam-se graves, levando à obstrução intestinal e internação hospitalar. A longo prazo, as pessoas com FC têm um risco maior de câncer de intestino. Os investigadores pediram às pessoas com FC e aos profissionais de saúde que sugerissem as questões mais importantes para a pesquisa. O tratamento dos sintomas intestinais estava em sua lista dos 10 melhores. Os tratamentos atuais geralmente são ineficazes porque os investigadores não entendem completamente por que os sintomas ocorrem. GRAMPUS-CF SRC descreverá com precisão as categorias de sintomas intestinais na FC e descobrirá por que eles ocorrem. Os investigadores farão isso usando exames de ressonância magnética (MRI) e testes que fornecem uma descrição detalhada dos germes no intestino ou que medem a inflamação. Os investigadores também estudarão os efeitos da dieta, usando um questionário. Os investigadores irão vincular esses resultados, usando estatísticas avançadas para encontrar os fatores que causam os sintomas intestinais. Os investigadores identificarão os tratamentos que provavelmente serão úteis. Em trabalhos futuros, os investigadores irão testá-los em ensaios clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional longitudinal multicêntrico Estudo.

Hipótese 1 - Fenótipos distintos de sintomas intestinais na FC podem ser definidos, usando questionários de sintomas.

Hipótese 2 - Esses fenótipos serão caracterizados por diferenças no mecanismo, elucidadas por fisiologia de ressonância magnética, microbioma intestinal, marcadores inflamatórios e fatores dietéticos.

Hipótese 3 - A integração de dados mecanísticos identificará caminhos que podem ser direcionados por terapêuticas novas e reaproveitadas, modificações dietéticas e biomarcadores para identificar os pacientes que provavelmente se beneficiarão.

Projeto de estudo Estudo em camadas (3 grupos), usando análise de classe latente para caracterizar fenótipos de sintomas intestinais de FC, a partir de dados clínicos e de questionário.

Nenhum grupo de controle. Os investigadores conduzirão um estudo longitudinal compreendendo grupos aninhados de A a C da população de estudo, com investigações mecanísticas progressivamente mais detalhadas.

O Grupo A completará uma medida específica para FC de sintomas intestinais (CFAbd-Score) e uma pontuação genérica de constipação usando a 'Avaliação de sintomas de constipação do paciente' (PAC-SYM) e um questionário dietético (Intake24). Os participantes fornecerão dados do questionário em 3 momentos, com 6 meses de intervalo (linha de base, 6 e 12 meses).

O grupo B terá fezes e sangue para microbioma, mediadores inflamatórios e gordura fecal. Os participantes fornecerão amostras de fezes e sangue em 3 pontos no tempo, com 6 meses de intervalo (linha de base, 6 e 12 meses).

O grupo C terá ressonância magnética intestinal e estudos exploratórios de inflamação (expressão de genes imunológicos e análise de micro RNA). Os participantes passarão aproximadamente 6 horas na sala de ressonância magnética em um único dia.

Grupo A - 300 adultos e 50 crianças. Grupo B - 100 adultos e 20 crianças (os participantes do grupo B serão sorteados do grupo A).

Grupo C - 40 adultos e 10 crianças (os participantes do grupo C serão sorteados do grupo B).

Matrícula final total 300 adultos e 50 crianças

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

350

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Reino Unido
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG7 2UH

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças de 6 a 15 anos e adultos com mais de 16 anos com fibrose cística

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico confirmado de fibrose cística (características clínicas da FC combinadas com um genótipo conhecido por estar associado à FC ou um cloreto de suor diagnóstico).
  2. Para participantes inscritos no grupo A via aplicativo para celular, será aceito o diagnóstico autorreferido.
  3. Os pacientes adultos terão entre 16 e 60 anos e frequentarão os Centros de CF de Nottingham ou Leeds.
  4. Os pacientes pediátricos terão de 6 a 15 anos de idade e frequentarão o Nottingham CF Centre.
  5. Capacidade para consentir, ou para entender os requisitos do estudo onde o consentimento dos pais ou responsável é necessário.
  6. Falar inglês (o painel de questionários que os investigadores usarão até agora foi validado apenas em inglês).

Critério de exclusão:

EXCLUSÕES DE PARTICIPAÇÃO EM QUALQUER PARTE DO ESTUDO

  1. Diagnóstico autorreferido de uma condição gastrointestinal adicional, por ex. doença inflamatória intestinal, doença celíaca ou câncer gastrointestinal.
  2. Pacientes de Leeds previamente inscritos no Estudo IGLOO-CF* * Os dados do Estudo IGLOO-CF formarão o conjunto de dados de validação para a análise de classe latente no GRAMPUS-CF.

EXCLUSÕES DE PARTICIPAÇÃO NO GRUPO C (MRI SCANS)

  1. Medição do Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (FEV1) de <40% previsto usando os critérios da Global Lung Initiative, de acordo com os registros clínicos.
  2. Contra-indicação para ressonância magnética, como metal embutido, marca-passo.
  3. Incapaz de interromper os medicamentos prescritos diretamente para alterar o hábito intestinal, como laxantes ou antidiarreicos, no dia do estudo.
  4. Ressecção prévia de qualquer parte do trato gastrointestinal, exceto apendicectomia ou colecistectomia. O alívio cirúrgico da síndrome de obstrução intestinal distal ou íleo neonatal será permitido, a menos que os registros clínicos mostrem a excisão do intestino > 20 cm de comprimento.
  5. estoma intestinal
  6. Diagnóstico de doença inflamatória intestinal ou doença celíaca confirmado por biópsia
  7. Malignidade gastrointestinal
  8. Incapaz de cumprir as restrições alimentares exigidas para o estudo
  9. Gravidez - os testes estão disponíveis no Sir Peter Mansfield Imaging Center se os participantes não tiverem certeza.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pessoas com fibrose cística
Pessoas com diagnóstico confirmado com idade superior a seis anos
Outro: Análise de classe latente

Os investigadores conduzirão um estudo longitudinal compreendendo grupos aninhados de A a C da população de estudo, com investigações mecanísticas progressivamente mais detalhadas. Nenhum grupo de controle.

O Grupo A completará uma medida específica para FC de sintomas intestinais (CFAbd-Score), uma pontuação genérica de constipação (PAC-SYM) e recordatório alimentar de 24 horas (Intake24).

O grupo B terá fezes e sangue para microbioma, mediadores inflamatórios e gordura fecal.

O grupo C terá ressonância magnética intestinal e estudos exploratórios de inflamação.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Identificação de fenótipos distintos de sintomas gastrointestinais em pessoas com fibrose cística
Prazo: Linha de base

A análise de classe latente será usada para determinar grupos de sintomas (fenótipos). Isso dependerá das pontuações nos questionários CF-Abd e Avaliação de sintomas de constipação do paciente (PAC-SYM).

CF-Abd inclui 28 itens classificados em 6 pontos. A escala de pontuação está entre 0 e 100 com valores mais altos para aumentar a frequência e/ou gravidade dos sintomas.

O PAC-SYM inclui 12 itens classificados em uma escala Likert de 5 pontos (0-4). A pontuação global é a média de todos os 12 itens. Escores mais altos indicam sintomas piores.

Estes, juntamente com os dados do questionário dietético (Intake24) serão usados ​​na análise da classe latente para determinar grupos de sintomas
Linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Associação de clusters (resultado primário) com marcadores inflamatórios fecais
Prazo: até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (desfecho primário) com marcadores inflamatórios fecais para explorar possíveis mecanismos: calprotectina fecal e citocinas fecais
até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com elastase fecal
Prazo: até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com elastase fecal (um marcador da função exócrina pancreática) para explorar possíveis mecanismos
até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com gordura nas fezes
Prazo: até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com gordura nas fezes para explorar possíveis mecanismos.
até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com microbioma fecal
Prazo: até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com microbioma fecal para explorar possíveis mecanismos.
até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com metaboloma fecal
Prazo: até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com metaboloma fecal para explorar possíveis mecanismos
até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com marcadores sanguíneos de permeabilidade intestinal
Prazo: até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com marcadores sanguíneos de permeabilidade intestinal para explorar possíveis mecanismos.
até a conclusão do estudo (medido na linha de base, 6 e 12 meses)
Associação de clusters (resultado primário) com métricas de imagem por ressonância magnética
Prazo: Durante o procedimento
Associação de clusters (resultado primário) com métricas de ressonância magnética para explorar possíveis mecanismos: conteúdo de água no intestino delgado, tempo de trânsito orocecal, volume colônico e motilidade
Durante o procedimento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Nottingham

Colaboradores

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Investigadores

  • Investigador principal: Alan Smyth, University of Nottingham

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

7 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRC 023

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

As inscrições serão consideradas para acesso aos dados do estudo, sem identificadores de participantes.

Prazo de Compartilhamento de IPD

As inscrições serão consideradas a partir do momento em que nossa própria análise de dados estiver concluída (previsto para 31/12/26), por no máximo 7 anos após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

As solicitações devem ser endereçadas ao investigador principal por meio do endereço de e-mail do estudo (grampuscf@nottingham.ac.uk). Os pedidos serão avaliados caso a caso.

As inscrições devem indicar a questão de pesquisa que está sendo abordada e incluir um link para o protocolo publicado pelo pesquisador. Isso será revisado pela equipe de pesquisa e a decisão final de compartilhar os dados será de responsabilidade do investigador principal. O compartilhamento de dados é especificamente mencionado na folha de informações do participante e o consentimento para isso foi obtido.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Análise de classe latente

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in India

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever