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Comprendre les symptômes intestinaux chez les personnes atteintes de fibrose kystique (GRAMPUS-CF SRC)

2 août 2023 mis à jour par: University of Nottingham

Recherche sur l'intestin Faire progresser une compréhension mécaniste et personnalisée des symptômes de la fibrose kystique : le centre de recherche stratégique GRAMPUS-CF

Bien que les infections pulmonaires affectent le bien-être et la survie dans la mucoviscidose (FK), la plupart des personnes atteintes de mucoviscidose ont également des difficultés à digérer les aliments et doivent prendre des médicaments pour cela. Malgré ce traitement, les deux tiers des personnes atteintes de mucoviscidose manquent l'école ou le travail en raison de symptômes abdominaux (douleurs, ballonnements et flatulences). Dans certains cas, ces symptômes deviennent graves, entraînant une occlusion intestinale et une hospitalisation. À long terme, les personnes atteintes de mucoviscidose courent un plus grand risque de cancer de l'intestin. Les enquêteurs ont demandé aux personnes atteintes de mucoviscidose et aux professionnels de la santé de suggérer les questions les plus importantes pour la recherche. Le traitement des symptômes intestinaux figurait dans leur liste des 10 premiers. Les traitements actuels sont souvent inefficaces parce que les chercheurs ne comprennent pas entièrement pourquoi les symptômes surviennent. GRAMPUS-CF SRC décrira avec précision les catégories de symptômes intestinaux de la mucoviscidose et découvrira pourquoi ils se produisent. Pour ce faire, les chercheurs utiliseront des scanners et des tests d'imagerie par résonance magnétique (IRM) qui donneront une description détaillée des germes dans l'intestin ou qui mesureront l'inflammation. Les enquêteurs étudieront également les effets de l'alimentation, à l'aide d'un questionnaire. Les enquêteurs relieront ces résultats ensemble, en utilisant des statistiques avancées pour trouver les facteurs provoquant des symptômes intestinaux. Les enquêteurs identifieront ensuite les traitements susceptibles d'être utiles. Dans les travaux futurs, les chercheurs les testeront dans des essais cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle longitudinale multicentrique.

Hypothèse 1 - Des phénotypes distincts des symptômes intestinaux de la mucoviscidose peuvent être définis à l'aide de questionnaires sur les symptômes.

Hypothèse 2 - Ces phénotypes seront caractérisés par des différences de mécanisme, élucidées par la physiologie de l'IRM, le microbiome intestinal, les marqueurs inflammatoires et les facteurs alimentaires.

Hypothèse 3 - L'intégration des données mécanistes identifiera les voies qui peuvent être ciblées par des thérapies nouvelles et réorientées, des modifications alimentaires et des biomarqueurs pour identifier les patients susceptibles d'en bénéficier.

Conception de l'étude Étude à plusieurs niveaux (3 groupes), utilisant une analyse de classe latente pour caractériser les phénotypes des symptômes intestinaux de la mucoviscidose, à partir de données cliniques et de questionnaires.

Pas de groupe témoin. Les enquêteurs mèneront une étude longitudinale comprenant des groupes emboîtés A à C de la population étudiée, avec des investigations mécanistes progressivement plus détaillées.

Le groupe A complétera une mesure des symptômes intestinaux spécifique à la FK (CFAbd-Score) et une notation générique de la constipation à l'aide du « Patient Assessment of Constipation-Symptoms » (PAC-SYM) et d'un questionnaire alimentaire (Intake24). Les participants fourniront les données du questionnaire à 3 moments, à 6 mois d'intervalle (ligne de base, 6 et 12 mois).

Le groupe B aura des selles et du sang pour le microbiome, les médiateurs inflammatoires et les graisses fécales. Les participants fourniront des échantillons de selles et de sang à 3 moments, à 6 mois d'intervalle (ligne de base, 6 et 12 mois).

Le groupe C aura une IRM intestinale et des études exploratoires de l'inflammation (expression de gènes immunitaires et analyse de micro ARN). Les participants passeront environ 6 heures dans la salle d'examen IRM en une seule journée.

Groupe A - 300 adultes et 50 enfants. Groupe B - 100 adultes et 20 enfants (les participants du groupe B seront tirés du groupe A).

Groupe C - 40 adultes et 10 enfants (les participants du groupe C seront tirés du groupe B).

Inscription finale totale 300 adultes et 50 enfants

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

350

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Royaume-Uni, NG7 2UH

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Enfants de 6 à 15 ans et adultes de plus de 16 ans atteints de mucoviscidose

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic confirmé de fibrose kystique (caractéristiques cliniques de la mucoviscidose associées à un génotype connu pour être associé à la mucoviscidose ou à un chlorure de sueur diagnostique).
  2. Pour les participants inscrits dans le groupe A via l'application pour téléphone mobile, le diagnostic autodéclaré sera accepté.
  3. Les patients adultes seront âgés de 16 à 60 ans et fréquenteront les centres de Nottingham ou Leeds CF.
  4. Les patients pédiatriques seront âgés de 6 à 15 ans et fréquenteront le Nottingham CF Centre.
  5. Capacité à consentir ou à comprendre les exigences de l'étude lorsque le consentement des parents ou du tuteur est nécessaire.
  6. Anglophone (le panel de questionnaires que les enquêteurs utiliseront n'a pour l'instant été validé qu'en anglais).

Critère d'exclusion:

EXCLUSIONS À LA PARTICIPATION À TOUTE PARTIE DE L'ÉTUDE

  1. Diagnostic autodéclaré d'une affection gastro-intestinale supplémentaire, par ex. maladie intestinale inflammatoire, maladie cœliaque ou cancer gastro-intestinal.
  2. Patients de Leeds précédemment inscrits à l'étude IGLOO-CF* * Les données de l'étude IGLOO-CF formeront l'ensemble de données de validation pour l'analyse des classes latentes dans GRAMPUS-CF.

EXCLUSIONS À LA PARTICIPATION AU GROUPE C (IRM)

  1. Mesure du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) de <40 % prédit à l'aide des critères de la Global Lung Initiative, selon les dossiers cliniques.
  2. Contre-indication à l'IRM, comme métal embarqué, stimulateur cardiaque.
  3. Incapable d'arrêter les médicaments directement prescrits pour modifier les habitudes intestinales, tels que les laxatifs ou les anti-diarrhéiques, le jour de l'étude.
  4. Résection antérieure de toute partie du tractus gastro-intestinal à l'exception de l'appendicectomie ou de la cholécystectomie. Le soulagement chirurgical du syndrome d'obstruction intestinale distale ou de l'iléus néonatal sera autorisé à moins que les dossiers cliniques montrent une excision de l'intestin > 20 cm de longueur.
  5. Stomie intestinale
  6. Diagnostic de maladie inflammatoire de l'intestin ou de maladie coeliaque confirmé par biopsie
  7. Malignité gastro-intestinale
  8. Incapable de se conformer aux restrictions alimentaires requises pour l'étude
  9. Grossesse - des tests sont disponibles au Centre d'imagerie Sir Peter Mansfield si les participantes ne sont pas sûres.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Les personnes atteintes de mucoviscidose
Personnes ayant un diagnostic confirmé âgées de plus de six ans
Autre: Analyse de classe latente

Les enquêteurs mèneront une étude longitudinale comprenant des groupes emboîtés A à C de la population étudiée, avec des investigations mécanistes progressivement plus détaillées. Pas de groupe témoin.

Le groupe A complétera une mesure spécifique des symptômes intestinaux (CFAbd-Score), un score générique de constipation (PAC-SYM) et un rappel alimentaire de 24 heures (Intake24).

Le groupe B aura des selles et du sang pour le microbiome, les médiateurs inflammatoires et les graisses fécales.

Le groupe C aura une IRM intestinale et des études exploratoires de l'inflammation.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Identification de phénotypes distincts de symptômes gastro-intestinaux chez les personnes atteintes de mucoviscidose
Délai: Ligne de base

L'analyse des classes latentes sera utilisée pour déterminer les groupes de symptômes (phénotypes). Cela dépendra des scores des questionnaires CF-Abd et Patient Assessment of Constipation symptom (PAC-SYM).

CF-Abd comprend 28 items notés sur 6 points. L'échelle de notation est comprise entre 0 et 100 avec des valeurs plus élevées pour l'augmentation de la fréquence et/ou de la gravité des symptômes.

PAC-SYM comprend 12 éléments notés sur une échelle de Likert en 5 points (0-4). Le score global est la moyenne des 12 items. Un score plus élevé indique des symptômes plus graves.

Ceux-ci, ainsi que les données du questionnaire alimentaire (Intake24) seront utilisés dans l'analyse des classes latentes pour déterminer les groupes de symptômes
Ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Association de grappes (résultat principal) avec des marqueurs inflammatoires des selles
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de clusters (résultat principal) avec des marqueurs inflammatoires des selles pour explorer les mécanismes possibles : calprotectine fécale et cytokines fécales
jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de grappes (résultat principal) avec l'élastase des selles
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de grappes (résultat principal) avec l'élastase des selles (un marqueur de la fonction exocrine pancréatique) pour explorer les mécanismes possibles
jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de grappes (résultat principal) avec la graisse des selles
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association des grappes (résultat principal) avec la graisse des selles pour explorer les mécanismes possibles.
jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de grappes (résultat principal) avec le microbiome fécal
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de clusters (résultat principal) avec le microbiome fécal pour explorer les mécanismes possibles.
jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de grappes (résultat principal) avec le métabolome fécal
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de clusters (résultat principal) avec le métabolome fécal pour explorer les mécanismes possibles
jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de grappes (résultat principal) avec des marqueurs sanguins de la perméabilité intestinale
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association de clusters (résultat principal) avec des marqueurs sanguins de la perméabilité intestinale pour explorer les mécanismes possibles.
jusqu'à la fin de l'étude (mesuré au départ, 6 et 12 mois)
Association des clusters (résultat principal) avec les mesures d'imagerie par résonance magnétique
Délai: Pendant la procédure
Association de clusters (résultat principal) avec des métriques d'imagerie par résonance magnétique pour explorer les mécanismes possibles : contenu en eau de l'intestin grêle, temps de transit orocaecal, volume colique et motilité
Pendant la procédure

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Nottingham

Collaborateurs

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alan Smyth, University of Nottingham

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2023

Première publication (Réel)

7 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRC 023

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les candidatures seront prises en compte pour l'accès aux données de l'étude, sans identifiant de participant.

Délai de partage IPD

Les candidatures seront examinées à partir du moment où notre propre analyse des données sera terminée (prévue pour le 31/12/26), pour un maximum de 7 ans après la fin de l'étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les demandes doivent être adressées à l'investigateur en chef via l'adresse e-mail de l'étude (grampuscf@nottingham.ac.uk). Les demandes seront évaluées au cas par cas.

Les candidatures doivent indiquer la question de recherche abordée et inclure un lien vers le protocole publié par le chercheur. Cela sera examiné par l'équipe de recherche et la décision finale de partager les données incombera au chercheur en chef. Le partage des données est spécifiquement mentionné dans la fiche d'information du participant et le consentement à cet effet a été obtenu.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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