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Comprender los síntomas intestinales en personas con fibrosis quística (GRAMPUS-CF SRC)

2 de agosto de 2023 actualizado por: University of Nottingham

Investigación intestinal que avanza en una comprensión mecanicista y personalizada de los síntomas en la fibrosis quística: el centro de investigación estratégica GRAMPUS-CF

Aunque las infecciones de pecho afectan el bienestar y la supervivencia en la fibrosis quística (FQ), la mayoría de las personas con FQ también tienen dificultad para digerir los alimentos y deben tomar medicamentos para esto. A pesar de este tratamiento, dos tercios de las personas con FQ faltan a la escuela o al trabajo debido a síntomas estomacales (dolor, hinchazón y flatulencia). En algunos casos, estos síntomas se vuelven severos y conducen a la obstrucción intestinal y al ingreso hospitalario. A largo plazo, las personas con FQ tienen un mayor riesgo de cáncer de intestino. Los investigadores pidieron a las personas con FQ ya los profesionales de la salud que sugirieran las preguntas más importantes para la investigación. El tratamiento de los síntomas intestinales estaba en su lista de los 10 principales. Los tratamientos actuales a menudo son ineficaces porque los investigadores no entienden completamente por qué ocurren los síntomas. GRAMPUS-CF SRC describirá con precisión las categorías de síntomas intestinales en la FQ y descubrirá por qué ocurren. Los investigadores harán esto usando imágenes de resonancia magnética (IRM) y pruebas que brindan una descripción detallada de los gérmenes en el intestino o que miden la inflamación. Los investigadores también estudiarán los efectos de la dieta mediante un cuestionario. Los investigadores vincularán estos resultados, utilizando estadísticas avanzadas para encontrar los factores que causan los síntomas intestinales. Luego, los investigadores identificarán los tratamientos que probablemente sean útiles. En trabajos futuros, los investigadores los probarán en ensayos clínicos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se trata de un estudio observacional longitudinal multicéntrico Estudio.

Hipótesis 1: se pueden definir distintos fenotipos de síntomas intestinales en la FQ mediante cuestionarios de síntomas.

Hipótesis 2: estos fenotipos se caracterizarán por diferencias en el mecanismo, aclarado por fisiología de resonancia magnética, microbioma intestinal, marcadores inflamatorios y factores dietéticos.

Hipótesis 3: la integración de datos mecanicistas identificará vías que pueden ser el objetivo de terapias nuevas y reutilizadas, modificaciones dietéticas y biomarcadores para identificar a los pacientes que probablemente se beneficiarán.

Diseño del estudio Estudio escalonado (3 grupos), utilizando análisis de clases latentes para caracterizar fenotipos de síntomas intestinales de FQ, a partir de datos clínicos y de cuestionarios.

Sin grupo de control. Los investigadores llevarán a cabo un estudio longitudinal que comprenderá los grupos anidados A a C de la población de estudio, con investigaciones mecánicas cada vez más detalladas.

El grupo A completará una medida específica de FQ de los síntomas intestinales (CFAbd-Score) y una puntuación genérica de estreñimiento utilizando la 'Evaluación del paciente de los síntomas de estreñimiento' (PAC-SYM) y un cuestionario dietético (Intake24). Los participantes proporcionarán los datos del cuestionario en 3 puntos temporales, con 6 meses de diferencia (línea de base, 6 y 12 meses).

El grupo B tendrá heces y sangre para microbioma, mediadores inflamatorios y grasa fecal. Los participantes proporcionarán muestras de heces y sangre en 3 puntos de tiempo, con 6 meses de diferencia (línea de base, 6 y 12 meses).

El grupo C tendrá una resonancia magnética intestinal y estudios exploratorios de inflamación (expresión de genes inmunitarios y análisis de micro ARN). Los participantes pasarán aproximadamente 6 horas en la suite de resonancia magnética en un solo día.

Grupo A - 300 adultos y 50 niños. Grupo B: 100 adultos y 20 niños (los participantes del grupo B serán seleccionados del grupo A).

Grupo C - 40 adultos y 10 niños (los participantes del grupo C serán seleccionados del grupo B).

Inscripción final total 300 adultos y 50 niños

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

350

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG7 2UH
        • Reclutamiento
        • Nottingham University Hospitals Trust
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños de 6 a 15 años y adultos mayores de 16 años con fibrosis quística

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico confirmado de fibrosis quística (características clínicas de FQ combinadas con un genotipo que se sabe que está asociado con FQ o un cloruro de sudor de diagnóstico).
  2. Para los participantes inscritos en el grupo A a través de la aplicación del teléfono móvil, se aceptará el diagnóstico autoinformado.
  3. Los pacientes adultos tendrán entre 16 y 60 años y asistirán a los Centros de FQ de Nottingham o Leeds.
  4. Los pacientes pediátricos tendrán entre 6 y 15 años y asistirán al Nottingham CF Centre.
  5. Capacidad para dar su consentimiento, o para comprender los requisitos del estudio cuando se necesita el consentimiento de los padres o tutores.
  6. Habla inglés (el panel de cuestionarios que utilizarán los investigadores hasta ahora ha sido validado solo en inglés).

Criterio de exclusión:

EXCLUSIONES A LA PARTICIPACIÓN EN CUALQUIER PARTE DEL ESTUDIO

  1. Diagnóstico autoinformado de una afección gastrointestinal adicional, p. enfermedad inflamatoria intestinal, enfermedad celíaca o cáncer gastrointestinal.
  2. Pacientes de Leeds previamente inscritos en el estudio IGLOO-CF* * Los datos del estudio IGLOO-CF formarán el conjunto de datos de validación para el análisis de clase latente en GRAMPUS-CF.

EXCLUSIONES A LA PARTICIPACIÓN EN EL GRUPO C (RMN)

  1. Medición de Volumen Espiratorio Forzado en 1 segundo (FEV1) de <40% predicho según criterios de Global Lung Initiative, según historias clínicas.
  2. Contraindicación para la resonancia magnética, como metal incrustado, marcapasos.
  3. No poder suspender los medicamentos recetados directamente para alterar el hábito intestinal, como laxantes o antidiarreicos, el día del estudio.
  4. Resección previa de cualquier parte del tracto gastrointestinal que no sea apendicectomía o colecistectomía. Se permitirá el alivio quirúrgico del síndrome de obstrucción intestinal distal o del íleo neonatal, a menos que los registros clínicos muestren la escisión de un intestino de más de 20 cm de longitud.
  5. estoma intestinal
  6. Diagnóstico de enfermedad inflamatoria intestinal o enfermedad celíaca confirmado por biopsia
  7. Neoplasia maligna gastrointestinal
  8. Incapaz de cumplir con las restricciones dietéticas requeridas para el estudio
  9. Embarazo: las pruebas están disponibles en el Centro de Imágenes Sir Peter Mansfield si los participantes no están seguros.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Personas con fibrosis quística
Personas con diagnóstico confirmado mayores de seis años
Otro: Análisis de clases latentes

Los investigadores llevarán a cabo un estudio longitudinal que comprenderá los grupos anidados A a C de la población de estudio, con investigaciones mecánicas cada vez más detalladas. Sin grupo de control.

El grupo A completará una medida específica de FQ de los síntomas intestinales (CFAbd-Score), una puntuación genérica de estreñimiento (PAC-SYM) y un recordatorio dietético de 24 horas (Intake24).

El grupo B tendrá heces y sangre para microbioma, mediadores inflamatorios y grasa fecal.

El grupo C tendrá una resonancia magnética intestinal y estudios exploratorios de inflamación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Identificación de distintos fenotipos de síntomas gastrointestinales en personas con fibrosis quística
Periodo de tiempo: Base

El análisis de clases latentes se utilizará para determinar los grupos de síntomas (fenotipos). Esto dependerá de las puntuaciones de los cuestionarios CF-Abd y Evaluación del paciente de síntomas de estreñimiento (PAC-SYM).

CF-Abd incluye 28 ítems clasificados en 6 puntos. La escala de puntuación está entre 0 y 100 con valores más altos para el aumento de la frecuencia y/o gravedad de los síntomas.

PAC-SYM incluye 12 ítems calificados en una escala Likert de 5 puntos (0-4). La puntuación global es la media de los 12 elementos. Una puntuación más alta indica peores síntomas.

Estos, junto con los datos del cuestionario dietético (Intake24) se utilizarán en el análisis de clases latentes para determinar los grupos de síntomas.
Base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Asociación de grupos (resultado principal) con marcadores inflamatorios en heces
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con marcadores inflamatorios en heces para explorar posibles mecanismos: calprotectina fecal y citocinas fecales
hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado primario) con elastasa fecal
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con elastasa fecal (un marcador de la función exocrina pancreática) para explorar posibles mecanismos
hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con grasa en las heces
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con grasa en heces para explorar posibles mecanismos.
hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con microbioma fecal
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con microbioma fecal para explorar posibles mecanismos.
hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con metaboloma fecal
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con metaboloma fecal para explorar posibles mecanismos
hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con marcadores sanguíneos de permeabilidad intestinal
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de grupos (resultado principal) con marcadores sanguíneos de permeabilidad intestinal para explorar posibles mecanismos.
hasta la finalización del estudio (medido al inicio del estudio, 6 y 12 meses)
Asociación de conglomerados (resultado primario) con métricas de Imágenes por Resonancia Magnética
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
Asociación de grupos (resultado principal) con métricas de resonancia magnética para explorar posibles mecanismos: contenido de agua en el intestino delgado, tiempo de tránsito orocecal, volumen colónico y motilidad
Durante el procedimiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Nottingham

Colaboradores

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Investigadores

  • Investigador principal: Alan Smyth, University of Nottingham

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

7 de julio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRC 023

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Se considerarán las solicitudes para acceder a los datos del estudio, sin identificadores de participantes.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes se considerarán desde el momento en que se complete nuestro propio análisis de datos (se espera que sea el 31/12/26), durante un máximo de 7 años después de la finalización del estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Las solicitudes deben dirigirse al investigador principal a través de la dirección de correo electrónico del estudio (grampuscf@nottingham.ac.uk). Las solicitudes se evaluarán caso por caso.

Las solicitudes deben indicar la pregunta de investigación que se aborda e incluir un enlace al protocolo publicado por el investigador. Esto será revisado por el equipo de investigación y la decisión final de compartir los datos será responsabilidad del investigador principal. El intercambio de datos se menciona específicamente en la hoja de información del participante y se ha obtenido el consentimiento para ello.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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