Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pochopení střevních příznaků u lidí s cystickou fibrózou (GRAMPUS-CF SRC)

2. srpna 2023 aktualizováno: University of Nottingham

Výzkum střeva, který posouvá mechanické a personalizované chápání příznaků cystické fibrózy: Strategické výzkumné centrum GRAMPUS-CF

Ačkoli infekce hrudníku ovlivňují pohodu a přežití u cystické fibrózy (CF), většina lidí s CF má také potíže s trávením potravy a musí kvůli tomu užívat léky. Navzdory této léčbě dvě třetiny lidí s CF vynechávají školu nebo práci kvůli břišním příznakům (bolest, nadýmání a větry). V některých případech se tyto příznaky stanou závažnými, což vede k obstrukci střev a přijetí do nemocnice. Dlouhodobě mají lidé s CF vyšší riziko rakoviny střev. Vyšetřovatelé požádali lidi s CF a zdravotníky, aby navrhli nejdůležitější otázky pro výzkum. Léčba střevních příznaků byla v jejich top 10 seznamu. Současná léčba je často neúčinná, protože vyšetřovatelé plně nerozumí tomu, proč se symptomy objevují. GRAMPUS-CF SRC přesně popíše kategorie střevních příznaků u CF a zjistí, proč k nim dochází. Vyšetřovatelé to udělají pomocí skenů magnetické rezonance (MRI) a testů, které poskytují podrobný popis bakterií ve střevě nebo které měří zánět. Výzkumníci budou také zkoumat účinky stravy pomocí dotazníku. Vyšetřovatelé spojí tyto výsledky dohromady pomocí pokročilých statistik k nalezení faktorů způsobujících střevní příznaky. Vyšetřovatelé pak určí léčebné postupy, které budou pravděpodobně užitečné. V budoucí práci je výzkumníci otestují v klinických studiích.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou longitudinální observační studii Study.

Hypotéza 1 - Pomocí symptomových dotazníků lze definovat odlišné fenotypy střevních příznaků u CF.

Hypotéza 2 - Tyto fenotypy budou charakterizovány rozdíly v mechanismu, objasněné fyziologií MRI, střevním mikrobiomem, zánětlivými markery a dietními faktory.

Hypotéza 3 – Integrace mechanistických dat identifikuje cesty, na které mohou být zaměřena nová a přepracovaná terapeutika, dietní modifikace a biomarkery, aby se identifikovali ti pacienti, kteří budou pravděpodobně mít prospěch.

Návrh studie Stupňová studie (3 skupiny), využívající analýzu latentních tříd k charakterizaci fenotypů příznaků CF střeva, z klinických a dotazníkových údajů.

Žádná kontrolní skupina. Výzkumníci provedou longitudinální studii zahrnující vnořené skupiny A až C studované populace s postupně podrobnějším mechanistickým zkoumáním.

Skupina A vyplní CF-specifické měření střevních příznaků (CFAbd-Score) a generické skóre zácpy pomocí „Patient Assessment of Constipation-Symptom“ (PAC-SYM) a dietního dotazníku (Intake24). Účastníci poskytnou údaje z dotazníku ve 3 časových bodech s odstupem 6 měsíců (výchozí stav, 6 a 12 měsíců).

Skupina B bude mít stolici a krev pro mikrobiom, zánětlivé mediátory a fekální tuk. Účastníci poskytnou vzorky stolice a krve ve 3 časových bodech s odstupem 6 měsíců (výchozí stav, 6 a 12 měsíců).

Skupina C bude mít MRI střeva a průzkumné studie zánětu (exprese imunitního genu a analýza mikro RNA). Účastníci stráví během jednoho dne přibližně 6 hodin v soupravě pro skenování magnetickou rezonancí.

Skupina A - 300 dospělých a 50 dětí. Skupina B - 100 dospělých a 20 dětí (účastníci skupiny B budou vylosováni ze skupiny A).

Skupina C - 40 dospělých a 10 dětí (účastníci skupiny C budou vylosováni ze skupiny B).

Celkový konečný zápis 300 dospělých a 50 dětí

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

350

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti ve věku 6-15 let a dospělí starší 16 let s cystickou fibrózou

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza cystické fibrózy (klinické rysy CF kombinované buď s genotypem, o kterém je známo, že je spojen s CF, nebo s diagnostickým chloridem potu).
  2. U účastníků zapsaných do skupiny A prostřednictvím aplikace pro mobilní telefony bude akceptována diagnóza, kterou si sami nahlásí.
  3. Dospělí pacienti budou ve věku 16–60 let a budou navštěvovat CF centra v Nottinghamu nebo Leedsu.
  4. Pediatričtí pacienti budou ve věku 6-15 let a budou navštěvovat Nottingham CF Centre.
  5. Schopnost vyjádřit souhlas nebo porozumět požadavkům studie, kde je nutný souhlas rodiče nebo opatrovníka.
  6. anglicky mluvící (panel dotazníků, které vyšetřovatelé použijí, byl zatím ověřen pouze v angličtině).

Kritéria vyloučení:

VYLOUČENÍ ÚČASTI V JAKÉKOLI ČÁSTI STUDIA

  1. Samostatně hlášená diagnóza dalšího gastrointestinálního stavu, např. zánětlivé onemocnění střev, celiakii nebo rakovinu trávicího traktu.
  2. Pacienti z Leedsu, kteří byli dříve zařazeni do studie IGLOO-CF* * Data ze studie IGLOO-CF budou tvořit validační soubor dat pro analýzu latentních tříd v GRAMPUS-CF.

VYLOUČENÍ ÚČASTI VE SKUPINĚ C (MR)

  1. Měření objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) < 40 % předpovězené pomocí kritérií Global Lung Initiative, podle klinických záznamů.
  2. Kontraindikace k MRI skenování, jako je zapuštěný kov, kardiostimulátor.
  3. Neschopnost vysadit léky přímo předepsané ke změně střevního návyku, jako jsou laxativa proti průjmu, v den studie.
  4. Předchozí resekce jakékoli části gastrointestinálního traktu kromě apendicektomie nebo cholecystektomie. Chirurgická úleva od syndromu distální střevní obstrukce nebo neonatálního ileu bude povolena, pokud klinické záznamy neukážou excizi střeva > 20 cm na délku.
  5. Střevní stomie
  6. Diagnóza zánětlivého onemocnění střev nebo celiakie potvrzená biopsií
  7. Gastrointestinální malignita
  8. Neschopnost dodržet dietní omezení požadovaná pro studii
  9. Těhotenství – pokud si účastníci nejsou jistí, jsou k dispozici testy v Imaging Center Sira Petera Mansfielda.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Lidé s cystickou fibrózou
Lidé s potvrzenou diagnózou starší šesti let
Jiný: Analýza latentních tříd

Výzkumníci provedou longitudinální studii zahrnující vnořené skupiny A až C studované populace s postupně podrobnějším mechanistickým zkoumáním. Žádná kontrolní skupina.

Skupina A dokončí měření střevních příznaků specifické pro CF (CFAbd-Score), generické skóre zácpy (PAC-SYM) a 24hodinové stažení stravy (Intake24).

Skupina B bude mít stolici a krev pro mikrobiom, zánětlivé mediátory a fekální tuk.

Skupina C bude mít MRI střeva a průzkumné studie zánětu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikace odlišných fenotypů gastrointestinálních symptomů u lidí s cystickou fibrózou
Časové okno: Základní linie

Analýza latentních tříd bude použita ke stanovení shluků symptomů (fenotypů). To bude záviset na skóre v dotaznících CF-Abd a Patient Assessment of Constipation symptom (PAC-SYM).

CF-Abd obsahuje 28 položek s hodnocením 6 bodů. Bodovací stupnice je mezi 0 a 100 s vyššími hodnotami pro zvyšující se frekvenci a/nebo závažnost symptomů.

PAC-SYM obsahuje 12 položek hodnocených na 5bodové (0-4) Likertově stupnici. Globální skóre je průměr všech 12 položek. Vyšší skóre znamená horší příznaky.

Ty budou spolu s údaji z dietního dotazníku (Příjem24) použity v analýze latentních tříd k určení shluků symptomů
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Asociace shluků (primární výsledek) s markery zánětu stolice
Časové okno: dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) se zánětlivými markery stolice za účelem prozkoumání možných mechanismů: fekální kalprotektin a fekální cytokiny
dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s elastázou stolice
Časové okno: dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s elastázou stolice (marker exokrinní funkce pankreatu) za účelem prozkoumání možných mechanismů
dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s tukem ve stolici
Časové okno: dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s tukem ve stolici za účelem prozkoumání možných mechanismů.
dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s fekálním mikrobiomem
Časové okno: dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s fekálním mikrobiomem za účelem prozkoumání možných mechanismů.
dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s fekálním metabolomem
Časové okno: dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace klastrů (primární výsledek) s fekálním metabolomem za účelem prozkoumání možných mechanismů
dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s krevními markery propustnosti střeva
Časové okno: dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s krevními markery propustnosti střeva za účelem prozkoumání možných mechanismů.
dokončením studia (měřeno na začátku, 6 a 12 měsíců)
Asociace shluků (primární výsledek) s metrikami magnetické rezonance
Časové okno: Během procedury
Asociace klastrů (primární výsledek) s metrikami magnetické rezonance za účelem prozkoumání možných mechanismů: obsah vody v tenkém střevě, orocekální doba průchodu, objem a motilita tlustého střeva
Během procedury

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Nottingham

Spolupracovníci

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alan Smyth, University of Nottingham

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRC 023

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přihlášky budou posuzovány pro přístup ke studijním údajům bez identifikátorů účastníků.

Časový rámec sdílení IPD

Přihlášky budou posuzovány od doby, kdy bude dokončena naše vlastní analýza dat (předpokládá se 31. 12. 26), maximálně po dobu 7 let po ukončení studia.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti by měly být adresovány hlavnímu zkoušejícímu prostřednictvím e-mailové adresy studie (grampuscf@nottingham.ac.uk). Žádosti budou posuzovány případ od případu.

Žádosti by měly uvádět výzkumnou otázku, která je řešena, a obsahovat odkaz na publikovaný protokol výzkumníka. To bude přezkoumáno výzkumným týmem a konečné rozhodnutí o sdílení dat bude v kompetenci hlavního řešitele. Sdílení dat je výslovně uvedeno v informačním listu účastníka a byl k tomu získán souhlas.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Analýza latentních tříd

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit