Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forstå tarmsymptomer hos personer med cystisk fibrose (GRAMPUS-CF SRC)

2. august 2023 oppdatert av: University of Nottingham

Tarmforskning fremmer en mekanistisk og personlig forståelse av symptomer ved cystisk fibrose: GRAMPUS-CF Strategic Research Center

Selv om brystinfeksjoner påvirker velvære og overlevelse ved cystisk fibrose (CF), har de fleste med CF også problemer med å fordøye mat og må ta medisiner for dette. Til tross for denne behandlingen, savner to tredjedeler av personer med CF skole eller jobb på grunn av magesymptomer (smerter, oppblåsthet og vind). I noen tilfeller blir disse symptomene alvorlige, noe som fører til tarmobstruksjon og sykehusinnleggelse. Langsiktig har personer med CF en større risiko for tarmkreft. Etterforskerne ba personer med CF og helsepersonell om å foreslå de viktigste spørsmålene for forskning. Behandling av tarmsymptomer var på topp 10-listen deres. Nåværende behandlinger er ofte ineffektive fordi etterforskerne ikke helt forstår hvorfor symptomene oppstår. GRAMPUS-CF SRC vil nøyaktig beskrive kategoriene av tarmsymptomer ved CF og finne ut hvorfor de oppstår. Etterforskerne vil gjøre dette ved hjelp av magnetisk resonansavbildning (MRI) og tester som gir en detaljert beskrivelse av bakteriene i tarmen eller som måler betennelse. Etterforskerne vil også studere effekten av kosthold ved hjelp av et spørreskjema. Etterforskerne vil koble disse resultatene sammen ved å bruke avansert statistikk for å finne faktorene som forårsaker tarmsymptomer. Etterforskerne vil deretter identifisere behandlinger som sannsynligvis vil være nyttige. I fremtidig arbeid vil etterforskerne teste disse i kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter longitudinell observasjonsstudie Studie.

Hypotese 1 - Distinkte fenotyper av tarmsymptomer ved CF kan defineres ved hjelp av symptomspørreskjemaer.

Hypotese 2 - Disse fenotypene vil være preget av forskjeller i mekanisme, belyst av MR-fysiologi, tarmmikrobiom, inflammatoriske markører og kostholdsfaktorer.

Hypotese 3 - Integrasjon av mekanistiske data vil identifisere veier som kan målrettes av nye og gjenbrukte terapeutiske midler, kostholdsendringer og biomarkører for å identifisere de pasientene som sannsynligvis vil ha nytte av det.

Studiedesign Lagdelt studie (3 grupper), ved bruk av latent klasseanalyse for å karakterisere fenotyper av CF-tarmsymptomer, fra kliniske data og spørreskjemadata.

Ingen kontrollgruppe. Etterforskerne vil gjennomføre en longitudinell studie som omfatter nestede grupper A til C av studiepopulasjonen, med gradvis mer detaljerte mekanistiske undersøkelser.

Gruppe A vil fullføre et CF-spesifikt mål på tarmsymptomer (CFAbd-Score) og en generisk forstoppelsesscoring ved å bruke 'Pasientvurdering av obstipasjonssymptomer' (PAC-SYM) og et kostholdsspørreskjema (Intake24). Deltakerne vil gi spørreskjemadata ved 3 tidspunkter, med 6 måneders mellomrom (grunnlinje, 6 og 12 måneder).

Gruppe B vil ha avføring og blod for mikrobiom, inflammatoriske mediatorer og fekalt fett. Deltakerne vil gi avførings- og blodprøver på 3 tidspunkter, med 6 måneders mellomrom (grunnlinje, 6 og 12 måneder).

Gruppe C vil ha tarm-MR og utforskende studier av betennelse (immungenuttrykk og mikro-RNA-analyse). Deltakerne vil tilbringe omtrent 6 timer i MR-skanningssuiten på en enkelt dag.

Gruppe A - 300 voksne og 50 barn. Gruppe B - 100 voksne og 20 barn (deltakere i gruppe B trekkes fra gruppe A).

Gruppe C - 40 voksne og 10 barn (deltakere i gruppe C trekkes fra gruppe B).

Total endelig påmelding 300 voksne og 50 barn

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

350

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Storbritannia, NG7 2UH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn i alderen 6-15 år og voksne over 16 år med cystisk fibrose

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Bekreftet diagnose av cystisk fibrose (kliniske trekk ved CF kombinert med enten en genotype kjent for å være assosiert med CF eller et diagnostisk svetteklorid).
  2. For deltakere påmeldt gruppe A via mobilappen aksepteres egenrapportert diagnose.
  3. Voksne pasienter vil være i alderen 16-60 år og gå på Nottingham eller Leeds CF-sentre.
  4. Pediatriske pasienter vil være i alderen 6-15 år og gå på Nottingham CF Centre.
  5. Evne til å samtykke, eller til å forstå kravene til studien der samtykke fra foreldre eller foresatte er nødvendig.
  6. Engelsktalende (panelet med spørreskjemaer etterforskerne skal bruke har så langt kun blitt validert på engelsk).

Ekskluderingskriterier:

UTELUKKELSER FOR DELTAKELSE I ENHVER DELER AV STUDIEN

  1. Selvrapportert diagnose av en ekstra gastrointestinal tilstand f.eks. inflammatorisk tarmsykdom, cøliaki eller mage-tarmkreft.
  2. Pasienter fra Leeds som tidligere er registrert i IGLOO-CF-studien* * Data fra IGLOO-CF-studien vil danne valideringsdatasettet for den latente klasseanalysen i GRAMPUS-CF.

UTELUKKELSER FOR DELTAKELSE I GRUPPE C (MR-SKANNINGER)

  1. Måling av tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) på <40 % forutsagt ved bruk av Global Lung Initiative-kriterier, i henhold til kliniske journaler.
  2. Kontraindikasjon til MR-skanning, slik som innebygd metall, pacemaker.
  3. Kan ikke stoppe medisiner som er foreskrevet direkte for å endre avføringsvaner, som avføringsmidler mot diaré, på studiedagen.
  4. Tidligere reseksjon av hvilken som helst del av mage-tarmkanalen bortsett fra blindtarm- eller kolecystektomi. Kirurgisk lindring av distalt intestinalt obstruksjonssyndrom eller neonatal ileus vil være tillatt med mindre kliniske dokumenter viser eksisjon av tarm >20 cm i lengde.
  5. Intestinal stomi
  6. Diagnose av inflammatorisk tarmsykdom eller cøliaki bekreftet ved biopsi
  7. Gastrointestinal malignitet
  8. Kan ikke overholde kostholdsrestriksjoner som kreves for studien
  9. Graviditet - tester er tilgjengelig på Sir Peter Mansfield Imaging Center hvis deltakerne er usikre.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Personer med cystisk fibrose
Personer med bekreftet diagnose over seks år
Annen: Latent klasseanalyse

Etterforskerne vil gjennomføre en longitudinell studie som omfatter nestede grupper A til C av studiepopulasjonen, med gradvis mer detaljerte mekanistiske undersøkelser. Ingen kontrollgruppe.

Gruppe A vil fullføre et CF-spesifikt mål på tarmsymptomer (CFAbd-Score), en generisk forstoppelsesscore (PAC-SYM) og 24 timers diettinnkalling (Intake24).

Gruppe B vil ha avføring og blod for mikrobiom, inflammatoriske mediatorer og fekalt fett.

Gruppe C vil ha tarm-MR og utforskende studier av betennelse.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Identifikasjon av distinkte fenotyper av gastrointestinale symptomer hos personer med cystisk fibrose
Tidsramme: Grunnlinje

Latent klasseanalyse vil bli brukt for å bestemme symptomklynger (fenotyper). Dette vil avhenge av skårene på spørreskjemaene CF-abd og pasientvurdering av obstipasjonssymptomer (PAC-SYM).

CF-Abd inkluderer 28 varer vurdert på en 6-poeng. Poengskalaen er mellom 0 og 100 med høyere verdier for økende frekvens og/eller alvorlighetsgrad av symptomer.

PAC-SYM inkluderer 12 elementer vurdert på en 5-punkts (0-4) Likert-skala. Den globale poengsummen er gjennomsnittet av alle 12 elementer. Høyere poengsum indikerer verre symptomer.

Disse vil sammen med data fra kostholdsspørreskjemaet (Intak24) brukes i latent klasseanalyse for å bestemme symptomklynger
Grunnlinje

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Assosiasjon av klynger (primært utfall) med avføringsinflammatoriske markører
Tidsramme: gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Forening av klynger (primært utfall) med avføringsinflammatoriske markører for å utforske mulige mekanismer: Fekalt kalprotektin og fekale cytokiner
gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med avføringselastase
Tidsramme: gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med avføringselastase (en markør for bukspyttkjertelens eksokrine funksjon) for å utforske mulige mekanismer
gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med avføringsfett
Tidsramme: gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med avføringsfett for å utforske mulige mekanismer.
gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med fekalt mikrobiom
Tidsramme: gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med fekalt mikrobiom for å utforske mulige mekanismer.
gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Assosiasjon av klynger (primært utfall) med fekalt metabolom
Tidsramme: gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med fekalt metabolom for å utforske mulige mekanismer
gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Assosiasjon av klynger (primært utfall) med blodmarkører for tarmpermeabilitet
Tidsramme: gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Sammenslutning av klynger (primært utfall) med blodmarkører for tarmpermeabilitet for å utforske mulige mekanismer.
gjennom studieavslutning (målt ved baseline, 6 og 12 måneder)
Assosiasjon av klynger (primært utfall) med magnetisk resonansbildemetrikk
Tidsramme: Under prosedyren
Assosiasjon av klynger (primært utfall) med magnetisk resonansavbildningsmetrikk for å utforske mulige mekanismer: vanninnhold i tynntarmen, orocaecal transittid, kolonvolum og motilitet
Under prosedyren

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Nottingham

Samarbeidspartnere

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alan Smyth, University of Nottingham

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRC 023

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Søknader vil bli vurdert for tilgang til studiedata, uten deltakeridentifikatorer.

IPD-delingstidsramme

Søknader vil bli vurdert fra det tidspunktet vår egen dataanalyse er fullført (forventet 31/12/26), i maksimalt 7 år etter fullført studie.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsler skal rettes til sjefsetterforskeren via studiens e-postadresse (grampuscf@nottingham.ac.uk). Forespørsler vil bli vurdert fra sak til sak.

Søknader bør angi forskningsspørsmålet som tas opp og inkludere en lenke til forskerens publiserte protokoll. Dette vil bli gjennomgått av forskerteamet og en endelig beslutning om å dele data vil være hovedetterforskerens ansvar. Datadeling er spesifikt nevnt i deltakerinformasjonsbladet og samtykke til dette er innhentet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Latent klasseanalyse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere