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Comprensione dei sintomi intestinali nelle persone con fibrosi cistica (GRAMPUS-CF SRC)

2 agosto 2023 aggiornato da: University of Nottingham

La ricerca sull'intestino promuove una comprensione meccanicistica e personalizzata dei sintomi nella fibrosi cistica: il Centro di ricerca strategica GRAMPUS-CF

Sebbene le infezioni polmonari influenzino il benessere e la sopravvivenza nella fibrosi cistica (FC), la maggior parte delle persone con FC ha anche difficoltà a digerire il cibo e deve assumere farmaci per questo. Nonostante questo trattamento, due terzi delle persone con FC perdono la scuola o il lavoro a causa dei sintomi della pancia (dolore, gonfiore e flatulenza). In alcuni casi questi sintomi diventano gravi portando all'ostruzione intestinale e al ricovero in ospedale. A lungo termine, le persone con FC hanno un rischio maggiore di cancro intestinale. I ricercatori hanno chiesto alle persone con FC e agli operatori sanitari di suggerire le domande più importanti per la ricerca. Il trattamento dei sintomi intestinali era nella loro top 10. I trattamenti attuali sono spesso inefficaci perché i ricercatori non comprendono appieno il motivo per cui si verificano i sintomi. GRAMPUS-CF SRC descriverà accuratamente le categorie di sintomi intestinali nella FC e scoprirà perché si verificano. Gli investigatori lo faranno utilizzando scansioni e test di risonanza magnetica (MRI) che forniscono una descrizione dettagliata dei germi nell'intestino o che misurano l'infiammazione. Gli investigatori studieranno anche gli effetti della dieta, utilizzando un questionario. Gli investigatori collegheranno questi risultati insieme, utilizzando statistiche avanzate per trovare i fattori che causano i sintomi intestinali. Gli investigatori identificheranno quindi i trattamenti che potrebbero essere utili. Nel lavoro futuro gli investigatori li testeranno negli studi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale longitudinale multicentrico Studio.

Ipotesi 1 - I fenotipi distinti dei sintomi intestinali nella FC possono essere definiti, utilizzando questionari sui sintomi.

Ipotesi 2 - Questi fenotipi saranno caratterizzati da differenze nel meccanismo, chiarite dalla fisiologia della risonanza magnetica, dal microbioma intestinale, dai marcatori infiammatori e dai fattori dietetici.

Ipotesi 3 - L'integrazione dei dati meccanicistici identificherà percorsi che possono essere presi di mira da terapie nuove e riproposte, modifiche dietetiche e biomarcatori per identificare quei pazienti che potrebbero trarne beneficio.

Disegno dello studio Studio a più livelli (3 gruppi), che utilizza l'analisi della classe latente per caratterizzare i fenotipi dei sintomi intestinali della FC, dai dati clinici e del questionario.

Nessun gruppo di controllo. I ricercatori condurranno uno studio longitudinale comprendente i gruppi nidificati da A a C della popolazione in studio, con indagini meccanicistiche progressivamente più dettagliate.

Il gruppo A completerà una misura specifica dei sintomi intestinali CF (CFAbd-Score) e un punteggio generico di costipazione utilizzando la "Valutazione del paziente dei sintomi di costipazione" (PAC-SYM) e un questionario dietetico (Intake24). I partecipanti forniranno i dati del questionario in 3 punti temporali, a distanza di 6 mesi (linea di base, 6 e 12 mesi).

Il gruppo B avrà feci e sangue per microbioma, mediatori dell'infiammazione e grasso fecale. I partecipanti forniranno campioni di feci e sangue in 3 punti temporali, a 6 mesi di distanza (basale, 6 e 12 mesi).

Il gruppo C avrà una risonanza magnetica intestinale e studi esplorativi sull'infiammazione (espressione genica immunitaria e analisi del micro RNA). I partecipanti trascorreranno circa 6 ore nella suite di scansione MRI in un solo giorno.

Gruppo A - 300 adulti e 50 bambini. Gruppo B - 100 adulti e 20 bambini (i partecipanti del gruppo B verranno estratti dal gruppo A).

Gruppo C - 40 adulti e 10 bambini (i partecipanti del gruppo C verranno estratti dal gruppo B).

Totale iscrizione finale 300 adulti e 50 bambini

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

350

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG7 2UH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini di età compresa tra 6 e 15 anni e adulti di età superiore a 16 anni con fibrosi cistica

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di fibrosi cistica (caratteristiche cliniche di CF combinate con un genotipo noto per essere associato a CF o un cloruro di sudore diagnostico).
  2. Per i partecipanti iscritti al gruppo A tramite l'app del telefono cellulare, sarà accettata la diagnosi autodichiarata.
  3. I pazienti adulti avranno un'età compresa tra 16 e 60 anni e frequenteranno i centri CF di Nottingham o Leeds.
  4. I pazienti pediatrici avranno un'età compresa tra 6 e 15 anni e frequenteranno il Nottingham CF Centre.
  5. Capacità di acconsentire o di comprendere i requisiti dello studio in cui è necessario il consenso del genitore o del tutore.
  6. Lingua inglese (il gruppo di questionari che gli investigatori utilizzeranno è stato finora convalidato solo in inglese).

Criteri di esclusione:

ESCLUSIONI ALLA PARTECIPAZIONE A QUALSIASI PARTE DELLO STUDIO

  1. Diagnosi autodichiarata di un'ulteriore condizione gastrointestinale, ad es. malattie infiammatorie intestinali, celiachia o cancro gastrointestinale.
  2. Pazienti di Leeds precedentemente arruolati nello studio IGLOO-CF* * I dati dello studio IGLOO-CF costituiranno il set di dati di convalida per l'analisi della classe latente in GRAMPUS-CF.

ESCLUSIONI DALLA PARTECIPAZIONE AL GRUPPO C (RMN)

  1. Misurazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) <40% previsto utilizzando i criteri della Global Lung Initiative, secondo le cartelle cliniche.
  2. Controindicazione alla scansione MRI, come metallo incorporato, pacemaker.
  3. Incapace di interrompere i farmaci direttamente prescritti per alterare le abitudini intestinali, come i lassativi o gli antidiarroici, nel giorno dello studio.
  4. Precedente resezione di qualsiasi parte del tratto gastro-intestinale ad eccezione di appendicectomia o colecistectomia. Sarà consentito il sollievo chirurgico della sindrome da ostruzione intestinale distale o dell'ileo neonatale a meno che le cartelle cliniche non mostrino l'escissione dell'intestino > 20 cm di lunghezza.
  5. Stomia intestinale
  6. Diagnosi di malattia infiammatoria intestinale o celiachia confermata dalla biopsia
  7. Neoplasie gastrointestinali
  8. Incapace di rispettare le restrizioni dietetiche richieste per lo studio
  9. Gravidanza: i test sono disponibili presso il Sir Peter Mansfield Imaging Center se i partecipanti non sono sicuri.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Le persone con fibrosi cistica
Persone con diagnosi confermata di età superiore ai sei anni
Altro: Analisi di classe latente

I ricercatori condurranno uno studio longitudinale comprendente i gruppi nidificati da A a C della popolazione in studio, con indagini meccanicistiche progressivamente più dettagliate. Nessun gruppo di controllo.

Il gruppo A completerà una misura specifica dei sintomi intestinali CF (CFAbd-Score), un punteggio di costipazione generico (PAC-SYM) e richiamo dietetico di 24 ore (Intake24).

Il gruppo B avrà feci e sangue per microbioma, mediatori dell'infiammazione e grasso fecale.

Il gruppo C avrà una risonanza magnetica intestinale e studi esplorativi sull'infiammazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificazione di fenotipi distinti di sintomi gastrointestinali nelle persone con fibrosi cistica
Lasso di tempo: Linea di base

L'analisi delle classi latenti verrà utilizzata per determinare i gruppi di sintomi (fenotipi). Ciò dipenderà dai punteggi dei questionari CF-Abd e Patient Assessment of Constipation sintomo (PAC-SYM).

CF-Abd include 28 elementi valutati su un 6 punti. La scala di punteggio è compresa tra 0 e 100 con valori più alti per aumentare la frequenza e/o la gravità dei sintomi.

PAC-SYM include 12 item valutati su una scala Likert a 5 punti (0-4). Il punteggio globale è la media di tutti i 12 item. Un punteggio più alto indica sintomi peggiori.

Questi, insieme ai dati del questionario dietetico (Intake24) saranno utilizzati nell'analisi della classe latente per determinare i gruppi di sintomi
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Associazione di cluster (esito primario) con marcatori infiammatori delle feci
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (outcome primario) con marker infiammatori fecali per esplorare possibili meccanismi: calprotectina fecale e citochine fecali
attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (risultato primario) con elastasi delle feci
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (outcome primario) con elastasi fecale (un marker della funzione esocrina pancreatica) per esplorare i possibili meccanismi
attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (risultato primario) con il grasso delle feci
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (risultato primario) con il grasso delle feci per esplorare i possibili meccanismi.
attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (esito primario) con microbioma fecale
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (risultato primario) con microbioma fecale per esplorare possibili meccanismi.
attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (esito primario) con metaboloma fecale
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (risultato primario) con metaboloma fecale per esplorare possibili meccanismi
attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (esito primario) con marcatori ematici di permeabilità intestinale
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (esito primario) con marcatori ematici di permeabilità intestinale per esplorare possibili meccanismi.
attraverso il completamento dello studio (misurato al basale, 6 e 12 mesi)
Associazione di cluster (risultato primario) con metriche di risonanza magnetica
Lasso di tempo: Durante la procedura
Associazione di cluster (outcome primario) con metriche di risonanza magnetica per immagini per esplorare i possibili meccanismi: contenuto idrico dell'intestino tenue, tempo di transito orocecale, volume e motilità del colon
Durante la procedura

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Nottingham

Collaboratori

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Investigatori

  • Investigatore principale: Alan Smyth, University of Nottingham

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRC 023

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Le domande saranno prese in considerazione per l'accesso ai dati dello studio, senza identificatori dei partecipanti.

Periodo di condivisione IPD

Le domande saranno prese in considerazione dal momento in cui la nostra analisi dei dati sarà completa (previsto per il 31/12/26), per un massimo di 7 anni dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste devono essere indirizzate al ricercatore capo tramite l'indirizzo e-mail dello studio (grampuscf@nottingham.ac.uk). Le richieste saranno valutate caso per caso.

Le domande devono indicare la domanda di ricerca affrontata e includere un collegamento al protocollo pubblicato dal ricercatore. Questo sarà esaminato dal gruppo di ricerca e la decisione finale di condividere i dati sarà responsabilità del ricercatore capo. La condivisione dei dati è specificatamente menzionata nella scheda informativa del partecipante ed è stato ottenuto il consenso per questo.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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