Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zrozumienie objawów jelitowych u osób z mukowiscydozą (GRAMPUS-CF SRC)

2 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: University of Nottingham

Badania jelitowe na rzecz mechanistycznego i spersonalizowanego rozumienia objawów mukowiscydozy: Centrum Badań Strategicznych GRAMPUS-CF

Chociaż infekcje klatki piersiowej wpływają na samopoczucie i przeżycie w mukowiscydozie (CF), większość osób z mukowiscydozą ma również trudności z trawieniem pokarmu i musi na to przyjmować leki. Pomimo tego leczenia dwie trzecie osób z mukowiscydozą opuszcza szkołę lub pracę z powodu objawów brzusznych (ból, wzdęcia i wiatry). W niektórych przypadkach objawy te nasilają się, prowadząc do niedrożności jelit i hospitalizacji. W dłuższej perspektywie osoby z mukowiscydozą mają większe ryzyko raka jelita grubego. Badacze poprosili osoby z mukowiscydozą i pracowników służby zdrowia, aby zasugerowali najważniejsze pytania do badań. Leczenie objawów jelitowych znalazło się na ich liście 10 najlepszych. Obecne metody leczenia są często nieskuteczne, ponieważ badacze nie do końca rozumieją, dlaczego występują objawy. GRAMPUS-CF SRC dokładnie opisze kategorie objawów jelitowych w mukowiscydozie i dowie się, dlaczego one występują. Badacze zrobią to za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) i testów, które szczegółowo opisują zarazki w jelicie lub mierzą stan zapalny. Badacze będą również badać wpływ diety za pomocą kwestionariusza. Badacze połączą te wyniki, korzystając z zaawansowanych statystyk, aby znaleźć czynniki powodujące objawy jelitowe. Następnie badacze określą metody leczenia, które mogą być pomocne. W przyszłych pracach badacze przetestują je w badaniach klinicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe podłużne badanie obserwacyjne.

Hipoteza 1 – Za pomocą kwestionariuszy objawów można zdefiniować odrębne fenotypy objawów jelitowych w mukowiscydozie.

Hipoteza 2 – Te fenotypy będą charakteryzować się różnicami w mechanizmie, wyjaśnionymi przez fizjologię MRI, mikrobiom jelitowy, markery stanu zapalnego i czynniki dietetyczne.

Hipoteza 3 – Integracja danych mechanistycznych pozwoli zidentyfikować ścieżki, na które mogą być ukierunkowane nowe i zmodyfikowane terapie, modyfikacje diety i biomarkery, aby zidentyfikować pacjentów, którzy mogą odnieść korzyści.

Projekt badania Badanie wielopoziomowe (3 grupy), wykorzystujące analizę klas ukrytych w celu scharakteryzowania fenotypów objawów jelitowych mukowiscydozy na podstawie danych klinicznych i kwestionariuszy.

Brak grupy kontrolnej. Badacze przeprowadzą badanie podłużne obejmujące zagnieżdżone grupy od A do C badanej populacji, z coraz bardziej szczegółowymi badaniami mechanistycznymi.

Grupa A wypełni specyficzną dla mukowiscydozy ocenę objawów jelitowych (CFAbd-Score) oraz ogólną punktację zaparć przy użyciu „Oceny objawów zaparć przez pacjenta” (PAC-SYM) i kwestionariusza dietetycznego (Intake24). Uczestnicy dostarczą dane z kwestionariusza w 3 punktach czasowych, w odstępie 6 miesięcy (poziom wyjściowy, 6 i 12 miesięcy).

Grupa B będzie miała kał i krew pod kątem mikrobiomu, mediatorów stanu zapalnego i tłuszczu w kale. Uczestnicy będą dostarczać próbki kału i krwi w 3 punktach czasowych, w odstępie 6 miesięcy (poziom wyjściowy, 6 i 12 miesięcy).

Grupa C będzie miała rezonans magnetyczny jelit i badania eksploracyjne stanu zapalnego (ekspresja genów odpornościowych i analiza mikroRNA). W ciągu jednego dnia uczestnicy spędzą około 6 godzin w pakiecie do skanowania MRI.

Grupa A - 300 dorosłych i 50 dzieci. Grupa B - 100 dorosłych i 20 dzieci (grupa B zostanie wylosowana z grupy A).

Grupa C - 40 osób dorosłych i 10 dzieci (grupa C zostanie wylosowana z grupy B).

Całkowita ostateczna rejestracja 300 dorosłych i 50 dzieci

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

350

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci w wieku 6-15 lat i dorośli w wieku powyżej 16 lat z mukowiscydozą

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (objawy kliniczne mukowiscydozy w połączeniu z genotypem, o którym wiadomo, że jest związany z mukowiscydozą lub diagnostycznym stężeniem chlorku w pocie).
  2. W przypadku uczestników zapisanych do grupy A za pośrednictwem aplikacji na telefon komórkowy akceptowana będzie samodzielna diagnoza.
  3. Dorośli pacjenci będą w wieku od 16 do 60 lat i będą uczęszczać do ośrodków CF w Nottingham lub Leeds.
  4. Pacjenci pediatryczni będą w wieku od 6 do 15 lat i będą uczęszczać do Nottingham CF Centre.
  5. Zdolność do wyrażenia zgody lub zrozumienia wymagań badania, w przypadku gdy wymagana jest zgoda rodzica lub opiekuna.
  6. anglojęzycznych (panel kwestionariuszy, z których będą korzystać badacze, był dotychczas walidowany wyłącznie w języku angielskim).

Kryteria wyłączenia:

WYKLUCZENIA UDZIAŁU W JAKIEJKOLWIEK CZĘŚCI BADANIA

  1. Zgłaszane samodzielnie rozpoznanie dodatkowego stanu żołądkowo-jelitowego, np. nieswoiste zapalenie jelit, celiakia czy rak przewodu pokarmowego.
  2. Pacjenci z Leeds wcześniej włączeni do badania IGLOO-CF* * Dane z badania IGLOO-CF będą stanowić zbiór danych walidacyjnych dla analizy klas ukrytych w GRAMPUS-CF.

WYKLUCZENIA Z UCZESTNICTWA W GRUPIE C (MRI)

  1. Pomiar natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) <40% przewidywanej na podstawie kryteriów Global Lung Initiative, zgodnie z zapisami klinicznymi.
  2. Przeciwwskazania do skanowania MRI, takie jak osadzony metal, rozrusznik serca.
  3. Niemożność odstawienia leków przepisanych bezpośrednio w celu zmiany nawyków jelitowych, takich jak środki przeczyszczające lub przeciwbiegunkowe, w dniu badania.
  4. Wcześniejsza resekcja dowolnego odcinka przewodu pokarmowego poza wycięciem wyrostka robaczkowego lub cholecystektomii. Dozwolone jest chirurgiczne usunięcie zespołu niedrożności dystalnej części jelita lub niedrożności jelit noworodków, chyba że zapisy kliniczne wskazują na wycięcie jelita o długości >20 cm.
  5. Stomia jelitowa
  6. Rozpoznanie nieswoistego zapalenia jelit lub celiakii potwierdzone biopsją
  7. Nowotwór przewodu pokarmowego
  8. Brak możliwości przestrzegania ograniczeń dietetycznych wymaganych do badania
  9. Ciąża — testy są dostępne w Sir Peter Mansfield Imaging Center, jeśli uczestnicy nie są pewni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Osoby z mukowiscydozą
Osoby z potwierdzoną diagnozą w wieku powyżej 6 lat
Inny: Analiza klas ukrytych

Badacze przeprowadzą badanie podłużne obejmujące zagnieżdżone grupy od A do C badanej populacji, z coraz bardziej szczegółowymi badaniami mechanistycznymi. Brak grupy kontrolnej.

Grupa A wypełni specyficzną dla mukowiscydozy ocenę objawów jelitowych (CFAbd-Score), ogólną ocenę zaparć (PAC-SYM) i 24-godzinną ocenę diety (Intake24).

Grupa B będzie miała kał i krew pod kątem mikrobiomu, mediatorów stanu zapalnego i tłuszczu w kale.

Grupa C będzie miała rezonans magnetyczny jelit i badania eksploracyjne stanu zapalnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Identyfikacja różnych fenotypów objawów żołądkowo-jelitowych u osób z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Linia bazowa

Analiza klas ukrytych zostanie wykorzystana do określenia klastrów objawów (fenotypów). Będzie to zależeć od wyników uzyskanych w kwestionariuszach CF-Abd i Patient Assessment of Constipation symptom (PAC-SYM).

CF-Abd zawiera 28 pozycji ocenianych w skali 6-punktowej. Skala punktacji wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wartości oznaczają rosnącą częstość i/lub nasilenie objawów.

PAC-SYM zawiera 12 pozycji ocenianych na 5-punktowej (0-4) skali Likerta. Wynik ogólny jest średnią ze wszystkich 12 pozycji. Wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.

Te, wraz z danymi z kwestionariusza dietetycznego (Intake24), zostaną wykorzystane w analizie klas ukrytych w celu określenia klastrów objawów
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Związek klastrów (pierwotny wynik) z markerami zapalnymi stolca
Ramy czasowe: do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Powiązanie klastrów (pierwotny wynik) z markerami zapalenia stolca w celu zbadania możliwych mechanizmów: kalprotektyna w kale i cytokiny w kale
do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Związek klastrów (główny wynik) z elastazą stolca
Ramy czasowe: do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Powiązanie klastrów (główny wynik) z elastazą stolca (marker funkcji zewnątrzwydzielniczej trzustki) w celu zbadania możliwych mechanizmów
do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Związek klastrów (główny wynik) z tłuszczem stolca
Ramy czasowe: do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Powiązanie klastrów (główny wynik) z tłuszczem stolca w celu zbadania możliwych mechanizmów.
do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Związek klastrów (główny wynik) z mikrobiomem kałowym
Ramy czasowe: do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Powiązanie klastrów (główny wynik) z mikrobiomem kałowym w celu zbadania możliwych mechanizmów.
do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Związek klastrów (główny wynik) z metabolomem kału
Ramy czasowe: do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Powiązanie klastrów (główny wynik) z metabolomem kału w celu zbadania możliwych mechanizmów
do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Związek klastrów (główny wynik) z markerami krwi przepuszczalności jelit
Ramy czasowe: do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Powiązanie klastrów (główny wynik) z markerami krwi przepuszczalności jelit w celu zbadania możliwych mechanizmów.
do ukończenia badania (mierzone na początku badania, 6 i 12 miesięcy)
Powiązanie klastrów (główny wynik) z metrykami Obrazowania Rezonansu Magnetycznego
Ramy czasowe: Podczas zabiegu
Powiązanie klastrów (główny wynik) z metrykami obrazowania metodą rezonansu magnetycznego w celu zbadania możliwych mechanizmów: zawartości wody w jelicie cienkim, czasu pasażu ustno-kątniczego, objętości i ruchliwości okrężnicy
Podczas zabiegu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Nottingham

Współpracownicy

Imperial College London
University of Leeds
Vanderbilt University Medical Center
University of Birmingham
National Institute for Health Research, United Kingdom
Northumbria University
University of Glasgow
Nottingham Trent University
Cystic Fibrosis Trust
Brandenburg Medical School Theodor Fontane
Motilent

Śledczy

  • Główny śledczy: Alan Smyth, University of Nottingham

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRC 023

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wnioski będą rozpatrywane w celu uzyskania dostępu do danych badania, bez identyfikatorów uczestników.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski będą rozpatrywane od momentu zakończenia naszej własnej analizy danych (przewiduje się, że będzie to 31/12/26), przez maksymalnie 7 lat po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Prośby należy kierować do głównego badacza za pośrednictwem adresu e-mail badania (grampuscf@nottingham.ac.uk). Wnioski będą oceniane indywidualnie dla każdego przypadku.

Zgłoszenia powinny określać pytanie badawcze, na które się zwrócono, oraz zawierać link do opublikowanego protokołu badacza. Zostanie to zweryfikowane przez zespół badawczy, a ostateczna decyzja o udostępnieniu danych będzie należała do głównego badacza. Udostępnianie danych jest wyraźnie wymienione w karcie informacyjnej uczestnika i uzyskano na to zgodę.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Analiza klas ukrytych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj