CIDP 中基于 RWE 的治疗模式和结果

CIDP（慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病）是一种免疫介导的周围神经疾病，可以进行性或复发性，伴有感觉或运动症状。 通常通过结合进行性病史、排除其他神经病性疾病或对免疫球蛋白或皮质类固醇治疗无效来诊断。 最近发布的指南介绍了诊断途径（Van den Burgh，2021）。 CIDP 的挑战可能会导致遗传性淀粉样变性 (hATTR) 和吉兰-巴利综合征 (GBS) 的误诊。

法国、意大利和日本的研究表明，15-53% 的遗传性淀粉样变性 (hATTR) 患者之前曾被诊断为 CIDP (Russo 2020; Cortese 2017; Plante-Bordeneuve 2007; Koike 2011)。

荷兰的一项研究强调了在急性期发病早期诊断急性 CIDP 与 (GBS) 的诊断挑战 (Ruts 2010)。 这一诊断挑战可能是由于缺乏可以区分 GBS 急性发作 CIDP 的诊断测试或临床特征造成的（Van den Burgh，2021）。

医院对 CIDP 患者之前和之后的主要诊断代码进行的事件统计 (HES) 分析强调了 hATTR 和 GBS，以及未明确的[炎症]神经病变代码，这三种情况具有诊断挑战，可能导致患者重新分类。

目前的研究旨在描述被诊断患有 CIDP、GBS 和 hATTR 的患者的真实人口统计、临床特征和治疗途径。 此外，这项研究将描述免疫球蛋白疗法在治疗 CIDP 或 GBS 患者中的现实有效性和安全性。

2.2. 目标 主要目标：描述英国单一中心（北方护理联盟 NHS 信托基金的一部分）的 CIDP、GBS 和 hATTR 患者的基线人口统计学和临床​​特征，以增进对这些神经性疾病自然史的了解。

次要目标：

• 描述 CIDP 患者的 Ig 治疗途径和治疗相关结果。
• 比较典型和非典型 CIDP 之间的 Ig 治疗途径和治疗相关结果
• 描述 Ig 治疗难治性 CIDP 患者的特征。

2.3. 研究设计 这是一项非干预性、回顾性观察性队列研究，使用在参加北方护理联盟 NHS 信托基金的 CIDP、hATTR 或 GBS 患者的常规临床预约期间收集的数据。

作为本研究的一部分，不会进行额外的数据收集或额外的干预措施。

所有 NHS 患者都有机会“选择退出”，作为国家数据选择退出服务的一部分，该服务允许患者选择不将其机密患者信息用于研究和规划。 仅使用未“选择退出”的患者的数据。

2.4. 诊断时年龄为 18 岁或以上的 CIDP、GBS 和 hATTR 患者群体。 2.5. 变量

• CIDP、GBS 和 hATTR 患者标识符
• 人口统计和临床特征
• 处方治疗，重点是免疫球蛋白和皮质类固醇
• 临床结果（握力测试；9 孔钉测试；50m 步行测试；Berg 平衡）。

完整变量列表请参见第 4 节表 2。 2.6。 数据源 电子病历，包括住院、门诊药房数据集。 Ig 数据库数据集：免疫球蛋白治疗使用的 NHS 数据库，其中记录了接受免疫球蛋白治疗的患者的治疗数据（日期/剂量）以及结果测量。 该数据库由 MD-SAS 支持。

3. 研究问题、目标和终点 3.1。 主要目标 描述英格兰西北部单个中心的 CIDP、hATTR 和 GBS 患者的人口统计和临床特征。

3.2.主要终点

• 报告的所有诊断为 CIDP、hATTR 或 GBS 的患者以及相关亚组的患者人口统计数据摘要统计和分布，包括：

• 诊断 CIDP、hATTR 或 GBS 时的年龄
• 性别
• 种族
• 合并糖尿病
• CIDP 类型：典型、变异（远端、多焦点、焦点、运动、感觉）。
• 诊断时出现症状
• [双侧]腕管综合征病史
• 基因检测（针对 hATTR）
• 抗体检测 IgM/IgG：
• 抗神经成束蛋白 155（抗 NF155）
• 抗接触蛋白1（抗CNTN1
• CIDP 诊断或 Ig 前治疗开始时的有效性测量：
• 握力测试（平均值和范围）
• 9 孔钉测试（平均值和范围）
• 10m步行测试（平均值和范围）
• Berg平衡测试（均值和极差）
• 总体神经病限制量表
• 医学研究委员会肌肉力量评分
• 转介至外部中心

3.3.次要目标

有几个次要目标：

• 描述英格兰西北部单个中心的 CIDP、hATTR 和 GBS 患者的诊断路径。
• 使用 NHS Ig 数据库，描述英格兰西北部单个中心和全国范围内的真实环境中静脉注射和/或皮下免疫球蛋白对 CIDP 和 GBS 患者的有效性。
• 使用 NHS Ig 数据库描述英格兰西北部单个中心和全国范围内真实环境中 CIDP 和 GBS 患者静脉注射和/或皮下免疫球蛋白的治疗模式。

3.4.次要终点

• 对于西北地区单一中心的每位确诊的 CIDP、GBS 和 hATTR 患者：列出 EHR 中记录的既往神经系统诊断代码（见表 1）以及既往代码的频率（例如 1、2、3 或更多）。
• 对于接受免疫球蛋白并存在于 NHS Ig 数据库中的确诊 CIDP 和 GBS 患者：记录治疗开始前和治疗结束时（约 8 周后）进行的以下测量结果的变化，按患者人口统计、临床特征和治疗进行分层:
• 对于接受 Ig 且存在于 NHS MD-SAS 数据库中的确诊 CIDP 和 GBS 患者，按患者人口统计、临床特征和治疗进行分层：
• 从诊断到开始 Ig 治疗的时间
• 治疗开始时接受静脉注射或皮下注射的患者比例
• 从 IV 转为 SC 或 SC 转为 IV 的患者比例
• 在家庭护理中接受 Ig 的患者比例（按 IV 或 SC 分层）
• 每个 Ig 治疗周期的中位持续时间和范围。
• Ig 剂量逐渐减少的中位时间。
• 对治疗没有反应的 Ig 治疗患者的百分比
• 接受 Ig 治疗的患者中止治疗的百分比，按中止原因分层。
• 每个周期 Ig 治疗后获得缓解的患者频率：
• 绝不
• 至少一次。
• 2-5次。
• 5次以上。
• 中位持续时间和缓解范围。
• 无复发生存期（其中 T0 是最后记录的 Ig 治疗）：中值和范围。
• 复发频率[设定持续时间：曾经、最近12个月、2年、5年、5年以上]：
• 绝不
• 至少一次。
• 2-5次。
• 5次以上。