RWE-alapú kezelési minták és eredmények a CIDP-ben

A CIDP (krónikus gyulladásos demyelinizációs polyneuropathia) egy immun-mediált perifériás idegbetegség, amely lehet progresszív vagy visszaeső, szenzoros vagy motoros tünetekkel. Jellemzően a progresszív anamnézis kombinációja alapján diagnosztizálják, kizárva más neuropátiás állapotokat, vagy az immunglobulin- vagy kortikoszteroid-kezelésre refraktív. A közelmúltban közzétett irányelvek bevezették a diagnózishoz vezető utat (Van den Burgh, 2021). A CIDP-vel kapcsolatos kihívások az örökletes amiloidózis (hATTR) és a Guillain-Barré-szindróma (GBS) téves diagnózisához vezethetnek.

Franciaországban, Olaszországban és Japánban végzett vizsgálatok azt mutatják, hogy az örökletes amiloidózisban (hATTR) szenvedő betegek 15-53%-ánál korábban CIDP-t diagnosztizáltak (Russo 2020; Cortese 2017; Plante-Bordeneuve 2007; Koike 2011).

Egy holland tanulmány kiemelte az akut kezdetű CIDP versus (GBS) diagnózisának diagnosztikai kihívásait a korai akut fázis kezdete során (Ruts 2010). Ezt a diagnosztikai kihívást a GBS akut kezdetű CIDP-t megkülönböztető diagnosztikai tesztek vagy klinikai jellemzők hiánya okozhatja (Van den Burgh, 2021).

A CIDP-betegek korábbi és későbbi elsődleges diagnosztikai kódjainak kórházi epizódstatisztikai (HES) elemzése a hATTR-t és a GBS-t, valamint a nem meghatározott [gyulladásos] neuropátia kódokat emelte ki, mint három olyan diagnosztikai kihívást jelentő állapotot, amelyek a betegek átsorolásához vezethetnek.

Ez a jelenlegi tanulmány a CIDP, GBS és hATTR betegséggel diagnosztizált betegek valós demográfiai adatait, klinikai jellemzőit és kezelési módjait írja le. Ezenkívül ez a tanulmány leírja az immunglobulin-terápiák valós hatékonyságát és biztonságosságát a CIDP-ben vagy GBS-ben szenvedő betegek kezelésében.

2.2. Célkitűzések Elsődleges cél: A CIDP, GBS és hATTR betegek kiindulási demográfiai és klinikai jellemzőinek leírása egyetlen egyesült királyságbeli központban, amely a Northern Care Alliance NHS Trust része, e neuropátiás betegségek természetes történetének jobb megértése érdekében.

Másodlagos célok:

• Ismertesse az Ig-kezelési útvonalat és a kezeléssel kapcsolatos kimeneteleket CIDP-betegeknél.
• Hasonlítsa össze az Ig-kezelési útvonalat és a kezeléssel kapcsolatos kimeneteleket a tipikus és az atipikus CIDP között
• Ismertesse az Ig-kezelésre refrakter CIDP-betegek jellemzőit!

2.3. A vizsgálat felépítése Ez egy nem intervenciós, retrospektív, megfigyeléses kohorsz-vizsgálat, amely a Northern Care Alliance NHS Trust-ban részt vevő CIDP-, hATTR- vagy GBS-betegek rutin klinikai vizsgálatai során gyűjtött adatokat használja fel.

A tanulmány részeként további adatgyűjtésre vagy további beavatkozásokra nem kerül sor.

Minden NHS-betegnek lehetősége van a „kiiratkozásra”, mivel a nemzeti adatopció része egy olyan szolgáltatás, amely lehetővé teszi a betegek számára, hogy leiratkozhassanak bizalmas beteginformációiról, amelyeket kutatási és tervezési célokra használnak fel. Csak azoktól a betegektől származó adatok kerülnek felhasználásra, akik nem jelentkeztek ki.

2.4. CIDP-, GBS- és hATTR-betegek populációja, akik 18 évesek vagy idősebbek a diagnózis idején. 2.5. Változók

• CIDP, GBS és hATTR betegazonosítók
• Demográfiai és klinikai jellemzők
• Előírt kezelések, különös tekintettel az immunglobulinokra és a kortikoszteroidokra
• Klinikai eredmények (markolatszilárdsági teszt; 9 lyukú fogópróba; 50 méteres járásteszt; Berg-egyensúly).

A teljes változólistát lásd a 4. szakasz 2. táblázatában. 2.6. Adatforrások Elektronikus egészségügyi feljegyzések, beleértve a fekvőbeteg, járóbeteg gyógyszertári adatkészleteket. Az Ig-adatbázis adatkészlet: az immunglobulinterápia használatának NHS-adatbázisa, amelyben rögzítik a kezelési adatokat (dátum/dózis), valamint az immunglobulinterápiában részesült betegek kimenetelét. Ezt az adatbázist az MD-SAS támogatja.

3. Kutatási kérdés, célkitűzések és végpontok 3.1. Elsődleges célkitűzések A CIDP, hATTR és GBS betegek demográfiai és klinikai jellemzőinek leírása egyetlen északnyugat-angliai központban.

3.2. Elsődleges végpontok

• A betegek demográfiai adatainak összefoglaló statisztikái és megoszlása ​​a CIDP-vel, hATTR-rel vagy GBS-szel diagnosztizált összes betegre vonatkozóan, valamint a megfelelő alcsoportok szerint, beleértve:

• Életkor a CIDP, hATTR vagy GBS diagnózisakor
• Szex
• Etnikai hovatartozás
• Komorbid cukorbetegség
• CIDP típus: tipikus, változat (distalis, multifokális, fokális, motoros, szenzoros).
• Tünetek bemutatása a diagnózis során
• A [kétoldalú] carpel tunnel szindróma története
• Genetikai tesztelés (hATTR-hez)
• IgM/IgG antitest-vizsgálat:
• Anti-neurofascin 155 (anti-NF155)
• Anti-contactin 1 (anti-CNTN1
• A CIDP hatékonyságának mérései a diagnózis vagy az Ig-kezelés előtti megkezdésekor:
• Fogásszilárdsági teszt (átlag és tartomány)
• 9 lyukú csap teszt (átlag és tartomány)
• 10 m séta teszt (átlag és hatótáv)
• Berg egyensúlyteszt (átlag és tartomány)
• A neuropátia általános korlátozási skála
• Orvosi Kutatótanács izomerő pontszáma
• Külső központokba történő utalások

3.3. Másodlagos célok

Számos másodlagos cél létezik:

• CIDP, hATTR és GBS betegek diagnosztikai útjainak leírása egyetlen északnyugat-angliai központban.
• Az intravénás és/vagy szubkután immunglobulin hatékonyságának leírása CIDP és GBS betegekben, valós környezetben egyetlen északnyugat-angliai központban és országosan az NHS Ig adatbázis segítségével.
• Az intravénás és/vagy szubkután immunglobulin kezelési mintáinak leírása CIDP és GBS betegekben, valós környezetben egyetlen északnyugat-angliai központban és országosan az NHS Ig adatbázis segítségével.

3.4. Másodlagos végpontok

• Minden egyes megerősített CIDP, GBS és hATTR beteg esetében az egyetlen északnyugati központban: sorolja fel az EHR-ben rögzített korábbi neurológiai diagnosztikai kódokat (lásd az 1. táblázatot), és a korábbi kódok gyakoriságát (pl. 1, 2, 3 vagy több).
• Az NHS Ig adatbázisban jelenlévő, immunglobulint kapó, igazolt CIDP és GBS betegek esetében: rögzítse a következő mérési eredmények változásait a kezelés megkezdése előtt és a kezelés végén (kb. 8 héttel később), a betegek demográfiai adatai, klinikai jellemzői és kezelés szerint rétegezve. :
• Megerősített CIDP- és GBS-betegek esetében, akik Ig-t kapnak, és jelen vannak az NHS MD-SAS adatbázisában, a betegek demográfiai adatai, klinikai jellemzői és kezelés szerint rétegezve:
• A diagnózistól az Ig-kezelés megkezdéséig eltelt idő
• A kezelés kezdetén intravénás vagy SC-ben részesülő betegek aránya
• Az IV-ről SC-re, vagy SC-ről IV-re váltott betegek aránya
• Az otthoni gondozásban részesülő Ig-ben részesülő betegek aránya IV vagy SC szerint rétegezve
• Az egyes Ig-kezelési ciklusok medián időtartama és tartománya.
• Az Ig dózis csökkenésének medián ideje.
• Azon Ig-vel kezelt betegek százalékos aránya, akik nem reagálnak a kezelésre
• Az Ig-vel kezelt betegek százalékos aránya, akik abbahagyták a terápiát, a abbahagyás okai szerint csoportosítva.
• Az egyes Ig-kezelési ciklusok után remissziót elérő betegek gyakorisága:
• Soha
• Legalább egyszer.
• 2-5 alkalommal.
• 5+ alkalommal.
• A remisszió medián időtartama és tartománya.
• Relapszusmentes túlélés (ahol T0 az utolsó rögzített Ig-kezelés): medián és tartomány.
• A visszaesés gyakorisága [beállított időtartam: valaha, az elmúlt 12 hónapban, 2 év, 5 év, 5+ év]:
• Soha
• Legalább egyszer.
• 2-5 alkalommal.
• 5+ alkalommal.