CIDP에서 RWE 기반 치료 패턴 및 결과

CIDP(만성 염증성 탈수초성 다발신경병증)는 감각 또는 운동 증상과 함께 진행성 또는 재발성일 수 있는 면역 매개 말초 신경 장애입니다. 일반적으로 다른 신경병증 상태를 배제하거나 면역글로불린 또는 코르티코스테로이드 치료에 굴절되는 진행성 병력의 조합에 의해 진단됩니다. 최근에 발표된 지침은 진단 경로를 소개했습니다(Van den Burgh, 2021). CIDP에 대한 도전은 유전성 아밀로이드증(hATTR) 및 길랭-바레 증후군(GBS)의 오진을 초래할 수 있습니다.

프랑스, 이탈리아, 일본의 연구에 따르면 유전성 아밀로이드증(hATTR) 환자의 15~53%가 이전에 CIDP로 진단받은 적이 있습니다(Russo 2020; Cortese 2017; Plante-Bordeneuve 2007; Koike 2011).

네덜란드의 한 연구는 초기 급성기 발병 동안 급성 발병 CIDP 대 (GBS) 진단의 진단적 어려움을 강조했습니다(Ruts 2010). 이 진단적 문제는 GBS 급성 발병 CIDP를 구별할 수 있는 진단 테스트 또는 임상 특징의 부족으로 인해 발생할 수 있습니다(Van den Burgh, 2021).

CIDP 환자에 대한 이전 및 후속 1차 진단 코드에 대한 HES(Hospital, Episode Statistics) 분석에서는 hATTR 및 GBS뿐만 아니라 불특정 [염증성] 신경병증 코드를 환자의 재분류로 이어질 수 있는 진단 문제가 있는 세 가지 조건으로 강조했습니다.

이 현재 연구는 CIDP, GBS 및 hATTR로 진단된 환자의 실제 인구 통계, 임상 특성 및 치료 경로를 설명하도록 설계되었습니다. 또한 이 연구는 CIDP 또는 GBS 환자 치료에서 면역글로불린 요법의 실제 효과와 안전성을 설명합니다.

2.2. 목표 1차 목표: 이러한 신경병성 질환의 자연사에 대한 이해를 향상시키기 위해 Northern Care Alliance NHS Trust의 일부인 단일 영국 센터에서 CIDP, GBS 및 hATTR 환자의 기본 인구 통계 및 임상 특성을 설명합니다.

보조 목표:

• CIDP 환자의 Ig 치료 경로 및 치료 관련 결과를 설명합니다.
• 전형적인 CIDP와 비정형 CIDP 간의 Ig 치료 경로 및 치료 관련 결과 비교
• Ig 치료에 반응하지 않는 CIDP 환자의 특성을 설명합니다.

2.3. 연구 설계 이것은 Northern Care Alliance NHS Trust에 참석하는 CIDP, hATTR 또는 GBS 환자의 일상적인 임상 약속 중에 수집된 데이터를 사용하는 비간섭 후향적 관찰 코호트 연구입니다.

이 연구의 일부로 수행되는 추가 데이터 수집이나 추가 개입은 없을 것입니다.

모든 NHS 환자는 국가 데이터 옵트아웃의 일부로 "옵트아웃"할 기회가 있습니다. 이는 환자가 연구 및 계획에 사용되는 기밀 환자 정보를 옵트아웃할 수 있는 서비스입니다. "거부"하지 않은 환자의 데이터만 사용됩니다.

2.4. 모집단 CIDP, GBS 및 hATTR 진단 시 18세 이상의 환자. 2.5. 변수

• CIDP, GBS 및 hATTR 환자 식별자
• 인구 통계 및 임상 특성
• 면역글로불린과 코르티코스테로이드에 중점을 둔 처방된 치료
• 임상 결과(악력 테스트, 9홀 페그 테스트, 50m 걷기 테스트, 버그 밸런스).

전체 변수 목록은 섹션 4, 표 2를 참조하십시오. 2.6. 데이터 소스 입원 환자, 외래 환자 약국 데이터 세트를 포함한 전자 의료 기록. Ig 데이터베이스 데이터세트: 면역글로불린 요법을 받은 환자에 대한 결과 측정뿐만 아니라 치료 데이터(날짜/용량)가 기록되는 면역글로불린 요법 사용의 NHS 데이터베이스. 이 데이터베이스는 MD-SAS에서 지원합니다.

3. 연구 질문, 목표 및 끝점 3.1. 주요 목표 영국 북서부의 단일 센터에서 CIDP, hATTR 및 GBS 환자의 인구 통계 및 임상 특성을 설명합니다.

3.2. 기본 끝점

• CIDP, hATTR 또는 GBS로 진단된 모든 환자에 대해 보고된 환자 인구 통계의 요약 통계 및 분포 및 다음을 포함하는 관련 하위 그룹별로:

• CIDP, hATTR 또는 GBS 진단 시 연령
• 섹스
• 민족성
• 동반이환 당뇨병
• CIDP 유형: 일반, 변형(원위, 다초점, 초점, 운동, 감각).
• 진단 시 증상 제시
• [양측] 심피 터널 증후군의 병력
• 유전자 검사(hATTR용)
• 항체 검사 IgM/IgG:
• 항뉴로파신 155(항NF155)
• 안티콘택틴 1(anti-CNTN1
• 진단 또는 사전 Ig 치료 시작 시 CIDP 유효성 측정:
• 악력 테스트(평균 및 범위)
• 9홀 페그 테스트(평균 및 범위)
• 10m 도보 테스트(평균 및 범위)
• 버그 밸런스 테스트(평균 및 범위)
• 전체 신경병증 한계 척도
• 의료 연구 협의회 근력 점수
• 외부 센터에 의뢰

3.3. 보조 목표

몇 가지 보조 목표가 있습니다.

• 영국 북서부의 단일 센터에서 CIDP, hATTR 및 GBS 환자의 진단 경로를 설명합니다.
• NHS Ig 데이터베이스를 사용하여 영국 북서부에 있는 단일 센터의 실제 환경에서 CIDP 및 GBS 환자의 정맥 및/또는 피하 면역글로불린의 효과를 설명합니다.
• NHS Ig 데이터베이스를 사용하여 영국 북서부에 있는 단일 센터의 실제 환경에서 CIDP 및 GBS 환자의 정맥 및/또는 피하 면역글로불린 치료 패턴을 설명합니다.

3.4. 보조 끝점

• 북서부의 단일 센터에서 확인된 각 CIDP, GBS 및 hATTR 환자에 대해: EHR에 기록된 이전 신경학적 진단 코드(표 1 참조) 및 이전 코드의 빈도(예: 1, 2, 3 이상)를 나열합니다.
• 면역글로불린을 투여받고 NHS Ig 데이터베이스에 존재하는 확인된 CIDP 및 GBS 환자의 경우: 치료 시작 전과 종료 시(~8주 후) 취한 다음 측정 결과의 변화를 환자 인구 통계, 임상 특성 및 치료별로 계층화하여 기록합니다. :
• Ig를 받고 NHS MD-SAS 데이터베이스에 존재하는 확인된 CIDP 및 GBS 환자의 경우, 환자 인구 통계, 임상 특성 및 치료에 따라 계층화됩니다.
• 진단에서 Ig 치료 시작까지의 시간
• 치료 시작 시 IV ​​또는 SC를 받는 환자의 비율
• IV에서 SC로 또는 SC에서 IV로 전환하는 환자 비율
• IV 또는 SC로 계층화된 재택 치료 하에서 Ig를 받는 환자의 비율
• Ig 치료의 각 주기의 중간 기간 및 범위.
• Ig 용량 테이퍼링까지의 평균 시간.
• 치료에 반응하지 않는 Ig 치료 환자의 비율
• 치료를 중단한 Ig 치료 환자의 비율, 중단 이유에 따라 계층화.
• Ig 치료의 각 주기 후 관해에 도달한 환자의 빈도:
• 절대
• 적어도 한 번.
• 2-5회.
• 5회 이상.
• 기간 중앙값 및 완화 범위.
• 무재발 생존(여기서 T0은 마지막으로 기록된 Ig 치료임): 중앙값 및 범위.
• 재발 빈도[설정 기간: 지난 12개월, 2년, 5년, 5년 이상 동안 항상]:
• 절대
• 적어도 한 번.
• 2-5회.
• 5회 이상.