CIDP における RWE ベースの治療パターンと結果

CIDP (慢性炎症性脱髄性多発神経障害) は、感覚症状または運動症状を伴う、進行性または再発性の免疫介在性末梢神経障害です。 通常、進行性の病歴の組み合わせ、他の神経障害性疾患の除外、または免疫グロブリンまたはコルチコステロイド治療に対する不応性によって診断されます。 最近発行されたガイドラインでは、診断への経路が導入されました (Van den Burgh、2021)。 CIDP に問題があると、遺伝性アミロイドーシス (hATTR) やギラン・バレー症候群 (GBS) が誤診される可能性があります。

フランス、イタリア、および日本の研究では、遺伝性アミロイドーシス (hATTR) 患者の 15 ～ 53% が以前に CIDP と診断されたことがあることが示されています (Russo 2020; Cortese 2017; Plante-Bordeneuve 2007; Koike 2011)。

オランダでの研究では、急性期発症初期における急性発症型CIDP対(GBS)の診断における課題が浮き彫りになった(Ruts 2010)。 この診断上の課題は、GBS 急性発症 CIDP を区別できる診断検査または臨床的特徴の欠如によって引き起こされている可能性があります (Van den Burgh、2021)。

病院のエピソード統計 (HES) による CIDP 患者の前後の一次診断コードの分析では、hATTR と GBS、および不特定の [炎症性] 神経障害コードが、患者の再分類につながる可能性のある診断上の問題を伴う 3 つの状態として強調されました。

この現在の研究は、CIDP、GBS、および hATTR と診断された患者の実際の人口統計、臨床的特徴、および治療経路を説明することを目的としています。 さらに、この研究では、CIDP または GBS 患者の治療における免疫グロブリン療法の実際の有効性と安全性について説明します。

2.2. 目的 主な目的：これらの神経障害性疾患の自然史の理解を深めるために、ノーザン・ケア・アライアンスNHSトラストの一部である英国の単一センターにおけるCIDP、GBS、およびhATTR患者のベースラインの人口統計および臨床的特徴を説明すること。

二次的な目的:

• CIDP 患者における Ig 治療経路と治療関連の転帰について説明します。
• 典型的 CIDP と非典型的 CIDP の間で Ig 治療経路と治療関連の転帰を比較する
• Ig 治療に抵抗性の CIDP 患者の特徴について説明します。

2.3. 研究デザイン これは、ノーザン・ケア・アライアンスNHSトラストに参加するCIDP、hATTR、またはGBS患者の定期的な診療予約中に収集されたデータを使用した、非介入の後ろ向き観察コホート研究です。

この研究の一環として追加のデータ収集や追加の介入は行われません。

すべてのNHS患者には、国家データの一環として「オプトアウト」する機会があります オプトアウトは、患者が研究や計画に使用される機密の患者情報をオプトアウトできるサービスです。 「オプトアウト」しなかった患者からのデータのみが使用されます。

2.4. 診断時の年齢が18歳以上のCIDP、GBS、およびhATTR患者集団。 2.5. 変数

• CIDP、GBS、および hATTR 患者識別子
• 人口統計と臨床的特徴
• 免疫グロブリンとコルチコステロイドに重点を置いた処方された治療法
• 臨床結果 (握力テスト、9 ホールペグテスト、50 メートル歩行テスト、ベルクバランス)。

完全な変数リストについては、セクション 4、表 2 を参照してください。 2.6. データソース 入院患者および外来患者の薬局データセットを含む電子医療記録。 Ig データベース データセット: 免疫グロブリン療法の使用に関する NHS データベース。免疫グロブリン療法を受けた患者の治療データ (日付/用量) および転帰測定値が記録されます。 このデータベースは MD-SAS によってサポートされています。

3. 研究課題、目的、エンドポイント 3.1. 主な目的 イングランド北西部の単一センターにおける CIDP、hATTR、および GBS 患者の人口統計と臨床的特徴を説明すること。

3.2.主要エンドポイント

• CIDP、hATTR、または GBS と診断されたすべての患者について、および関連するサブグループごとに報告された患者人口統計の要約統計および分布。以下を含みます。

• CIDP、hATTR、または GBS の診断時の年齢
• セックス
• 民族
• 糖尿病の併発
• CIDP タイプ: 典型的、バリアント (遠位、多焦点、焦点、運動、感覚)。
• 診断時に現れる症状
• [両側性]手根管症候群の病歴
• 遺伝子検査（hATTR用）
• 抗体検査 IgM/IgG:
• 抗ニューロファシン 155 (抗 NF155)
• 抗コンタクチン 1 (抗 CNTN1)
• 診断時または免疫グロブリン投与前治療開始時の CIDP 有効性測定:
• 握力テスト（平均値と範囲）
• 9ホールペグテスト（平均値と範囲）
• 10m歩行テスト（平均値と距離）
• ベルクバランステスト（平均値と範囲）
• 全体的な神経障害制限スケール
• 医学研究評議会筋力スコア
• 外部センターへの紹介

3.3.二次的な目的

二次的な目的がいくつかあります。

• イングランド北西部の単一センターにおける CIDP、hATTR、GBS 患者の診断経路について説明する。
• イングランド北西部の単一センターにおける全国的なNHS Igデータベースを使用した現実の環境で、CIDPおよびGBS患者に対する静脈内および/または皮下免疫グロブリンの有効性を説明する。
• イングランド北西部の単一センターにおける全国的なNHS Igデータベースを使用した現実世界の環境における、CIDPおよびGBS患者における静脈内および/または皮下免疫グロブリンの治療パターンを説明する。

3.4.副次的エンドポイント

• 北西部の単一センターで確認された CIDP、GBS、および hATTR 患者ごとに、EHR に記録された以前の神経学的診断コード (表 1 を参照) および以前のコードの頻度 (例: 1、2、3 つ以上) をリストします。
• 免疫グロブリンを受けており、NHS Ig データベースに存在する確認済みの CIDP および GBS 患者の場合: 治療開始前と終了時 (約 8 週間後) に測定された以下の測定結果の変化を、患者の人口統計、臨床的特徴、および治療によって階層化して記録します。 :
• Ig 投与を受けており、NHS MD-SAS データベースに存在する確認済みの CIDP および GBS 患者については、患者の人口統計、臨床的特徴、および治療によって階層化されています。
• 診断からIg治療開始までの時間
• 治療開始時にIVまたはSCを受ける患者の割合
• IVからSC、またはSCからIVに切り替えた患者の割合
• 在宅医療下で Ig 投与を受けている患者の割合 (IV または SC で層別)
• Ig治療の各サイクルの期間の中央値と範囲。
• Ig用量が漸減するまでの時間の中央値。
• IG 治療を受けた患者のうち、治療に反応しなかった患者の割合
• 治療を中止した Ig 治療患者の割合 (中止の理由によって層別化)。
• Ig治療の各サイクル後に寛解を達成した患者の頻度:
• 一度もない
• 少なくとも一度は。
• 2～5回。
• 5回以上。
• 期間の中央値と寛解範囲。
• 無再発生存期間（T0 は最後に記録された Ig 治療）：中央値と範囲。
• 再発の頻度 [設定期間: 過去、過去 12 か月、2 年、5 年、5 年以上]:
• 一度もない
• 少なくとも一度は。
• 2～5回。
• 5回以上。