Modèles de traitement et résultats basés sur RWE dans CIDP

La CIDP (polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique) est une maladie des nerfs périphériques à médiation immunitaire, qui peut être progressive ou récurrente, avec des symptômes sensoriels ou moteurs. Il est généralement diagnostiqué par une combinaison d'antécédents progressifs, excluant d'autres affections neuropathiques, ou par une réfraction à l'immunoglobuline ou à un traitement aux corticostéroïdes. Des lignes directrices récemment publiées ont introduit une voie vers le diagnostic (Van den Burgh, 2021). Les défis liés à la PIDC peuvent entraîner des diagnostics erronés d'amylose héréditaire (ATTRh) et de syndrome de Guillain-Barré (SGB).

Des études en France, en Italie et au Japon indiquent que 15 à 53 % des patients atteints d'amylose héréditaire (ATTRh) ont déjà reçu un diagnostic de PDIC (Russo 2020 ; Cortese 2017 ; Plante-Bordeneuve 2007 ; Koike 2011).

Une étude aux Pays-Bas a mis en évidence les défis diagnostiques dans le diagnostic de la PDIC à début aigu par rapport au (SGB) au début de la phase aiguë précoce (Ruts 2010). Ce défi diagnostique peut être motivé par le manque de tests diagnostiques ou de caractéristiques cliniques qui peuvent distinguer la PDIC aiguë du SGB (Van den Burgh, 2021).

Une analyse HES (Hospital, Episode Statistics) des codes de diagnostic primaires antérieurs et ultérieurs pour les patients atteints de PIDC a mis en évidence le hATTR et le SGB, ainsi que des codes de neuropathie [inflammatoire] non spécifiés, comme trois conditions présentant des défis diagnostiques pouvant entraîner une reclassification des patients.

Cette étude actuelle est conçue pour décrire les données démographiques, les caractéristiques cliniques et les voies de traitement du monde réel des patients diagnostiqués avec CIDP, GBS et hATTR. En outre, cette étude décrira l'efficacité et l'innocuité dans le monde réel des thérapies à base d'immunoglobuline dans le traitement des patients atteints de PDIC ou de SGB.

2.2. Objectifs Objectif principal : Décrire les caractéristiques démographiques et cliniques de base des patients atteints de PIDC, de SGB et d'ATTRh dans un seul centre britannique faisant partie du Northern Care Alliance NHS Trust, afin d'améliorer la compréhension de l'histoire naturelle de ces maladies neuropathiques.

Objectifs secondaires :

• Décrire le cheminement du traitement Ig et les résultats liés au traitement chez les patients atteints de PIDC.
• Comparer la voie de traitement Ig et les résultats liés au traitement entre la PIDC typique et atypique
• Décrire les caractéristiques des patients PIDC qui sont réfractaires au traitement Ig.

2.3. Conception de l'étude Il s'agit d'une étude de cohorte observationnelle rétrospective non interventionnelle utilisant les données recueillies lors de rendez-vous cliniques de routine de patients atteints de PIDC, d'ATTRh ou de SGB fréquentant le Northern Care Alliance NHS Trust.

Il n'y aura pas de collecte de données supplémentaires ni d'interventions supplémentaires réalisées dans le cadre de cette étude.

Tous les patients du NHS ont la possibilité de "se retirer" dans le cadre de l'opt-out national des données, un service qui permet aux patients de refuser que leurs informations confidentielles soient utilisées pour la recherche et la planification. Seules les données des patients qui n'ont pas "opt-out" seront utilisées.

2.4. Population Patients atteints de CIDP, GBS et hATTR âgés de 18 ans ou plus au moment du diagnostic. 2.5. variables

• Identifiants patients CIDP, GBS et hATTR
• Démographie et caractéristiques cliniques
• Traitements prescrits, en privilégiant les immunoglobulines et les corticoïdes
• Résultats cliniques (test de force de préhension ; test de cheville à 9 trous ; test de marche de 50 m ; balance de Berg).

Voir section 4, tableau 2 pour la liste complète des variables. 2.6. Sources de données Dossiers médicaux électroniques, y compris les ensembles de données pharmaceutiques des patients hospitalisés et ambulatoires. L'ensemble de données de la base de données Ig : base de données NHS sur l'utilisation de la thérapie par immunoglobulines, dans laquelle les données de traitement (date/dose) ainsi que les mesures de résultats pour les patients qui ont reçu une thérapie par immunoglobulines sont enregistrées. Cette base de données est supportée par MD-SAS.

3. Question de recherche, objectifs et résultats 3.1. Objectifs principaux Décrire les caractéristiques démographiques et cliniques des patients atteints de PIDC, d'ATTRh et de SGB dans un seul centre du nord-ouest de l'Angleterre.

3.2. Critères principaux

• Statistiques récapitulatives et distributions des données démographiques des patients rapportées pour tous les patients diagnostiqués avec CIDP, hATTR ou SGB, et par sous-groupes pertinents, y compris :

• Âge au moment du diagnostic de CIDP, hATTR ou GBS
• Sexe
• Origine ethnique
• Diabète comorbide
• Type de CIDP : typique, variant (distal, multifocal, focal, moteur, sensoriel).
• Présenter des symptômes au moment du diagnostic
• Antécédents de syndrome du canal carpien [bilatéral]
• Test génétique (pour hATTR)
• Test d'anticorps IgM/IgG :
• Anti-neurofascine 155 (anti-NF155)
• Anti-contactine 1 (anti-CNTN1
• Mesures d'efficacité de la PIDC au moment du diagnostic ou du début du traitement avant les Ig :
• Test de force de préhension (moyenne et étendue)
• Test de cheville à 9 trous (moyenne et étendue)
• Test de marche de 10 m (moyenne et étendue)
• Test d'équilibre de Berg (moyenne et étendue)
• Échelle globale des limitations de la neuropathie
• Score de force musculaire du Conseil de la recherche médicale
• Orientation vers des centres externes

3.3. Objectifs secondaires

Il y a plusieurs objectifs secondaires :

• Décrire les voies diagnostiques des patients CIDP, hATTR et GBS dans un seul centre du nord-ouest de l'Angleterre.
• Décrire l'efficacité de l'immunoglobuline intraveineuse et/ou sous-cutanée chez les patients atteints de PIDC et de SGB dans un contexte réel dans un seul centre du nord-ouest de l'Angleterre et à l'échelle nationale à l'aide de la base de données NHS Ig.
• Décrire les schémas de traitement de l'immunoglobuline intraveineuse et/ou sous-cutanée chez les patients atteints de PIDC et de SGB dans un contexte réel dans un seul centre du nord-ouest de l'Angleterre et à l'échelle nationale à l'aide de la base de données NHS Ig.

3.4. Critères secondaires

• Pour chaque patient confirmé de PIDC, de SGB et d'ATTRh dans le centre unique du Nord-Ouest : indiquez les codes de diagnostic neurologique précédents (voir le tableau 1) enregistrés dans le DSE, et la fréquence des codes précédents (par exemple, 1, 2, 3 ou plus.)
• Pour les patients confirmés atteints de PIDC et de SGB recevant de l'immunoglobuline et présents dans la base de données d'Ig du NHS : enregistrez les changements dans les résultats de mesure suivants pris avant le début du traitement et à la fin (~ 8 semaines plus tard), stratifiés en fonction de la démographie du patient, des caractéristiques cliniques et du traitement :
• Pour les patients confirmés atteints de PIDC et de SGB recevant des Ig et présents dans la base de données NHS MD-SAS, stratifiés selon les caractéristiques démographiques des patients, les caractéristiques cliniques et le traitement :
• Délai entre le diagnostic et le début du traitement Ig
• Proportion de patients recevant IV ou SC au début du traitement
• Proportion de patients passant d'IV à SC, ou de SC à IV
• Proportion de patients recevant des Ig à domicile, stratifiés par IV ou SC
• Durée médiane et plage de chaque cycle de traitement Ig.
• Délai médian jusqu'à la diminution de la dose d'Ig.
• Pourcentage de patients traités par Ig qui ne répondent pas au traitement
• Pourcentage de patients traités par Ig qui arrêtent le traitement, stratifié par motif d'arrêt.
• Fréquence des patients qui obtiennent une rémission après chaque cycle de traitement Ig :
• Jamais
• Au moins une fois.
• 2 à 5 fois.
• 5+ fois.
• Durée médiane et plage de rémission.
• Survie sans rechute (où T0 est le dernier traitement Ig enregistré) : médiane et intervalle.
• Fréquence des rechutes [durée définie : jamais, au cours des 12 derniers mois, 2 ans, 5 ans, 5 ans et plus] :
• Jamais
• Au moins une fois.
• 2 à 5 fois.
• 5+ fois.