Patrones de tratamiento basados en RWE y resultados en CIDP
Características, patrones de tratamiento con inmunoglobulinas y efectividad en CIDP, amiloidosis heredofamiliar y síndrome de Guillain-Barré
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La CIDP (polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica) es un trastorno de los nervios periféricos inmunomediado, que puede ser progresivo o recidivante, con síntomas sensoriales o motores. Por lo general, se diagnostica por una combinación de antecedentes progresivos, descartando otras afecciones neuropáticas, o por ser refractario al tratamiento con inmunoglobulinas o corticosteroides. Las pautas publicadas recientemente introdujeron un camino hacia el diagnóstico (Van den Burgh, 2021). Los desafíos con CIDP pueden resultar en diagnósticos erróneos de amiloidosis hereditaria (hATTR) y síndrome de Guillain-Barré (GBS).
Estudios en Francia, Italia y Japón indican que entre el 15% y el 53% de los pacientes con amiloidosis hereditaria (hATTR) han sido diagnosticados previamente con CIDP (Russo 2020; Cortese 2017; Plante-Bordeneuve 2007; Koike 2011).
Un estudio en los Países Bajos destacó los desafíos diagnósticos en el diagnóstico de CIDP de inicio agudo versus (GBS) durante el inicio de la fase aguda temprana (Ruts 2010). Este desafío de diagnóstico puede deberse a la falta de pruebas de diagnóstico o características clínicas que puedan distinguir la CIDP de inicio agudo de GBS (Van den Burgh, 2021).
Un análisis de Hospital, Episode Statistics (HES) de códigos de diagnóstico primario anteriores y posteriores para pacientes con CIDP destacó hATTR y GBS, así como códigos de neuropatía [inflamatoria] no especificados, como tres condiciones con desafíos de diagnóstico que podrían llevar a la reclasificación de pacientes.
Este estudio actual está diseñado para describir la demografía del mundo real, las características clínicas y las vías de tratamiento de los pacientes diagnosticados con CIDP, GBS y hATTR. Además, este estudio describirá la efectividad y la seguridad en el mundo real de las terapias con inmunoglobulinas en el tratamiento de pacientes con CIDP o GBS.
2.2. Objetivos Objetivo principal: Describir las características demográficas y clínicas iniciales de los pacientes con CIDP, GBS y hATTR en un solo centro del Reino Unido, parte de Northern Care Alliance NHS Trust, para mejorar la comprensión de la historia natural de estas enfermedades neuropáticas.
Objetivos secundarios:
- Describir la vía de tratamiento con Ig y los resultados relacionados con el tratamiento en pacientes con CIDP.
- Compare la vía de tratamiento con Ig y los resultados relacionados con el tratamiento entre la CIDP típica y la atípica
- Describir las características de los pacientes con PDIC refractarios al tratamiento con Ig.
2.3. Diseño del estudio Este es un estudio de cohorte observacional retrospectivo no intervencionista que utiliza los datos recopilados durante las citas clínicas de rutina de pacientes con CIDP, hATTR o GBS que asisten a Northern Care Alliance NHS Trust.
No habrá recopilación de datos adicionales ni se llevarán a cabo intervenciones adicionales como parte de este estudio.
Todos los pacientes del NHS tienen la oportunidad de "optar por no participar" como parte del servicio de exclusión voluntaria de datos nacionales que permite a los pacientes optar por que su información confidencial del paciente no se utilice para investigación y planificación. Solo se utilizarán los datos de los pacientes que no optaron por no participar.
2.4. Población de pacientes con CIDP, GBS y hATTR de 18 años o más en el momento del diagnóstico. 2.5. Variables
- Identificadores de pacientes CIDP, GBS y hATTR
- Demografía y características clínicas
- Tratamientos prescritos, con énfasis en inmunoglobulinas y corticoides
- Resultados clínicos (prueba de fuerza de agarre, prueba de clavija de 9 hoyos, prueba de caminata de 50 m, equilibrio de Berg).
Consulte la sección 4, tabla 2 para ver la lista completa de variables. 2.6. Fuentes de datos Registros médicos electrónicos, incluidos conjuntos de datos de farmacia para pacientes hospitalizados y ambulatorios. El conjunto de datos de la base de datos de Ig: base de datos del NHS sobre el uso de la terapia con inmunoglobulina, en la que se registran los datos del tratamiento (fecha/dosis), así como las medidas de resultado para los pacientes que han recibido la terapia con inmunoglobulina. Esta base de datos es compatible con MD-SAS.
3. Pregunta de investigación, objetivos y criterios de valoración 3.1. Objetivos primarios Describir las características demográficas y clínicas de los pacientes con CIDP, hATTR y GBS en un solo centro en el noroeste de Inglaterra.
3.2. Puntos finales primarios
• Estadísticas resumidas y distribuciones de datos demográficos de pacientes informados para todos los pacientes diagnosticados con CIDP, hATTR o GBS, y por subgrupos relevantes, que incluyen:
- Edad en el momento del diagnóstico de CIDP, hATTR o GBS
- Sexo
- Etnicidad
- Diabetes comórbida
- Tipo de CIDP: típica, variante (distal, multifocal, focal, motora, sensitiva).
- Presentar síntomas al momento del diagnóstico
- Antecedentes del síndrome del túnel carpiano [bilateral]
- Pruebas genéticas (para hATTR)
- Prueba de anticuerpos IgM/IgG:
- Anti-neurofascina 155 (anti-NF155)
- Anti-contactina 1 (anti-CNTN1
- Medidas de eficacia de la CIDP en el momento del diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig:
- Prueba de fuerza de agarre (media y rango)
- Prueba de clavija de 9 hoyos (media y rango)
- Prueba de caminata de 10 m (media y rango)
- Prueba de equilibrio de Berg (media y rango)
- Escala global de limitaciones de la neuropatía
- Puntaje de fuerza muscular del consejo de investigación médica
- Derivaciones a centros externos
3.3. Objetivos secundarios
Hay varios objetivos secundarios:
- Describir las vías de diagnóstico de pacientes con CIDP, hATTR y GBS en un solo centro en el noroeste de Inglaterra.
- Describir la eficacia de la inmunoglobulina intravenosa y/o subcutánea en pacientes con CIDP y GBS en un entorno real en un solo centro en el noroeste de Inglaterra y a nivel nacional utilizando la base de datos de Ig del NHS.
- Describir los patrones de tratamiento de inmunoglobulina intravenosa y/o subcutánea en pacientes con CIDP y GBS en un entorno real en un solo centro en el noroeste de Inglaterra y a nivel nacional utilizando la base de datos de Ig del NHS.
3.4. Criterios de valoración secundarios
- Para cada paciente confirmado con CIDP, GBS y hATTR en el único centro del Noroeste: enumere los códigos de diagnóstico neurológico anteriores (consulte la Tabla 1) registrados en el EHR y la frecuencia de los códigos anteriores (p. ej., 1, 2, 3 o más).
- Para pacientes con CIDP y GBS confirmados que reciben inmunoglobulina y están presentes en la base de datos de Ig del NHS: registre los cambios en los siguientes resultados de medición tomados antes del inicio del tratamiento y al final (~ 8 semanas después), estratificados por datos demográficos del paciente, características clínicas y tratamiento :
- Para pacientes con CIDP y GBS confirmados que reciben Ig y están presentes en la base de datos NHS MD-SAS, estratificados por datos demográficos, características clínicas y tratamiento del paciente:
- Tiempo desde el diagnóstico hasta el inicio del tratamiento con Ig
- Proporción de pacientes que reciben IV o SC al inicio del tratamiento
- Proporción de pacientes que cambiaron de IV a SC, o SC a IV
- Proporción de pacientes que reciben Ig bajo atención domiciliaria, estratificados por IV o SC
- Duración mediana y rango de cada ciclo de tratamiento con Ig.
- Mediana de tiempo hasta la disminución gradual de la dosis de Ig.
- Porcentaje de pacientes tratados con Ig que no responden al tratamiento
- Porcentaje de pacientes tratados con Ig que interrumpen el tratamiento, estratificado por motivo de la interrupción.
- Frecuencia de pacientes que logran la remisión después de cada ciclo de tratamiento con Ig:
- Nunca
- Al menos una vez.
- 2-5 veces.
- 5+ veces.
- Duración media y rango de remisión.
- Supervivencia libre de recaídas (donde T0 es el último tratamiento con Ig registrado): mediana y rango.
- Frecuencia de la recaída [tiempo de duración establecido: alguna vez, en los últimos 12 meses, 2 años, 5 años, más de 5 años]:
- Nunca
- Al menos una vez.
- 2-5 veces.
- 5+ veces.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Mike Hughes, Ph.D.
- Número de teléfono: 07462249069
- Correo electrónico: mike.hughes@realworld.health
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Scott Fletcher, BSc
- Correo electrónico: scott.fletcher@realworld.health
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
Contacto:
- Natalie Garratt
- Número de teléfono: 0161 206 9100
- Correo electrónico: Natalie.garratt@nca.nhs.uk
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados o tratados en el centro de estudio con diagnóstico de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP), síndrome de Guillain-Barré (GBS) o amiloidosis heredofamiliar (hATTR).
- Pacientes mayores de 18 años.
- Pacientes que no optaron por que sus datos de salud no se usaran para investigación.
Criterio de exclusión:
• Pacientes que "optaron por no" que sus datos de salud se usaran para investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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CIDP GBS hATTR
Pacientes adultos diagnosticados y tratados en el centro de estudio por polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP), o síndrome de Guillain-Barré (GBS), o amiloidosis heredofamiliar (hATTR).
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Sin intervención.
Sólo observación retrospectiva.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Características basales del paciente
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Datos demográficos del paciente, características clínicas, peso (kg) e historial médico.
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En el diagnóstico
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Prueba de fuerza de agarre
Periodo de tiempo: Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Medición promedio de la fuerza de agarre usando dinamómetro en 3 intentos por mano, medida en kilogramos de fuerza.
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Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Prueba de clavija de 9 agujeros
Periodo de tiempo: Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Promedio de cuatro mediciones (dos por mano) en segundos, medido con cronómetro.
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Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Prueba de caminata de 10 metros
Periodo de tiempo: Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Velocidad media en metros/segundo sobre 10 metros, medida con cronómetro.
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Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Escala global de limitaciones de la neuropatía
Periodo de tiempo: Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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El ONLS permite la medición semiobjetiva de la función, lo cual es útil para detectar cambios con la terapia, y los cambios pueden detectarse relativamente antes que en la escala estándar de cinco puntos del Consejo de Investigación Médica utilizada en el examen de rutina de la fuerza muscular. El ONLS se clasifica por separado para las extremidades superiores e inferiores de la siguiente manera: Puntaje de escala de brazo (0 a 5) + Puntaje de escala de pierna (0 a 7) para el total de 12. |
Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Prueba de equilibrio de Berg
Periodo de tiempo: Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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La balanza Berg utiliza un cronómetro, una regla o una cinta métrica, una silla, un escalón y un objeto que se puede levantar. Se tarda unos 15 minutos en completarse e incluye 14 tareas con una puntuación de 0 a 4 y las puntuaciones se suman para un total de 56. Sistema de puntuación de la prueba de equilibrio de Berg: 0 a 20: Puntaje: necesita la ayuda de una silla de ruedas para moverse con seguridad 21 a 40: Puntaje: necesita algún tipo de ayuda para caminar, bastón o andador 41 a 56: Puntaje: se considera independiente y capaz de moverse con seguridad sin ayuda |
Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Puntaje de fuerza muscular del consejo de investigación médica
Periodo de tiempo: Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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La escala de fuerza muscular del Medical Research Council (MRC) es una escala de uso común para evaluar la fuerza muscular desde el grado 5 (normal) hasta el grado 0 (sin contracción visible) Los Criterios requieren que cada uno de los seis grupos musculares enumerados a continuación se examinen bilateralmente, cada uno con una puntuación de 0 a 5 según la escala: Abductores de hombro, Flexores de codo, Extensores de muñeca, Flexores de cadera, Extensores de rodilla, Dorsiflexores de pie. |
Al diagnóstico o antes del inicio del tratamiento con Ig.
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Puntaje de suma sensorial (ISS) de causa y tratamiento de neuropatía inflamatoria (INCAT)
Periodo de tiempo: Al diagnóstico o inicio del tratamiento previo a Ig hasta el 31 de diciembre de 2022 o muerte o pérdida de seguimiento, lo que ocurra primero.
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La puntuación ISS está inversamente relacionada con la función, con 0 que representa ningún deterioro funcional y 10 que representa la incapacidad para realizar cualquier movimiento con un propósito con los brazos o las piernas.
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Al diagnóstico o inicio del tratamiento previo a Ig hasta el 31 de diciembre de 2022 o muerte o pérdida de seguimiento, lo que ocurra primero.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico hasta el día 1 de tratamiento
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Tiempo hasta el inicio del tratamiento con inmunoglobulinas en pacientes con CIDP, medido en días.
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Desde el diagnóstico hasta el día 1 de tratamiento
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Patrones de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera inmunoglobulina hasta el 31 de diciembre de 2022 o muerte o pérdida de seguimiento, lo que ocurra primero.
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Describa la frecuencia (número de tratamientos con inmunoglobulina por año), la duración media (meses) y la dosificación de la terapia con inmunoglobulina (g/kg acumulativo) en pacientes con CIDP.
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Desde la fecha de la primera inmunoglobulina hasta el 31 de diciembre de 2022 o muerte o pérdida de seguimiento, lo que ocurra primero.
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Resultados del tratamiento
Periodo de tiempo: Los resultados del tratamiento se medirán en intervalos de 6 semanas después de la fecha de la primera inmunoglobulina hasta el 31 de diciembre de 2022 o muerte o pérdida de seguimiento, lo que ocurra primero.
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Establecer la frecuencia de pacientes que lograron remisión, enfermedad estable o no respondieron al tratamiento con inmunoglobulinas.
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Los resultados del tratamiento se medirán en intervalos de 6 semanas después de la fecha de la primera inmunoglobulina hasta el 31 de diciembre de 2022 o muerte o pérdida de seguimiento, lo que ocurra primero.
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Recaída
Periodo de tiempo: Desde 6 semanas después de la fecha del primer tratamiento con inmunoglobulina hasta la fecha de la primera recaída documentada hasta un máximo de 173 meses de seguimiento
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Describir la frecuencia de recaída y la mediana de supervivencia sin recaída en pacientes con CIDP tratados con inmunoglobulina.
Una recaída de CIDP se define como un deterioro (es decir, un aumento) de al menos 1 punto en la puntuación total de ISS (rango de 0 [sano] a 10 [incapaz de realizar ningún movimiento con los brazos o las piernas]) en cualquier visita de tratamiento después del tratamiento. iniciación.
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Desde 6 semanas después de la fecha del primer tratamiento con inmunoglobulina hasta la fecha de la primera recaída documentada hasta un máximo de 173 meses de seguimiento
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Finalización primaria (Estimado)
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Deficiencias de proteostasis
- Metabolismo, errores congénitos
- Polirradiculoneuropatía
- Enfermedad crónica
- Trastornos posinfecciosos
- Síndrome
- Amilosis
- Polineuropatías
- Amiloidosis Familiar
- Síndorme de Guillain-Barré
- Polirradiculoneuropatía Crónica Inflamatoria Desmielinizante
Otros números de identificación del estudio
- RWH_LS_CIDPv2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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