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Venetoclax 联合常规化疗治疗儿童急性髓性白血病患者的 2 期研究

2026年9月15日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital

Venetoclax 联合常规化疗治疗儿科急性髓系白血病患者的 2 期合作研究

这是一项 2 期研究，旨在检验以下假设：venetoclax 联合标准化疗对于新诊断的急性髓系白血病 (AML) 儿科患者具有耐受性和活性。

主要目标：

  • 确定 AML 儿科患者在标准化疗中添加维奈托克的耐受性
  • 通过流式细胞术估算在基于维奈托克的诱导治疗一个疗程后微小残留病 (MRD) 转为阴性的患者比例

次要目标：

- 估计接受基于维奈托克化疗的儿科患者的完全缓解 (CR)、无事件生存 (EFS) 和总生存 (OS) 率

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

治疗将基于遗传特征和对治疗的反应。 每个疗程都会给予 Venetoclax。 低风险患者将接受四个疗程的化疗，中风险患者将接受五个疗程的化疗。 没有合适的干细胞捐献者或拒绝 HCT 的高危患者将接受五个疗程的化疗。 合适的干细胞供体的定义和用于 HCT 的预处理方案将由当地机构的方案或指南确定。

干涉：

低风险

诱导1：在第-2至11天口服维奈托克（PO），每天一次（QD），在第1-8天每12小时静脉注射阿糖胞苷（IV）超过30分钟，在第1、3和5天静脉注射盐酸柔红霉素超过1小时QD，在第1-5天静脉​​注射依托泊苷超过1小时QD，以及在第6天超过2小时静脉注射吉妥珠单抗奥佐米星。

诱导2：第1-14天，Venetoclax PO QD，第1-8天，阿糖胞苷IV，每12小时一次，超过30分钟，第1、3和5天，盐酸柔红霉素IV，超过1小时，QD，以及依托泊苷IV，第1-5天，超过1小时，QD。

强化：第 1-7 天 Venetoclax PO QD，第 1-4 天每 12 小时一次阿糖胞苷 IV 超过 1-2 小时，强化第 2-4 天盐酸米托蒽醌 IV 超过 1 小时 QD，然后第 1-7 天 Venetoclax PO QD，强化期间第 1、3 和 5 天每 12 小时超过 3 小时高剂量阿糖胞苷 IV化 2. FLT3 激活的患者在强化 1 和 2 期间的第 8-28 天接受索拉非尼 PO QD。

中级风险

诱导1：在第-2至11天口服维奈托克（PO），每天一次（QD），在第1-8天每12小时静脉注射阿糖胞苷（IV）超过30分钟，在第1、3和5天静脉注射盐酸柔红霉素超过1小时QD，在第1-5天静脉​​注射依托泊苷超过1小时QD，以及在第6天超过2小时静脉注射吉妥珠单抗奥佐米星。

诱导2：第1-14天，Venetoclax PO QD，第1-5天，磷酸氟达拉滨静脉注射，每日一次30分钟，阿糖胞苷，第1-5天，每次剂量氟达拉滨后4小时开始，每周一次，超过3小时静脉注射，第3-5天，盐酸伊达比星，静脉注射，每日15分钟，每日一次。 FLT3 激活的患者在第 8-28 天接受索拉非尼 PO QD。

强化：第 1-7 天 Venetoclax PO QD，第 1-4 天每 12 小时一次阿糖胞苷 IV 超过 1-2 小时，强化期间第 2-4 天盐酸米托蒽醌 IV 超过 1 小时 QD，第 1-7 天 Venetoclax PO QD，强化期间第 1、3 和 5 天每 12 小时超过 3 小时高剂量阿糖胞苷 IV 2，然后在第 1-7 天进行维奈托克 PO QD，在第 1-5 天每 12 小时进行一次阿糖胞苷 IV，每 12 小时进行 1-2 小时静脉注射，在强化期间第 1-5 天进行依托泊苷 IV 进行 1 小时 QD。FLT3 激活的患者在强化 1-3 期间在第 8-28 天接受索拉非尼 PO QD。

高风险

诱导1：在第-2至11天口服维奈托克（PO），每天一次（QD），在第1-8天每12小时静脉注射阿糖胞苷（IV）超过30分钟，在第1、3和5天静脉注射盐酸柔红霉素超过1小时QD，在第1-5天静脉​​注射依托泊苷超过1小时QD，以及在第6天超过2小时静脉注射吉妥珠单抗奥佐米星。

诱导2：第1-14天，Venetoclax PO QD，第1-5天，磷酸氟达拉滨静脉注射，每日一次30分钟，阿糖胞苷，第1-5天，每次剂量氟达拉滨后4小时开始，每周一次，超过3小时静脉注射，第3-5天，盐酸伊达比星，静脉注射，每日15分钟，每日一次。 FLT3 激活的患者在第 8-28 天接受索拉非尼 PO QD。

强化：如果有可用的捐赠者，MRD < 0.1% 的患者可直接进行 HCT。 如果尚无供体，MRD < 0.1% 的患者可能会在第 1-21 天接受文托克 PO QD，在第 1-5 天接受阿扎胞苷 IV，超过 30 分钟 QD，或在第 1-7 天接受 Venetoclax PO QD，在第 1-5 天接受阿糖胞苷 IV，每 12 小时超过 1-2 小时，以及在第 1-5 天接受依托泊苷 IV，超过 1 小时 QD。 MRD 0.1%至< 1%的患者可以在第1-21天接受ventoclax PO QD，在第1-5天接受阿扎胞苷IV，超过30分钟QD，或在第1-7天接受venetoclax PO QD，在第1-5天接受阿糖胞苷IV，每12小时超过1-2小时，以及在第1-5天接受依托泊苷IV，超过1小时QD。 MRD >= 1% 的患者可在第 1-10 天接受 Venetoclax PO QD，在第 1-5 天接受阿扎胞苷 IV 治疗，每次治疗 30 分钟，并在第 6、8 和 10 天每 12 小时接受一次高剂量阿糖胞苷 IV 治疗，治疗时间超过 3 小时。 FLT3 激活的患者在第 8-28 天接受索拉非尼 PO QD。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

70

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Madera、California、美国、93636
        • 暂停
        • Valley Children's Hospital
      • Orange、California、美国、92868
        • 暂停
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego、California、美国、92123
        • 暂停
        • Rady Children's Hospital-San Diego
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20020
        • 暂停
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 主动，不招人
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 暂停
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • 暂停
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 暂停
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • 招聘中
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 首席研究员：
          • Hiroto Inaba, MD, PhD
        • 接触：
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • 暂停
        • Cook Children's Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • AML（新发、MDS 相关或治疗相关）的诊断符合 WHO 骨髓肿瘤分类标准或骨髓成粒细胞 < 20%，并且有克隆性新发 AML 遗传异常或骨髓肉瘤或骨髓增生异常综合征 (MDS) 且原始细胞≥ 10% 的证据
  • 年龄 > 28 天且 < 22 岁
  • 除一剂鞘内治疗和使用羟基脲或低剂量阿糖胞苷（每天≤ 200 mg/m2，持续≤ 7 天）外，未对这种恶性肿瘤进行任何治疗
  • 有生育能力的女性患者入组前 2 周内妊娠试验必须呈阴性
  • 有生育潜力的男性和女性参与者必须同意在研究期间以及研究治疗后 6 个月内使用有效的避孕方法
  • 患者必须适合方案治疗
  • 患者和/或父母/法定监护人的书面知情同意书
  • 直接胆红素 ≤ 1.5 x 机构正常上限

排除标准：

  • 患有唐氏综合症、急性早幼粒细胞白血病、急变期慢性粒细胞白血病、幼年粒单核细胞白血病、范可尼贫血、科斯特曼综合症、舒瓦赫曼综合症或其他骨髓衰竭综合症的患者不符合资格
  • 不受控制的系统性真菌、细菌或病毒感染或重大并发疾病，会损害患者安全或依从性、研究参与、随访或研究结果的解释
  • 既往接触过任何剂量的蒽环类药物或蒽二酮类药物
  • 在首次服用 Venetoclax 后 3 天内或在 Venetoclax 给药期间，患者不得接受强或中度 CYP3A 诱导剂，如利福平。
  • 患者在首次服用维奈托克后 3 天内或在诱导 1 中给予维奈托克期间，不得接受中度或强效 CYP3A 抑制剂（例如酮康唑、伊曲康唑、伏立康​​唑、泊沙康唑）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：低风险

所有符合条件的患者均根据详细说明部分接受以下干预：

维奈托克、阿糖胞苷、盐酸达努诺霉素、吉妥单抗奥佐米星、依托泊苷、盐酸米托蒽醌、吉尔特替尼
药品：吉妥珠单抗奥佐米星
鉴于IV
其他名称：
  • 麦洛塔
药品：维奈托克
每个疗程都会给予 Venetoclax。 低危AML患者将接受4个疗程的治疗，中危患者将接受5个疗程的治疗，高危患者将接受2至3个疗程的治疗，然后进行造血干细胞移植。
其他名称：
  • 文克斯特拉
  • ABT-99
药品：阿糖胞苷
第 1-8 天每 12 小时静脉注射 30 分钟（16 剂）
其他名称：
  • 阿糖胞苷C
  • Cytosar-U®
药品：盐酸柔红霉素
第 1、3 和 5 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • FI-6339
  • L-来苏-吡喃己糖苷
药品：盐酸伊达比星
第 3-5 天静脉注射超过 15 分钟
其他名称：
  • IMI-30
  • 扎韦多斯
药品：盐酸米托蒽醌
第 2-4 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • 新泰伦
  • 诺凡特隆
  • 普拉利凡
药品：依托泊苷
第 1-5 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • VP-16
  • Vepesid®
药品：吉特替尼
第 8-28 天口服（21 剂）
其他名称：
  • Xospata
实验性的：中级风险

所有符合条件的患者均根据详细说明部分接受以下干预：

维奈托克、阿糖胞苷、盐酸达诺霉素、磷酸氟达拉滨、吉妥单抗奥佐米星、依托泊苷、盐酸伊达红、盐酸米托蒽醌、吉尔特替尼
药品：吉妥珠单抗奥佐米星
鉴于IV
其他名称：
  • 麦洛塔
药品：维奈托克
每个疗程都会给予 Venetoclax。 低危AML患者将接受4个疗程的治疗，中危患者将接受5个疗程的治疗，高危患者将接受2至3个疗程的治疗，然后进行造血干细胞移植。
其他名称：
  • 文克斯特拉
  • ABT-99
药品：阿糖胞苷
第 1-8 天每 12 小时静脉注射 30 分钟（16 剂）
其他名称：
  • 阿糖胞苷C
  • Cytosar-U®
药品：盐酸柔红霉素
第 1、3 和 5 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • FI-6339
  • L-来苏-吡喃己糖苷
药品：盐酸伊达比星
第 3-5 天静脉注射超过 15 分钟
其他名称：
  • IMI-30
  • 扎韦多斯
药品：盐酸米托蒽醌
第 2-4 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • 新泰伦
  • 诺凡特隆
  • 普拉利凡
药品：依托泊苷
第 1-5 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • VP-16
  • Vepesid®
药品：吉特替尼
第 8-28 天口服（21 剂）
其他名称：
  • Xospata
药品：磷酸氟达拉滨
第 1-5 天静脉注射超过 30 分钟
其他名称：
  • SH T 586
实验性的：高风险

所有符合条件的患者均根据详细说明部分接受以下干预：

维奈托克、阿扎胞苷、阿糖胞苷、盐酸丹诺红霉素、磷酸氟达拉滨、吉妥单抗奥佐米星、依托泊苷、盐酸伊达红、吉尔特替尼
药品：吉妥珠单抗奥佐米星
鉴于IV
其他名称：
  • 麦洛塔
药品：维奈托克
每个疗程都会给予 Venetoclax。 低危AML患者将接受4个疗程的治疗，中危患者将接受5个疗程的治疗，高危患者将接受2至3个疗程的治疗，然后进行造血干细胞移植。
其他名称：
  • 文克斯特拉
  • ABT-99
药品：阿糖胞苷
第 1-8 天每 12 小时静脉注射 30 分钟（16 剂）
其他名称：
  • 阿糖胞苷C
  • Cytosar-U®
药品：盐酸柔红霉素
第 1、3 和 5 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • FI-6339
  • L-来苏-吡喃己糖苷
药品：盐酸伊达比星
第 3-5 天静脉注射超过 15 分钟
其他名称：
  • IMI-30
  • 扎韦多斯
药品：依托泊苷
第 1-5 天静脉注射超过 1 小时
其他名称：
  • VP-16
  • Vepesid®
药品：吉特替尼
第 8-28 天口服（21 剂）
其他名称：
  • Xospata
药品：磷酸氟达拉滨
第 1-5 天静脉注射超过 30 分钟
其他名称：
  • SH T 586
药品：阿扎胞苷
第 1-5 天静脉注射超过 30 分钟
其他名称：
  • 米洛萨
  • 维达扎

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
微小残留病（MRD）-阴性率
大体时间：诱导后第 29 天 1
将计算诱导 1 后 MRD 可评估患者变为 MRD 阴性（定义为 MRD < 0.1%）的比例的二项式置信区间。
诱导后第 29 天 1
死亡或不可接受的不良事件的发生率
大体时间：每个疗程从开始到完成平均需要6周
如果患者完成一个疗程而没有死亡或不可接受的不良事件，则被认为已经耐受了一个疗程。 将使用多阶段二项式停止规则监控每个过程的耐受性。 将使用 Jung 和 Kim 的方法来计算针对多阶段监控进行调整的 95% 置信区间。
每个疗程从开始到完成平均需要6周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无事件生存
大体时间：从研究入组到疾病抵抗、复发、出现第二种恶性肿瘤或因任何原因导致的死亡（最后一次入组后最多 3 年）。
将使用 Kaplan-Meier 方法并计算 3 年无事件生存率的 95% 置信区间。
从研究入组到疾病抵抗、复发、出现第二种恶性肿瘤或因任何原因导致的死亡（最后一次入组后最多 3 年）。
总体生存率
大体时间：从方案登记到死亡（最后一次登记后最多 3 年）。
将使用 Kaplan-Meier 方法并计算 3 年总生存率的 95% 置信区间。
从方案登记到死亡（最后一次登记后最多 3 年）。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

St. Jude Children's Research Hospital

合作者

AbbVie

调查人员

  • 首席研究员：Hiroto Inaba, MD, PhD、St. Jude Children's Research Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年7月25日

初级完成 (估计的)

2026年12月1日

研究完成 (估计的)

2034年3月1日

研究注册日期

首次提交

2023年6月20日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月12日

首次发布 (实际的)

2023年7月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月15日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AML23
  • NCI-2023-04138 (注册表标识符：NCI Clinical Trial Registration Program)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

将提供包含已发表文章中分析的变量的个体参与者去识别化数据集（与出版物中包含的研究主要或次要目标相关）。 特定研究的方案、统计分析计划和知情同意书等支持文件可通过 CTG 网站获取。 用于生成已发表文章的数据将在文章发表时提供。 寻求访问个人级别的去识别化数据的研究人员将联系生物统计系的计算团队 (ClinTrialDataRequest@stjude.org)，他们将回应数据请求。

IPD 共享时间框架

数据将在文章发表时提供。

IPD 共享访问标准

数据将在正式请求后提供给研究人员，并包含以下信息：请求者的全名、所属单位、请求的数据集以及需要数据的时间。 作为信息点，首席统计学家和研究主要研究者将被告知已请求提供主要结果数据集。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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