소아 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 베네토클락스 병용요법의 2상 연구
소아 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 기존 화학요법과 병용하는 베네토클락스의 공동 2상 연구
이것은 새로 진단된 급성 골수성 백혈병(AML) 소아 환자에서 표준 화학 요법과 병용한 베네토클락스가 견딜 수 있고 활동적일 것이라는 가설을 테스트하기 위한 2상 연구입니다.
주요 목표:
- 소아 AML 환자에서 표준 화학요법에 베네토클락스를 추가하는 내약성 확립
- 베네토클락스 기반 유도 요법의 1회 과정 후 유세포 분석을 통해 최소 잔존 질환(MRD) 음성이 된 환자의 비율을 추정합니다.
보조 목표:
- venetoclax 기반 화학 요법을 받는 소아 환자의 완전 관해(CR), 무사건 생존(EFS) 및 전체 생존(OS) 비율 추정
연구 개요
상태
정황
상세 설명
치료는 유전적 특성과 치료에 대한 반응을 기반으로 합니다. Venetoclax는 각 치료 과정과 함께 제공됩니다. 저위험 환자는 4개 과정의 화학 요법을, 중간 위험 환자는 5개 과정을 받게 됩니다. 적절한 줄기 세포 기증자가 없거나 HCT를 거부하는 고위험 환자는 5개 과정의 화학 요법을 받게 됩니다. 적합한 줄기 세포 기증자의 정의와 HCT에 사용되는 컨디셔닝 요법은 현지 기관 프로토콜 또는 지침에 따라 결정됩니다.
간섭:
낮은 위험
유도 1: Venetoclax 경구(PO) -2~11일에 1일 1회(QD), 1~8일에 12시간마다 30분에 걸쳐 시타라빈 정맥내(IV), 1, 3, 5일에 1시간 QD에 걸쳐 다우노루비신 염산염 IV, 1~5일에 QD에 1시간에 걸쳐 에토포사이드 IV, 당일 2시간에 걸쳐 젬투주맙 오조가미신 IV 6.
유도 2: 1-14일에 Venetoclax PO QD, 1-8일에 12시간마다 30분에 걸쳐 시타라빈 IV, 1, 3 및 5일에 1시간 QD에 걸쳐 다우노루비신 염산염 IV, 1-5일에 1시간 QD에 걸쳐 에토포사이드 IV.
강화: 1-7일에 Venetoclax PO QD, 1-4일에 12시간마다 1-2시간에 걸쳐 시타라빈 IV, 강화 1일에 2-4일에 1시간 QD에 걸쳐 미톡산트론 하이드로클로라이드 IV, 그리고 1-7일에 베네토클락스 PO QD 및 강화 동안 1, 3, 5일에 12시간마다 3시간에 걸쳐 고용량 시타라빈 IV 2. FLT3 활성화 환자는 강화 1 및 2 동안 8-28일에 소라페닙 PO QD를 받습니다.
중간 위험
유도 1: Venetoclax 경구(PO) -2~11일에 1일 1회(QD), 1~8일에 12시간마다 30분에 걸쳐 시타라빈 정맥내(IV), 1, 3, 5일에 1시간 QD에 걸쳐 다우노루비신 염산염 IV, 1~5일에 QD에 1시간에 걸쳐 에토포사이드 IV, 당일 2시간에 걸쳐 젬투주맙 오조가미신 IV 6.
유도 2: 1-14일에 Venetoclax PO QD, 1-5일에 30분 QD에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV, 1-5일에 각각의 플루다라빈 투여 후 4시간에 시작하여 3시간 QD에 걸쳐 시타라빈 IV, 3-5일에 15분 QD에 걸쳐 이다루비신 염산염 IV. FLT3 활성화 환자는 8-28일에 소라페닙 PO QD를 받습니다.
강화: 1-7일에 Venetoclax PO QD, 1-4일에 12시간마다 1-2시간에 걸쳐 시타라빈 IV, 강화 1일에 2-4일에 1시간에 걸쳐 미톡산트론 하이드로클로라이드 IV, 1-7일에 베네토클락스 PO QD 및 강화 1, 3, 5일에 12시간마다 3시간에 걸쳐 고용량 시타라빈 IV 2, 그 다음 1-7일에 venetoclax PO QD, 1-5일에 12시간마다 1-2시간에 걸쳐 시타라빈 IV, 강화 3 동안 1-5일에 1시간 QD에 걸쳐 에토포사이드 IV. FLT3 활성화 환자는 강화 1-3 동안 8-28일에 소라페닙 PO QD를 받습니다.
위험
유도 1: Venetoclax 경구(PO) -2~11일에 1일 1회(QD), 1~8일에 12시간마다 30분에 걸쳐 시타라빈 정맥내(IV), 1, 3, 5일에 1시간 QD에 걸쳐 다우노루비신 염산염 IV, 1~5일에 QD에 1시간에 걸쳐 에토포사이드 IV, 당일 2시간에 걸쳐 젬투주맙 오조가미신 IV 6.
유도 2: 1-14일에 Venetoclax PO QD, 1-5일에 30분 QD에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV, 1-5일에 각각의 플루다라빈 투여 후 4시간에 시작하여 3시간 QD에 걸쳐 시타라빈 IV, 3-5일에 15분 QD에 걸쳐 이다루비신 염산염 IV. FLT3 활성화 환자는 8-28일에 소라페닙 PO QD를 받습니다.
강화: MRD가 0.1% 미만인 환자는 기증자가 있는 경우 HCT로 직접 진행합니다. 기증자가 아직 없는 경우 MRD < 0.1%인 환자는 1-21일에 ventoclax PO QD, 1-5일에 30분 동안 azacitidine IV 또는 1-7일에 venetoclax PO QD, 1-5일에 12시간마다 1-2시간에 걸쳐 cytarabine IV, 1-5일에 1시간 QD에 걸쳐 etoposide IV를 받을 수 있습니다. MRD가 0.1%~1% 미만인 환자는 1-21일에 벤토클락스 PO QD, 1-5일에 30분 동안 아자시티딘 IV 또는 1-7일에 베네토클락스 PO QD, 1-5일에 12시간마다 시타라빈 IV, 1-5일에 1시간 QD에 걸쳐 에토포사이드 IV를 받을 수 있습니다. MRD >= 1%인 환자는 1-10일에 베네토클락스 PO QD, 1-5일에 30분 QD에 걸쳐 아자시티딘 IV, 6, 8, 10일에 12시간마다 3시간에 걸쳐 고용량 시타라빈 IV를 투여받을 수 있습니다. FLT3 활성화 환자는 8-28일에 소라페닙 PO QD를 받습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Madera, California, 미국, 93636
- Valley Children's Hospital
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20020
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 골수성 신생물 또는 골수 골수모세포가 20% 미만인 WHO 분류 기준을 충족하는 AML(신생, MDS 관련 또는 치료 관련) 진단 및 클론성 신생 AML 유전적 이상 또는 골수성 육종 또는 ≥ 10% 모세포가 있는 골수이형성 증후군(MDS)의 증거
- 연령 > 28일 및 < 22세
- 1회 용량의 척수강내 요법 및 하이드록시우레아 또는 저용량 시타라빈(≤ 7일 동안 하루 ≤ 200 mg/m2) 사용을 제외하고 이 악성 종양에 대한 사전 치료 없음
- 가임 여성 환자는 등록 전 2주 이내에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
- 생식 가능성이 있는 남성 및 여성 참가자는 연구 기간 동안 및 연구 치료 후 6개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자는 프로토콜 치료에 적합해야 합니다.
- 환자 및/또는 부모/법적 보호자의 서면 동의서
- 직접 빌리루빈 ≤ 1.5 x 제도적 정상 상한
제외 기준:
- 다운 증후군, 급성 전골수성 백혈병, 급성기 만성 골수성 백혈병, 소아 골수단핵구 백혈병, 판코니 빈혈, 코스트만 증후군, 슈와크만 증후군 또는 기타 골수 부전 증후군 환자는 자격이 없습니다.
- 통제되지 않은 전신 진균, 세균 또는 바이러스 감염 또는 환자의 안전 또는 순응도, 연구 참여, 후속 조치 또는 연구 결과 해석을 손상시킬 수 있는 중대한 동시 질병
- 모든 용량의 안트라사이클린 또는 안트라세네디온에 대한 이전 노출
- 환자는 베네토클락스의 첫 투여 후 3일 이내에 또는 베네토클락스를 투여하는 동안 리팜핀과 같은 강하거나 중간 정도의 CYP3A 유도제를 투여받지 않을 수 있습니다.
- 환자는 베네토클락스의 첫 투여 후 3일 이내에 또는 유도 1에서 베네토클락스를 투여하는 동안 중등도 또는 강력한 CYP3A 억제제(예: 케토코나졸, 이트라코나졸, 보리코나졸, 포사코나졸)를 투여받지 않을 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 낮은 위험
모든 적격 환자는 상세한 설명 섹션에 따라 다음과 같은 중재를 받습니다. 베네토클락스, 시타브린, 다누노루비신염산염, 젬투주맙 오조가미신, 에토포사이드, 미톡산트론염산염, 길테리티닙 |
주어진 IV
다른 이름들:
Venetoclax는 각 치료 과정과 함께 제공됩니다.
저위험 AML 환자는 4코스, 중간 위험 환자는 5코스, 고위험 환자는 2~3코스 치료 후 조혈모세포이식을 받게 된다.
다른 이름들:
1-8일차에 30분 q12시간 동안 IV 투여(16회 용량)
다른 이름들:
1일, 3일 및 5일에 1시간 동안 IV
다른 이름들:
3-5일차에 15분에 걸쳐 정맥주사
다른 이름들:
2-4일차에 1시간 이상 IV
다른 이름들:
1-5일차에 1시간 이상 IV 투여
다른 이름들:
8-28일에 PO(21회 용량)
다른 이름들:
|
|
실험적: 중간 위험
모든 적격 환자는 상세한 설명 섹션에 따라 다음과 같은 중재를 받습니다. 베네토클락스, 시타브린, 다누노루비신염산염, 플루다라빈포스페이트, 젬투주맙 오조가미신, 에토포사이드, 이다루빈염산염, 미톡산트론염산염, 길테리티닙 |
주어진 IV
다른 이름들:
Venetoclax는 각 치료 과정과 함께 제공됩니다.
저위험 AML 환자는 4코스, 중간 위험 환자는 5코스, 고위험 환자는 2~3코스 치료 후 조혈모세포이식을 받게 된다.
다른 이름들:
1-8일차에 30분 q12시간 동안 IV 투여(16회 용량)
다른 이름들:
1일, 3일 및 5일에 1시간 동안 IV
다른 이름들:
3-5일차에 15분에 걸쳐 정맥주사
다른 이름들:
2-4일차에 1시간 이상 IV
다른 이름들:
1-5일차에 1시간 이상 IV 투여
다른 이름들:
8-28일에 PO(21회 용량)
다른 이름들:
1-5일에 30분에 걸쳐 정맥주사
다른 이름들:
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실험적: 위험
모든 적격 환자는 상세한 설명 섹션에 따라 다음과 같은 중재를 받습니다. 베네토클락스, 아자시티딘, 시타브린, 다누노루비신염산염, 플루다라빈포스페이트, 젬투주맙 오조가미신, 에토포사이드, 이다루빈염산염, 길테리티닙 |
주어진 IV
다른 이름들:
Venetoclax는 각 치료 과정과 함께 제공됩니다.
저위험 AML 환자는 4코스, 중간 위험 환자는 5코스, 고위험 환자는 2~3코스 치료 후 조혈모세포이식을 받게 된다.
다른 이름들:
1-8일차에 30분 q12시간 동안 IV 투여(16회 용량)
다른 이름들:
1일, 3일 및 5일에 1시간 동안 IV
다른 이름들:
3-5일차에 15분에 걸쳐 정맥주사
다른 이름들:
1-5일차에 1시간 이상 IV 투여
다른 이름들:
8-28일에 PO(21회 용량)
다른 이름들:
1-5일에 30분에 걸쳐 정맥주사
다른 이름들:
1-5일에 30분에 걸쳐 정맥주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최소잔존질환(MRD)-음성율
기간: 유도 1 후 29일째
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1차 유도 후 MRD 음성(MRD < 0.1%로 정의)이 된 MRD 평가 가능 환자의 비율에 대한 이항 신뢰 구간을 계산합니다.
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유도 1 후 29일째
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사망 또는 용인할 수 없는 부작용의 발생률
기간: 각 치료 과정의 시작부터 완료까지 평균 6주
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환자는 사망이나 허용할 수 없는 부작용 없이 치료 과정을 완료한 경우 치료 과정을 견뎌낸 것으로 간주됩니다.
다단계 이항 중지 규칙을 사용하여 내약성 또는 각 과정을 모니터링합니다.
Jung과 Kim의 방법을 사용하여 다단계 모니터링에 맞게 조정되는 95% 신뢰 구간을 계산합니다.
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각 치료 과정의 시작부터 완료까지 평균 6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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사건 없는 생존
기간: 연구 등록에서 내병성, 재발, 두 번째 악성 종양의 발생 또는 모든 원인으로 인한 사망(마지막 등록 후 최대 3년)까지.
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Kaplan-Meier 방법을 사용하고 95% 신뢰 구간을 3년째 무사건 생존에 대해 계산합니다.
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연구 등록에서 내병성, 재발, 두 번째 악성 종양의 발생 또는 모든 원인으로 인한 사망(마지막 등록 후 최대 3년)까지.
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전반적인 생존
기간: 프로토콜 등록부터 사망까지(마지막 등록 후 최대 3년).
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Kaplan-Meier 방법을 사용하고 95% 신뢰 구간을 3년 전체 생존에 대해 계산합니다.
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프로토콜 등록부터 사망까지(마지막 등록 후 최대 3년).
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 신생물
- 조직학적 유형에 따른 신생물
- 혈액 질환
- 백혈병, 골수성
- 백혈병
- 헴 및 림프병
- 백혈병, 골수성, 급성
- 아미노산, 펩티드 및 단백질
- 단백질
- 유기 화학 물질
- 이종 사이 클릭 화합물, 1- 링
- 이종 사이 클릭 화합물
- 핵산, 뉴클레오티드 및 뉴 클레오 시드
- 탄화수소
- 탄화수소, 순환
- 탄수화물
- Podophyllotoxin
- 테트라 하이드로 나프탈렌
- 나프탈렌
- 다 환식 방향족 탄화수소
- 탄화수소, 방향족
- 다 환식 화합물
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- 항체, 모노클로 날, 인간화
- 항체, 모노클로 날
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- 면역 글로불린
- 면역 단백질
- 혈액 단백질
- 혈청 글로불린
- 글로불린
- 시티 딘
- 피리 미딘 뉴 클레오 시드
- 피리 미딘
- 아자 화합물
- 뉴 클레오 시드
- 리보 뉴 클레오 시드
- 아라비노 뉴 클레오 시드
- 안트라 사이클린
- 나프 타센
- 아미노 글리코 시드
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- 안트론
- 안트라센
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- 플루다 라빈 포스페이트
- 길 테리 티닙
- 시스-3,4-디아미노-2,3,4,6-테트라데옥시-알파-L-릭소-헥소피라노사이드 Pt(II) 메틸
기타 연구 ID 번호
- AML23
- NCI-2023-04138 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trial Registration Program)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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