Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie af Venetoclax i kombination med konventionel kemoterapi hos pædiatriske patienter med akut myeloid leukæmi

21. april 2026 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Et samarbejdsfase 2-studie af Venetoclax i kombination med konventionel kemoterapi hos pædiatriske patienter med akut myeloid leukæmi

Dette er et fase 2-studie for at teste hypotesen om, at venetoclax i kombination med standard kemoterapi vil være tolerabel og aktiv hos pædiatriske patienter med nyligt diagnosticeret akut myeloid leukæmi (AML).

Primære mål:

  • Etabler tolerabiliteten ved at tilføje venetoclax til standard kemoterapi hos pædiatriske patienter med AML
  • Estimer andelen af ​​patienter, der bliver minimal residual sygdom (MRD) negative ved flowcytometri efter et forløb med venetoklax-baseret induktionsterapi

Sekundære mål:

- Estimer raterne for fuldstændig remission (CR), hændelsesfri overlevelse (EFS) og samlet overlevelse (OS) hos pædiatriske patienter, der modtager venetoklax-baseret kemoterapi

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingen vil være baseret på genetiske karakteristika og respons på terapi. Venetoclax vil blive givet med hvert behandlingsforløb. Patienter med lav risiko vil modtage fire kurser med kemoterapi, og patienter med middel risiko vil modtage fem kurser. Højrisikopatienter, som ikke har en egnet stamcelledonor, eller som takker nej til HCT, får fem kemoterapiforløb. Definitionen af ​​egnet stamcelledonor og de konditioneringsregimer, der anvendes til HCT, vil blive bestemt af lokale institutionelle protokoller eller retningslinjer.

Intervention:

Lav risiko

Induktion 1: Venetoclax oralt (PO) én gang dagligt (QD) på dag -2 til 11, cytarabin intravenøst ​​(IV) over 30 minutter hver 12. time på dag 1-8, daunorubicin hydrochlorid IV over 1 time QD på dag 1, 3 og 5, etoposid IV over én time QD, 2 timer på dag 1 dag QD, 2 timer i dag, 6 timer. .

Induktion 2: Venetoclax PO QD på dag 1-14, cytarabin IV over 30 minutter hver 12. time på dag 1-8, daunorubicin hydrochlorid IV over 1 time QD på dag 1, 3 og 5, og etoposid IV over 1 time QD på dag 1-5.

Intensificering: Venetoclax PO QD på dag 1-7, cytarabin IV over 1-2 timer hver 12. time på dag 1-4, og mitoxantronhydrochlorid IV over 1 time QD på dag 2-4 under intensivering 1 og derefter venetoclax PO QD på dag 1-7 og højdosis cytarabin i løbet af 1-7 timer i løbet af 1. time, 2 timer i løbet af 1. time, IV. Patienter med FLT3-aktivering modtager sorafenib PO QD på dag 8-28 under intensivering 1 og 2.

Mellemrisiko

Induktion 1: Venetoclax oralt (PO) én gang dagligt (QD) på dag -2 til 11, cytarabin intravenøst ​​(IV) over 30 minutter hver 12. time på dag 1-8, daunorubicin hydrochlorid IV over 1 time QD på dag 1, 3 og 5, etoposid IV over én time QD, 2 timer på dag 1 dag QD, 2 timer i dag, 6 timer. .

Induktion 2: Venetoclax PO QD på dag 1-14, fludarabin phosphat IV over 30 minutter QD på dag 1-5, cytarabin IV over 3 timer QD startende 4 timer efter hver dosis af fludarabin på dag 1-5, idarubicin hydrochlorid IV over 15 minutter QD på dag 3-5. Patienter med FLT3-aktivering modtager sorafenib PO QD på dag 8-28.

Intensificering: Venetoclax PO QD på dag 1-7, cytarabin IV over 1-2 timer hver 12. time på dag 1-4, og mitoxantronhydrochlorid IV over 1 time QD på dag 2-4 under intensivering 1, venetoclax PO QD på dag 1-7 og højdosis cytarabin på 1-7 timer og 3 timers cytarabin hver 1., 3. og derefter venetoclax PO QD på dag 1-7, cytarabin IV over 1-2 timer hver 12. time på dag 1-5 og etoposid IV over 1 time QD på dag 1-5 under intensivering 3. Patienter med FLT3-aktivering modtager sorafenib PO QD på dag 8-28 under intensivering 1-3.

Høj risiko

Induktion 1: Venetoclax oralt (PO) én gang dagligt (QD) på dag -2 til 11, cytarabin intravenøst ​​(IV) over 30 minutter hver 12. time på dag 1-8, daunorubicin hydrochlorid IV over 1 time QD på dag 1, 3 og 5, etoposid IV over én time QD, 2 timer på dag 1 dag QD, 2 timer i dag, 6 timer. .

Induktion 2: Venetoclax PO QD på dag 1-14, fludarabin phosphat IV over 30 minutter QD på dag 1-5, cytarabin IV over 3 timer QD startende 4 timer efter hver dosis af fludarabin på dag 1-5, idarubicin hydrochlorid IV over 15 minutter QD på dag 3-5. Patienter med FLT3-aktivering modtager sorafenib PO QD på dag 8-28.

Intensivering: Patienter med MRD < 0,1 % går direkte til HCT, hvis donor er tilgængelig. Hvis en donor endnu ikke er tilgængelig, kan patienter med MRD < 0,1 % få ventoclax PO QD på dag 1-21 og azacitidin IV over 30 minutter QD på dag 1-5 eller venetoclax PO QD på dag 1-7, cytarabin IV over 1-2 timer hver 12. time på dag 1-5 dag IV, og over 1 time QD, og ​​over 1 time QD. Patienter med MRD 0,1 % til < 1 % kan få ventoclax PO QD på dag 1-21 og azacitidin IV over 30 minutter QD på dag 1-5 eller venetoclax PO QD på dag 1-7, cytarabin IV over 1-2 timer hver 12. time på dag 1-5 og etoposide på dag 1-5. Patienter med MRD >= 1 % kan modtage venetoclax PO QD på dag 1-10, azacitidin IV over 30 minutter QD på dag 1-5 og højdosis cytarabin IV over 3 timer hver 12. time på dag 6, 8 og 10. Patienter med FLT3-aktivering modtager sorafenib PO QD på dag 8-28.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital-San Diego
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20020
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af AML (de novo, MDS-relateret eller behandlingsrelateret), der opfylder kriterierne for WHO-klassificeringen af ​​myeloid neoplasmer eller < 20 % marv-myeloblaster og tegn på en klonal de novo AML genetisk abnormitet eller myeloid sarkom eller myelodysplastisk syndrom (MDS) med ≥-blast-syndrom
  • Alder > 28 dage og < 22 år
  • Ingen tidligere behandling for denne malignitet bortset fra én dosis intratekal behandling og brug af hydroxyurinstof eller lavdosis cytarabin (≤ 200 mg/m2 pr. dag i ≤ 7 dage)
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 2 uger før indskrivning
  • Mandlige og kvindelige deltagere med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i 6 måneder efter undersøgelsesbehandlingen
  • Patienten skal være egnet til protokolbehandling
  • Skriftligt informeret samtykke fra patient og/eller forælder/værge
  • Direkte bilirubin ≤ 1,5 x institutionel øvre normalgrænse

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med Downs syndrom, akut promyelocytisk leukæmi, kronisk myeloid leukæmi i blast krise, juvenil myelomonocytisk leukæmi, Fanconi anæmi, Kostmann syndrom, Shwachman syndrom eller andre knoglemarvssvigtsyndromer er ikke kvalificerede
  • Ukontrolleret systemisk svampe-, bakteriel eller viral infektion eller betydelig samtidig sygdom, der ville kompromittere patientsikkerhed eller compliance, undersøgelsesdeltagelse, opfølgning eller fortolkning af undersøgelsesresultater
  • Forud for eksponering for enhver dosis af antracyclin eller anthracendion
  • Patienter får muligvis ikke stærke eller moderate CYP3A-inducere, såsom rifampin, inden for 3 dage efter den første dosis venetoclax eller under administrationen af ​​venetoclax.
  • Patienter får muligvis ikke moderate eller stærke CYP3A-hæmmere (f.eks. ketoconazol, itraconazol, voriconazol, posaconazol) inden for 3 dage efter den første dosis venetoclax eller under administration af venetoclax i induktion 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lav risiko

Alle kvalificerede patienter modtager intervention i henhold til afsnittet Detaljeret beskrivelse med følgende:

Venetoclax, Cytabrine, Danunorubicin Hydrochlorid, Gemtuzumab Ozogamicin, Etoposid, Mitoxantrone Hydrochloride, Gilteritinib
Medicin: Gemtuzumab Ozogamicin
Givet IV
Andre navne:
  • Mylotarg
Medicin: Venetoclax
Venetoclax vil blive givet med hvert behandlingsforløb. Patienter med lavrisiko AML vil modtage fire behandlingsforløb, patienter med mellemrisiko vil modtage fem behandlingsforløb, og højrisikopatienter vil modtage to eller tre behandlingsforløb efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Venclextra
  • ABT-99
Medicin: Cytarabin
Givet IV over 30 minutter q12 timer på dag 1-8 (16 doser)
Andre navne:
  • Ara-C
  • Cytosar-U®
Medicin: Daunorubicin Hydrochlorid
IV over 1 time på dag 1, 3 og 5
Andre navne:
  • FI-6339
  • L-lyxo-hexopyranosid
Medicin: Idarubicin Hydrochlorid
Gives IV over 15 minutter på dag 3-5
Andre navne:
  • IMI-30
  • Zavedos
Medicin: Mitoxantronhydrochlorid
IV over 1 time på dag 2-4
Andre navne:
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Pralifan
Medicin: Etoposid
Gives IV over 1 time på dag 1-5
Andre navne:
  • VP-16
  • Vepesid®
Medicin: Gilteritinib
PO på dag 8-28 (21 doser)
Andre navne:
  • Xospata
Eksperimentel: Mellemrisiko

Alle kvalificerede patienter modtager intervention i henhold til afsnittet Detaljeret beskrivelse med følgende:

Venetoclax, Cytabrine, Danunorubicin Hydrochlorid, Fludarabin Phosphate, Gemtuzumab Ozogamicin, Etoposid, Idarubin Hydrochloride, Mitoxantrone Hydrochloride, Gilteritinib
Medicin: Gemtuzumab Ozogamicin
Givet IV
Andre navne:
  • Mylotarg
Medicin: Venetoclax
Venetoclax vil blive givet med hvert behandlingsforløb. Patienter med lavrisiko AML vil modtage fire behandlingsforløb, patienter med mellemrisiko vil modtage fem behandlingsforløb, og højrisikopatienter vil modtage to eller tre behandlingsforløb efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Venclextra
  • ABT-99
Medicin: Cytarabin
Givet IV over 30 minutter q12 timer på dag 1-8 (16 doser)
Andre navne:
  • Ara-C
  • Cytosar-U®
Medicin: Daunorubicin Hydrochlorid
IV over 1 time på dag 1, 3 og 5
Andre navne:
  • FI-6339
  • L-lyxo-hexopyranosid
Medicin: Idarubicin Hydrochlorid
Gives IV over 15 minutter på dag 3-5
Andre navne:
  • IMI-30
  • Zavedos
Medicin: Mitoxantronhydrochlorid
IV over 1 time på dag 2-4
Andre navne:
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Pralifan
Medicin: Etoposid
Gives IV over 1 time på dag 1-5
Andre navne:
  • VP-16
  • Vepesid®
Medicin: Gilteritinib
PO på dag 8-28 (21 doser)
Andre navne:
  • Xospata
Medicin: Fludarabin fosfat
Gives IV over 30 minutter på dag 1-5
Andre navne:
  • SH T 586
Eksperimentel: Høj risiko

Alle kvalificerede patienter modtager intervention i henhold til afsnittet Detaljeret beskrivelse med følgende:

Venetoclax, Azacitidin, Cytabrine, Danunorubicin Hydrochlorid, Fludarabin Phosphate, Gemtuzumab Ozogamicin, Etoposid, Idarubin Hydrochloride, Gilteritinib
Medicin: Gemtuzumab Ozogamicin
Givet IV
Andre navne:
  • Mylotarg
Medicin: Venetoclax
Venetoclax vil blive givet med hvert behandlingsforløb. Patienter med lavrisiko AML vil modtage fire behandlingsforløb, patienter med mellemrisiko vil modtage fem behandlingsforløb, og højrisikopatienter vil modtage to eller tre behandlingsforløb efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Venclextra
  • ABT-99
Medicin: Cytarabin
Givet IV over 30 minutter q12 timer på dag 1-8 (16 doser)
Andre navne:
  • Ara-C
  • Cytosar-U®
Medicin: Daunorubicin Hydrochlorid
IV over 1 time på dag 1, 3 og 5
Andre navne:
  • FI-6339
  • L-lyxo-hexopyranosid
Medicin: Idarubicin Hydrochlorid
Gives IV over 15 minutter på dag 3-5
Andre navne:
  • IMI-30
  • Zavedos
Medicin: Etoposid
Gives IV over 1 time på dag 1-5
Andre navne:
  • VP-16
  • Vepesid®
Medicin: Gilteritinib
PO på dag 8-28 (21 doser)
Andre navne:
  • Xospata
Medicin: Fludarabin fosfat
Gives IV over 30 minutter på dag 1-5
Andre navne:
  • SH T 586
Medicin: Azacitidin
Gives IV over 30 minutter på dag 1-5
Andre navne:
  • Mylosar
  • Vidaza

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Minimal restsygdom (MRD)-negativitetsrate
Tidsramme: På dag 29 efter induktion 1
Vil beregne et binomialt konfidensinterval for andelen af ​​MRD-evaluerbare patienter, der bliver MRD-negative (defineret som MRD < 0,1%) efter induktion 1.
På dag 29 efter induktion 1
Forekomst af dødsfald eller uacceptabel uønsket hændelse
Tidsramme: Fra påbegyndelse til afslutning af hvert behandlingsforløb, i gennemsnit 6 uger
En patient anses for at have tolereret et terapiforløb, hvis de fuldfører dette forløb uden død eller en uacceptabel bivirkning. Overvåger tolerabiliteten eller hver bane ved hjælp af flertrins binomiale stopregler. Vil bruge metoden fra Jung og Kim til at beregne 95 % konfidensintervaller, der justerer for flertrinsovervågning.
Fra påbegyndelse til afslutning af hvert behandlingsforløb, i gennemsnit 6 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Fra studieindskrivning til sygdomsresistens, tilbagefald, udvikling af en anden malignitet eller dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag (op til 3 år efter sidste indskrivning).
Kaplan-Meier metoden vil blive brugt, og 95 % konfidensintervaller vil blive beregnet for hændelsesfri overlevelse efter 3 år.
Fra studieindskrivning til sygdomsresistens, tilbagefald, udvikling af en anden malignitet eller dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag (op til 3 år efter sidste indskrivning).
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra protokoltilmelding til død (op til 3 år efter sidste tilmelding).
Kaplan-Meier metoden vil blive brugt, og 95 % konfidensintervaller vil blive beregnet for den samlede overlevelse efter 3 år.
Fra protokoltilmelding til død (op til 3 år efter sidste tilmelding).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbejdspartnere

AbbVie

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hiroto Inaba, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

21. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AML23
  • NCI-2023-04138 (Registry Identifier: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltager afidentificerede datasæt indeholdende variablerne analyseret i den publicerede artikel vil blive gjort tilgængelige (relateret til undersøgelsens primære eller sekundære mål, der er indeholdt i publikationen). Understøttende dokumenter såsom protokollen, planen for statistiske analyser og informeret samtykke er tilgængelige via CTG's websted for den specifikke undersøgelse. Data, der bruges til at generere den offentliggjorte artikel, vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens udgivelse. Efterforskere, der søger adgang til de-identificerede data på individuelt niveau, vil kontakte computerteamet i Department of Biostatistics (ClinTrialDataRequest@stjude.org), som vil svare på dataanmodningen.

IPD-delingstidsramme

Data vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil blive udleveret til forskere efter en formel anmodning med følgende oplysninger: fulde navn på ansøger, tilknytning, anmodet datasæt og tidspunkt for, hvornår data er nødvendige. Som et informationspunkt vil den ledende statistiker og undersøgelsens hovedefterforsker blive informeret om, at der er anmodet om datasæt med primære resultater.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut myeloid leukæmi

Kliniske forsøg med Gemtuzumab Ozogamicin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner