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使用受体 T-Reg 细胞或已故供体椎骨骨髓进行胰岛移植

2026年6月4日 更新者:Stephan Busque、Stanford University

1 型糖尿病的临床胰岛移植与单采、分离和重新引入受体调节性 T 细胞或施用已故供体椎骨骨髓

这项临床试验的目的是了解接受胰岛移植的脆性 1 型糖尿病患者如果在胰岛移植的同时接受两种类型的免疫细胞中的一种,是否能够更好地控制血糖。 参与者将接受自己的免疫细胞(称为调节性 T 细胞)或来自胰岛捐献者骨髓的免疫细胞。

研究概览

详细说明

胰岛移植的成功仍然受到移植后胰岛立即丧失、排斥反应和免疫抑制副作用的限制。 临床前动物模型提供的证据表明,在胰岛移植时输注供体骨髓细胞或调节性 T 细胞可以提高移植后胰岛的存活率并减少免疫抑制的需要。 本研究的目的是评估脆性 1 型糖尿病患者将胰岛移植与受体 Tregs 或死亡供体骨髓细胞相结合的可行性和安全性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • California
      • Palo Alto、California、美国、94305
        • Stanford University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  • 男性和女性患者年龄18至70岁。
  • 能够提供书面知情同意书。
  • 精神稳定并能够遵守研究方案的程序。
  • 符合 T1D 的临床病史,发病年龄 < 45 岁,入组时胰岛素依赖性≥ 5 年,或患者年龄和胰岛素依赖性糖尿病病程之和≥ 28。
  • 开始食用后 60 和 90 分钟测量的混合膳食耐受性测试中不存在受刺激的 C 肽 (< 0.3 ng/mL)
  • 参与强化糖尿病管理的定义是每周平均每天不少于三次的自我血糖值监测,并通过每天注射三次或多次胰岛素或胰岛素泵治疗。 此类管理必须在内分泌学家、糖尿病学家或糖尿病专家的指导下进行,并且在研究入组前的 12 个月内至少进行过 3 次临床评估。
  • 研究入组前 12 个月内至少发生过两次严重低血糖。
  • 在筛选期间和随机分组前的最后 6 个月内,对低血糖的认识降低,定义为 Clarke 评分为 4 或以上,或 HYPO 评分大于或等于第 90 个百分位数 (1047)。
  • 如果妊娠试验呈阴性,有生育能力的女性可以入组,并且她们同意从筛查到研究结束使用 2 种避孕措施。 如果男性的伴侣有生育潜力,则必须同意从筛查到研究结束使用两种避孕方式。
  • 必须一起使用的可接受的节育方法有:

    • 口服避孕药和避孕套(应使用含有第二代孕激素(左炔诺孕酮)和 <30 μg 雌激素的复方口服避孕药),
    • 宫内节育器和避孕套,
    • 带杀精剂和避孕套的隔膜
  • 受试者必须由经过认证的糖尿病教育者或医生完成有关如何使用采用 Control IQ 技术的 Tandem X2 泵的培训。 患者必须完成至少 2 小时的培训,以使教育者满意,并根据教育者的判断表现出对其使用的熟练程度和理解力。
  • 既往接受过肾移植并接受免疫抑制药物治疗的患者,只要符合上述所有资格标准(不包括不了解低血糖的情况),就有资格。 患者不应成为实体器官胰腺移植的候选者或拒绝手术选择。
  • 排除标准:
  • 体重指数 (BMI) >30 kg/m2 或患者体重 ≤50kg。
  • 胰岛素需求量 >1.0 IU/kg/天或 <15 U/天。 3.糖化血红蛋白>10%。
  • 筛查后 4 周内接受除胰岛素以外的任何抗糖尿病药物治疗
  • 未经治疗的增殖性糖尿病视网膜病变。
  • 血压:最佳治疗时收缩压 >180 毫米汞柱或舒张压 >100 毫米汞柱。
  • 估计肾小球滤过率<50 mL/min/1.73m2。
  • 存在大量白蛋白尿(>500mg/g 肌酐)或有病史。
  • 存在小组反应性抗 HLA 抗体或存在历史 > 50%。 通过流式细胞术进行阴性交叉配血,并且通过标准方法没有对器官捐献者进行DSA。
  • 对于女性受试者:妊娠试验呈阳性,目前正在哺乳,或在研究期间和停药后 4 个月内不愿意使用有效的避孕措施。 对于男性参与者:在研究期间或停止后4个月内有意生育或不愿意使用有效的避孕措施
  • 存在活动性感染,包括乙型肝炎、丙型肝炎、HIV 或结核病 (TB)。 即使没有活动性感染的临床证据,具有活动性感染实验室证据的受试者也被排除。
  • 通过 IgG 测定对 Epstein-Barr 病毒 (EBV) 进行阴性筛查。
  • 研究入组前一年内有侵袭性曲霉菌、组织胞浆菌病或球孢子菌病感染。
  • 除完全切除的皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌外,有任何恶性肿瘤病史。
  • 已知酗酒或滥用药物。
  • 基线血红蛋白低于正常下限;中性粒细胞减少症 (<1,500/7L),或血小板减少症(血小板 <100,000/7L)。
  • 胰岛移植后需要长期抗凝治疗(例如华法林)的任何凝血障碍或健康状况(允许低剂量阿司匹林治疗)或国际标准化比值(INR)> 1.5的患者。
  • 严重并存的心脏病,具有以下任何一种情况:

    • 最近发生过心肌梗塞(过去 6 个月内)。
    • 去年功能性心脏检查中有不可纠正的缺血的证据。
    • 左心室射血分数<30%。
  • 进入研究时肝功能测试持续升高。 持续血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 (SGOT [AST])、血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (SGPT [ALT]) 或总胆红素值 > 正常上限的 1.5 倍将排除患者。
  • 急性或慢性胰腺炎。
  • 入组后 4 周内接受过胰岛素以外的任何抗糖尿病药物治疗。
  • 在入组后 4 周或更长时间内使用任何研究药物,具体取决于研究药物的药代动力学以及免疫功能或血糖调节治疗变化的持久性。
  • 入组后 2 个月内接种减毒活疫苗。
  • 研究者认为会干扰安全参与试验的任何医疗状况。
  • 之前的胰岛移植。
  • 不依从医疗或社会支持不良的病史。
  • 具有已知 IgA 抗体的选择性 IgA 缺乏症(IgA 水平低于 15 mg/dL)的个体。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:受体T调节细胞
胰岛移植前的 T 调节细胞、ATG 和 Belatacept 诱导治疗以及他克莫司缓释片 (Envarsus XR) 和霉酚酸酯 (MMF) 维持免疫抑制。
患者将接受一次单采,目标总血量为 20-30 L,收集的细胞用作胰岛移植后输注的纯化 Tregs 的来源。 如果患者无法达到收集目标,则可以进行第二次收集。
实验性的:供体来源的椎骨骨髓
死亡供体椎骨骨髓 (VBM) 细胞,使用 ATG 和贝拉西普进行诱导治疗,并使用他克莫司缓释片 (Envarsus XR) 和吗替麦考酚酯 (MMF) 进行维持免疫抑制。
来自供体 VB 和脾脏的细胞在 cGMP 条件下进行处理,并在相应受体接受移植和调理后释放用于输注。 根据该协议,捐赠者的 VB 将与胰岛同时获得,并将成为 HSC 的来源,用于输注,目的是建立对捐赠者胰岛细胞的免疫耐受。 受试者将接受一次同种异体尸体胰岛输注。 受试者将接受 ATG 和 Belatacept 的诱导治疗以及他克莫司缓释片 (Envarsus XR) 和霉酚酸酯 (MMF) 的维持免疫抑制。 胰岛移植后,VBM 细胞将在一个时间窗口内注入:第 0-1 天。 受试者将在移植前后接受闭环胰岛素泵葡萄糖控制。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生3~5级细胞因子释放综合征/Treg给药后急性输液反应 Treg给药后输液反应
大体时间:3个月内
3至5级细胞因子释放综合征/Treg给药后急性输液反应 Treg给药后输液反应
3个月内
胰岛移植发生4级以上不良事件
大体时间:两年内
4 级或以上不良事件
两年内
接受 Treg 输注(Arm1)或供体来源椎骨骨髓(Arm2)和胰岛移植的患者数量(可行性)
大体时间:两年内
计划接受 Treg 或供体骨髓的患者人数
两年内

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
糖化血红蛋白≤6.5%
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
糖化血红蛋白≤6.5%
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
没有严重低血糖事件
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
没有严重低血糖事件,需要患者以外的其他人干预
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
与移植前相比,胰岛素平均需求量 (u/kg) 减少每日总剂量的 50%
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
外源性胰岛素需求量较基线减少 50%
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
Clarke 低血糖严重程度 (HYPO) 评分小于 2(0 至 >4,>4 表示严重低血糖未意识到)
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
Clarke评分提高至2分以下
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
空腹或刺激时基础 C 肽水平 >0.5 ng/mL (>0.17 nmol/L)。
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
胰岛移植评估产生的 C 肽
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
源自 CGMS 的血糖变异性和低血糖持续时间的目标 <标准偏差和系数目标>
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
血糖控制监测 24小时传感器监测
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
供体特异性抗体的测定,cPRA
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
单珠 luminex 抗 HLA 1 类和 2 类测定
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
生活质量 (QOL) 评估
大体时间:在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估
QOL 问卷 SF-12(0-100,分数越高结果越好)
在胰岛移植后 6、12 和 24 个月进行评估

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Stephan Busque, MD、Stanford University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年4月15日

初级完成 (估计的)

2030年12月1日

研究完成 (估计的)

2030年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年6月14日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月25日

首次发布 (实际的)

2023年8月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月4日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 58350

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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