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一项探索 DS-2325a 对 Netherton 综合征患者的安全性、药代动力学和早期临床疗效信号的研究

2026年4月22日 更新者：Daiichi Sankyo

一项 1b/2 期、双盲、安慰剂对照、随机、平行臂研究，旨在探索 DS-2325a 对 Netherton 综合征患者的安全性、药代动力学和早期临床疗效信号

内瑟顿综合征 (NS) 是一种严重的罕见疾病，其特征是全身脱屑、红斑和表皮屏障缺陷。 本研究评估了 DS-2325a 在 NS 患者中的安全性、药代动力学 (PK) 和疗效。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

本研究将探讨 DS-2325a 在成年 NS 患者中的安全性、药代动力学 (PK) 和早期临床信号疗效。 该研究的主要目标是通过连续 12 周每周给药 DS-2325a 来探索 DS-2325a 在 NS 患者中的安全性和耐受性（主要阶段，该阶段将是双盲的，在此期间一些参与者将接受安慰剂作为对照）并通过另外 24 周的给药来确认（扩展阶段，该阶段将是开放标签的，在此期间所有参与者都将接受 DS-2325a）。 该研究的次要目标包括通过连续 12 周每周施用 DS-2325a（主要阶段）来探索 DS-2325a 在 NS 患者中的 PK 特性、功效和免疫原性，并通过额外施用 24 周进行确认（延伸阶段）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75012
        • Saint Louis Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄 18 至 65 岁、临床诊断为 NS 的男性或女性参与者，至少满足以下 4 项临床标准中的 3 项：

    • 新生儿红皮病
    • 竹毛和/或脱发
    • 慢性特应性指定为食物过敏和/或哮喘和/或鼻结膜炎和/或湿疹至少 2 年
    • 环旋线状鱼鳞病或鳞屑性红皮病或类似疾病
  • 皮肤中不存在 LEKTI 或确认 SPINK5 基因突变的免疫组织化学记录
  • NS 累及体表面积 (BSA) ≥20%
  • 患者必须在筛选前签署参与研究的书面知情同意书
  • 参与者必须愿意并且能够理解并遵守学习要求
  • 参与者必须愿意从病变和非病变皮肤区域采集皮肤胶带

排除标准：

  • 任何可能干扰 NS 诊断或评估的皮肤病
  • 筛选访视前 2 周内需要使用全身抗生素、抗病毒药、抗寄生虫药或抗真菌药治疗的皮肤感染
  • 治疗无法控制的伴随全身性疾病。 筛选前需要稳定 3 个月
  • 肾脏或肝脏疾病，器官功能明显受损（肌酐清除率<30 mL/min，使用 Cockcroft-Gault 方程和 Child-Pugh C 级计算）
  • 可能干扰研究进行或治疗可能干扰研究进行的伴随疾病或病症，或者研究者认为会对本研究中的患者构成不可接受的风险
  • 根据研究者的判断，任何重大病症（例如，医学、精神或社会）将妨碍遵守研究方案和充分参与研究
  • 已知对研究药物的任何成分过敏
  • 预期研究期间需要手术或住院
  • 筛查前 1 年内有自杀企图或自杀意念史
  • 筛查前 6 个月内有药物滥用史或筛查时尿液药物检测呈阳性。 研究者可酌情使用医用大麻
  • 筛查时有人类免疫缺陷病毒 (HIV) 病史或阳性检测结果
  • 活动性乙型肝炎病毒 (HBV) 感染，通过筛查时乙型肝炎表面抗原检测结果呈阳性确定
  • 活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 感染，在筛查时确定 HCV 核糖核酸 (RNA) 高于 HCV 抗体滴度阳性患者的检测限
  • 在筛选前 2 周内使用可能改变 NS 病程的外用药物（例如外用皮质类固醇和外用钙调神经磷酸酶抑制剂）或预期在研究药物期间需要使用这些药物
  • 筛选前 8 周内使用皮质类固醇、免疫抑制剂、靶向治疗、生物制剂和 IV Ig 进行全身治疗
  • 筛选前 4 周内参与任何其他临床研究或使用研究药物或设备的扩大使用计划
  • 在筛选之前或正在进行的 4 周内疑似或确诊了 COVID-19，并在研究药物期间计划接种 COVID-19 疫苗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：DS-2325a

参与者将被随机分配接受单次初始（“负荷”）剂量的 DS-2325a（第 1 周），随后接受（“维持”）剂量，总共 12 周（主要阶段）。

参与者将接受总共 24 周的 DS-2325 剂量（延长阶段）。
药品：DS-2325a
主要阶段和扩展阶段：加载 IV 剂量，然后维持 SC 剂量
安慰剂比较：安慰剂
参与者将被随机分配接受单次初始负荷剂量的安慰剂，随后接受维持剂量的安慰剂，总共 12 周（主要阶段）。
其他：安慰剂
主要阶段：IV 输注，随后 SC 给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
大体时间：Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
大体时间：Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
大体时间：Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
大体时间：Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
大体时间：Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
大体时间：Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
大体时间：Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
大体时间：Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
大体时间：Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Daiichi Sankyo

调查人员

  • 研究主任：Global Clinical Leader、Daiichi Sankyo

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年9月28日

初级完成 (实际的)

2025年1月6日

研究完成 (实际的)

2025年1月6日

研究注册日期

首次提交

2023年7月31日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月31日

首次发布 (实际的)

2023年8月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月22日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (其他标识符：EU CTR)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

已完成研究的去识别化个人参与者数据 (IPD) 和适用的临床试验支持文件可根据要求在 https://vivli.org/ 上获取。 如果根据我们公司的政策和程序提供临床试验数据和支持文件，第一三共将继续保护我们临床试验参与者的隐私。 有关数据共享标准和请求访问程序的详细信息，请访问以下网址：https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD 共享时间框架

已完成的研究已在全球结束或完成，收集和分析了所有数据集，并且该药物和适应症已获得欧盟 (EU) 和美国 (US) 和/或日本 (JP) 的营销批准或2014 年 1 月 1 日之后，或者在未计划向所有地区提交监管报告且主要研究结果已被接受发表之后，由美国、欧盟或日本卫生当局进行。

IPD 共享访问标准

合格的科学和医学研究人员就 IPD 和已完成的临床试验的临床研究文件提出正式请求，支持自 2014 年 1 月 1 日及以后在美国、欧盟和/或日本提交并获得许可的产品，以进行合法研究。 这必须符合保护研究参与者隐私的原则并符合知情同意的规定。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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