Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i wczesnego sygnału klinicznego skuteczności DS-2325a u pacjentów z zespołem Nethertona

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Daiichi Sankyo

Randomizowane, równoległe badanie fazy 1b/2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i wczesnego sygnału klinicznego skuteczności DS-2325a u pacjentów z zespołem Nethertona

Zespół Nethertona (NS) to ciężka, rzadka choroba charakteryzująca się uogólnionym łuszczeniem, rumieniem i ubytkami bariery naskórkowej. W tym badaniu oceniono bezpieczeństwo, farmakokinetykę (PK) i skuteczność DS-2325a u pacjentów z ZN.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie zbada bezpieczeństwo, farmakokinetykę (PK) i wczesną skuteczność sygnału klinicznego DS-2325a u dorosłych pacjentów z NS. Głównym celem badania będzie zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji DS-2325a u pacjentów z ZN poprzez podawanie DS-2325a co tydzień przez 12 kolejnych tygodni (faza główna, która będzie podwójnie ślepa i podczas której niektórzy uczestnicy otrzymają placebo jako kontrolę) i potwierdzić przez podawanie przez dodatkowe 24 tygodnie (faza przedłużenia, która będzie miała charakter otwarty i podczas której wszyscy uczestnicy otrzymają DS-2325a). Drugim celem badania będzie zbadanie właściwości PK, skuteczności i immunogenności DS-2325a u pacjentów z ZN poprzez podawanie DS-2325a co tydzień przez 12 kolejnych tygodni (faza główna) oraz potwierdzenie przez podawanie przez dodatkowe 24 tygodnie ( Faza przedłużenia).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Saint Louis Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 65 lat z klinicznym rozpoznaniem ZN obejmującym co najmniej 3 z 4 następujących kryteriów klinicznych:

    • Erytrodermia noworodków
    • Bambusowe włosy i/lub łysienie
    • Przewlekła atopia określona jako alergia pokarmowa i/lub astma i/lub nieżyt nosa i spojówek i/lub egzema trwająca co najmniej 2 lata
    • Ichthyosis linearis circumflexa lub łuszcząca się erytrodermia lub odpowiednik
  • Dokumentacja immunohistochemiczna braku LEKTI w skórze lub potwierdzone mutacje genu SPINK5
  • Zajęcie NS ≥20% powierzchni ciała (BSA)
  • Pacjenci muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnicy muszą być chętni i zdolni do zrozumienia i przestrzegania wymagań dotyczących nauki
  • Uczestnicy muszą wyrazić chęć pobrania taśm skórnych z obszarów skóry ze zmianami chorobowymi i bez zmian chorobowych

Kryteria wyłączenia:

  • Każda choroba skóry, która może zakłócać diagnozę lub ocenę NS
  • Zakażenie skóry wymagające leczenia ogólnoustrojowymi antybiotykami, lekami przeciwwirusowymi, przeciwpasożytniczymi lub przeciwgrzybiczymi w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową
  • Współistniejąca choroba ogólnoustrojowa nie kontrolowana przez leczenie. Wymagana jest stabilność przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Choroba nerek lub wątroby ze znacznym upośledzeniem czynności narządów (klirens kreatyniny <30 ml/min, obliczony za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta i klasa C Childa-Pugha)
  • Współistniejąca choroba lub stan, który może zakłócać lub którego leczenie może zakłócać prowadzenie badania lub który w opinii badacza stanowiłby niedopuszczalne ryzyko dla pacjenta w tym badaniu
  • Wszelkie istotne warunki (np. medyczne, psychiatryczne lub społeczne), które według oceny badacza uniemożliwiłyby przestrzeganie protokołu badania i pełne uczestnictwo w badaniu
  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik badanego produktu leczniczego
  • Przewidywanie konieczności operacji lub hospitalizacji w trakcie badania
  • Historia prób samobójczych lub myśli samobójczych w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym
  • Historia nadużywania substancji w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub pozytywny wynik testu na obecność narkotyków w moczu podczas badania przesiewowego. Medyczna marihuana może być używana według uznania Badacza
  • Historia lub pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), stwierdzone na podstawie dodatniego wyniku testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B podczas badania przesiewowego
  • Aktywna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), oznaczona jako kwas rybonukleinowy (RNA) HCV powyżej granicy wykrywalności u pacjentów z dodatnim mianem przeciwciał HCV, podczas badania przesiewowego
  • Stosowanie miejscowych leków, które mogą zmienić przebieg NS (np. miejscowych kortykosteroidów i miejscowych inhibitorów kalcyneuryny) w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym lub przewidywaniem potrzeby stosowania tych leków podczas badania leku
  • Leczenie ogólnoustrojowe kortykosteroidami, lekami immunosupresyjnymi, lekami celowanymi, lekami biologicznymi i IV Ig w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym lub programie rozszerzonego dostępu z badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Podejrzenie lub potwierdzenie COVID-19 w ciągu 4 tygodni przed lub w trakcie badania przesiewowego i planowane szczepienie przeciwko COVID-19 podczas badania leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DS-2325a

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą dawkę początkową („nasycającą”) DS-2325a (Tydzień 1), a następnie dawki („podtrzymujące”) przez łącznie 12 tygodni (Faza główna).

Uczestnicy otrzymają dawki DS-2325 łącznie przez 24 tygodnie (faza przedłużenia).
Lek: DS-2325a
Faza główna i faza przedłużenia: dawka dożylna dożylna, po której następują dawki podtrzymujące SC
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą początkową dawkę nasycającą placebo, a następnie dawki podtrzymujące placebo przez łącznie 12 tygodni (faza główna).
Inny: Placebo
Faza główna: wlew dożylny, a następnie dawki podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Ramy czasowe: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Ramy czasowe: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Ramy czasowe: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Ramy czasowe: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Ramy czasowe: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Ramy czasowe: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Ramy czasowe: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Ramy czasowe: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Inny identyfikator: EU CTR)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane dane indywidualnego uczestnika (IPD) dotyczące ukończonych badań i odpowiednie dodatkowe dokumenty badań klinicznych mogą być dostępne na żądanie na stronie https://vivli.org/. W przypadkach, gdy dane z badań klinicznych i dokumenty uzupełniające są dostarczane zgodnie z polityką i procedurami naszej firmy, Daiichi Sankyo będzie nadal chronić prywatność naszych uczestników badań klinicznych. Szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych i procedury wnioskowania o dostęp można znaleźć pod tym adresem internetowym: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Ramy czasowe udostępniania IPD

Ukończone badania, które zakończyły się na całym świecie lub zostały zakończone, a wszystkie zbiory danych zostały zebrane i przeanalizowane oraz dla których lek i wskazanie uzyskały zgodę na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) i Stanach Zjednoczonych (USA) i/lub Japonii (JP) w dniu lub po 01 stycznia 2014 r. lub przez organy ds. zdrowia USA, UE lub JP, jeśli nie planuje się składania wniosków regulacyjnych we wszystkich regionach i po przyjęciu wyników badań podstawowych do publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Formalna prośba wykwalifikowanych badaczy naukowych i medycznych na temat IChP i dokumentów badań klinicznych dotyczących zakończonych badań klinicznych wspierających produkty przedłożona i licencjonowana w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i/lub Japonii od 1 stycznia 2014 r. i później w celu przeprowadzenia legalnych badań. Musi to być zgodne z zasadą ochrony prywatności uczestników badania i zgodne z wyrażeniem świadomej zgody.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Nethertona

Badania kliniczne na DS-2325a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj