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Netherton Syndrome 환자에서 DS-2325a의 안전성, 약동학 및 효능의 초기 임상 신호를 탐색하기 위한 연구

2026년 4월 22일 업데이트: Daiichi Sankyo

Netherton 증후군 환자에서 DS-2325a의 안전성, 약동학 및 초기 임상 효능 신호를 탐색하기 위한 1b/2상, 이중맹검, 위약 대조, 무작위, 평행군 연구

Netherton 증후군(NS)은 전신 인설, 홍반 및 표피 장벽 결함을 특징으로 하는 중증 희귀 질환입니다. 이 연구는 NS 환자에서 DS-2325a의 안전성, 약동학(PK) 및 효능을 평가했습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 NS가 있는 성인 환자에서 DS-2325a의 안전성, 약동학(PK) 및 초기 임상 신호 효능을 조사할 것입니다. 이 연구의 1차 목적은 연속 12주 동안 매주 DS-2325a를 투여하여 NS 환자에서 DS-2325a의 안전성과 내약성을 탐색하는 것입니다(이중 맹검이며 일부 참가자가 받는 주요 단계) 대조군으로서 위약) 추가 24주 동안 투여하여 확인합니다(확장 단계, 공개 라벨이 될 것이며 이 기간 동안 모든 참가자는 DS-2325a를 받게 됩니다). 이 연구의 2차 목표는 DS-2325a를 연속 12주(주 단계) 동안 매주 투여하여 NS 환자에서 DS-2325a의 PK 특성, 효능 및 면역원성을 탐색하고 추가로 24주 동안 투여하여 확인하는 것입니다. 확장 단계).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Saint Louis Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 다음 임상 기준 4개 중 3개 이상을 포함하여 NS로 임상 진단을 받은 18~65세의 남성 또는 여성 참가자:

    • 신생아 홍피증
    • 대나무 털 및/또는 탈모증
    • 음식 알레르기 및/또는 천식 및/또는 비결막염 및/또는 습진으로 명시된 만성 아토피가 2년 이상 지속됨
    • Ichthyosis linearis circumflexa 또는 스케일링 홍피증 또는 이에 상응하는 것
  • 피부에 LEKTI가 없거나 확인된 SPINK5 유전자 돌연변이에 대한 면역조직화학 기록
  • 체표면적(BSA)의 ≥20%의 NS 침범
  • 환자는 스크리닝 전에 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공해야 합니다.
  • 참가자는 연구 요구 사항을 이해하고 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  • 참가자는 병변 및 비 병변 피부 영역에서 수집된 피부 테이프 채취를 기꺼이 받아야 합니다.

제외 기준:

  • NS의 진단 또는 평가를 방해할 수 있는 모든 피부 질환
  • 스크리닝 방문 전 2주 이내에 전신 항생제, 항바이러스제, 구충제 또는 항진균제 치료가 필요한 피부 감염
  • 치료로 조절되지 않는 동반 전신 질환. 스크리닝 전 3개월 동안의 안정성 필요
  • 장기 기능의 현저한 손상이 있는 신장 또는 간 질환(크레아티닌 청소율 <30 mL/min, Cockcroft-Gault 방정식 및 Child-Pugh Class C를 사용하여 계산)
  • 연구 수행을 방해하거나 방해할 수 있는 치료 또는 연구자의 의견으로 본 연구에서 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 수반되는 질병 또는 병태
  • 조사자의 판단에 따라 연구 프로토콜 준수 및 완전한 연구 참여를 방해하는 임의의 중요한 상태(예: 의학적, 정신과적 또는 사회적)
  • 연구 약물 제품의 모든 성분에 대해 알려진 과민성
  • 연구 중 수술 또는 입원의 필요성에 대한 예상
  • 스크리닝 전 1년 이내에 자살 시도 또는 자살 생각의 병력
  • 스크리닝 전 6개월 이내에 약물 남용 이력 또는 스크리닝에서 양성 소변 약물 검사. 의료용 마리화나는 조사관의 재량에 따라 사용될 수 있습니다.
  • 스크리닝 시 인체 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 병력 또는 양성 검사 결과
  • 활동성 B형 간염 바이러스(HBV) 감염, 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원에 대한 양성 검사 결과에 의해 결정됨
  • 활동성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염, 스크리닝 시 양성 HCV 항체 역가를 갖는 환자에서 검출 한계를 초과하는 HCV 리보핵산(RNA)으로 결정됨
  • 스크리닝 전 2주 이내에 NS의 과정을 변경할 수 있는 국소 약물(예: 국소 코르티코스테로이드 및 국소 칼시뉴린 억제제)의 사용
  • 스크리닝 전 8주 이내에 코르티코스테로이드, 면역억제제, 표적 치료제, 생물학적 제제 및 IV Ig로 전신 치료
  • 스크리닝 전 4주 이내에 조사 약물 또는 장치로 다른 임상 연구 또는 액세스 확장 프로그램에 참여
  • 연구 약물 기간 동안 COVID-19에 대한 스크리닝 및 계획된 백신 접종 전 또는 진행 중 4주 이내에 COVID-19가 의심되거나 확인됨

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DS-2325a

참가자는 무작위로 배정되어 DS-2325a의 단일 초기("로딩") 용량(1주차)에 이어 총 12주(주 단계) 동안 ("유지") 용량을 투여받게 됩니다.

참가자는 총 24주(연장 단계) 동안 DS-2325 용량을 받게 됩니다.
의약품: DS-2325a
주요 단계 및 확장 단계: 부하 IV 투여 후 유지 SC 투여
위약 비교기: 위약
참가자는 무작위로 배정되어 단일 초기 로딩 용량의 위약을 받은 후 총 12주 동안(주 단계) 위약의 유지 용량을 투여받게 됩니다.
다른: 위약
주요 단계: IV 주입 후 SC 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
기간: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
기간: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
기간: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
기간: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
기간: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
기간: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
기간: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
기간: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
기간: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Daiichi Sankyo

수사관

  • 연구 책임자: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 9월 28일

기본 완료 (실제)

2025년 1월 6일

연구 완료 (실제)

2025년 1월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 7월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 31일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (기타 식별자: EU CTR)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

완료된 연구에 대한 익명화된 개별 참가자 데이터(IPD) 및 적용 가능한 지원 임상 시험 문서는 https://vivli.org/에서 요청 시 제공될 수 있습니다. 회사 정책 및 절차에 따라 임상 시험 데이터 및 증빙 문서가 제공되는 경우, Daiichi Sankyo는 임상 시험 참가자의 개인 정보를 계속해서 보호할 것입니다. 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 절차에 대한 자세한 내용은 다음 웹 주소에서 확인할 수 있습니다. https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD 공유 기간

수집 및 분석된 모든 데이터 세트와 함께 글로벌 종료 또는 완료에 도달했으며 의약품 및 적응증이 유럽 연합(EU) 및 미국(US) 및/또는 일본(JP) 시판 승인을 받은 완료된 연구 2014년 1월 1일 이후 또는 모든 지역에서 규제 제출이 계획되지 않고 1차 연구 결과의 출판이 승인된 후 미국, EU 또는 JP 보건 당국에 의해.

IPD 공유 액세스 기준

합법적인 연구를 수행할 목적으로 2014년 1월 1일부터 미국, 유럽 연합 및/또는 일본에서 제출되고 허가된 제품을 지원하는 완료된 임상 시험에 대한 IPD 및 임상 연구 문서에 대한 자격을 갖춘 과학 및 의학 연구원의 공식 요청. 이는 연구 참가자의 개인 정보 보호 원칙과 정보에 입각한 동의 제공과 일치해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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