ネザートン症候群患者におけるDS-2325aの安全性、薬物動態、有効性の初期臨床シグナルを調査する研究
2026年4月22日 更新者：Daiichi Sankyo
ネザートン症候群患者におけるDS-2325aの安全性、薬物動態、有効性の初期臨床シグナルを調査するための第1b/2相、二重盲検、プラセボ対照、ランダム化パラレルアーム試験
ネザートン症候群 (NS) は、全身性の鱗屑、紅斑、表皮バリア欠陥を特徴とする重度の稀な疾患です。
この研究では、NS患者におけるDS-2325aの安全性、薬物動態（PK）、および有効性を評価しました。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、成人 NS 患者における DS-2325a の安全性、薬物動態 (PK)、および初期の臨床シグナル有効性を調査します。
この研究の主な目的は、DS-2325aを12週間連続で毎週投与することにより、NS患者におけるDS-2325aの安全性と忍容性を調査することです（メインフェーズ、二重盲検で、一部の参加者はその間に投与を受けます）対照としてプラセボを投与）、さらに 24 週間投与して確認します（延長段階、非盲検であり、この期間中、すべての参加者は DS-2325a を受け取ります）。
研究の二次目的には、NS患者におけるDS-2325aを12週間連続で毎週投与することでDS-2325aのPK特性、有効性、免疫原性を調査すること（メインフェーズ）と、さらに24週間投与して確認することが含まれます（延長フェーズ）。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75012
- Saint Louis Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
以下の臨床基準4つのうち少なくとも3つを含むNSの臨床診断を受けた18歳から65歳の男性または女性の参加者：
- 新生児赤皮症
- 竹毛および/または脱毛症
- 食物アレルギーおよび/または喘息および/または鼻結膜炎および/または湿疹として特定される慢性アトピーが少なくとも2年間続いている
- 線状魚鱗癬または回旋状魚鱗癬または鱗屑性紅皮症または同等のもの
- 皮膚にLEKTIが存在しないこと、またはSPINK5遺伝子変異が確認されたことを免疫組織化学的に証明
- NS が体表面積 (BSA) の 20% 以上に関与している
- 患者はスクリーニングの前に研究への参加について書面によるインフォームドコンセントを提出しなければなりません
- 参加者は、学習要件を理解して遵守する意欲と能力がなければなりません
- 参加者は、皮膚病変領域および非病変領域からスキンテープを採取することに意欲的である必要があります。
除外基準:
- NSの診断または評価を妨げる可能性のある皮膚疾患
- -スクリーニング来院前2週間以内に抗生物質、抗ウイルス薬、抗寄生虫薬、または抗真菌薬の全身投与による治療を必要とする皮膚感染症
- 治療によって制御できない全身性疾患の併発。 スクリーニング前に3か月間安定していることが必要です
- 臓器機能に重大な障害を伴う腎臓または肝臓疾患（コッククロフト・ゴールト方程式およびチャイルド・ピュー・クラスCを使用して計算されたクレアチニンクリアランス<30 mL/分）
- 研究の実施を妨げる可能性がある、またはその治療が研究の実施を妨げる可能性がある、または治験責任医師の意見では、この研究の患者に許容できないリスクをもたらす可能性がある付随する疾患または状態
- 治験責任医師の判断により、治験実施計画書の遵守および完全な治験への参加を妨げる重大な状態（例：医学的、精神医学的、または社会的）
- -治験薬の成分に対する既知の過敏症
- 研究中に手術または入院が必要になることが予想される
- スクリーニング前の1年以内の自殺未遂または自殺念慮の履歴
- -スクリーニング前の6か月以内の薬物乱用歴、またはスクリーニング時の尿薬物検査陽性。 医療用大麻は、捜査官の裁量により使用される場合があります。
- スクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス（HIV）の病歴または検査結果が陽性である
- 活動性 B 型肝炎ウイルス (HBV) 感染。スクリーニング時の B 型肝炎表面抗原の陽性検査結果によって判定されます。
- 活動性 C 型肝炎ウイルス (HCV) 感染。スクリーニング時に、HCV 抗体力価が陽性の患者において検出限界を超える HCV リボ核酸 (RNA) と判定される。
- -NSの経過を変える可能性のある局所薬剤（例、局所コルチコステロイドおよび局所カルシニューリン阻害剤）の2週間以内の使用 スクリーニングまたは治験薬投与中にこれらの薬剤を使用する必要があると予想される
- スクリーニング前の8週間以内にコルチコステロイド、免疫抑制剤、標的治療薬、生物学的製剤、およびIV Igによる全身治療
- スクリーニング前4週間以内の治験薬または治験機器を使用した他の臨床研究または拡張アクセスプログラムへの参加
- -治験薬投与中のスクリーニングおよび計画されたワクチン接種前または進行中の4週間以内に新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の疑いまたは確認された患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DS-2325a
参加者は、DS-2325aの初回（「負荷」）用量を1回（第1週）、その後（「維持」）用量を合計12週間（メインフェーズ）受けるように無作為に割り付けられます。 参加者は合計 24 週間 DS-2325 の投与を受けます (延長段階)。 |
メインフェーズと延長フェーズ: 負荷 IV 用量とそれに続く維持 SC 用量
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、初回負荷用量のプラセボを1回投与され、続いてプラセボの維持用量が合計12週間投与されます（メインフェーズ）。
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主要段階: IV 注入とその後の SC 投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
時間枠：Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
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An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment.
AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
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Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
時間枠：Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
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The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
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Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
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Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
時間枠：Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
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The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
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Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
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Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
時間枠：Baseline up to Week 13
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The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe).
The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores.
Higher scores indicate worse clinical outcome.
A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
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Baseline up to Week 13
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Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
時間枠：Baseline up to Week 13
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The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe).
Higher scores indicate worse clinical outcome.
The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
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Baseline up to Week 13
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Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
時間枠：Baseline up to Week 13
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The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days.
The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch).
Higher scores indicate worse clinical outcome.
The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
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Baseline up to Week 13
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Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
時間枠：Baseline up to Week 13
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The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being.
The score for each scale ranges from 0 to 100.
Higher scores reflect a worse quality of life.
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Baseline up to Week 13
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Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
時間枠：Baseline up to Week 13
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The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week.
The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30.
A high score is indicative of a poor quality of life.
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Baseline up to Week 13
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Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
時間枠：Baseline up to Week 45 (end of study)
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The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
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Baseline up to Week 45 (end of study)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Global Clinical Leader、Daiichi Sankyo
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月28日
一次修了 (実際)
2025年1月6日
研究の完了 (実際)
2025年1月6日
試験登録日
最初に提出
2023年7月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月31日
最初の投稿 (実際)
2023年8月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月22日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DS2325-119
- 2022-502853-32-00 (その他の識別子：EU CTR)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
完了した研究に関する匿名化された個人参加者データ (IPD) および該当する臨床試験の裏付け文書は、リクエストに応じて https://vivli.org/ で入手できます。
臨床試験データおよび添付文書が当社のポリシーおよび手順に従って提供される場合、第一三共は引き続き臨床試験参加者のプライバシーを保護します。
データ共有基準とアクセス要求手順の詳細については、Web アドレス https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/ をご覧ください。
IPD 共有時間枠
収集および分析されたすべてのデータセットが世界的な終結または完了に達し、その医薬品および適応症が欧州連合 (EU) および米国 (US) および/または日本 (JP) で販売承認を取得している完了した研究。 2014 年 1 月 1 日以降、または米国、EU、または日本の保健当局によって、すべての地域での規制当局への提出が計画されておらず、一次試験結果の出版が受理された後。
IPD 共有アクセス基準
正当な研究を実施する目的で、2014 年 1 月 1 日以降に米国、欧州連合、および/または日本で提出および認可された製品をサポートする、IPD および完了した臨床試験に関する臨床研究文書に関する資格のある科学研究者および医学研究者からの正式なリクエスト。
これは、研究参加者のプライバシーを保護する原則と一致し、インフォームドコンセントの提供と一致する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。