このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ネザートン症候群患者におけるDS-2325aの安全性、薬物動態、有効性の初期臨床シグナルを調査する研究

2024年3月29日 更新者：Daiichi Sankyo

ネザートン症候群患者におけるDS-2325aの安全性、薬物動態、有効性の初期臨床シグナルを調査するための第1b/2相、二重盲検、プラセボ対照、ランダム化パラレルアーム試験

ネザートン症候群 (NS) は、全身性の鱗屑、紅斑、表皮バリア欠陥を特徴とする重度の稀な疾患です。 この研究では、NS患者におけるDS-2325aの安全性、薬物動態（PK）、および有効性を評価しました。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、成人 NS 患者における DS-2325a の安全性、薬物動態 (PK)、および初期の臨床シグナル有効性を調査します。 この研究の主な目的は、DS-2325aを12週間連続で毎週投与することにより、NS患者におけるDS-2325aの安全性と忍容性を調査することです（メインフェーズ、二重盲検で、一部の参加者はその間に投与を受けます）対照としてプラセボを投与）、さらに 24 週間投与して確認します（延長段階、非盲検であり、この期間中、すべての参加者は DS-2325a を受け取ります）。 研究の二次目的には、NS患者におけるDS-2325aを12週間連続で毎週投与することでDS-2325aのPK特性、有効性、免疫原性を調査すること（メインフェーズ）と、さらに24週間投与して確認することが含まれます（延長フェーズ）。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Daiichi Sankyo Contact for Clinical Information
  • 電話番号：908-992-6400
  • メール：CTRinfo@dsi.com

研究場所

  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • 募集
        • Saint Louis Hospital
        • コンタクト：
          • Principal Investigator

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 以下の臨床基準4つのうち少なくとも3つを含むNSの臨床診断を受けた18歳から65歳の男性または女性の参加者：

    • 新生児赤皮症
    • 竹毛および/または脱毛症
    • 食物アレルギーおよび/または喘息および/または鼻結膜炎および/または湿疹として特定される慢性アトピーが少なくとも2年間続いている
    • 線状魚鱗癬または回旋状魚鱗癬または鱗屑性紅皮症または同等のもの
  • 皮膚にLEKTIが存在しないこと、またはSPINK5遺伝子変異が確認されたことを免疫組織化学的に証明
  • NS が体表面積 (BSA) の 20% 以上に関与している
  • 患者はスクリーニングの前に研究への参加について書面によるインフォームドコンセントを提出しなければなりません
  • 参加者は、学習要件を理解して遵守する意欲と能力がなければなりません
  • 参加者は、皮膚病変領域および非病変領域からスキンテープを採取することに意欲的である必要があります。

除外基準:

  • NSの診断または評価を妨げる可能性のある皮膚疾患
  • -スクリーニング来院前2週間以内に抗生物質、抗ウイルス薬、抗寄生虫薬、または抗真菌薬の全身投与による治療を必要とする皮膚感染症
  • 治療によって制御できない全身性疾患の併発。 スクリーニング前に3か月間安定していることが必要です
  • 臓器機能に重大な障害を伴う腎臓または肝臓疾患（コッククロフト・ゴールト方程式およびチャイルド・ピュー・クラスCを使用して計算されたクレアチニンクリアランス<30 mL/分）
  • 研究の実施を妨げる可能性がある、またはその治療が研究の実施を妨げる可能性がある、または治験責任医師の意見では、この研究の患者に許容できないリスクをもたらす可能性がある付随する疾患または状態
  • 治験責任医師の判断により、治験実施計画書の遵守および完全な治験への参加を妨げる重大な状態（例：医学的、精神医学的、または社会的）
  • -治験薬の成分に対する既知の過敏症
  • 研究中に手術または入院が必要になることが予想される
  • スクリーニング前の1年以内の自殺未遂または自殺念慮の履歴
  • -スクリーニング前の6か月以内の薬物乱用歴、またはスクリーニング時の尿薬物検査陽性。 医療用大麻は、捜査官の裁量により使用される場合があります。
  • スクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス（HIV）の病歴または検査結果が陽性である
  • 活動性 B 型肝炎ウイルス (HBV) 感染。スクリーニング時の B 型肝炎表面抗原の陽性検査結果によって判定されます。
  • 活動性 C 型肝炎ウイルス (HCV) 感染。スクリーニング時に、HCV 抗体力価が陽性の患者において検出限界を超える HCV リボ核酸 (RNA) と判定される。
  • -NSの経過を変える可能性のある局所薬剤（例、局所コルチコステロイドおよび局所カルシニューリン阻害剤）の2週間以内の使用 スクリーニングまたは治験薬投与中にこれらの薬剤を使用する必要があると予想される
  • スクリーニング前の8週間以内にコルチコステロイド、免疫抑制剤、標的治療薬、生物学的製剤、およびIV Igによる全身治療
  • スクリーニング前4週間以内の治験薬または治験機器を使用した他の臨床研究または拡張アクセスプログラムへの参加
  • -治験薬投与中のスクリーニングおよび計画されたワクチン接種前または進行中の4週間以内に新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の疑いまたは確認された患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DS-2325a

参加者は、DS-2325aの初回（「負荷」）用量を1回（第1週）、その後（「維持」）用量を合計12週間（メインフェーズ）受けるように無作為に割り付けられます。

参加者は合計 24 週間 DS-2325 の投与を受けます (延長段階)。
薬：DS-2325a
メインフェーズと延長フェーズ: 負荷 IV 用量とそれに続く維持 SC 用量
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、初回負荷用量のプラセボを1回投与され、続いてプラセボの維持用量が合計12週間投与されます（メインフェーズ）。
他の：プラセボ
主要段階: IV 注入とその後の SC 投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象のある参加者の数
時間枠：45週目（研究終了）までのスクリーニング
45週目（研究終了）までのスクリーニング

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態パラメータ トラフ濃度 (Ctrough)
時間枠：メインフェーズ: 3、5、7、9、11 週目のベースラインと投与前。延長期：13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、37、および45週の前投与
メインフェーズ: 3、5、7、9、11 週目のベースラインと投与前。延長期：13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、37、および45週の前投与
平均魚鱗癬領域重症度指数 (IASI) スコア
時間枠：ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
IASI は、紅斑の重症度 (IASI-紅斑) と鱗屑 (IASI-Scaling) を、0 (なし) と 4 (非常に重症) の 4 点リッカート スケールに基づいて測定します。 合計 IASI は、IASI-紅斑スコアと IASI-スケーリング スコアを加算することによって決定されます。 スコアが高いほど、臨床転帰が悪化していることを示します。
ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
平均調査員グローバル評価 (IGA) スコア
時間枠：ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
IGA は、5 段階スケール (0、透明、1、ほぼ透明、2、軽度、3、中等度、4、重度) を使用して、紅斑、鱗屑、炎症性丘疹またはプラーク、滲出、および苔癬化を測定します。 スコアが高いほど、臨床転帰が悪化していることを示します。
ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
平均かゆみ数値評価スケール (NRS) スコア
時間枠：ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
Itch NRS は、過去 7 日間で最もひどいかゆみを評価するために設計された自己評価の単一項目スケールです。 このスケールは、0 (かゆみなし) から 10 (想像できる最悪のかゆみ) までスコア付けされた 11 ポイントの NRS を利用します。 スコアが高いほど、臨床転帰が悪化していることを示します。
ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
SKインデックス-29の応答
時間枠：ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
SKindex-29 は、皮膚関連の症状、機能、精神的な健康状態を自己申告で測定するもので、皮膚疾患全体で使用できるように設計されています。
ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
皮膚科ライフクオリティインデックス（DLQI）アンケート
時間枠：ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
DLQI は、過去 1 週間の生活の質のさまざまな側面に対する皮膚疾患の影響についての患者の認識を自己報告した尺度です。
ふるい分け;観察: 1、5、9週目の投与前。メインフェーズ: ベースライン、3、5、7、9、および 11 週目の投与前。延長フェーズ、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、および37週目の投与前
DS-2325a に対する抗薬物抗体を有する参加者の数
時間枠：メインフェーズ: 5 週目と 9 週目のベースラインと投与前。延長期：13、17、21、25、29、33、37、45週目の投与前
メインフェーズ: 5 週目と 9 週目のベースラインと投与前。延長期：13、17、21、25、29、33、37、45週目の投与前

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Daiichi Sankyo

捜査官

  • スタディディレクター：Global Clinical Leader、Daiichi Sankyo

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年9月28日

一次修了 (推定)

2024年6月1日

研究の完了 (推定)

2024年11月1日

試験登録日

最初に提出

2023年7月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年7月31日

最初の投稿 (実際)

2023年8月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月29日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (その他の識別子：EU CTR)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

完了した研究に関する匿名化された個人参加者データ (IPD) および該当する臨床試験の裏付け文書は、リクエストに応じて https://vivli.org/ で入手できます。 臨床試験データおよび添付文書が当社のポリシーおよび手順に従って提供される場合、第一三共は引き続き臨床試験参加者のプライバシーを保護します。 データ共有基準とアクセス要求手順の詳細については、Web アドレス https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/ をご覧ください。

IPD 共有時間枠

収集および分析されたすべてのデータセットが世界的な終結または完了に達し、その医薬品および適応症が欧州連合 (EU) および米国 (US) および/または日本 (JP) で販売承認を取得している完了した研究。 2014 年 1 月 1 日以降、または米国、EU、または日本の保健当局によって、すべての地域での規制当局への提出が計画されておらず、一次試験結果の出版が受理された後。

IPD 共有アクセス基準

正当な研究を実施する目的で、2014 年 1 月 1 日以降に米国、欧州連合、および/または日本で提出および認可された製品をサポートする、IPD および完了した臨床試験に関する臨床研究文書に関する資格のある科学研究者および医学研究者からの正式なリクエスト。 これは、研究参加者のプライバシーを保護する原則と一致し、インフォームドコンセントの提供と一致する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ネザートン症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

DS-2325aの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Germany

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する