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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und des frühen klinischen Signals der Wirksamkeit von DS-2325a bei Patienten mit Netherton-Syndrom

22. April 2026 aktualisiert von: Daiichi Sankyo

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Parallelarmstudie der Phase 1b/2 zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und des frühen klinischen Signals der Wirksamkeit von DS-2325a bei Patienten mit Netherton-Syndrom

Das Netherton-Syndrom (NS) ist eine schwere seltene Erkrankung, die durch generalisierte Schuppenbildung, Erythem und Defekte der epidermalen Barriere gekennzeichnet ist. In dieser Studie wurden die Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Wirksamkeit von DS-2325a bei Patienten mit NS untersucht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie werden die Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und frühe klinische Signalwirksamkeit von DS-2325a bei erwachsenen Patienten mit NS untersucht. Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von DS-2325a bei Patienten mit NS zu untersuchen, indem DS-2325a jede Woche über 12 aufeinanderfolgende Wochen verabreicht wird (Hauptphase, die doppelblind sein wird und in der einige Teilnehmer erhalten). Placebo als Kontrolle) und zur Bestätigung durch Verabreichung über weitere 24 Wochen (Verlängerungsphase, die offen sein wird und in der alle Teilnehmer DS-2325a erhalten). Zu den sekundären Zielen der Studie gehört die Untersuchung der PK-Eigenschaften, der Wirksamkeit und der Immunogenität von DS-2325a bei Patienten mit NS durch wöchentliche Verabreichung von DS-2325a über 12 aufeinanderfolgende Wochen (Hauptphase) und die Bestätigung durch Verabreichung über weitere 24 Wochen ( Verlängerungsphase).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Saint Louis Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 65 Jahren mit klinischer Diagnose von NS, einschließlich mindestens 3 der 4 folgenden klinischen Kriterien:

    • Neonatale Erythrodermie
    • Bambushaar und/oder Alopezie
    • Chronische Atopie, spezifiziert als Nahrungsmittelallergie und/oder Asthma und/oder Rhinokonjunktivitis und/oder Ekzem seit mindestens 2 Jahren
    • Ichthyosis linearis Circumflexa oder schuppende Erythrodermie oder gleichwertiges
  • Immunhistochemische Dokumentation des Fehlens von LEKTI in der Haut oder bestätigter SPINK5-Genmutationen
  • NS-Beteiligung von ≥20 % der Körperoberfläche (KOF)
  • Patienten müssen vor dem Screening eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgeben
  • Die Teilnehmer müssen bereit und in der Lage sein, die Studienanforderungen zu verstehen und einzuhalten
  • Die Teilnehmer müssen bereit sein, Hautpflaster aus läsionalen und nicht läsionalen Hautbereichen entnehmen zu lassen

Ausschlusskriterien:

  • Jede Hauterkrankung, die die Diagnose oder Beurteilung von NS beeinträchtigen könnte
  • Hautinfektion, die innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening-Besuch eine Behandlung mit systemischen Antibiotika, Virostatika, Antiparasitika oder Antimykotika erfordert
  • Begleitende systemische Erkrankung, die durch die Behandlung nicht kontrolliert werden kann. Eine Stabilität von 3 Monaten vor dem Screening ist erforderlich
  • Nieren- oder Lebererkrankung mit erheblicher Beeinträchtigung der Organfunktion (Kreatinin-Clearance <30 ml/min, berechnet nach der Cockcroft-Gault-Gleichung und Child-Pugh-Klasse C)
  • Begleiterkrankung oder -zustand, die bzw. deren Behandlung die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für den Patienten in dieser Studie darstellen würde
  • Jeder wesentliche Zustand (z. B. medizinischer, psychiatrischer oder sozialer Natur), der nach Einschätzung des Prüfarztes die Einhaltung des Studienprotokolls und die vollständige Teilnahme an der Studie verhindern würde
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienmedikaments
  • Vorwegnahme der Notwendigkeit einer Operation oder eines Krankenhausaufenthalts während der Studie
  • Selbstmordversuch oder Selbstmordgedanken in der Anamnese innerhalb eines Jahres vor dem Screening
  • Vorgeschichte von Drogenmissbrauch innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder ein positiver Urin-Drogentest beim Screening. Medizinisches Marihuana kann nach Ermessen des Prüfarztes verwendet werden
  • Anamnese oder positives Testergebnis auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening
  • Aktive Hepatitis-B-Virus (HBV)-Infektion, festgestellt durch positives Testergebnis für Hepatitis-B-Oberflächenantigen beim Screening
  • Aktive Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion, bestimmt als HCV-Ribonukleinsäure (RNA) über der Nachweisgrenze bei Patienten mit positivem HCV-Antikörpertiter beim Screening
  • Verwendung topischer Medikamente, die den Verlauf der NS verändern können (z. B. topische Kortikosteroide und topische Calcineurin-Inhibitoren) innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening oder Abschätzung der Notwendigkeit, diese Medikamente während der Studienmedikation zu verwenden
  • Systemische Behandlung mit Kortikosteroiden, Immunsuppressiva, gezielten Therapeutika, Biologika und intravenösem Ig innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder einem erweiterten Zugangsprogramm mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  • Verdacht auf oder bestätigtes COVID-19 innerhalb von 4 Wochen vor oder fortlaufend beim Screening und geplante Impfung gegen COVID-19 während der Studienmedikation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DS-2325a

Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten eine einzelne Anfangsdosis („Ladedosis“) DS-2325a (Woche 1), gefolgt von („Erhaltungsdosen“) für insgesamt 12 Wochen (Hauptphase).

Die Teilnehmer erhalten insgesamt 24 Wochen lang DS-2325-Dosen (Verlängerungsphase).
Arzneimittel: DS-2325a
Hauptphase und Erweiterungsphase: Aufsättigungs-IV-Dosis, gefolgt von SC-Erhaltungsdosen
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten eine einzelne Anfangsdosis Placebo, gefolgt von Erhaltungsdosen Placebo für insgesamt 12 Wochen (Hauptphase).
Sonstiges: Placebo
Hauptphase: IV-Infusion, gefolgt von SC-Dosen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Zeitfenster: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Zeitfenster: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Zeitfenster: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Zeitfenster: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Zeitfenster: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Zeitfenster: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Zeitfenster: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Zeitfenster: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Zeitfenster: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Ermittler

  • Studienleiter: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Andere Kennung: EU CTR)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer (IPD) zu abgeschlossenen Studien und entsprechende unterstützende Dokumente zu klinischen Studien sind möglicherweise auf Anfrage unter https://vivli.org/ verfügbar. In Fällen, in denen Daten und Begleitdokumente zu klinischen Studien gemäß unseren Unternehmensrichtlinien und -verfahren bereitgestellt werden, wird Daiichi Sankyo weiterhin die Privatsphäre unserer Teilnehmer an klinischen Studien schützen. Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter dieser Webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Abgeschlossene Studien, die ein weltweites Ende oder einen Abschluss erreicht haben, wobei alle Datensätze erfasst und analysiert wurden und für die das Arzneimittel und die Indikation am oder die Marktzulassung der Europäischen Union (EU), der Vereinigten Staaten (USA) und/oder Japans (JP) erhalten haben nach dem 1. Januar 2014 oder durch die Gesundheitsbehörden der USA, der EU oder Japans, wenn nicht in allen Regionen Zulassungsanträge geplant sind und nachdem die primären Studienergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Formelle Anfrage von qualifizierten wissenschaftlichen und medizinischen Forschern zu IPD- und klinischen Studiendokumenten zu abgeschlossenen klinischen Studien zur Unterstützung von Produkten, die ab dem 1. Januar 2014 in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und/oder Japan zum Zweck der Durchführung legitimer Forschung eingereicht und lizenziert wurden. Dies muss im Einklang mit dem Grundsatz des Schutzes der Privatsphäre der Studienteilnehmer und der Bereitstellung einer Einwilligung nach Aufklärung stehen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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