Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und des frühen klinischen Signals der Wirksamkeit von DS-2325a bei Patienten mit Netherton-Syndrom

Einschlusskriterien:

• Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 65 Jahren mit klinischer Diagnose von NS, einschließlich mindestens 3 der 4 folgenden klinischen Kriterien:

  • Neonatale Erythrodermie
  • Bambushaar und/oder Alopezie
  • Chronische Atopie, spezifiziert als Nahrungsmittelallergie und/oder Asthma und/oder Rhinokonjunktivitis und/oder Ekzem seit mindestens 2 Jahren
  • Ichthyosis linearis Circumflexa oder schuppende Erythrodermie oder gleichwertiges
• Immunhistochemische Dokumentation des Fehlens von LEKTI in der Haut oder bestätigter SPINK5-Genmutationen
• NS-Beteiligung von ≥20 % der Körperoberfläche (KOF)
• Patienten müssen vor dem Screening eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgeben
• Die Teilnehmer müssen bereit und in der Lage sein, die Studienanforderungen zu verstehen und einzuhalten
• Die Teilnehmer müssen bereit sein, Hautpflaster aus läsionalen und nicht läsionalen Hautbereichen entnehmen zu lassen

Ausschlusskriterien:

• Jede Hauterkrankung, die die Diagnose oder Beurteilung von NS beeinträchtigen könnte
• Hautinfektion, die innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening-Besuch eine Behandlung mit systemischen Antibiotika, Virostatika, Antiparasitika oder Antimykotika erfordert
• Begleitende systemische Erkrankung, die durch die Behandlung nicht kontrolliert werden kann. Eine Stabilität von 3 Monaten vor dem Screening ist erforderlich
• Nieren- oder Lebererkrankung mit erheblicher Beeinträchtigung der Organfunktion (Kreatinin-Clearance <30 ml/min, berechnet nach der Cockcroft-Gault-Gleichung und Child-Pugh-Klasse C)
• Begleiterkrankung oder -zustand, die bzw. deren Behandlung die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für den Patienten in dieser Studie darstellen würde
• Jeder wesentliche Zustand (z. B. medizinischer, psychiatrischer oder sozialer Natur), der nach Einschätzung des Prüfarztes die Einhaltung des Studienprotokolls und die vollständige Teilnahme an der Studie verhindern würde
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienmedikaments
• Vorwegnahme der Notwendigkeit einer Operation oder eines Krankenhausaufenthalts während der Studie
• Selbstmordversuch oder Selbstmordgedanken in der Anamnese innerhalb eines Jahres vor dem Screening
• Vorgeschichte von Drogenmissbrauch innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder ein positiver Urin-Drogentest beim Screening. Medizinisches Marihuana kann nach Ermessen des Prüfarztes verwendet werden
• Anamnese oder positives Testergebnis auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening
• Aktive Hepatitis-B-Virus (HBV)-Infektion, festgestellt durch positives Testergebnis für Hepatitis-B-Oberflächenantigen beim Screening
• Aktive Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion, bestimmt als HCV-Ribonukleinsäure (RNA) über der Nachweisgrenze bei Patienten mit positivem HCV-Antikörpertiter beim Screening
• Verwendung topischer Medikamente, die den Verlauf der NS verändern können (z. B. topische Kortikosteroide und topische Calcineurin-Inhibitoren) innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening oder Abschätzung der Notwendigkeit, diese Medikamente während der Studienmedikation zu verwenden
• Systemische Behandlung mit Kortikosteroiden, Immunsuppressiva, gezielten Therapeutika, Biologika und intravenösem Ig innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening
• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder einem erweiterten Zugangsprogramm mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
• Verdacht auf oder bestätigtes COVID-19 innerhalb von 4 Wochen vor oder fortlaufend beim Screening und geplante Impfung gegen COVID-19 während der Studienmedikation