Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a DS-2325a biztonságosságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának korai klinikai jeleinek feltárására Netherton-szindrómás betegeknél

2024. március 29. frissítette: Daiichi Sankyo

Fázis 1b/2, kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált, párhuzamos karú vizsgálat a DS-2325a biztonságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának korai klinikai jeleinek feltárására Netherton-szindrómás betegeknél

A Netherton-szindróma (NS) egy súlyos, ritka betegség, amelyet generalizált hámlás, bőrpír és epidermális barrier-hibák jellemeznek. Ez a vizsgálat a DS-2325a biztonságosságát, farmakokinetikáját (PK) és hatékonyságát értékelte NS-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány a DS-2325a biztonságosságát, farmakokinetikáját (PK) és korai klinikai jelhatékonyságát vizsgálja NS-ben szenvedő felnőtt betegeknél. A tanulmány elsődleges célja a DS-2325a biztonságosságának és tolerálhatóságának feltárása NS-ben szenvedő betegeknél a DS-2325a hetente 12 egymást követő héten keresztül történő beadásával (a fő fázis, amely kettős vak lesz, és amely során egyes résztvevők kapnak kontrollként placebót), és további 24 hétig tartó beadással erősítsék meg (kiterjesztési fázis, amely nyílt lesz, és amely során minden résztvevő megkapja a DS-2325a-t). A vizsgálat másodlagos céljai közé tartozik a DS-2325a farmakokinetikai tulajdonságainak, hatékonyságának és immunogenitásának feltárása NS-ben szenvedő betegeknél a DS-2325a hetente, 12 egymást követő héten keresztül történő beadásával (főfázis), valamint további 24 hétig történő beadással történő megerősítés. Kiterjesztési fázis).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Daiichi Sankyo Contact for Clinical Information
  • Telefonszám: 908-992-6400
  • E-mail: CTRinfo@dsi.com

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Toborzás
        • Saint Louis Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 és 65 év közötti férfi vagy női résztvevők NS klinikai diagnózisával, amely a következő 4 klinikai kritériumból legalább 3-at tartalmaz:

    • Újszülöttkori eritroderma
    • Bambusz haj és/vagy alopecia
    • Ételallergia és/vagy asztma és/vagy rhino-conjunctivitis és/vagy ekcémaként meghatározott krónikus atópia legalább 2 évig
    • Ichthyosis linearis circumflexa vagy hámló eritroderma vagy ezzel egyenértékű
  • Immunhisztokémiai dokumentáció a LEKTI bőrben való hiányáról vagy a SPINK5 génmutációiról
  • Az NS érintettsége a testfelszín (BSA) ≥20%-án
  • A betegeknek írásos beleegyezését kell adniuk a vizsgálatban való részvételhez a szűrés előtt
  • A résztvevőknek hajlandónak és képesnek kell lenniük a tanulmányi követelmények megértésére és teljesítésére
  • A résztvevőknek hajlandónak kell lenniük arra, hogy bőrszalagot gyűjtsenek be a sérült és nem sérült bőrterületekről

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen bőrbetegség, amely megzavarhatja az NS diagnózisát vagy értékelését
  • Szisztémás antibiotikumokkal, vírusellenes szerekkel, parazitaellenes szerekkel vagy gombaellenes szerekkel történő kezelést igénylő bőrfertőzés a szűrővizsgálat előtti 2 héten belül
  • Egyidejű szisztémás betegség, amelyet kezelés nem kontrollál. A szűrés előtt 3 hónapos stabilitás szükséges
  • Vese- vagy májbetegség jelentős szervi működési károsodással (kreatinin-clearance <30 ml/perc, a Cockcroft-Gault egyenlet és Child-Pugh C osztály alapján számítva)
  • Egyidejű betegség vagy állapot, amely megzavarhatja, vagy amelynek kezelése megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását, vagy amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelentene a vizsgálatban részt vevő páciens számára
  • Bármilyen jelentős állapot (pl. orvosi, pszichiátriai vagy szociális), amely a nyomozó megítélése szerint megakadályozná a vizsgálati protokollnak való megfelelést és a teljes vizsgálatban való részvételt
  • Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszerkészítmény bármely összetevőjével szemben
  • Sebészeti beavatkozás vagy kórházi kezelés szükségességének előrejelzése a vizsgálat során
  • Öngyilkossági kísérlet vagy öngyilkossági gondolat a kórtörténetben a szűrést megelőző 1 éven belül
  • A szűrést megelőző 6 hónapon belüli kábítószerrel való visszaélés anamnézisében, vagy a szűrővizsgálaton pozitív vizelet-kábítószer-teszt. Az orvosi marihuána a vizsgáló belátása szerint használható
  • A kórelőzmény vagy pozitív teszteredmény a humán immunhiány vírusra (HIV) a szűréskor
  • Aktív hepatitis B vírus (HBV) fertőzés, amelyet a hepatitis B felületi antigén pozitív teszteredménye határoz meg a szűréskor
  • Aktív hepatitis C vírus (HCV) fertőzés, amelyet HCV ribonukleinsavként (RNS) határoztak meg a kimutatási határ felett pozitív HCV antitest titerrel rendelkező betegeknél a szűréskor
  • Olyan helyi gyógyszerek alkalmazása, amelyek megváltoztathatják az NS lefolyását (pl. lokális kortikoszteroidok és helyi kalcineurin-gátlók) a szűrést megelőző 2 héten belül, vagy annak előrejelzése, hogy szükség van ezeknek a gyógyszereknek a használatára a vizsgálati gyógyszer alatt
  • Szisztémás kezelés kortikoszteroidokkal, immunszuppresszánsokkal, célzott terápiákkal, biológiai szerekkel és IV Ig-vel a szűrés előtt 8 héten belül
  • Részvétel bármely más klinikai vizsgálatban vagy kiterjesztett hozzáférésű programban egy vizsgált gyógyszerrel vagy eszközzel a szűrést megelőző 4 héten belül
  • COVID-19 gyanúja vagy megerősítése 4 héttel a szűrés és a COVID-19 elleni tervezett oltás előtt vagy folyamatban van a vizsgálati gyógyszer alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: DS-2325a

A résztvevőket véletlenszerűen úgy osztják be, hogy a DS-2325a egyetlen kezdeti ("terhelési") dózisát kapják (1. hét), majd ezt követően ("fenntartó") adagokat kapjanak összesen 12 hétig (fő fázis).

A résztvevők összesen 24 hétig kapják a DS-2325 adagokat (hosszabbítási fázis).
Drog: DS-2325a
Fő fázis és meghosszabbítási fázis: Töltő IV dózis, majd fenntartó SC dózisok
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevőket véletlenszerűen úgy osztják be, hogy egyetlen kezdeti telítő adag placebót kapjanak, majd fenntartó adag placebót összesen 12 hétig (fő fázis).
Egyéb: Placebo
Fő fázis: IV infúzió, majd SC adagok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: Szűrés a 45. hétig (a vizsgálat végéig)
Szűrés a 45. hétig (a vizsgálat végéig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetikai paraméterek minimális koncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Fő fázis: A kiindulási állapot és az adagolás előtti 3., 5., 7., 9. és 11. hét; Meghosszabbítási fázis: Előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35., 37. és 45. héten
Fő fázis: A kiindulási állapot és az adagolás előtti 3., 5., 7., 9. és 11. hét; Meghosszabbítási fázis: Előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35., 37. és 45. héten
Átlagos Ichthyosis Area Severity Index (IASI) pontszámok
Időkeret: Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
Az IASI a bőrpír súlyosságát (IASI-erythema) és a pikkelysömör (IASI-scaling) mértékét egy 4 pontos Likert-skála alapján méri, ahol 0 (nincs) és 4 (nagyon súlyos). A teljes IASI-t az IASI-erythema és az IASI-scaling pontszámok összeadásával határozzák meg. A magasabb pontszámok rosszabb klinikai eredményt jeleznek.
Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
Mean Investigator Global Assessment (IGA) pontszámok
Időkeret: Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
Az IGA 5 fokozatú skálán (0, tiszta; 1, majdnem tiszta; 2, enyhe; 3, közepes; 4, súlyos) méri a bőrpírt, hámlást, gyulladásos papulákat vagy plakkokat, szivárgást és lichenifikációt. A magasabb pontszámok rosszabb klinikai eredményt jeleznek.
Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
Mean Itch Numerical Rating Scale (NRS) pontszámok
Időkeret: Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
Az Itch NRS egy önértékelésű, egyelemes skála az elmúlt 7 nap legrosszabb viszketésének felmérésére. A skála 11 pontos NRS-t használ, 0-tól (nincs viszketés) 10-ig (az elképzelhető legrosszabb viszketésig) értékelve. A magasabb pontszámok rosszabb klinikai eredményt jeleznek.
Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
Skindex-29 válaszok
Időkeret: Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
A Skindex-29 a bőrrel kapcsolatos tünetek, a működés és az érzelmi jólét saját maga által beszámolt mérőeszköze, amelyet bőrgyógyászati ​​​​betegségekre terveztek.
Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
Dermatology Life Quality Index (DLQI) kérdőív
Időkeret: Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
A DLQI a betegek által az elmúlt hét során tapasztalt bőrbetegségek életminőségük különböző aspektusaira gyakorolt ​​hatásának saját bevallású mérőszáma.
Szűrés; Megfigyelési: 1., 5. és 9. hét predózisa; Fő fázis: kiindulási állapot, a 3., 5., 7., 9. és 11. hét előzetes adagolása; Hosszabbítási fázis, előadagolás a 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25., 27., 29., 31., 33., 35. és 37. héten
A DS-2325a elleni gyógyszerellenes antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Fő fázis: Az 5. és 9. hét kiindulási állapota és adagolása; Meghosszabbítási fázis: Előadagolás a 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37. és 45. héten
Fő fázis: Az 5. és 9. hét kiindulási állapota és adagolása; Meghosszabbítási fázis: Előadagolás a 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37. és 45. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Daiichi Sankyo

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. szeptember 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. július 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 31.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Egyéb azonosító: EU CTR)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A befejezett vizsgálatokra vonatkozó azonosítatlan egyéni résztvevői adatok (IPD) és a megfelelő alátámasztó klinikai vizsgálati dokumentumok kérésre elérhetők a https://vivli.org/ oldalon. Azokban az esetekben, amikor a klinikai vizsgálatok adatait és az alátámasztó dokumentumokat cégünk irányelveinek és eljárásainak megfelelően bocsátják rendelkezésre, a Daiichi Sankyo továbbra is védi klinikai vizsgálatban résztvevőinek magánéletét. Az adatmegosztási feltételekkel és a hozzáférés kérésének eljárásával kapcsolatos részletek ezen a webcímen találhatók: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD megosztási időkeret

Olyan befejezett vizsgálatok, amelyek az összes összegyűjtött és elemzett adatsorral globálisan lezárultak, és amelyekre vonatkozóan a gyógyszer és a javallat megkapta az Európai Unió (EU) és az Egyesült Államok (USA) és/vagy Japán (JP) forgalomba hozatali engedélyét 2014. január 1. után, vagy az Egyesült Államok, EU vagy JP egészségügyi hatóságai által, ha nem terveznek hatósági benyújtást minden régióban, és miután az elsődleges vizsgálati eredményeket közzétételre elfogadták.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Képzett tudományos és orvosi kutatók hivatalos kérelme az Egyesült Államokban, az Európai Unióban és/vagy Japánban 2014. január 1-től és azt követően benyújtott és engedélyezett termékeket támogató IPD-vel és befejezett klinikai vizsgálatokra vonatkozó klinikai vizsgálati dokumentumokkal kapcsolatban legitim kutatások lefolytatása céljából. Ennek összhangban kell lennie a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelmének elvével, és összhangban kell lennie a tájékozott hozzájárulás megadásával.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DS-2325a

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahamas

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel