Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k prozkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky a časného klinického signálu účinnosti DS-2325a u pacientů s Nethertonovým syndromem

22. dubna 2026 aktualizováno: Daiichi Sankyo

Fáze 1b/2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie s paralelním ramenem k prozkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky a časného klinického signálu účinnosti DS-2325a u pacientů s Nethertonovým syndromem

Nethertonův syndrom (NS) je závažné vzácné onemocnění charakterizované generalizovaným šupinatěním, erytémem a defekty epidermální bariéry. Tato studie hodnotila bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a účinnost DS-2325a u pacientů s NS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude zkoumat bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a časnou účinnost klinického signálu DS-2325a u dospělých pacientů s NS. Primárním cílem studie bude prozkoumat bezpečnost a snášenlivost DS-2325a u pacientů s NS podáváním DS-2325a každý týden po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů (hlavní fáze, která bude dvojitě zaslepená a během níž budou někteří účastníci dostávat placebo jako kontrola) a potvrdit podáváním po dobu dalších 24 týdnů (fáze prodloužení, která bude otevřená a během níž budou všichni účastníci dostávat DS-2325a). Sekundární cíle studie budou zahrnovat zkoumání PK vlastností, účinnosti a imunogenicity DS-2325a u pacientů s NS podáváním DS-2325a každý týden po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů (hlavní fáze) a potvrzení podáváním po dobu dalších 24 týdnů ( Fáze prodloužení).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Saint Louis Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 až 65 let s klinickou diagnózou NS zahrnující alespoň 3 ze 4 následujících klinických kritérií:

    • Neonatální erytrodermie
    • Bambusové vlasy a/nebo alopecie
    • Chronická atopie specifikovaná jako potravinová alergie a/nebo astma a/nebo rinokonjunktivitida a/nebo ekzém po dobu nejméně 2 let
    • Ichthyosis linearis circumflexa nebo šupinatá erytrodermie nebo ekvivalent
  • Imunohistochemická dokumentace nepřítomnosti LEKTI v kůži nebo potvrzených mutací genu SPINK5
  • Postižení NS ≥ 20 % tělesného povrchu (BSA)
  • Pacienti musí před screeningem dát písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
  • Účastníci musí být ochotni a schopni chápat a dodržovat studijní požadavky
  • Účastníci musí být ochotni nechat odebírat kožní pásky z oblastí kůže s lézemi a bez lézí

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli kožní onemocnění, které může interferovat s diagnózou nebo hodnocením NS
  • Kožní infekce vyžadující léčbu systémovými antibiotiky, antivirotiky, antiparazitiky nebo antimykotiky do 2 týdnů před screeningovou návštěvou
  • Souběžné systémové onemocnění nekontrolované léčbou. Vyžaduje se stabilita po dobu 3 měsíců před screeningem
  • Onemocnění ledvin nebo jater s významným poškozením orgánových funkcí (clearance kreatininu <30 ml/min, vypočteno pomocí Cockcroft-Gaultovy rovnice a Child-Pugh třídy C)
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který může interferovat s prováděním studie nebo jehož léčba může interferovat s prováděním studie nebo který by podle názoru zkoušejícího představoval pro pacienta v této studii nepřijatelné riziko
  • Jakýkoli významný stav (např. zdravotní, psychiatrický nebo sociální), který by podle úsudku výzkumníka bránil dodržování protokolu studie a plné účasti ve studii
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku zkoumaného léku
  • Předvídání nutnosti operace nebo hospitalizace během studia
  • Anamnéza pokusů o sebevraždu nebo sebevražedných myšlenek během 1 roku před screeningem
  • Anamnéza zneužívání návykových látek během 6 měsíců před screeningem nebo pozitivní močový test na drogy při screeningu. Lékařskou marihuanu lze použít podle uvážení vyšetřovatele
  • Anamnéza nebo pozitivní výsledek testu na virus lidské imunodeficience (HIV) při screeningu
  • Aktivní infekce virem hepatitidy B (HBV) stanovená pozitivním výsledkem testu na povrchový antigen hepatitidy B při screeningu
  • Aktivní infekce virem hepatitidy C (HCV), stanovená jako HCV ribonukleová kyselina (RNA) nad limitem detekce u pacientů s pozitivním titrem protilátek HCV, při screeningu
  • Použití topických léků, které mohou změnit průběh NS (např. topické kortikosteroidy a topické inhibitory kalcineurinu) během 2 týdnů před Screeningem nebo předvídáním potřeby použití těchto léků během studovaného léku
  • Systémová léčba kortikosteroidy, imunosupresivy, cílenými terapeutiky, biologiky a IV Ig do 8 týdnů před screeningem
  • Účast v jakékoli jiné klinické studii nebo programu rozšířeného přístupu s hodnoceným lékem nebo zařízením během 4 týdnů před screeningem
  • Podezření na COVID-19 nebo potvrzené během 4 týdnů před nebo probíhající při screeningu a plánované vakcinaci proti COVID-19 během studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DS-2325a

Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali jednu počáteční ("nabíjecí") dávku DS-2325a (1. týden) a následně ("udržovací") dávky po dobu celkem 12 týdnů (hlavní fáze).

Účastníci obdrží dávky DS-2325 celkem po dobu 24 týdnů (fáze prodloužení).
Lék: DS-2325a
Hlavní fáze a fáze prodloužení: Nasycovací IV dávka následovaná udržovacími SC dávkami
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu úvodní nasycovací dávku placeba následovanou udržovacími dávkami placeba po dobu celkem 12 týdnů (hlavní fáze).
Jiný: Placebo
Hlavní fáze: IV infuze následovaná SC dávkami

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Časové okno: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Časové okno: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Časové okno: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Časové okno: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Časové okno: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Časové okno: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Časové okno: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Časové okno: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Časové okno: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Daiichi Sankyo

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. září 2023

Primární dokončení (Aktuální)

6. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

6. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Jiný identifikátor: EU CTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Deidentifikované údaje o jednotlivých účastnících (IPD) o dokončených studiích a příslušné podpůrné dokumenty klinických studií mohou být k dispozici na vyžádání na https://vivli.org/. V případech, kdy jsou údaje z klinických studií a podpůrné dokumenty poskytovány v souladu se zásadami a postupy naší společnosti, bude Daiichi Sankyo nadále chránit soukromí účastníků našich klinických studií. Podrobnosti o kritériích sdílení údajů a postupu pro žádost o přístup lze nalézt na této webové adrese: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Časový rámec sdílení IPD

Dokončené studie, které dosáhly globálního konce nebo dokončení se všemi shromážděnými a analyzovanými datovými soubory a pro které byl lék a indikace schválena Evropskou unií (EU) a Spojenými státy (USA) a/nebo Japonskem (JP) dne nebo po 1. lednu 2014 nebo zdravotnickými úřady USA nebo EU nebo JP, pokud nejsou plánována regulační podání ve všech regionech a poté, co byly výsledky primární studie přijaty ke zveřejnění.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Formální žádost kvalifikovaných vědeckých a lékařských výzkumníků o IPD a dokumenty klinických studií o dokončených klinických studiích podporujících produkty předložené a licencované ve Spojených státech, Evropské unii a/nebo Japonsku od 1. ledna 2014 a dále za účelem provádění legitimního výzkumu. To musí být v souladu se zásadou ochrany soukromí účastníků studie a v souladu s poskytováním informovaného souhlasu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Klinické studie na DS-2325a

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit