Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at udforske sikkerhed, farmakokinetik og tidlige kliniske signaler om effektivitet af DS-2325a hos patienter med Nethertons syndrom

22. april 2026 opdateret af: Daiichi Sankyo

Et fase 1b/2, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret, parallelarmsstudie for at udforske sikkerhed, farmakokinetik og tidlige kliniske signaler om effektivitet af DS-2325a hos patienter med Nethertons syndrom

Nethertons syndrom (NS) er en alvorlig sjælden sygdom karakteriseret ved generaliseret skældannelse, erytem og epidermale barrieredefekter. Denne undersøgelse vurderede sikkerheden, farmakokinetikken (PK) og effektiviteten af ​​DS-2325a hos patienter med NS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, farmakokinetik (PK) og tidlige kliniske signaleffektivitet af DS-2325a hos voksne patienter med NS. Det primære formål med undersøgelsen vil være at udforske sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DS-2325a hos patienter med NS ved at administrere DS-2325a hver uge i 12 på hinanden følgende uger (hovedfase, som vil være dobbeltblind, og hvor nogle deltagere vil modtage placebo som kontrol) og bekræftes ved at administrere i yderligere 24 uger (forlængelsefasen, som vil være åben, og hvor alle deltagere vil modtage DS-2325a). Sekundære mål for undersøgelsen vil omfatte udforskning af DS-2325as farmakokinetiske egenskaber, effektivitet og immunogenicitet hos patienter med NS ved at administrere DS-2325a hver uge i 12 på hinanden følgende uger (hovedfase) og bekræfte ved at administrere i yderligere 24 uger ( Udvidelsesfase).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Saint Louis Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 65 år med klinisk diagnose af NS, herunder mindst 3 ud af de 4 følgende kliniske kriterier:

    • Neonatal erytrodermi
    • Bambushår og/eller alopeci
    • Kronisk atopi angivet som fødevareallergi og/eller astma og/eller rhino-konjunktivitis og/eller eksem i mindst 2 år
    • Ichthyosis linearis circumflexa eller scaling erythroderma eller tilsvarende
  • Immunhistokemi dokumentation for fravær af LEKTI i huden eller bekræftede SPINK5-genmutationer
  • NS involvering af ≥20 % af kropsoverfladearealet (BSA)
  • Patienter skal give skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen forud for screening
  • Deltagerne skal være villige og i stand til at forstå og overholde studiekrav
  • Deltagerne skal være villige til at få indsamlet hudtape fra læsionale og nonlæsionale hudområder

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver hudsygdom, der kan forstyrre diagnosen eller evalueringen af ​​NS
  • Kutan infektion, der kræver behandling med systemiske antibiotika, antivirale midler, antiparasitter eller svampedræbende midler inden for 2 uger før screeningsbesøg
  • Samtidig systemisk sygdom ikke kontrolleret af behandling. Stabilitet i 3 måneder før screening er påkrævet
  • Nyre- eller leversygdom med signifikant svækkelse af organfunktionen (kreatininclearance <30 ml/min, beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen og Child-Pugh klasse C)
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der kan interferere med, eller behandling, som kan interferere med gennemførelsen af ​​undersøgelsen, eller som efter investigators mening ville udgøre en uacceptabel risiko for patienten i denne undersøgelse
  • Enhver væsentlig tilstand (f.eks. medicinsk, psykiatrisk eller social), som ifølge Investigators vurdering ville forhindre overholdelse af undersøgelsesprotokol og fuld undersøgelsesdeltagelse
  • Kendt overfølsomhed over for enhver ingrediens i undersøgelseslægemidlet
  • Forventning af behovet for operation eller hospitalsindlæggelse under undersøgelsen
  • Anamnese med selvmordsforsøg eller selvmordstanker inden for 1 år før screening
  • Anamnese med stofmisbrug inden for 6 måneder før screening eller en positiv urinstoftest ved screening. Medicinsk marihuana kan bruges efter efterforskerens skøn
  • Anamnese eller positivt testresultat for human immundefektvirus (HIV) ved screening
  • Aktiv hepatitis B virus (HBV) infektion, bestemt ved positivt testresultat for hepatitis B overfladeantigen, ved screening
  • Aktiv hepatitis C virus (HCV) infektion, bestemt som HCV ribonukleinsyre (RNA) over detektionsgrænsen hos patienter med positiv HCV antistof titer, ved screening
  • Brug af topiske lægemidler, der kan ændre forløbet af NS (f.eks. topiske kortikosteroider og topiske calcineurinhæmmere) inden for 2 uger før screening eller forventning om behov for at bruge disse lægemidler under undersøgelseslægemidlet
  • Systemisk behandling med kortikosteroider, immunsuppressiva, målrettede lægemidler, biologiske lægemidler og IV Ig inden for 8 uger før screening
  • Deltagelse i ethvert andet klinisk studie eller udvidet adgangsprogram med et forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 4 uger før screening
  • Mistænkt eller bekræftet COVID-19 inden for 4 uger før eller igangværende ved Screening og planlagt vaccination mod COVID-19 under studielægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DS-2325a

Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en enkelt initial ("loading") dosis af DS-2325a (uge 1) efterfulgt af ("vedligeholdelse") doser i i alt 12 uger (hovedfase).

Deltagerne vil modtage DS-2325 doser i i alt 24 uger (udvidelsesfasen).
Medicin: DS-2325a
Hovedfase og forlængelsesfase: Indlæsning af IV-dosis efterfulgt af vedligeholdelses-SC-doser
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en enkelt startdosis placebo efterfulgt af vedligeholdelsesdoser af placebo i i alt 12 uger (hovedfase).
Andet: Placebo
Hovedfase: IV infusion efterfulgt af SC doser

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Tidsramme: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Tidsramme: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Tidsramme: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Tidsramme: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Efterforskere

  • Studieleder: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

6. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

7. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Anden identifikator: EU CTR)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) om afsluttede undersøgelser og relevante understøttende kliniske forsøgsdokumenter kan være tilgængelige efter anmodning på https://vivli.org/. I tilfælde, hvor data fra kliniske forsøg og understøttende dokumenter leveres i overensstemmelse med vores virksomheds politikker og procedurer, vil Daiichi Sankyo fortsætte med at beskytte privatlivets fred for vores deltagere i kliniske forsøg. Detaljer om datadelingskriterier og proceduren for at anmode om adgang kan findes på denne webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-delingstidsramme

Gennemførte undersøgelser, der har nået en global afslutning eller afslutning med alle datasæt indsamlet og analyseret, og for hvilke medicinen og indikationen har modtaget markedsføringsgodkendelse fra EU (EU) og USA (USA) og/eller Japan (JP) på eller efter den 1. januar 2014 eller af sundhedsmyndighederne i USA eller EU eller JP, når regulatoriske indsendelser i alle regioner ikke er planlagt, og efter at de primære undersøgelsesresultater er blevet accepteret til offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Formel anmodning fra kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere om IPD og kliniske undersøgelsesdokumenter om afsluttede kliniske forsøg, der understøtter produkter indsendt og licenseret i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og videre med det formål at udføre lovlig forskning. Dette skal være i overensstemmelse med princippet om at beskytte undersøgelsesdeltageres privatliv og i overensstemmelse med afgivelse af informeret samtykke.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Netherton syndrom

Kliniske forsøg med DS-2325a

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner