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Um estudo para explorar a segurança, a farmacocinética e o sinal clínico precoce da eficácia do DS-2325a em pacientes com síndrome de Netherton

22 de abril de 2026 atualizado por: Daiichi Sankyo

Um estudo de fase 1b/2, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, de braço paralelo para explorar a segurança, a farmacocinética e o sinal clínico inicial de eficácia do DS-2325a em pacientes com síndrome de Netherton

A Síndrome de Netherton (SN) é uma doença rara grave caracterizada por descamação generalizada, eritema e defeitos na barreira epidérmica. Este estudo avaliou a segurança, farmacocinética (PK) e eficácia do DS-2325a em pacientes com NS.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo explorará a segurança, a farmacocinética (PK) e a eficácia do sinal clínico precoce do DS-2325a em pacientes adultos com NS. O objetivo principal do estudo será explorar a segurança e a tolerabilidade do DS-2325a em pacientes com SN, administrando DS-2325a semanalmente por 12 semanas consecutivas (fase principal, que será duplo-cega e durante a qual alguns participantes receberão placebo como controle) e para confirmar administrando por mais 24 semanas (fase de extensão, que será aberta e durante a qual todos os participantes receberão DS-2325a). Os objetivos secundários do estudo incluirão a exploração das propriedades farmacocinéticas, eficácia e imunogenicidade do DS-2325a em pacientes com SN pela administração do DS-2325a todas as semanas durante 12 semanas consecutivas (fase principal) e para confirmar pela administração por mais 24 semanas ( Fase de Extensão).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75012
        • Saint Louis Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 65 anos com diagnóstico clínico de SN incluindo pelo menos 3 dos 4 seguintes critérios clínicos:

    • Eritrodermia neonatal
    • Cabelo de bambu e/ou alopecia
    • Atopia crônica especificada como alergia alimentar e/ou asma e/ou rinoconjuntivite e/ou eczema por pelo menos 2 anos
    • Ictiose linear circunflexa ou eritrodermia escamosa ou equivalente
  • Documentação imuno-histoquímica de ausência de LEKTI na pele ou mutações confirmadas no gene SPINK5
  • Envolvimento NS de ≥20% da Área de Superfície Corporal (ASC)
  • Os pacientes devem dar consentimento informado por escrito para participação no estudo antes da triagem
  • Os participantes devem estar dispostos e ser capazes de entender e cumprir os requisitos do estudo
  • Os participantes devem estar dispostos a ter colheitas de fitas de pele coletadas de áreas de pele lesionadas e não lesionadas

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença de pele que possa interferir no diagnóstico ou avaliação da SN
  • Infecção cutânea que requer tratamento com antibióticos sistêmicos, antivirais, antiparasitários ou antifúngicos dentro de 2 semanas antes da consulta de triagem
  • Doença sistêmica concomitante não controlada pelo tratamento. É necessária estabilidade por 3 meses antes da triagem
  • Doença renal ou hepática com comprometimento significativo da função do órgão (depuração de creatinina <30 mL/min, calculada usando a equação de Cockcroft-Gault e classe C de Child-Pugh)
  • Doença ou condição concomitante que possa interferir ou cujo tratamento possa interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador, represente um risco inaceitável para o paciente neste estudo
  • Qualquer condição significativa (por exemplo, médica, psiquiátrica ou social) que, de acordo com o julgamento do investigador, impediria a conformidade com o protocolo do estudo e a participação total no estudo
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer ingrediente do medicamento do estudo
  • Antecipação da necessidade de cirurgia ou hospitalização durante o estudo
  • História de tentativa de suicídio ou ideação suicida no período de 1 ano antes da triagem
  • Histórico de abuso de substâncias dentro de 6 meses antes da triagem ou teste de drogas na urina positivo na triagem. A maconha medicinal pode ser usada a critério do Investigador
  • Histórico ou resultado de teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem
  • Infecção ativa pelo vírus da hepatite B (HBV), determinada pelo resultado do teste positivo para o antígeno de superfície da hepatite B, na triagem
  • Infecção ativa pelo vírus da hepatite C (HCV), determinada como ácido ribonucléico (RNA) do HCV acima do limite de detecção em pacientes com título de anticorpo HCV positivo, na triagem
  • Uso de medicamentos tópicos que podem alterar o curso da SN (por exemplo, corticosteroides tópicos e inibidores de calcineurina tópicos) dentro de 2 semanas antes Triagem ou antecipação da necessidade de usar esses medicamentos durante o medicamento do estudo
  • Tratamento sistêmico com corticosteroides, imunossupressores, terapia direcionada, biológicos e Ig IV dentro de 8 semanas antes da triagem
  • Participação em qualquer outro estudo clínico ou programa de acesso expandido com um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 4 semanas antes da triagem
  • COVID-19 suspeito ou confirmado dentro de 4 semanas antes ou em andamento na triagem e vacinação planejada contra COVID-19 durante o medicamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DS-2325a

Os participantes serão randomizados para receber uma única dose inicial ("carga") de DS-2325a (Semana 1) seguida por doses ("manutenção") por um total de 12 semanas (Fase Principal).

Os participantes receberão doses de DS-2325 por um total de 24 semanas (Fase de Extensão).
Medicamento: DS-2325a
Fase Principal e Fase de Extensão: Dose IV de carga seguida de doses SC de manutenção
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes serão randomizados para receber uma única dose inicial de placebo seguida por doses de manutenção de placebo por um total de 12 semanas (Fase Principal).
Outro: Placebo
Fase Principal: Infusão IV seguida de doses SC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Prazo: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Prazo: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Prazo: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Prazo: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Prazo: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Prazo: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Prazo: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Prazo: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Prazo: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Daiichi Sankyo

Investigadores

  • Diretor de estudo: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

6 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

6 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

7 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Outro identificador: EU CTR)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados de participantes individuais não identificados (IPD) em estudos concluídos e documentos de ensaios clínicos de suporte aplicáveis ​​podem estar disponíveis mediante solicitação em https://vivli.org/. Nos casos em que os dados de ensaios clínicos e os documentos de apoio são fornecidos de acordo com as políticas e procedimentos da nossa empresa, a Daiichi Sankyo continuará a proteger a privacidade dos participantes dos nossos ensaios clínicos. Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados e o procedimento para solicitar acesso podem ser encontrados neste endereço da web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Prazo de Compartilhamento de IPD

Estudos concluídos que atingiram um fim ou conclusão global com todos os conjuntos de dados coletados e analisados ​​e para os quais o medicamento e a indicação receberam aprovação de comercialização da União Europeia (UE) e Estados Unidos (EUA) e/ou Japão (JP) em ou após 01 de janeiro de 2014 ou pelas autoridades de saúde dos EUA, UE ou JP quando submissões regulatórias em todas as regiões não estão planejadas e após os resultados do estudo primário terem sido aceitos para publicação.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Solicitação formal de pesquisadores científicos e médicos qualificados sobre IPD e documentos de estudos clínicos sobre produtos de suporte a ensaios clínicos concluídos enviados e licenciados nos Estados Unidos, União Europeia e/ou Japão a partir de 1º de janeiro de 2014 e além, com o objetivo de conduzir pesquisas legítimas. Isso deve ser consistente com o princípio de proteger a privacidade dos participantes do estudo e consistente com o fornecimento de consentimento informado.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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