Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tutkitaan DS-2325a:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja varhaisia ​​kliinisiä signaaleja tehosta potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä

keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Daiichi Sankyo

Vaihe 1b/2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu rinnakkaistutkimus, jossa tutkitaan DS-2325a:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja varhaista kliinistä signaalia tehosta potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä

Nethertonin oireyhtymä (NS) on vakava harvinainen sairaus, jolle on ominaista yleistynyt hilseily, punoitus ja epidermaaliset estevauriot. Tässä tutkimuksessa arvioitiin DS-2325a:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja tehoa NS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa tutkitaan DS-2325a:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja varhaisen kliinisen signaalin tehokkuutta aikuispotilailla, joilla on NS. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia DS-2325a:n turvallisuutta ja siedettävyyttä NS-potilailla antamalla DS-2325a:ta joka viikko 12 peräkkäisen viikon ajan (päävaihe, joka on kaksoissokkoutettu ja jonka aikana osa osallistujista saa lumelääke kontrollina) ja vahvistaa antamalla vielä 24 viikkoa (pidennysvaihe, joka on avoin ja jonka aikana kaikki osallistujat saavat DS-2325a:ta). Tutkimuksen toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu DS-2325a:n PK-ominaisuuksien, tehon ja immunogeenisyyden tutkiminen NS-potilailla antamalla DS-2325a:ta joka viikko 12 peräkkäisen viikon ajan (päävaihe) ja varmistus antamalla vielä 24 viikon ajan ( Laajennusvaihe).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Saint Louis Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18–65-vuotiaat mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on kliininen NS-diagnoosi, mukaan lukien vähintään 3 seuraavista neljästä kliinisestä kriteeristä:

    • Vastasyntyneen erytroderma
    • Bambuhiukset ja/tai hiustenlähtö
    • Krooninen atopia, joka on määritelty ruoka-aineallergiaksi ja/tai astmaksi ja/tai rinokonjunktiviitiksi ja/tai ekseemaksi vähintään 2 vuoden ajan
    • Ichthyosis linearis circumflexa tai hilseilevä erytroderma tai vastaava
  • Immunohistokemiallinen dokumentaatio LEKTI:n puuttumisesta ihosta tai vahvistetuista SPINK5-geenimutaatioista
  • NS:n vaikutus ≥ 20 % kehon pinta-alasta (BSA)
  • Potilaiden on annettava kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle ennen seulontaa
  • Osallistujien tulee olla halukkaita ja kykeneviä ymmärtämään ja noudattamaan opintovaatimuksia
  • Osallistujien on oltava valmiita keräämään ihoteippisatoja vaurioituneilta ja ei-vaurioilta ihoalueilta

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa ihosairaus, joka voi häiritä NS:n diagnoosia tai arviointia
  • Ihotulehdus, joka vaatii hoitoa systeemisillä antibiooteilla, viruslääkkeillä, loislääkkeillä tai sienilääkkeillä 2 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Samanaikainen systeeminen sairaus, joka ei ole hallinnassa hoidolla. Vaaditaan stabiilisuutta 3 kuukauden ajan ennen seulontaa
  • Munuais- tai maksasairaus, johon liittyy merkittävä elinten toiminnan heikkeneminen (kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min, laskettuna Cockcroft-Gault-yhtälöllä ja Child-Pugh-luokka C)
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai jonka hoito voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka tutkijan mielestä aiheuttaisi tässä tutkimuksessa potilaalle kohtuuttoman riskin
  • Mikä tahansa merkittävä tila (esim. lääketieteellinen, psykiatrinen tai sosiaalinen), joka tutkijan arvion mukaan estäisi tutkimusprotokollan noudattamisen ja täyden tutkimukseen osallistumisen
  • Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääketuotteen jollekin ainesosalle
  • Leikkauksen tai sairaalahoidon tarpeen ennakointi tutkimuksen aikana
  • Aiempi itsemurhayritys tai itsemurha-ajatukset 1 vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta
  • Päihteiden väärinkäyttö 6 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta tai positiivinen virtsan huumetesti seulonnassa. Lääketieteellinen marihuana voidaan käyttää tutkijan harkinnan mukaan
  • Historiallinen tai positiivinen testitulos ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) seulonnassa
  • Aktiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) -infektio, määritetty positiivisella testituloksella hepatiitti B -pinta-antigeenille seulonnassa
  • Aktiivinen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio, joka määritetään HCV:n ribonukleiinihappona (RNA) yli havaitsemisrajan potilailla, joilla on positiivinen HCV-vasta-ainetiitteri seulonnassa
  • Paikallisten lääkkeiden käyttö, jotka voivat muuttaa NS:n kulkua (esim. paikalliset kortikosteroidit ja paikalliset kalsineuriinin estäjät) 2 viikon sisällä ennen seulontaa tai näiden lääkkeiden käytön ennakointia tutkimuslääkkeen aikana
  • Systeeminen hoito kortikosteroideilla, immunosuppressantteilla, kohdistetuilla lääkkeillä, biologisilla aineilla ja IV Ig:llä 8 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen tai laajennettuun ohjelmaan tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 4 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Epäilty tai vahvistettu COVID-19 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai käynnissä olevaa seulontaa ja suunniteltua rokotusta COVID-19 vastaan ​​tutkimuslääkkeen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DS-2325a

Osallistujat satunnaistetaan saamaan yksi aloitusannos ("lataus") DS-2325a:ta (viikko 1) ja sen jälkeen ("ylläpito") annokset yhteensä 12 viikon ajan (päävaihe).

Osallistujat saavat DS-2325-annoksia yhteensä 24 viikon ajan (pidennysvaihe).
Lääke: DS-2325a
Päävaihe ja jatkovaihe: Laskutusannos ja sen jälkeen SC ylläpitoannokset
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yksi aloitusannos lumelääkettä ja sen jälkeen ylläpitoannoksia lumelääkettä yhteensä 12 viikon ajan (päävaihe).
Muut: Plasebo
Päävaihe: IV-infuusio ja sen jälkeen SC-annokset

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Aikaikkuna: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Aikaikkuna: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Aikaikkuna: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Aikaikkuna: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Aikaikkuna: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Aikaikkuna: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Aikaikkuna: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Aikaikkuna: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Aikaikkuna: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Daiichi Sankyo

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 6. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 6. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 7. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Muu tunniste: EU CTR)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Valmiiden tutkimusten yksilöimättömät yksittäiset osallistujatiedot (IPD) ja asiaankuuluvat tukevat kliinisen tutkimuksen asiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä osoitteessa https://vivli.org/. Tapauksissa, joissa kliinisten tutkimusten tiedot ja tukiasiakirjat toimitetaan yrityksemme käytäntöjen ja menettelytapojen mukaisesti, Daiichi Sankyo jatkaa kliinisten kokeiden osallistujien yksityisyyden suojaamista. Yksityiskohdat tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämismenettelystä löytyvät tästä verkko-osoitteesta: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-jaon aikakehys

Valmistuneet tutkimukset, jotka ovat saavuttaneet maailmanlaajuisen päätökseen tai päätökseen kaikki kerätyt ja analysoidut tiedot ja joita varten lääke ja käyttöaihe on saanut Euroopan unionin (EU) ja Yhdysvaltojen (USA) ja/tai Japanin (JP) myyntiluvan tai 1. tammikuuta 2014 jälkeen tai USA:n tai EU:n tai JP:n terveysviranomaisilta, kun sääntelytoimia ei ole suunniteltu kaikilla alueilla ja sen jälkeen, kun ensisijaiset tutkimustulokset on hyväksytty julkaistavaksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden virallinen pyyntö IPD:stä ja kliinisistä tutkimusasiakirjoista suoritetuista kliinisistä tutkimuksista, jotka tukevat tuotteita, jotka on toimitettu ja lisensoitu Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja/tai Japanissa 1. tammikuuta 2014 alkaen ja sen jälkeen laillisen tutkimuksen suorittamista varten. Tämän on oltava sopusoinnussa tutkimukseen osallistujien yksityisyyden turvaamisen periaatteen ja tietoisen suostumuksen kanssa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa