Исследование по изучению безопасности, фармакокинетики и ранних клинических признаков эффективности DS-2325a у пациентов с синдромом Нетертона

Критерии включения:

• Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 65 лет с клиническим диагнозом НС, включая не менее 3 из 4 следующих клинических критериев:

  • Неонатальная эритродермия
  • Бамбуковые волосы и/или алопеция
  • Хроническая атопия, уточненная как пищевая аллергия и/или астма, и/или риноконъюнктивит, и/или экзема в течение не менее 2 лет
  • Линейный ихтиоз огибающей или шелушащаяся эритродермия или эквивалент
• Иммуногистохимическая документация отсутствия LEKTI в коже или подтвержденных мутаций гена SPINK5
• Вовлечение НС на ≥20% площади поверхности тела (ППТ)
• Пациенты должны дать письменное информированное согласие на участие в исследовании до скрининга.
• Участники должны быть готовы и способны понять и соблюдать требования исследования
• Участники должны быть готовы получить образцы кожных лент с пораженных и неповрежденных участков кожи.

Критерий исключения:

• Любое кожное заболевание, которое может помешать диагностике или оценке НС.
• Кожная инфекция, требующая лечения системными антибиотиками, противовирусными, противопаразитарными или противогрибковыми препаратами в течение 2 недель до визита для скрининга
• Сопутствующее системное заболевание, не контролируемое лечением. Требуется стабильность в течение 3 месяцев до скрининга
• Заболевание почек или печени со значительным нарушением функции органов (клиренс креатинина <30 мл/мин, рассчитанный по уравнению Кокрофта-Голта и класс С по Чайлд-Пью)
• Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать или лечение которого может помешать проведению исследования, или которое, по мнению исследователя, представляет неприемлемый риск для пациента в этом исследовании.
• Любое существенное состояние (например, медицинское, психиатрическое или социальное), которое, по мнению исследователя, препятствует соблюдению протокола исследования и полному участию в исследовании.
• Известная гиперчувствительность к любому ингредиенту исследуемого лекарственного препарата.
• Предвидение необходимости операции или госпитализации во время исследования
• История попытки самоубийства или суицидальных мыслей в течение 1 года до скрининга
• История злоупотребления психоактивными веществами в течение 6 месяцев до скрининга или положительный анализ мочи на наркотики при скрининге. Медицинская марихуана может использоваться по усмотрению следователя.
• История или положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге
• Активная инфекция вируса гепатита В (ВГВ), определяемая по положительному результату теста на поверхностный антиген гепатита В при скрининге
• Активная инфекция вируса гепатита С (ВГС), определяемая как превышение предела обнаружения рибонуклеиновой кислоты (РНК) ВГС у пациентов с положительным титром антител к ВГС при скрининге
• Использование местных препаратов, которые могут изменить течение НС (например, местные кортикостероиды и местные ингибиторы кальциневрина) в течение 2 недель до скрининга или ожидание необходимости использования этих препаратов во время исследования.
• Системное лечение кортикостероидами, иммунодепрессантами, таргетными препаратами, биологическими препаратами и внутривенным Ig в течение 8 недель до скрининга
• Участие в любом другом клиническом исследовании или программе расширенного доступа с исследуемым препаратом или устройством в течение 4 недель до скрининга.
• Подозрение или подтвержденный COVID-19 в течение 4 недель до или в настоящее время при скрининге и запланированная вакцинация против COVID-19 во время исследования препарата