Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению безопасности, фармакокинетики и ранних клинических признаков эффективности DS-2325a у пациентов с синдромом Нетертона

22 апреля 2026 г. обновлено: Daiichi Sankyo

Фаза 1b/2, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование с параллельными группами для изучения безопасности, фармакокинетики и ранних клинических признаков эффективности DS-2325a у пациентов с синдромом Нетертона

Синдром Нетертона (НС) — тяжелое редкое заболевание, характеризующееся генерализованным шелушением, эритемой и дефектами эпидермального барьера. В этом исследовании оценивали безопасность, фармакокинетику (ФК) и эффективность DS-2325a у пациентов с НС.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании будут изучены безопасность, фармакокинетика (ФК) и эффективность раннего клинического сигнала DS-2325a у взрослых пациентов с НС. Основной целью исследования будет изучение безопасности и переносимости DS-2325a у пациентов с НС путем введения DS-2325a каждую неделю в течение 12 последовательных недель (основная фаза, которая будет двойной слепой и во время которой некоторые участники будут получать плацебо в качестве контроля) и подтвердить введением в течение дополнительных 24 недель (расширенная фаза, которая будет открытой и во время которой все участники получат DS-2325a). Вторичные цели исследования будут включать изучение фармакокинетических свойств, эффективности и иммуногенности DS-2325a у пациентов с НС путем введения DS-2325a каждую неделю в течение 12 последовательных недель (основная фаза) и подтверждение путем введения в течение дополнительных 24 недель ( Фаза расширения).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 65 лет с клиническим диагнозом НС, включая не менее 3 из 4 следующих клинических критериев:

    • Неонатальная эритродермия
    • Бамбуковые волосы и/или алопеция
    • Хроническая атопия, уточненная как пищевая аллергия и/или астма, и/или риноконъюнктивит, и/или экзема в течение не менее 2 лет
    • Линейный ихтиоз огибающей или шелушащаяся эритродермия или эквивалент
  • Иммуногистохимическая документация отсутствия LEKTI в коже или подтвержденных мутаций гена SPINK5
  • Вовлечение НС на ≥20% площади поверхности тела (ППТ)
  • Пациенты должны дать письменное информированное согласие на участие в исследовании до скрининга.
  • Участники должны быть готовы и способны понять и соблюдать требования исследования
  • Участники должны быть готовы получить образцы кожных лент с пораженных и неповрежденных участков кожи.

Критерий исключения:

  • Любое кожное заболевание, которое может помешать диагностике или оценке НС.
  • Кожная инфекция, требующая лечения системными антибиотиками, противовирусными, противопаразитарными или противогрибковыми препаратами в течение 2 недель до визита для скрининга
  • Сопутствующее системное заболевание, не контролируемое лечением. Требуется стабильность в течение 3 месяцев до скрининга
  • Заболевание почек или печени со значительным нарушением функции органов (клиренс креатинина <30 мл/мин, рассчитанный по уравнению Кокрофта-Голта и класс С по Чайлд-Пью)
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать или лечение которого может помешать проведению исследования, или которое, по мнению исследователя, представляет неприемлемый риск для пациента в этом исследовании.
  • Любое существенное состояние (например, медицинское, психиатрическое или социальное), которое, по мнению исследователя, препятствует соблюдению протокола исследования и полному участию в исследовании.
  • Известная гиперчувствительность к любому ингредиенту исследуемого лекарственного препарата.
  • Предвидение необходимости операции или госпитализации во время исследования
  • История попытки самоубийства или суицидальных мыслей в течение 1 года до скрининга
  • История злоупотребления психоактивными веществами в течение 6 месяцев до скрининга или положительный анализ мочи на наркотики при скрининге. Медицинская марихуана может использоваться по усмотрению следователя.
  • История или положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге
  • Активная инфекция вируса гепатита В (ВГВ), определяемая по положительному результату теста на поверхностный антиген гепатита В при скрининге
  • Активная инфекция вируса гепатита С (ВГС), определяемая как превышение предела обнаружения рибонуклеиновой кислоты (РНК) ВГС у пациентов с положительным титром антител к ВГС при скрининге
  • Использование местных препаратов, которые могут изменить течение НС (например, местные кортикостероиды и местные ингибиторы кальциневрина) в течение 2 недель до скрининга или ожидание необходимости использования этих препаратов во время исследования.
  • Системное лечение кортикостероидами, иммунодепрессантами, таргетными препаратами, биологическими препаратами и внутривенным Ig в течение 8 недель до скрининга
  • Участие в любом другом клиническом исследовании или программе расширенного доступа с исследуемым препаратом или устройством в течение 4 недель до скрининга.
  • Подозрение или подтвержденный COVID-19 в течение 4 недель до или в настоящее время при скрининге и запланированная вакцинация против COVID-19 во время исследования препарата

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ДС-2325а

Участники будут рандомизированы для получения одной начальной («нагрузочной») дозы DS-2325a (неделя 1), за которой следуют («поддерживающие») дозы в общей сложности 12 недель (основная фаза).

Участники будут получать дозы DS-2325 в общей сложности в течение 24 недель (фаза продления).
Лекарство: ДС-2325а
Основная фаза и фаза расширения: вводная внутривенная доза с последующими поддерживающими п/к дозами.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут рандомизированы для получения одной начальной ударной дозы плацебо с последующими поддерживающими дозами плацебо в общей сложности 12 недель (основная фаза).
Другой: Плацебо
Основная фаза: внутривенная инфузия с последующим подкожным введением доз.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Временное ограничение: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Временное ограничение: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Временное ограничение: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Временное ограничение: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Временное ограничение: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Временное ограничение: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Временное ограничение: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Временное ограничение: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Временное ограничение: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Daiichi Sankyo

Следователи

  • Директор по исследованиям: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 июля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 июля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Другой идентификатор: EU CTR)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Деидентифицированные данные отдельных участников (IPD) по завершенным исследованиям и применимые подтверждающие документы клинических испытаний могут быть доступны по запросу на https://vivli.org/. В тех случаях, когда данные клинических испытаний и подтверждающие документы предоставляются в соответствии с политиками и процедурами нашей компании, Daiichi Sankyo будет продолжать защищать конфиденциальность участников наших клинических испытаний. Подробную информацию о критериях обмена данными и процедуре запроса доступа можно найти по этому веб-адресу: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Сроки обмена IPD

Завершенные исследования, которые достигли глобального завершения или завершены со всем набором данных, собранных и проанализированных, и для которых лекарство и показания получили одобрение на продажу в Европейском союзе (ЕС) и Соединенных Штатах (США) и/или Японии (JP) на или после 01 января 2014 г. или органами здравоохранения США, ЕС или Японии, если не планируется подача в регулирующие органы во всех регионах и после того, как первичные результаты исследования были приняты к публикации.

Критерии совместного доступа к IPD

Официальный запрос от квалифицированных научных и медицинских исследователей на документы IPD и клинические исследования завершенных клинических испытаний в поддержку продуктов, представленных и лицензированных в США, Европейском Союзе и/или Японии с 01 января 2014 года и далее с целью проведения законных исследований. Это должно соответствовать принципу защиты конфиденциальности участников исследования и согласовываться с предоставлением информированного согласия.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться