Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å utforske sikkerhet, farmakokinetikk og tidlig klinisk signal om effekt av DS-2325a hos pasienter med Netherton syndrom

22. april 2026 oppdatert av: Daiichi Sankyo

En fase 1b/2, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, parallell-arm studie for å utforske sikkerhet, farmakokinetikk og tidlig klinisk signal om effekt av DS-2325a hos pasienter med Netherton syndrom

Nethertons syndrom (NS) er en alvorlig sjelden sykdom karakterisert ved generalisert avskalling, erytem og epidermale barrieredefekter. Denne studien vurderte sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og effekten av DS-2325a hos pasienter med NS.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil utforske sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og tidlig klinisk signaleffekt av DS-2325a hos voksne pasienter med NS. Hovedmålet med studien vil være å undersøke sikkerheten og toleransen til DS-2325a hos pasienter med NS ved å administrere DS-2325a hver uke i 12 påfølgende uker (hovedfasen, som vil være dobbeltblind og hvor noen deltakere vil få placebo som en kontroll) og for å bekrefte ved å administrere i ytterligere 24 uker (forlengelsesfasen, som vil være åpen og i løpet av hvilken alle deltakerne vil motta DS-2325a). Sekundære mål for studien vil inkludere å utforske PK-egenskapene, effekten og immunogenisiteten til DS-2325a hos pasienter med NS ved å administrere DS-2325a hver uke i 12 påfølgende uker (hovedfase) og bekrefte ved å administrere i ytterligere 24 uker ( utvidelsesfase).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Saint Louis Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 18 til 65 år med klinisk diagnose av NS inkludert minst 3 av de 4 følgende kliniske kriterier:

    • Neonatal erytrodermi
    • Bambushår og/eller alopecia
    • Kronisk atopi spesifisert som matallergi og/eller astma og/eller rhino-konjunktivitt og/eller eksem i minst 2 år
    • Ichthyosis linearis circumflexa eller scaling erythroderma eller tilsvarende
  • Immunhistokjemi dokumentasjon på fravær av LEKTI i huden eller bekreftede SPINK5-genmutasjoner
  • NS-involvering på ≥20 % av kroppens overflateareal (BSA)
  • Pasienter må gi skriftlig informert samtykke til deltakelse i studien før screening
  • Deltakerne må være villige og i stand til å forstå og etterleve studiekrav
  • Deltakerne må være villige til å få tatt inn hudtape fra lesjonelle og ikke-lesjonelle hudområder

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver hudsykdom som kan forstyrre diagnosen eller evalueringen av NS
  • Kutan infeksjon som krever behandling med systemiske antibiotika, antivirale midler, antiparasitter eller soppdrepende midler innen 2 uker før screeningbesøk
  • Samtidig systemisk sykdom som ikke kontrolleres av behandling. Stabilitet i 3 måneder før screening er nødvendig
  • Nyre- eller leversykdom med betydelig svekkelse av organfunksjonen (kreatininclearance <30 ml/min, beregnet ved bruk av Cockcroft-Gault-ligningen og Child-Pugh klasse C)
  • Samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre, eller behandling som kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller som etter etterforskerens mening vil utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten i denne studien
  • Enhver betydelig tilstand (f.eks. medisinsk, psykiatrisk eller sosial) som i henhold til etterforskerens vurdering ville forhindre overholdelse av studieprotokollen og full studiedeltakelse
  • Kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst ingrediens i studiemedikamentet
  • Forventning om behov for operasjon eller sykehusinnleggelse under studien
  • Historie med selvmordsforsøk eller selvmordstanker innen 1 år før screening
  • Anamnese med rusmisbruk innen 6 måneder før screening eller en positiv urinprøve ved screening. Medisinsk marihuana kan brukes etter etterforskerens skjønn
  • Anamnese eller positivt testresultat for humant immunsviktvirus (HIV) ved screening
  • Aktiv hepatitt B-virus (HBV) infeksjon, bestemt ved positivt testresultat for hepatitt B overflateantigen, ved screening
  • Aktiv hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon, bestemt som HCV-ribonukleinsyre (RNA) over deteksjonsgrensen hos pasienter med positiv HCV-antistofftiter, ved screening
  • Bruk av aktuelle legemidler som kan endre forløpet av NS (f.eks. topikale kortikosteroider og topikale kalsineurinhemmere) innen 2 uker før screening eller forventning om behov for å bruke disse legemidlene under studiemedisinen
  • Systemisk behandling med kortikosteroider, immunsuppressiva, målrettede terapeutika, biologiske midler og IV Ig innen 8 uker før screening
  • Deltakelse i en hvilken som helst annen klinisk studie eller utvidet tilgangsprogram med et undersøkelsesmiddel eller enhet innen 4 uker før screening
  • Mistenkt eller bekreftet covid-19 innen 4 uker før eller pågår ved screening og planlagt vaksinasjon mot covid-19 under studiemedisin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DS-2325a

Deltakerne vil bli randomisert til å motta en enkelt initial ("loading") dose av DS-2325a (uke 1) etterfulgt av ("vedlikehold") doser i totalt 12 uker (hovedfase).

Deltakerne vil motta DS-2325 doser i totalt 24 uker (Extension Phase).
Legemiddel: DS-2325a
Hovedfase og utvidelsesfase: Lading IV dose etterfulgt av vedlikeholds SC doser
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en enkelt startdose med placebo etterfulgt av vedlikeholdsdoser med placebo i totalt 12 uker (hovedfase).
Annen: Placebo
Hovedfase: IV-infusjon etterfulgt av SC-doser

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Tidsramme: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Tidsramme: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Tidsramme: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Tidsramme: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Tidsramme: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Etterforskere

  • Studieleder: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2023

Primær fullføring (Faktiske)

6. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

6. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Annen identifikator: EU CTR)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) om fullførte studier og relevante kliniske utprøvingsdokumenter kan være tilgjengelig på forespørsel på https://vivli.org/. I tilfeller der kliniske forsøksdata og støttedokumenter er gitt i henhold til selskapets retningslinjer og prosedyrer, vil Daiichi Sankyo fortsette å beskytte personvernet til deltakerne i kliniske forsøk. Detaljer om datadelingskriterier og prosedyren for å be om tilgang finnes på denne nettadressen: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-delingstidsramme

Fullførte studier som har nådd en global slutt eller fullføring med alle datasett som er samlet inn og analysert, og som legemidlet og indikasjonen har mottatt markedsføringsgodkjenning fra EU (EU) og USA (USA), og/eller Japan (JP) for på eller etter 1. januar 2014 eller av helsemyndighetene i USA eller EU eller JP når regulatoriske innsendinger i alle regioner ikke er planlagt og etter at de primære studieresultatene er akseptert for publisering.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Formell forespørsel fra kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere om IPD og kliniske studiedokumenter om fullførte kliniske studier som støtter produkter innsendt og lisensiert i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og utover med det formål å utføre legitim forskning. Dette må være i samsvar med prinsippet om å ivareta studiedeltakernes personvern og i samsvar med å gi informert samtykke.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere