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Uno studio per esplorare la sicurezza, la farmacocinetica e i primi segnali clinici di efficacia del DS-2325a nei pazienti con sindrome di Netherton

29 marzo 2024 aggiornato da: Daiichi Sankyo

Uno studio di fase 1b/2, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a braccio parallelo per esplorare la sicurezza, la farmacocinetica e il segnale clinico precoce dell'efficacia del DS-2325a nei pazienti con sindrome di Netherton

La sindrome di Netherton (NS) è una grave malattia rara caratterizzata da desquamazione generalizzata, eritema e difetti della barriera epidermica. Questo studio ha valutato la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e l'efficacia di DS-2325a in pazienti con NS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio esplorerà la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e l'efficacia del segnale clinico precoce di DS-2325a in pazienti adulti con NS. L'obiettivo primario dello studio sarà esplorare la sicurezza e la tollerabilità di DS-2325a in pazienti con NS somministrando DS-2325a ogni settimana per 12 settimane consecutive (fase principale, che sarà in doppio cieco e durante la quale alcuni partecipanti riceveranno placebo come controllo) e confermare mediante somministrazione per ulteriori 24 settimane (fase di estensione, che sarà in aperto e durante la quale tutti i partecipanti riceveranno DS-2325a). Gli obiettivi secondari dello studio includeranno l'esplorazione delle proprietà farmacocinetiche, l'efficacia e l'immunogenicità di DS-2325a in pazienti con NS mediante somministrazione di DS-2325a ogni settimana per 12 settimane consecutive (fase principale) e conferma mediante somministrazione per ulteriori 24 settimane ( fase di estensione).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Daiichi Sankyo Contact for Clinical Information
  • Numero di telefono: 908-992-6400
  • Email: CTRinfo@dsi.com

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • Saint Louis Hospital
        • Contatto:
          • Principal Investigator

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 65 anni con diagnosi clinica di NS che includa almeno 3 dei 4 seguenti criteri clinici:

    • Eritrodermia neonatale
    • Capelli di bambù e/o alopecia
    • Atopia cronica specificata come allergia alimentare e/o asma e/o rinocongiuntivite e/o eczema da almeno 2 anni
    • Ittiosi linearis circumflexa o eritroderma squamoso o equivalente
  • Documentazione immunoistochimica dell'assenza di LEKTI nella pelle o mutazioni del gene SPINK5 confermate
  • Coinvolgimento NS di ≥20% della superficie corporea (BSA)
  • I pazienti devono fornire il consenso informato scritto alla partecipazione allo studio prima dello screening
  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di comprendere e rispettare i requisiti di studio
  • I partecipanti devono essere disposti a raccogliere raccolte di nastri cutanei da aree cutanee lesionali e non lesionali

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia della pelle che possa interferire con la diagnosi o la valutazione di NS
  • Infezione cutanea che richiede trattamento con antibiotici sistemici, antivirali, antiparassitari o antimicotici entro 2 settimane prima della visita di screening
  • Malattia sistemica concomitante non controllata dal trattamento. È richiesta la stabilità per 3 mesi prima dello screening
  • Malattia renale o epatica con compromissione significativa della funzione d'organo (clearance della creatinina <30 ml/min, calcolata utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault e la classe C di Child-Pugh)
  • Malattia o condizione concomitante che potrebbe interferire con, o il cui trattamento potrebbe interferire con, la conduzione dello studio o che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio inaccettabile per il paziente in questo studio
  • Qualsiasi condizione significativa (p. es., medica, psichiatrica o sociale) che, secondo il giudizio dello sperimentatore, impedirebbe il rispetto del protocollo dello studio e la piena partecipazione allo studio
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi ingrediente del farmaco in studio
  • Anticipazione della necessità di intervento chirurgico o ricovero durante lo studio
  • Storia di tentativo di suicidio o ideazione suicidaria entro 1 anno prima dello screening
  • Storia di abuso di sostanze nei 6 mesi precedenti lo screening o un test antidroga sulle urine positivo allo screening. La marijuana medica può essere utilizzata a discrezione dell'investigatore
  • Anamnesi o risultato positivo del test per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening
  • Infezione attiva da virus dell'epatite B (HBV), determinata dal risultato positivo del test per l'antigene di superficie dell'epatite B, allo screening
  • Infezione attiva da virus dell'epatite C (HCV), determinata come acido ribonucleico (RNA) di HCV al di sopra del limite di rilevazione in pazienti con titolo anticorpale HCV positivo, allo Screening
  • Uso di farmaci topici che possono alterare il decorso della SN (p. es., corticosteroidi topici e inibitori topici della calcineurina) entro 2 settimane prima dello screening o anticipazione della necessità di utilizzare questi farmaci durante il farmaco in studio
  • Trattamento sistemico con corticosteroidi, immunosoppressori, terapie mirate, farmaci biologici e Ig EV entro 8 settimane prima dello screening
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico o programma di accesso allargato con un farmaco o dispositivo sperimentale entro 4 settimane prima dello screening
  • COVID-19 sospetto o confermato nelle 4 settimane precedenti o in corso allo Screening e vaccinazione pianificata contro COVID-19 durante il farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DS-2325a

I partecipanti verranno randomizzati per ricevere una singola dose iniziale ("carico") di DS-2325a (settimana 1) seguita da dosi ("mantenimento") per un totale di 12 settimane (fase principale).

I partecipanti riceveranno dosi di DS-2325 per un totale di 24 settimane (fase di estensione).
Droga: DS-2325a
Fase principale e fase di estensione: dose di carico IV seguita da dosi di mantenimento SC
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti verranno randomizzati a ricevere una singola dose di carico iniziale di placebo seguita da dosi di mantenimento di placebo per un totale di 12 settimane (fase principale).
Altro: Placebo
Fase principale: infusione IV seguita da dosi SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Screening fino alla settimana 45 (fine dello studio)
Screening fino alla settimana 45 (fine dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro farmacocinetico Concentrazione minima (Ctrough)
Lasso di tempo: Fase principale: basale e pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione: pre-dose delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35, 37 e 45
Fase principale: basale e pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione: pre-dose delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35, 37 e 45
Punteggi medi dell'indice di gravità dell'area di ittiosi (IASI).
Lasso di tempo: Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Lo IASI misura la gravità dell'eritema (IASI-Erythema) e la desquamazione (IASI-Scaling) sulla base di una scala Likert a 4 punti dove 0 (nessuno) e 4 (molto grave). La IASI totale viene determinata sommando i punteggi IASI-Erythema e IASI-Scaling. Punteggi più alti indicano un esito clinico peggiore.
Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Punteggi medi di Investigator Global Assessment (IGA).
Lasso di tempo: Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
L'IGA misura, utilizzando una scala a 5 punti (0, chiaro; 1, quasi chiaro; 2, lieve; 3, moderato; 4, grave) eritema, desquamazione, papule o placche infiammatorie, stillicidio e lichenificazione. Punteggi più alti indicano un esito clinico peggiore.
Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Punteggi medi della scala di valutazione numerica (NRS) del prurito
Lasso di tempo: Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Itch NRS è una scala a singolo elemento autovalutata progettata per valutare il prurito peggiore negli ultimi 7 giorni. La scala utilizza un NRS a 11 punti, segnato da 0 (nessun prurito) a 10 (peggiore prurito immaginabile. Punteggi più alti indicano un esito clinico peggiore.
Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Risposte Skindex-29
Lasso di tempo: Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Lo Skindex-29 è una misura auto-riportata dei sintomi, del funzionamento e del benessere emotivo correlati alla pelle, progettata per l'uso in tutte le condizioni dermatologiche.
Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Questionario Dermatology Life Quality Index (DLQI).
Lasso di tempo: Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Il DLQI è una misura auto-riferita della percezione dei pazienti dell'impatto delle malattie della pelle su diversi aspetti della loro qualità della vita nell'ultima settimana.
Selezione; Osservazionale: Predose delle settimane 1, 5 e 9; Fase principale: basale, pre-somministrazione delle settimane 3, 5, 7, 9 e 11; Fase di estensione, pre-somministrazione delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35 e 37
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco contro DS-2325a
Lasso di tempo: Fase principale: basale e pre-somministrazione delle settimane 5 e 9; Fase di estensione: pre-somministrazione delle settimane 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37 e 45
Fase principale: basale e pre-somministrazione delle settimane 5 e 9; Fase di estensione: pre-somministrazione delle settimane 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37 e 45

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Investigatori

  • Direttore dello studio: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Altro identificatore: EU CTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) sugli studi completati e i documenti di supporto della sperimentazione clinica applicabili possono essere disponibili su richiesta all'indirizzo https://vivli.org/. Nei casi in cui i dati della sperimentazione clinica e i documenti giustificativi vengano forniti in conformità alle nostre politiche e procedure aziendali, Daiichi Sankyo continuerà a proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione clinica. I dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili a questo indirizzo web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Periodo di condivisione IPD

Studi completati che hanno raggiunto la fine o il completamento globale con tutti i set di dati raccolti e analizzati e per i quali il medicinale e l'indicazione hanno ricevuto l'approvazione all'immissione in commercio dell'Unione Europea (UE) e degli Stati Uniti (USA) e/o del Giappone (JP) o dopo il 1° gennaio 2014 o dalle autorità sanitarie degli Stati Uniti, dell'UE o del Giappone quando non sono previste presentazioni normative in tutte le regioni e dopo che i risultati dello studio primario sono stati accettati per la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Richiesta formale da parte di ricercatori scientifici e medici qualificati su IPD e documenti di studi clinici su sperimentazioni cliniche completate a supporto di prodotti presentati e autorizzati negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e/o in Giappone dal 1° gennaio 2014 e oltre allo scopo di condurre ricerche legittime. Ciò deve essere coerente con il principio della salvaguardia della privacy dei partecipanti allo studio e coerente con la fornitura del consenso informato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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