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Un estudio para explorar la seguridad, la farmacocinética y la señal clínica temprana de eficacia de DS-2325a en pacientes con síndrome de Netherton

22 de abril de 2026 actualizado por: Daiichi Sankyo

Un estudio de fase 1b/2, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, de brazos paralelos para explorar la seguridad, la farmacocinética y la señal clínica temprana de eficacia de DS-2325a en pacientes con síndrome de Netherton

El síndrome de Netherton (SN) es una enfermedad rara grave caracterizada por descamación generalizada, eritema y defectos de la barrera epidérmica. Este estudio evaluó la seguridad, la farmacocinética (PK) y la eficacia de DS-2325a en pacientes con NS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio explorará la seguridad, la farmacocinética (PK) y la eficacia de la señal clínica temprana de DS-2325a en pacientes adultos con NS. El objetivo principal del estudio será explorar la seguridad y tolerabilidad de DS-2325a en pacientes con SN mediante la administración de DS-2325a cada semana durante 12 semanas consecutivas (fase principal, que será doble ciego y durante la cual algunos participantes recibirán placebo como control) y confirmar mediante la administración durante 24 semanas adicionales (fase de extensión, que será abierta y durante la cual todos los participantes recibirán DS-2325a). Los objetivos secundarios del estudio incluirán la exploración de las propiedades farmacocinéticas, la eficacia y la inmunogenicidad de DS-2325a en pacientes con NS mediante la administración de DS-2325a todas las semanas durante 12 semanas consecutivas (fase principal) y para confirmar mediante la administración durante 24 semanas adicionales ( Fase de Ampliación).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Saint Louis Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos de 18 a 65 años con diagnóstico clínico de SN que incluya al menos 3 de los 4 siguientes criterios clínicos:

    • Eritrodermia neonatal
    • Pelo de bambú y/o alopecia
    • Atopia crónica especificada como alergia alimentaria y/o asma y/o rinoconjuntivitis y/o eccema durante al menos 2 años
    • Ictiosis lineal circunfleja o eritrodermia descamativa o equivalente
  • Documentación inmunohistoquímica de la ausencia de LEKTI en la piel o mutaciones confirmadas del gen SPINK5
  • Compromiso del NS de ≥20% del área de superficie corporal (BSA)
  • Los pacientes deben dar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio antes de la selección.
  • Los participantes deben estar dispuestos y ser capaces de comprender y cumplir con los requisitos del estudio.
  • Los participantes deben estar dispuestos a que se recolecten cintas de piel de áreas de piel lesionadas y no lesionadas.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier enfermedad de la piel que pueda interferir con el diagnóstico o la evaluación de SN
  • Infección cutánea que requiere tratamiento con antibióticos sistémicos, antivirales, antiparasitarios o antifúngicos dentro de las 2 semanas previas a la visita de selección
  • Enfermedad sistémica concomitante no controlada por el tratamiento. Se requiere estabilidad durante 3 meses antes de la selección
  • Enfermedad renal o hepática con deterioro significativo de la función orgánica (aclaramiento de creatinina <30 ml/min, calculado mediante la ecuación de Cockcroft-Gault y clase C de Child-Pugh)
  • Enfermedad o afección concomitante que pueda interferir o cuyo tratamiento pueda interferir con la realización del estudio o que, en opinión del investigador, represente un riesgo inaceptable para el paciente en este estudio.
  • Cualquier condición importante (p. ej., médica, psiquiátrica o social) que, según el criterio del investigador, impediría el cumplimiento del protocolo del estudio y la participación total en el estudio.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquier ingrediente del medicamento del estudio
  • Anticipación de la necesidad de cirugía u hospitalización durante el estudio
  • Antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida en el año anterior a la selección
  • Historial de abuso de sustancias dentro de los 6 meses anteriores a la selección o una prueba de drogas en orina positiva en la selección. Se puede usar marihuana medicinal a discreción del investigador.
  • Historial o resultado positivo de la prueba para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección
  • Infección activa por el virus de la hepatitis B (VHB), determinada por un resultado positivo de la prueba para el antígeno de superficie de la hepatitis B, en la selección
  • Infección activa por el virus de la hepatitis C (VHC), determinada como ácido ribonucleico (ARN) del VHC por encima del límite de detección en pacientes con título positivo de anticuerpos contra el VHC, en la selección
  • Uso de medicamentos tópicos que pueden alterar el curso del SN (p. ej., corticosteroides tópicos e inhibidores de la calcineurina tópicos) dentro de las 2 semanas previas a la detección o anticipación de la necesidad de usar estos medicamentos durante el fármaco del estudio
  • Tratamiento sistémico con corticosteroides, inmunosupresores, tratamientos dirigidos, productos biológicos e Ig IV en las 8 semanas anteriores a la selección
  • Participación en cualquier otro estudio clínico o programa de acceso ampliado con un fármaco o dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
  • COVID-19 sospechado o confirmado dentro de las 4 semanas anteriores o en curso en la selección y vacunación planificada contra COVID-19 durante el fármaco del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DS-2325a

Los participantes serán asignados al azar para recibir una única dosis inicial ("de carga") de DS-2325a (semana 1) seguida de dosis ("de mantenimiento") durante un total de 12 semanas (fase principal).

Los participantes recibirán dosis de DS-2325 por un total de 24 semanas (Fase de Extensión).
Droga: DS-2325a
Fase principal y fase de extensión: dosis de carga IV seguida de dosis de mantenimiento SC
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes serán asignados al azar para recibir una única dosis de carga inicial de placebo seguida de dosis de mantenimiento de placebo durante un total de 12 semanas (Fase principal).
Otro: Placebo
Fase principal: infusión intravenosa seguida de dosis subcutáneas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Periodo de tiempo: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Periodo de tiempo: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Periodo de tiempo: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Daiichi Sankyo

Investigadores

  • Director de estudio: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

6 de enero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

6 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de julio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

7 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Otro identificador: EU CTR)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de participantes individuales (IPD) anonimizados sobre estudios completados y los documentos de ensayos clínicos de respaldo aplicables pueden estar disponibles previa solicitud en https://vivli.org/. En los casos en que se proporcionen datos de ensayos clínicos y documentos de respaldo de conformidad con las políticas y procedimientos de nuestra empresa, Daiichi Sankyo continuará protegiendo la privacidad de los participantes de nuestros ensayos clínicos. Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos y el procedimiento para solicitar acceso se pueden encontrar en esta dirección web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Marco de tiempo para compartir IPD

Estudios completados que han llegado a un final global o completado con todo el conjunto de datos recopilados y analizados, y para los cuales el medicamento y la indicación han recibido la aprobación de comercialización de la Unión Europea (UE) y los Estados Unidos (EE. UU.) y/o Japón (JP) el o después del 1 de enero de 2014 o por las autoridades sanitarias de EE. UU., la UE o Japón cuando no se hayan planificado presentaciones reglamentarias en todas las regiones y después de que los resultados del estudio primario hayan sido aceptados para su publicación.

Criterios de acceso compartido de IPD

Solicitud formal de investigadores científicos y médicos calificados sobre IPD y documentos de estudios clínicos sobre ensayos clínicos completados que respaldan productos presentados y autorizados en los Estados Unidos, la Unión Europea y/o Japón a partir del 1 de enero de 2014 con el fin de realizar investigaciones legítimas. Esto debe ser consistente con el principio de salvaguardar la privacidad de los participantes del estudio y con la provisión del consentimiento informado.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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