Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en vroege klinische signalen van werkzaamheid van DS-2325a bij patiënten met het syndroom van Netherton

22 april 2026 bijgewerkt door: Daiichi Sankyo

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, parallelarme fase 1b/2-studie om de veiligheid, farmacokinetiek en vroege klinische signalen van werkzaamheid van DS-2325a bij patiënten met het syndroom van Netherton te onderzoeken

Syndroom van Netherton (NS) is een ernstige, zeldzame ziekte die wordt gekenmerkt door gegeneraliseerde schilfering, erytheem en epidermale barrièredefecten. Deze studie beoordeelde de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid van DS-2325a bij patiënten met NS.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie onderzoekt de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en vroege klinische signaaleffectiviteit van DS-2325a bij volwassen patiënten met NS. Het primaire doel van de studie zal zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van DS-2325a bij patiënten met NS te onderzoeken door DS-2325a elke week toe te dienen gedurende 12 opeenvolgende weken (Hoofdfase, die dubbelblind zal zijn en waarin sommige deelnemers zullen ontvangen placebo als controle) en ter bevestiging door toediening gedurende nog eens 24 weken (verlengingsfase, die open-label zal zijn en waarin alle deelnemers DS-2325a zullen krijgen). Secundaire doelstellingen van de studie omvatten het onderzoeken van de PK-eigenschappen, werkzaamheid en immunogeniciteit van DS-2325a bij patiënten met NS door DS-2325a elke week toe te dienen gedurende 12 opeenvolgende weken (Hoofdfase) en om te bevestigen door toediening gedurende nog eens 24 weken ( Verlengingsfase).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Saint Louis Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers in de leeftijd van 18 tot 65 jaar met klinische diagnose van NS waaronder ten minste 3 van de 4 volgende klinische criteria:

    • Neonatale erytrodermie
    • Bamboehaar en/of alopecia
    • Chronische atopie gespecificeerd als voedselallergie en/of astma en/of rhinoconjunctivitis en/of eczeem gedurende ten minste 2 jaar
    • Ichthyosis linearis circumflexa of schilferende erytrodermie of gelijkwaardig
  • Immunohistochemische documentatie van afwezigheid van LEKTI in de huid of bevestigde SPINK5-genmutaties
  • NS-betrokkenheid van ≥20% van het lichaamsoppervlak (BSA)
  • Patiënten moeten voorafgaand aan de screening schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voor deelname aan het onderzoek
  • Deelnemers moeten bereid en in staat zijn om de studievereisten te begrijpen en na te leven
  • Deelnemers moeten bereid zijn om huidtape-oogsten te laten verzamelen van laesies en niet-laesies op de huid

Uitsluitingscriteria:

  • Elke huidziekte die de diagnose of evaluatie van NS kan verstoren
  • Huidinfectie die behandeling met systemische antibiotica, antivirale middelen, antiparasitaire middelen of antischimmelmiddelen vereist binnen 2 weken vóór het screeningsbezoek
  • Gelijktijdige systemische ziekte die niet onder controle is met behandeling. Stabiliteit gedurende 3 maanden voorafgaand aan de screening is vereist
  • Nier- of leveraandoening met significante verslechtering van de orgaanfunctie (creatinineklaring < 30 ml/min, berekend met behulp van de Cockcroft-Gault-vergelijking en Child-Pugh-klasse C)
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die kan interfereren met, of waarvan de behandeling kan interfereren met, de uitvoering van het onderzoek of die, naar de mening van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico zou vormen voor de patiënt in dit onderzoek
  • Elke significante aandoening (bijv. medische, psychiatrische of sociale) die volgens het oordeel van de onderzoeker naleving van het onderzoeksprotocol en volledige deelname aan de studie zou verhinderen
  • Bekende overgevoeligheid voor een ingrediënt van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Anticiperen op de noodzaak van een operatie of ziekenhuisopname tijdens het onderzoek
  • Geschiedenis van zelfmoordpoging of zelfmoordgedachten binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening
  • Geschiedenis van middelenmisbruik binnen 6 maanden voorafgaand aan Screening of een positieve urinetest op drugs bij Screening. Medicinale marihuana mag naar goeddunken van de onderzoeker worden gebruikt
  • Geschiedenis of positief testresultaat voor humaan immunodeficiëntievirus (hiv) bij screening
  • Actieve infectie met het hepatitis B-virus (HBV), bepaald door een positief testresultaat voor hepatitis B-oppervlakteantigeen, bij screening
  • Actieve infectie met het hepatitis C-virus (HCV), bepaald als HCV-ribonucleïnezuur (RNA) boven de detectiegrens bij patiënten met een positieve HCV-antilichaamtiter, bij screening
  • Gebruik van topische geneesmiddelen die het beloop van NS kunnen veranderen (bijv. topische corticosteroïden en topische calcineurineremmers) binnen 2 weken voor screening of anticipatie op de noodzaak om deze geneesmiddelen te gebruiken tijdens het studiegeneesmiddel
  • Systemische behandeling met corticosteroïden, immunosuppressiva, gerichte therapieën, biologische geneesmiddelen en IV Ig binnen 8 weken vóór de screening
  • Deelname aan enig ander klinisch onderzoek of uitgebreid toegangsprogramma met een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 4 weken vóór de screening
  • Vermoedelijke of bevestigde COVID-19 binnen 4 weken voor of lopende bij Screening en geplande vaccinatie tegen COVID-19 tijdens studiegeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DS-2325a

Deelnemers worden gerandomiseerd om een ​​enkele initiële ("oplaad") dosis DS-2325a te ontvangen (week 1), gevolgd door ("onderhouds") doses gedurende een totaal van 12 weken (hoofdfase).

Deelnemers ontvangen DS-2325-doses gedurende een totaal van 24 weken (verlengingsfase).
Geneesmiddel: DS-2325a
Hoofdfase en verlengingsfase: Oplaad-IV-dosis gevolgd door SC-onderhoudsdoses
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om een ​​enkele initiële oplaaddosis placebo te krijgen, gevolgd door onderhoudsdoses placebo gedurende een totaal van 12 weken (hoofdfase).
Ander: Placebo
Hoofdfase: IV-infusie gevolgd door SC-doses

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Tijdsspanne: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Tijdsspanne: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Tijdsspanne: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Tijdsspanne: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Tijdsspanne: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Tijdsspanne: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Tijdsspanne: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Tijdsspanne: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Tijdsspanne: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Onderzoekers

  • Studie directeur: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 september 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 juli 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Andere identificatie: EU CTR)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) over voltooide onderzoeken en toepasselijke ondersteunende documenten van klinische onderzoeken kunnen op verzoek beschikbaar zijn op https://vivli.org/. In gevallen waarin gegevens van klinische onderzoeken en ondersteunende documenten worden verstrekt in overeenstemming met ons bedrijfsbeleid en onze procedures, zal Daiichi Sankyo de privacy van onze deelnemers aan klinische onderzoeken blijven beschermen. Details over criteria voor het delen van gegevens en de procedure voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op dit webadres: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-tijdsbestek voor delen

Voltooide onderzoeken die wereldwijd zijn beëindigd of afgerond waarbij alle datasets zijn verzameld en geanalyseerd, en waarvoor het geneesmiddel en de indicatie op of na 1 januari 2014 of door de Amerikaanse of EU- of JP-gezondheidsautoriteiten wanneer wettelijke indiening in alle regio's niet is gepland en nadat de primaire onderzoeksresultaten zijn geaccepteerd voor publicatie.

IPD-toegangscriteria voor delen

Formeel verzoek van gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers over IPD en klinische onderzoeksdocumenten over voltooide klinische onderzoeken ter ondersteuning van producten die zijn ingediend en goedgekeurd in de Verenigde Staten, de Europese Unie en/of Japan vanaf 1 januari 2014 en daarna met als doel het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit moet in overeenstemming zijn met het principe van het waarborgen van de privacy van de deelnemers aan het onderzoek en in overeenstemming zijn met het geven van geïnformeerde toestemming.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren