Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utforska säkerhet, farmakokinetik och tidiga kliniska signaler om effektivitet av DS-2325a hos patienter med Nethertons syndrom

22 april 2026 uppdaterad av: Daiichi Sankyo

En fas 1b/2, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, parallellarmsstudie för att utforska säkerhet, farmakokinetik och tidig klinisk signal om effekt av DS-2325a hos patienter med Nethertons syndrom

Nethertons syndrom (NS) är en allvarlig sällsynt sjukdom som kännetecknas av generaliserad fjällning, erytem och epidermala barriärdefekter. Denna studie utvärderade säkerheten, farmakokinetiken (PK) och effekten av DS-2325a hos patienter med NS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att utforska säkerheten, farmakokinetiken (PK) och den tidiga kliniska signaleffekten av DS-2325a hos vuxna patienter med NS. Det primära syftet med studien kommer att vara att utforska säkerheten och tolerabiliteten av DS-2325a hos patienter med NS genom att administrera DS-2325a varje vecka under 12 på varandra följande veckor (huvudfasen, som kommer att vara dubbelblind och under vilken vissa deltagare kommer att få placebo som kontroll) och för att bekräfta genom att administrera i ytterligare 24 veckor (förlängningsfasen, som kommer att vara öppen och under vilken alla deltagare kommer att få DS-2325a). Sekundära syften med studien kommer att inkludera att utforska farmakokinetiska egenskaper, effektivitet och immunogenicitet hos DS-2325a hos patienter med NS genom att administrera DS-2325a varje vecka under 12 på varandra följande veckor (huvudfasen) och att bekräfta genom att administrera i ytterligare 24 veckor ( förlängningsfas).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Saint Louis Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern 18 till 65 år med klinisk diagnos av NS inklusive minst 3 av de 4 följande kliniska kriterierna:

    • Neonatal erytrodermi
    • Bambuhår och/eller alopeci
    • Kronisk atopi specificerad som födoämnesallergi och/eller astma och/eller rhino-konjunktivit och/eller eksem i minst 2 år
    • Ichthyosis linearis circumflexa eller fjällande erytrodermi eller motsvarande
  • Immunhistokemi dokumentation av frånvaro av LEKTI i huden eller bekräftade SPINK5-genmutationer
  • NS-inblandning av ≥20 % av kroppsytan (BSA)
  • Patienter måste ge skriftligt informerat samtycke till deltagande i studien innan screening
  • Deltagarna måste vara villiga och kunna förstå och följa studiekraven
  • Deltagarna måste vara villiga att få skördar av hudtejp från lesionala och icke-lesionala hudområden

Exklusions kriterier:

  • Varje hudsjukdom som kan störa diagnosen eller utvärderingen av NS
  • Kutan infektion som kräver behandling med systemiska antibiotika, antivirala medel, antiparasiter eller svampdödande medel inom 2 veckor före screeningbesök
  • Samtidig systemisk sjukdom som inte kontrolleras av behandlingen. Stabilitet i 3 månader före screening krävs
  • Njur- eller leversjukdom med signifikant försämring av organfunktionen (kreatininclearance <30 ml/min, beräknat med Cockcroft-Gault-ekvationen och Child-Pugh klass C)
  • Samtidig sjukdom eller tillstånd som kan störa, eller behandling av vilka kan störa, genomförandet av studien eller som, enligt utredarens åsikt, skulle utgöra en oacceptabel risk för patienten i denna studie
  • Alla signifikanta tillstånd (t.ex. medicinska, psykiatriska eller sociala) som enligt utredarens bedömning skulle förhindra efterlevnad av studieprotokoll och fullständigt deltagande i studien
  • Känd överkänslighet mot någon ingrediens i studieläkemedlet
  • Förväntning om behovet av operation eller sjukhusvistelse under studien
  • Historik av självmordsförsök eller självmordstankar inom 1 år före screening
  • Historik av missbruk inom 6 månader före screening eller ett positivt urindrogtest vid screening. Medicinsk marijuana kan användas enligt utredarens gottfinnande
  • Historik eller positivt testresultat för humant immunbristvirus (HIV) vid screening
  • Aktiv hepatit B-virus (HBV)-infektion, fastställd genom positivt testresultat för hepatit B-ytantigen, vid screening
  • Aktiv hepatit C-virus (HCV)-infektion, bestämd som HCV-ribonukleinsyra (RNA) över detektionsgränsen hos patienter med positiv HCV-antikroppstiter, vid screening
  • Användning av topikala läkemedel som kan förändra förloppet av NS (t.ex. topikala kortikosteroider och topikala kalcineurinhämmare) inom 2 veckor före screening eller förväntan om behov av att använda dessa läkemedel under studieläkemedlet
  • Systemisk behandling med kortikosteroider, immunsuppressiva medel, riktade läkemedel, biologiska läkemedel och IV Ig inom 8 veckor före screening
  • Deltagande i någon annan klinisk studie eller utökat åtkomstprogram med ett prövningsläkemedel eller enhet inom 4 veckor före screening
  • Misstänkt eller bekräftad covid-19 inom 4 veckor före eller pågår vid screening och planerad vaccination mot covid-19 under studieläkemedlet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: DS-2325a

Deltagarna kommer att randomiseras för att få en enda initial ("laddande") dos av DS-2325a (vecka 1) följt av ("underhålls") doser under totalt 12 veckor (huvudfasen).

Deltagarna kommer att få DS-2325-doser under totalt 24 veckor (förlängningsfas).
Läkemedel: DS-2325a
Huvudfas och förlängningsfas: Laddar IV-dos följt av underhålls-SC-doser
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras till att få en initial laddningsdos av placebo följt av underhållsdoser av placebo under totalt 12 veckor (huvudfasen).
Övrig: Placebo
Huvudfas: IV-infusion följt av SC-doser

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events
Tidsram: Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)
An AE is any untoward medical occurrence in a patient administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. AEs will be coded using the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) v 27.1.
Screening (Day 0) up to Week 45 (end of study)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Main Phase
Tidsram: Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Main Phase: Week 1, 1 hour postdose, 2 hour postdose and Predose at Weeks 3, 5, 7, 9, and 11
Pharmacokinetic Parameter Trough Concentration (Ctrough) - Extension Phase
Tidsram: Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
The Ctrough summaries include trough concentrations at the designed pre-dose time points that received a prior planned dose.
Extension Phase: Predose at Weeks 13, 15, 17, 19, 21, and 23
Median Change From Baseline in Ichthyosis Area Severity Index (IASI) Scores
Tidsram: Baseline up to Week 13
The IASI assesses the intensity of the participant's erythema (IASI-Erythema) and scaling (IASI-Scaling) using a 4-point Likert scale ranging from 0 (none) to 4 (very severe). The total IASI (range 0 to 48) is determined by adding IASI-Erythema and IASI-Scaling scores. Higher scores indicate worse clinical outcome. A change from baseline is being reported and the greater the change the worse clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) Scores
Tidsram: Baseline up to Week 13
The IGA assesses a participant's erythema, scaling, inflammatory papules or plaques, oozing, and lichenification using a 5-point scale (0, clear; 1, almost clear; 2, mild; 3, moderate; 4, severe). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported where negative values indicate an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Itch Numerical Rating Scale (NRS) Scores
Tidsram: Baseline up to Week 13
The Itch NRS is a self-rated single item scale designed for assessing worst pruritus in the past 7 days. The scale utilizes an 11-point NRS, scored from 0 (no itch) to 10 (worst imaginable itch). Higher scores indicate worse clinical outcome. The change from baseline is being reported with negative values indicating an improvement in clinical outcome.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Skindex-29 Responses
Tidsram: Baseline up to Week 13
The Skindex-29 is a 29-item questionnaire that assesses the burden of the participant's skin condition on 3 scales - symptoms, social functioning and emotional well-being. The score for each scale ranges from 0 to 100. Higher scores reflect a worse quality of life.
Baseline up to Week 13
Median Change From Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) Questionnaire Score
Tidsram: Baseline up to Week 13
The Dermatology Life Quality Index (DLQI) is a 10-item validated questionnaire used to assess participants' perception of the impact of their skin disease on different aspects of their quality of life over the prior week. The DLQI score is the sum of the 10 item scores and ranges from 0 to 30. A high score is indicative of a poor quality of life.
Baseline up to Week 13
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies Against DS-2325a (Interventional Part Main and Extension Phases)
Tidsram: Baseline up to Week 45 (end of study)
The anti-drug antibodies (ADAs) against DS-2325a was assessed as the immunogenicity endpoint.
Baseline up to Week 45 (end of study)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Utredare

  • Studierektor: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 september 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

6 januari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

6 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 juli 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 juli 2023

Första postat (Faktisk)

7 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DS2325-119
  • 2022-502853-32-00 (Annan identifierare: EU CTR)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella deltagardata (IPD) om genomförda studier och tillämpliga stödjande kliniska prövningsdokument kan finnas tillgängliga på begäran på https://vivli.org/. I fall där data från kliniska prövningar och stödjande dokument tillhandahålls i enlighet med våra företagspolicyer och rutiner, kommer Daiichi Sankyo att fortsätta att skydda integriteten för våra deltagarna i kliniska prövningar. Detaljer om kriterier för datadelning och proceduren för att begära åtkomst finns på denna webbadress: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Tidsram för IPD-delning

Genomförda studier som har nått ett globalt slut eller slutförande med all datauppsättning insamlad och analyserad, och för vilka läkemedlet och indikationen har erhållit marknadsföringsgodkännande från EU (EU) och USA (USA) och/eller Japan (JP) på eller efter den 1 januari 2014 eller av USA:s eller EU:s eller JP:s hälsomyndigheter när regleringsinlämningar i alla regioner inte är planerade och efter att de primära studieresultaten har godkänts för publicering.

Kriterier för IPD Sharing Access

Formell begäran från kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare om IPD och kliniska studiedokument om genomförda kliniska prövningar som stödjer produkter som lämnats in och licensierats i USA, Europeiska unionen och/eller Japan från 1 januari 2014 och därefter i syfte att utföra legitim forskning. Detta måste vara förenligt med principen om att skydda studiedeltagarnas integritet och förenligt med tillhandahållande av informerat samtycke.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera