NPI-001和半胱胺酒石酸氢盐的PK和PD研究 (INCA)
2026年6月28日 更新者：Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
NPI-001 口服溶液与半酒石酸氢酒在胱氨酸病患者中进行的 1/2 期药代动力学和药效学研究
本研究将检验 NPI-001 口服溶液在年龄 ≥ 10 岁的胱氨酸病患者中的安全性、药代动力学和药效学。
将评估 NPI-001 减少白细胞 (WBC) 胱氨酸的能力，并与半胱胺进行比较。
研究概览
详细说明
本研究将检验 NPI-001 口服溶液在年龄 ≥ 10 岁的胱氨酸病患者中的安全性、药代动力学和药效学。
将评估 NPI-001 减少白细胞 (WBC) 胱氨酸的能力，并与半胱胺进行比较。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New South Wales
-
Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性，任何种族，年龄 ≥ 10 岁。
- 诊断为肾病性胱氨酸沉积症并能够停止半胱胺治疗 2 天。
- 女性将是非怀孕和非哺乳期的，有生育潜力的女性和男性将同意使用方案中详细说明的避孕措施。
- 能够理解并愿意签署知情同意书/同意书并遵守研究限制（必要时旅行、临床 1 期单位或类似的旅行最多 3 天）。
排除标准：
- 已接受肾移植。
- 正在接受透析治疗。
- 对 NAC 或 NPI-001 口服溶液的任何成分有显着过敏史。
- 在第 1 天之前的 30 天内参与涉及研究药物（新化学实体）给药的临床研究。
- 无法提供血样，包括静脉通路困难。
- 研究者和/或申办者（或指定人员）认为不应参加本研究的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：半胱胺
单剂量，当前治疗剂量的片剂
|
单剂量，当前治疗剂量的片剂
其他名称：
|
|
实验性的：NPI-001
单剂量 NPI-001（N-乙酰半胱氨酸酰胺）口服溶液，摩尔当量与当前半胱胺剂量相同。
|
单剂量，口服溶液
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
胱氨酸水平随时间的浓度
大体时间：1天
|
6 小时内胱氨酸浓度
|
1天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Hugh McCarthy, PhD, FRACP、Sydney Children's Health Network
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月29日
初级完成 (估计的)
2026年8月1日
研究完成 (估计的)
2026年8月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月8日
首次发布 (实际的)
2023年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月28日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.